Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Enasidenib hos mennesker med klonal cytopeni af ubestemt betydning

26. januar 2026 opdateret af: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

En pilotundersøgelse af Enasidenib til patienter med klonal cytopeni af ubestemt betydning og mutationer i IDH2

Undersøgelsesforskere mener, at et lægemiddel kaldet enasidenib kan hjælpe mennesker med klonal cytopeni af ubestemt betydning (CCUS), fordi stoffet blokerer det muterede IDH2-protein, hvilket kan forbedre blodcelletallet. Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om enasidenib er en sikker og effektiv behandling af CCUS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic (Data Collection Only)
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University (Data Collection and Specimen Analysis)
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, Forenede Stater, 07920
        • Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (All Protocol Activities)
      • Middletown, New Jersey, Forenede Stater, 07748
        • Memorial Sloan Kettering Monmouth (All Protocol Activities)
      • Montvale, New Jersey, Forenede Stater, 07645
        • Memorial Sloan Kettering Bergen (Limited Protocol Activities)
    • New York
      • Commack, New York, Forenede Stater, 11725
        • Memorial Sloan Kettering Suffolk-Commack (Limited Protocol Activities)
      • Harrison, New York, Forenede Stater, 10604
        • Memorial Sloan Kettering Westchester (All Protocol Activities)
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
      • Rockville Centre, New York, Forenede Stater, 11553
        • Memorial Sloan Kettering Nassau (Limited Protocol Activities)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic (Data Collection Only)
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University (Data Collection Only)
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University (Data Collection Only)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeerklæring.
  • Villig og i stand til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav.
  • Uforklaret cytopeni i mindst 6 måneder. Cytopeni er defineret som tilstedeværelsen af ​​≥1 blodtalsindeks under følgende tærskler:
  • Hgb <10 g/dL
  • ANC <1,8 × 10^9/L
  • Blodplader <100 × 10^9/L
  • Resultater af knoglemarvsbiopsi inden for 1 måned efter undersøgelsens start (screening af knoglemarvsbiopsi) må ikke indikere hæmatologisk sygdom.
  • IDH2-genmutation (R140 eller R172), udført lokalt, med en frekvens >2%.
  • ECOG-ydelsesstatus på 0-2.

  • Tilstrækkelig organfunktion, defineret som:

    • Serumaspartataminotransferase/serumglutamin-oxaloeddikesyretransaminase (AST/SGOT) og alaninaminotransferase (ALT/SGPT) ≤3x øvre normalgrænse (ULN), medmindre forsøgspersonen har Gilberts syndrom.
    • Serum total bilirubin <1,5x ULN. Højere niveauer er acceptable, hvis disse kan tilskrives ineffektiv erytropoiese. I disse tilfælde kræves godkendelse fra undersøgelsens hovedefterforsker.
    • Kreatininclearance større end 50 ml/min baseret på Cockroft-Gault glomerulære filtrationshastighedestimering.
  • Patienter, der optages til undersøgelse på baggrund af anæmi, vil kun være berettigede, hvis folat, B12, serumjern, serumferritin, total jernbindingskapacitet, haptoglobin og perifer udstrygning inden for normale grænser
  • Kvinder i den fødedygtige alder kan deltage, forudsat at de har en negativ serumgraviditetstest ved screening og en negativ serum- eller uringraviditetstest inden for 72 timer efter behandlingsstart.
  • Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) og mænd med partnere, der er WOCBP, skal acceptere at afholde sig fra samleje eller at bruge 1 yderst effektiv præventionsform under undersøgelsen og i mindst 4 måneder efter den sidste dosis enasidenib. Mænd med partnere, der er WOCBP, skal acceptere at bruge en barrieremetode.

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv malignitet defineret som >1 cm sygdom på seneste CT-scanning inden for de seneste 6 måneder eller nylig kræfthistorie (dvs. inden for de seneste 5 år) med >50 % chance for recidiv af kræft inden for de næste 5 år.
  • Nuværende eller tidligere historie med hæmatologisk malignitet.
  • Terapi (inklusive vedligeholdelsesbehandling) for solid-tumor malignitet inden for de sidste 6 måneder.
  • Kendt dysfagi, short-gut syndrom, gastroparese eller andre tilstande, der begrænser indtagelsen eller gastrointestinal absorption af lægemidler administreret oralt.
  • Aktiv ukontrolleret systemisk svampe-, bakteriel eller virusinfektion (defineret som vedvarende tegn/symptomer relateret til infektionen uden bedring på trods af passende antibiotika, antiviral terapi og/eller anden behandling).
  • Positiv direkte Coombs-test
  • Bevis på hypersplenisme ved fysisk undersøgelse
  • Gravid eller ammende (kvinder).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Deltagere med CCUS med mutationer i IDH2
Deltagerne vil have CCUS med mutationer i IDH2
Medicin: Enasidenib
Studiedeltagere vil modtage enasidenib 100 mg dagligt i 18 måneder. Deltagerne vil fortsætte behandlingen med enasidenib indtil bekræftet progression til AML eller MDS, udvikling af uacceptabel toksicitet eller mistanke om sygdomsprogression, forudsat at patienten opnår kliniske fordele, som vil blive fastlagt efter hovedforskerens skøn.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bedste svar
Tidsramme: Op til 18 måneder
Det primære mål er at estimere hastigheden af ​​hæmatologisk forbedring. Endpointet vurderes som det bedste respons på ethvert tidspunkt i op til 18 måneders behandling med enasidenib.
Op til 18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Eytan Stein, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. januar 2026

Studieafslutning (Faktiske)

26. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

1. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 21-268

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Memorial Sloan Kettering Cancer Center støtter den internationale komité af medicinske tidsskriftsredaktører (ICMJE) og den etiske forpligtelse til ansvarlig deling af data fra kliniske forsøg. Protokolresuméet, et statistisk resumé og informeret samtykkeformular vil blive gjort tilgængelige på clinicaltrials.gov når det kræves som en betingelse for føderale priser, andre aftaler, der understøtter forskningen og/eller som på anden måde kræves. Anmodninger om afidentificerede individuelle deltagerdata kan indgives begyndende 12 måneder efter offentliggørelsen og i op til 36 måneder efter offentliggørelsen. Afidentificerede individuelle deltagerdata rapporteret i manuskriptet vil blive delt i henhold til vilkårene i en databrugsaftale og må kun bruges til godkendte forslag. Anmodninger kan rettes til: crdatashare@mskcc.org.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Enasidenib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner