En studie av Enasidenib hos mennesker med klonal cytopeni av ubestemt betydning
26. januar 2026 oppdatert av: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
En pilotstudie av Enasidenib for pasienter med klonal cytopeni av ubestemt betydning og mutasjoner i IDH2
Studieforskere tror at et medikament kalt enasidenib kan hjelpe personer med klonal cytopeni av ubestemt betydning (CCUS) fordi stoffet blokkerer det muterte IDH2-proteinet, som kan forbedre antall blodceller.
Hensikten med denne studien er å finne ut om enasidenib er en sikker og effektiv behandling for CCUS.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
4
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic (Data Collection Only)
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University (Data Collection and Specimen Analysis)
-
-
New Jersey
-
Basking Ridge, New Jersey, Forente stater, 07920
- Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (All Protocol Activities)
-
Middletown, New Jersey, Forente stater, 07748
- Memorial Sloan Kettering Monmouth (All Protocol Activities)
-
Montvale, New Jersey, Forente stater, 07645
- Memorial Sloan Kettering Bergen (Limited Protocol Activities)
-
-
New York
-
Commack, New York, Forente stater, 11725
- Memorial Sloan Kettering Suffolk-Commack (Limited Protocol Activities)
-
Harrison, New York, Forente stater, 10604
- Memorial Sloan Kettering Westchester (All Protocol Activities)
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
-
Rockville Centre, New York, Forente stater, 11553
- Memorial Sloan Kettering Nassau (Limited protocol activities)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic (Data Collection Only)
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- Ohio State University (Data Collection Only)
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University (Data Collection Only)
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥18 år på tidspunktet for signering av skjemaet for informert samtykke.
- Villig og i stand til å overholde studiebesøksplanen og andre protokollkrav.
- Uforklarlig cytopeni i minst 6 måneder. Cytopeni er definert som tilstedeværelsen av ≥1 blodtellingsindekser under følgende terskler:
- Hgb <10 g/dL
- ANC <1,8 × 10^9/L
- Blodplater <100 × 10^9/L
- Resultater av benmargsbiopsi innen 1 måned etter studiestart (screening av benmargsbiopsi) må ikke indikere hematologisk sykdom.
- IDH2-genmutasjon (R140 eller R172), utført lokalt, med en frekvens >2%.
- ECOG-ytelsesstatus på 0-2.
Tilstrekkelig organfunksjon, definert som:
- Serumaspartataminotransferase/serumglutaminoksaloeddiksyretransaminase (AST/SGOT) og alaninaminotransferase (ALT/SGPT) ≤3x øvre normalgrense (ULN), med mindre pasienten har Gilberts syndrom.
- Serum totalt bilirubin <1,5x ULN. Høyere nivåer er akseptable hvis disse kan tilskrives ineffektiv erytropoese. I disse tilfellene kreves godkjenning fra studiens hovedetterforsker.
- Kreatininclearance større enn 50 ml/min basert på estimering av Cockroft-Gault glomerulær filtrasjonshastighet.
- Pasienter som blir registrert på studie på grunnlag av anemi, vil bare være kvalifisert hvis folat, B12, serumjern, serumferritin, total jernbindingskapasitet, haptoglobin og perifert utstryk innenfor normale grenser
- Kvinner i fertil alder kan delta forutsatt at de har en negativ serumgraviditetstest ved screening og en negativ serum- eller uringraviditetstest innen 72 timer etter behandlingsstart.
- Kvinner i fertil alder (WOCBP) og menn med partnere som er WOCBP må godta å avstå fra samleie eller å bruke 1 svært effektiv prevensjonsform under studien og i minst 4 måneder etter siste dose enasidenib. Menn med partnere som er WOCBP må godta å bruke en barrieremetode.
Ekskluderingskriterier:
- Aktiv malignitet definert som >1 cm sykdom på siste CT-skanning de siste 6 månedene eller nylig krefthistorie (dvs. innen de siste 5 årene) med >50 % sjanse for tilbakefall av kreft i løpet av de neste 5 årene.
- Nåværende eller tidligere historie med hematologisk malignitet.
- Terapi (inkludert vedlikeholdsbehandling) for solid-tumor malignitet i løpet av de siste 6 månedene.
- Kjent dysfagi, korttarmsyndrom, gastroparese eller andre tilstander som begrenser inntak eller gastrointestinal absorpsjon av legemidler administrert oralt.
- Aktiv ukontrollert systemisk sopp-, bakterie- eller virusinfeksjon (definert som pågående tegn/symptomer relatert til infeksjonen uten bedring til tross for passende antibiotika, antiviral terapi og/eller annen behandling).
- Positiv direkte Coombs-test
- Bevis på hypersplenisme ved fysisk undersøkelse
- Gravide eller ammende (kvinner).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Deltakere med CCUS med mutasjoner i IDH2
Deltakerne vil ha CCUS med mutasjoner i IDH2
|
Studiedeltakere vil motta enasidenib 100 mg daglig i 18 måneder.
Deltakerne vil fortsette behandlingen med enasidenib inntil bekreftet progresjon til AML eller MDS, utvikling av uakseptabel toksisitet eller mistanke om sykdomsprogresjon, forutsatt at pasienten oppnår kliniske fordeler, som vil avgjøres etter hovedforskerens skjønn.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Beste respons
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Hovedmålet er å estimere graden av hematologisk forbedring.
Endepunktet vurderes som den beste responsen til enhver tid i opptil 18 måneders behandling med enasidenib.
|
Inntil 18 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Eytan Stein, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. oktober 2021
Primær fullføring (Faktiske)
26. januar 2026
Studiet fullført (Faktiske)
26. januar 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. oktober 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. oktober 2021
Først lagt ut (Faktiske)
1. november 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. januar 2026
Sist bekreftet
1. januar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 21-268
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Memorial Sloan Kettering Cancer Center støtter den internasjonale komiteen for medisinske tidsskriftredaktører (ICMJE) og den etiske forpliktelsen til ansvarlig deling av data fra kliniske studier.
Protokollsammendraget, et statistisk sammendrag og skjema for informert samtykke vil bli gjort tilgjengelig på clinicaltrials.gov
når det kreves som en betingelse for føderale priser, andre avtaler som støtter forskningen og/eller som på annen måte kreves.
Forespørsler om avidentifiserte individuelle deltakerdata kan gjøres fra og med 12 måneder etter publisering og i opptil 36 måneder etter publisering.
Avidentifiserte individuelle deltakerdata rapportert i manuskriptet vil bli delt under vilkårene i en databruksavtale og kan kun brukes til godkjente forslag.
Forespørsler kan sendes til: crdatashare@mskcc.org.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .