Badanie enasidenibu u osób z cytopenią klonalną o nieokreślonym znaczeniu
26 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Badanie pilotażowe enasidenibu u pacjentów z cytopenią klonalną o nieokreślonym znaczeniu i mutacjami w IDH2
Badacze uważają, że lek o nazwie enasidenib może pomóc ludziom z cytopenią klonalną o nieokreślonym znaczeniu (CCUS), ponieważ lek blokuje zmutowane białko IDH2, co może poprawić liczbę krwinek.
Celem tego badania jest ustalenie, czy enasidenib jest bezpiecznym i skutecznym sposobem leczenia CCUS.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
4
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic (Data Collection Only)
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University (Data Collection and Specimen Analysis)
-
-
New Jersey
-
Basking Ridge, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07920
- Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (All Protocol Activities)
-
Middletown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07748
- Memorial Sloan Kettering Monmouth (All Protocol Activities)
-
Montvale, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07645
- Memorial Sloan Kettering Bergen (Limited Protocol Activities)
-
-
New York
-
Commack, New York, Stany Zjednoczone, 11725
- Memorial Sloan Kettering Suffolk-Commack (Limited Protocol Activities)
-
Harrison, New York, Stany Zjednoczone, 10604
- Memorial Sloan Kettering Westchester (All Protocol Activities)
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All protocol activities)
-
Rockville Centre, New York, Stany Zjednoczone, 11553
- Memorial Sloan Kettering Nassau (Limited Protocol Activities)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic (Data Collection Only)
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Ohio State University (Data Collection Only)
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health & Science University (Data Collection Only)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek ≥18 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody.
- Chęć i zdolność do przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych i innych wymagań protokołu.
- Niewyjaśniona cytopenia przez co najmniej 6 miesięcy. Cytopenia jest definiowana jako obecność ≥1 wskaźników morfologii krwi poniżej następujących progów:
- Hgb <10 g/dl
- ANC <1,8 × 10^9/L
- Płytki krwi <100 × 10^9/l
- Wyniki biopsji szpiku kostnego wykonane w ciągu 1 miesiąca od włączenia do badania (przesiewowa biopsja szpiku kostnego) nie mogą wskazywać na chorobę hematologiczną.
- Mutacja genu IDH2 (R140 lub R172), wykonywana lokalnie, z częstością >2%.
- Stan wydajności ECOG 0-2.
Odpowiednia funkcja narządów, zdefiniowana jako:
- Aminotransferaza asparaginianowa w surowicy/transaminaza glutaminowo-szczawiooctowa w surowicy (AST/SGOT) i aminotransferaza alaninowa (ALT/SGPT) ≤3x górna granica normy (GGN), chyba że pacjent ma zespół Gilberta.
- Stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy <1,5x GGN. Wyższe poziomy są dopuszczalne, jeśli można je przypisać nieskutecznej erytropoezie. W takich przypadkach wymagana jest zgoda głównego badacza badania.
- Klirens kreatyniny większy niż 50 ml/min na podstawie oszacowania współczynnika przesączania kłębuszkowego Cockrofta-Gaulta.
- Pacjenci włączeni do badania z powodu niedokrwistości będą kwalifikować się tylko wtedy, gdy kwas foliowy, witamina B12, żelazo w surowicy, ferrytyna w surowicy, całkowita zdolność wiązania żelaza, haptoglobina i rozmaz krwi obwodowej mieszczą się w granicach normy
- Kobiety w wieku rozrodczym mogą uczestniczyć pod warunkiem, że podczas badania przesiewowego uzyskają ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu w ciągu 72 godzin od rozpoczęcia leczenia.
- Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) i mężczyźni, których partnerzy są WOCBP, muszą wyrazić zgodę na powstrzymanie się od współżycia seksualnego lub na stosowanie 1 wysoce skutecznej metody antykoncepcji w trakcie badania i przez co najmniej 4 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki enasidenibu. Mężczyźni, których partnerzy są WOCBP, muszą wyrazić zgodę na stosowanie metody mechanicznej.
Kryteria wyłączenia:
- Aktywny nowotwór zdefiniowany jako zmiana >1 cm w ostatnim badaniu CT w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub nowotwór w niedawnej historii (tj. w ciągu ostatnich 5 lat) z >50% szansą nawrotu raka w ciągu następnych 5 lat.
- Obecna lub przebyta historia nowotworu hematologicznego.
- Terapia (w tym terapia podtrzymująca) guza litego w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
- Znana dysfagia, zespół krótkiego jelita, gastropareza lub inne stany, które ograniczają przyjmowanie lub wchłanianie z przewodu pokarmowego leków podawanych doustnie.
- Aktywna, niekontrolowana ogólnoustrojowa infekcja grzybicza, bakteryjna lub wirusowa (zdefiniowana jako trwające objawy przedmiotowe/podmiotowe związane z infekcją bez poprawy pomimo odpowiednich antybiotyków, terapii przeciwwirusowej i/lub innego leczenia).
- Pozytywny bezpośredni test Coombsa
- Dowody na hipersplenizm w badaniu przedmiotowym
- Ciąża lub karmienie piersią (kobiety).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Uczestnicy z CCUS z mutacjami w IDH2
Uczestnicy będą mieli CCUS z mutacjami w IDH2
|
Uczestnicy badania będą otrzymywać 100 mg enasidenibu dziennie przez 18 miesięcy.
Uczestnicy będą kontynuować leczenie enasidenibem do czasu potwierdzenia progresji do AML lub MDS, wystąpienia niedopuszczalnej toksyczności lub podejrzenia progresji choroby, pod warunkiem, że pacjent odnosi korzyść kliniczną, co zostanie określone według uznania głównego badacza.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Najlepsza odpowiedź
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
|
Głównym celem jest oszacowanie tempa poprawy hematologicznej.
Punkt końcowy ocenia się jako najlepszą odpowiedź w dowolnym momencie w okresie do 18 miesięcy leczenia enasidenibem.
|
Do 18 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Eytan Stein, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
6 października 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
26 stycznia 2026
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
26 stycznia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 października 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 października 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
1 listopada 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 stycznia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 stycznia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 21-268
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Memorial Sloan Kettering Cancer Center wspiera międzynarodowy komitet redaktorów czasopism medycznych (ICMJE) oraz etyczny obowiązek odpowiedzialnego udostępniania danych z badań klinicznych.
Podsumowanie protokołu, podsumowanie statystyczne i formularz świadomej zgody zostaną udostępnione na stronie Clinicaltrials.gov
gdy jest to wymagane jako warunek nagród federalnych, innych umów wspierających badania i/lub w inny sposób wymagany.
Wnioski o zanonimizowane dane poszczególnych uczestników można składać począwszy od 12 miesięcy po publikacji i do 36 miesięcy po publikacji.
Zanonimizowane dane poszczególnych uczestników zgłoszone w manuskrypcie zostaną udostępnione zgodnie z warunkami umowy o wykorzystywanie danych i mogą być wykorzystywane wyłącznie w przypadku zatwierdzonych propozycji.
Prośby można kierować na adres: crdatashare@mskcc.org.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .