Исследование эназидениба у людей с клональной цитопенией неопределенного значения
26 января 2026 г. обновлено: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Пилотное исследование эназидениба у пациентов с клональной цитопенией неопределенного значения и мутациями в IDH2
Исследователи считают, что препарат под названием эназидениб может помочь людям с клональной цитопенией неопределенного значения (CCUS), поскольку препарат блокирует мутировавший белок IDH2, который может улучшить количество клеток крови.
Цель этого исследования — выяснить, является ли эназидениб безопасным и эффективным средством для лечения CCUS.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
4
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Mayo Clinic (Data Collection Only)
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University (Data Collection and Specimen Analysis)
-
-
New Jersey
-
Basking Ridge, New Jersey, Соединенные Штаты, 07920
- Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (All Protocol Activities)
-
Middletown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07748
- Memorial Sloan Kettering Monmouth (All Protocol Activities)
-
Montvale, New Jersey, Соединенные Штаты, 07645
- Memorial Sloan Kettering Bergen (Limited Protocol Activities)
-
-
New York
-
Commack, New York, Соединенные Штаты, 11725
- Memorial Sloan Kettering Suffolk-Commack (Limited Protocol Activities)
-
Harrison, New York, Соединенные Штаты, 10604
- Memorial Sloan Kettering Westchester (All Protocol Activities)
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
-
Rockville Centre, New York, Соединенные Штаты, 11553
- Memorial Sloan Kettering Nassau (Limited protocol activities)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Cleveland Clinic (Data Collection Only)
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- Ohio State University (Data Collection Only)
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health & Science University (Data Collection Only)
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥18 лет на момент подписания формы информированного согласия.
- Желание и способность соблюдать график учебных визитов и другие требования протокола.
- Необъяснимая цитопения в течение не менее 6 мес. Цитопения определяется как наличие ≥1 показателей анализа крови ниже следующих пороговых значений:
- Hgb <10 г/дл
- АНК <1,8 × 10^9/л
- Тромбоциты <100 × 10^9/л
- Результаты биопсии костного мозга в течение 1 месяца после включения в исследование (скрининговая биопсия костного мозга) не должны указывать на гематологическое заболевание.
- Мутация гена IDH2 (R140 или R172), выполненная локально, с частотой >2%.
- Состояние производительности ECOG 0-2.
Адекватная функция органа, определяемая как:
- Сывороточная аспартатаминотрансфераза/сывороточная глутаминовая щавелевоуксусная трансаминаза (AST/SGOT) и аланинаминотрансфераза (ALT/SGPT) ≤3x верхний предел нормы (ULN), если у субъекта нет синдрома Жильбера.
- Общий билирубин сыворотки <1,5x ULN. Более высокие уровни допустимы, если они могут быть связаны с неэффективным эритропоэзом. В этих случаях требуется одобрение главного исследователя исследования.
- Клиренс креатинина более 50 мл/мин на основании оценки скорости клубочковой фильтрации Кокрофта-Голта.
- Пациенты, включенные в исследование на основании анемии, будут иметь право на участие только в том случае, если фолиевая кислота, B12, сывороточное железо, сывороточный ферритин, общая железосвязывающая способность, гаптоглобин и мазок периферической крови находятся в пределах нормы.
- Женщины детородного возраста могут участвовать при условии, что они имеют отрицательный результат теста на беременность в сыворотке при скрининге и отрицательный результат теста на беременность в сыворотке или моче в течение 72 часов после начала лечения.
- Женщины детородного возраста (WOCBP) и мужчины с партнерами, имеющими WOCBP, должны согласиться воздерживаться от половых контактов или использовать 1 высокоэффективную форму контрацепции во время исследования и в течение как минимум 4 месяцев после приема последней дозы энасидениба. Мужчины с партнершами, которые являются WOCBP, должны согласиться на использование барьерного метода.
Критерий исключения:
- Активное злокачественное новообразование, определяемое как опухоль размером более 1 см на последней компьютерной томографии за последние 6 месяцев или в недавнем анамнезе рака (т. в течение последних 5 лет) с >50% вероятностью рецидива рака в течение следующих 5 лет.
- Текущая или предшествующая история гематологических злокачественных новообразований.
- Терапия (в т.ч. поддерживающая терапия) солидно-опухолевого злокачественного новообразования в течение последних 6 мес.
- Известная дисфагия, синдром короткой кишки, гастропарез или другие состояния, которые ограничивают проглатывание или всасывание в желудочно-кишечном тракте лекарств, вводимых перорально.
- Активная неконтролируемая системная грибковая, бактериальная или вирусная инфекция (определяемая как продолжающиеся признаки/симптомы, связанные с инфекцией, без улучшения, несмотря на соответствующие антибиотики, противовирусную терапию и/или другое лечение).
- Положительный прямой тест Кумбса
- Доказательства гиперспленизма при физическом осмотре
- Беременные или кормящие (женщины).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Участники с CCUS с мутациями в IDH2
У участников будет CCUS с мутациями в IDH2
|
Участники исследования будут получать эназидениб по 100 мг ежедневно в течение 18 месяцев.
Участники будут продолжать лечение эназиденибом до подтвержденного прогрессирования ОМЛ или МДС, развития неприемлемой токсичности или подозрения на прогрессирование заболевания, при условии, что пациент получает клиническую пользу, которая будет определяться по усмотрению главного исследователя.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Лучший ответ
Временное ограничение: До 18 месяцев
|
Основная цель состоит в том, чтобы оценить скорость гематологического улучшения.
Конечная точка оценивается как наилучший ответ в любой момент в течение 18 месяцев лечения эназиденибом.
|
До 18 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Eytan Stein, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
6 октября 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
26 января 2026 г.
Завершение исследования (Действительный)
26 января 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 октября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 октября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 ноября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 января 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 января 2026 г.
Последняя проверка
1 января 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 21-268
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Онкологический центр Memorial Sloan Kettering поддерживает международный комитет редакторов медицинских журналов (ICMJE) и этическое обязательство ответственного обмена данными клинических испытаний.
Резюме протокола, статистическая сводка и форма информированного согласия будут доступны на сайте ClinicalTrials.gov.
когда это требуется в качестве условия получения федеральных наград, других соглашений, поддерживающих исследования, и/или в других случаях.
Запросы на обезличенные данные отдельных участников могут быть сделаны через 12 месяцев после публикации и в течение 36 месяцев после публикации.
Обезличенные данные отдельных участников, указанные в рукописи, будут переданы в соответствии с условиями Соглашения об использовании данных и могут использоваться только для утвержденных предложений.
Запросы можно направлять по адресу: crdatashare@mskcc.org.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .