Une étude sur l'énasidénib chez les personnes atteintes de cytopénie clonale d'importance indéterminée
26 janvier 2026 mis à jour par: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Une étude pilote sur l'énasidénib chez des patients atteints de cytopénie clonale de signification indéterminée et de mutations dans l'IDH2
Les chercheurs de l'étude pensent qu'un médicament appelé enasidenib peut aider les personnes atteintes de cytopénie clonale de signification indéterminée (CCUS) car le médicament bloque la protéine IDH2 mutée, ce qui peut améliorer le nombre de cellules sanguines.
Le but de cette étude est de déterminer si l'énasidenib est un traitement sûr et efficace pour le CCUS.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
4
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic (Data Collection Only)
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Missouri
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St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University (Data Collection and Specimen Analysis)
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New Jersey
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Basking Ridge, New Jersey, États-Unis, 07920
- Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (All Protocol Activities)
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Middletown, New Jersey, États-Unis, 07748
- Memorial Sloan Kettering Monmouth (All Protocol Activities)
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Montvale, New Jersey, États-Unis, 07645
- Memorial Sloan Kettering Bergen (Limited Protocol Activities)
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New York
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Commack, New York, États-Unis, 11725
- Memorial Sloan Kettering Suffolk-Commack (Limited Protocol Activities)
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Harrison, New York, États-Unis, 10604
- Memorial Sloan Kettering Westchester (All Protocol Activities)
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New York, New York, États-Unis, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
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Rockville Centre, New York, États-Unis, 11553
- Memorial Sloan Kettering Nassau (Limited protocol activities)
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic (Data Collection Only)
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
- Ohio State University (Data Collection Only)
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health & Science University (Data Collection Only)
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Âge ≥ 18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé.
- Volonté et capable de respecter le calendrier des visites d'étude et les autres exigences du protocole.
- Cytopénie inexpliquée depuis au moins 6 mois. La cytopénie est définie comme la présence d'au moins 1 indice de numération globulaire en dessous des seuils suivants :
- Hb <10 g/dL
- NAN <1,8 × 10^9/L
- Plaquettes <100 × 10^9/L
- Les résultats de la biopsie de la moelle osseuse dans le mois suivant l'entrée à l'étude (biopsie de la moelle osseuse de dépistage) ne doivent pas indiquer de maladie hématologique.
- Mutation du gène IDH2 (R140 ou R172), réalisée localement, à une fréquence > 2 %.
- Statut de performance ECOG de 0-2.
Fonction organique adéquate, définie comme :
- Aspartate aminotransférase sérique/transaminase glutamique oxaloacétique sérique (AST/SGOT) et alanine aminotransférase (ALT/SGPT) ≤ 3x limite supérieure de la normale (LSN), sauf si le sujet est atteint du syndrome de Gilbert.
- Bilirubine totale sérique < 1,5 x LSN. Des niveaux plus élevés sont acceptables s'ils peuvent être attribués à une érythropoïèse inefficace. Dans ces cas, l'approbation du chercheur principal de l'étude est requise.
- Clairance de la créatinine supérieure à 50 mL/min selon l'estimation du débit de filtration glomérulaire de Cockroft-Gault.
- Les patients inscrits à l'étude sur la base de l'anémie ne seront éligibles que si le folate, la B12, le fer sérique, la ferritine sérique, la capacité totale de liaison du fer, l'haptoglobine et le frottis périphérique dans les limites normales
- Les femmes en âge de procréer peuvent participer à condition qu'elles aient un test de grossesse sérique négatif lors de la sélection et un test de grossesse sérique ou urinaire négatif dans les 72 heures suivant le début du traitement.
- Les femmes en âge de procréer (WOCBP) et les hommes dont les partenaires sont WOCBP doivent accepter de s'abstenir de rapports sexuels ou d'utiliser 1 forme de contraception hautement efficace pendant l'étude et pendant au moins 4 mois après la dernière dose d'énasidenib. Les hommes dont les partenaires sont WOCBP doivent accepter d'utiliser une méthode de barrière.
Critère d'exclusion:
- Malignité active définie comme une maladie de plus de 1 cm lors de la dernière tomodensitométrie au cours des 6 derniers mois ou des antécédents récents de cancer (c.-à-d. au cours des 5 dernières années) avec > 50 % de risque de récidive du cancer au cours des 5 prochaines années.
- Antécédents actuels ou antérieurs de malignité hématologique.
- Traitement (y compris le traitement d'entretien) d'une tumeur maligne solide au cours des 6 derniers mois.
- Dysphagie connue, syndrome de l'intestin court, gastroparésie ou autres conditions qui limitent l'ingestion ou l'absorption gastro-intestinale de médicaments administrés par voie orale.
- Infection fongique, bactérienne ou virale systémique active non contrôlée (définie comme des signes/symptômes continus liés à l'infection sans amélioration malgré des antibiotiques appropriés, une thérapie antivirale et/ou un autre traitement).
- Test de Combs direct positif
- Preuve d'hypersplénisme à l'examen physique
- Enceinte ou allaitante (femmes).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Participants atteints de CCUS avec des mutations dans IDH2
Les participants auront un CCUS avec des mutations dans IDH2
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Les participants à l'étude recevront 100 mg d'énasidénib par jour pendant 18 mois.
Les participants poursuivront le traitement par l'énasidénib jusqu'à la confirmation de la progression vers la LAM ou le SMD, le développement d'une toxicité inacceptable ou la suspicion d'une progression de la maladie, à condition que le patient en retire un bénéfice clinique, qui sera déterminé à la discrétion de l'investigateur principal.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Meilleure réponse
Délai: Jusqu'à 18 mois
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L'objectif principal est d'estimer le taux d'amélioration hématologique.
Le critère d'évaluation est évalué comme la meilleure réponse à tout moment jusqu'à 18 mois de traitement par l'énasidénib.
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Jusqu'à 18 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Eytan Stein, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
6 octobre 2021
Achèvement primaire (Réel)
26 janvier 2026
Achèvement de l'étude (Réel)
26 janvier 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 octobre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 octobre 2021
Première publication (Réel)
1 novembre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 janvier 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 janvier 2026
Dernière vérification
1 janvier 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 21-268
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Le Memorial Sloan Kettering Cancer Center soutient le comité international des éditeurs de revues médicales (ICMJE) et l'obligation éthique de partage responsable des données des essais cliniques.
Le résumé du protocole, un résumé statistique et le formulaire de consentement éclairé seront mis à disposition sur clinicaltrials.gov
lorsque cela est requis comme condition des subventions fédérales, d'autres accords soutenant la recherche et/ou autrement requis.
Les demandes de données anonymisées sur les participants individuels peuvent être faites à partir de 12 mois après la publication et jusqu'à 36 mois après la publication.
Les données anonymisées des participants individuels rapportées dans le manuscrit seront partagées selon les termes d'un accord d'utilisation des données et ne pourront être utilisées que pour les propositions approuvées.
Les demandes peuvent être adressées à : crdatashare@mskcc.org.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .