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Uno studio su Enasidenib nelle persone con citopenia clonale di significato indeterminato

26 gennaio 2026 aggiornato da: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Uno studio pilota su Enasidenib per pazienti con citopenia clonale di significato indeterminato e mutazioni in IDH2

I ricercatori dello studio pensano che un farmaco chiamato enasidenib possa aiutare le persone con citopenia clonale di significato indeterminato (CCUS) perché il farmaco blocca la proteina IDH2 mutata, che può migliorare la conta delle cellule del sangue. Lo scopo di questo studio è scoprire se enasidenib è un trattamento sicuro ed efficace per la CCUS.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic (Data Collection Only)
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University (Data Collection and Specimen Analysis)
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, Stati Uniti, 07920
        • Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (All Protocol Activities)
      • Middletown, New Jersey, Stati Uniti, 07748
        • Memorial Sloan Kettering Monmouth (All Protocol Activities)
      • Montvale, New Jersey, Stati Uniti, 07645
        • Memorial Sloan Kettering Bergen (Limited Protocol Activities)
    • New York
      • Commack, New York, Stati Uniti, 11725
        • Memorial Sloan Kettering Suffolk-Commack (Limited Protocol Activities)
      • Harrison, New York, Stati Uniti, 10604
        • Memorial Sloan Kettering Westchester (All Protocol Activities)
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
      • Rockville Centre, New York, Stati Uniti, 11553
        • Memorial Sloan Kettering Nassau (Limited Protocol Activities)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic (Data Collection Only)
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University (Data Collection Only)
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University (Data Collection Only)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Disponibilità e capacità di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo.
  • Citopenia inspiegabile per almeno 6 mesi. La citopenia è definita come la presenza di ≥1 indice ematico al di sotto delle seguenti soglie:
  • Hgb <10 g/dL
  • ANC <1,8 × 10^9/L
  • Piastrine <100 × 10^9/L
  • I risultati della biopsia del midollo osseo entro 1 mese dall'ingresso nello studio (biopsia del midollo osseo di screening) non devono indicare una malattia ematologica.
  • Mutazione del gene IDH2 (R140 o R172), eseguita localmente, con una frequenza >2%.
  • Performance status ECOG di 0-2.

  • Adeguata funzione d'organo, definita come:

    • Aspartato aminotransferasi sierica/transaminasi glutammica ossalacetica sierica (AST/SGOT) e alanina aminotransferasi (ALT/SGPT) ≤3 volte il limite superiore della norma (ULN), a meno che il soggetto non abbia la sindrome di Gilbert.
    • Bilirubina totale sierica <1,5x ULN. Livelli più elevati sono accettabili se questi possono essere attribuiti a un'eritropoiesi inefficace. In questi casi è richiesta l'approvazione del Principal Investigator dello studio.
    • Clearance della creatinina superiore a 50 ml/min sulla base della stima della velocità di filtrazione glomerulare di Cockroft-Gault.
  • I pazienti che vengono arruolati nello studio sulla base dell'anemia, saranno eleggibili solo se folato, vitamina B12, ferro sierico, ferritina sierica, capacità totale di legare il ferro, aptoglobina e striscio periferico entro i limiti normali
  • Le donne in età fertile possono partecipare a condizione che abbiano un test di gravidanza su siero negativo allo screening e un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 72 ore dall'inizio del trattamento.
  • Le donne in età fertile (WOCBP) e gli uomini con partner che sono WOCBP devono accettare di astenersi da rapporti sessuali o di utilizzare 1 forma di contraccezione altamente efficace durante lo studio e per almeno 4 mesi dopo l'ultima dose di enasidenib. I maschi con partner che sono WOCBP devono accettare di utilizzare un metodo di barriera.

Criteri di esclusione:

  • Malignità attiva definita come malattia > 1 cm alla più recente TAC negli ultimi 6 mesi o storia recente di cancro (es. negli ultimi 5 anni) con >50% di probabilità di recidiva del cancro nei prossimi 5 anni.
  • Anamnesi attuale o pregressa di neoplasie ematologiche.
  • Terapia (compresa la terapia di mantenimento) per tumori maligni solidi negli ultimi 6 mesi.
  • Disfagia nota, sindrome dell'intestino corto, gastroparesi o altre condizioni che limitano l'ingestione o l'assorbimento gastrointestinale di farmaci somministrati per via orale.
  • Infezione fungina, batterica o virale sistemica attiva incontrollata (definita come segni/sintomi in corso correlati all'infezione senza miglioramento nonostante gli antibiotici appropriati, la terapia antivirale e/o altri trattamenti).
  • Test di Coombs diretto positivo
  • Evidenza di ipersplenismo all'esame obiettivo
  • Gravidanza o allattamento (donne).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Partecipanti con CCUS con mutazioni in IDH2
I partecipanti avranno CCUS con mutazioni in IDH2
Droga: Enasidenib
I partecipanti allo studio riceveranno enasidenib 100 mg al giorno per 18 mesi. I partecipanti continueranno il trattamento con enasidenib fino alla conferma della progressione verso AML o MDS, sviluppo di tossicità inaccettabile o sospetto di progressione della malattia, a condizione che il paziente stia traendo beneficio clinico, che sarà determinato a discrezione del ricercatore principale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Migliore risposta
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
L'obiettivo primario è quello di stimare il tasso di miglioramento ematologico. L'endpoint viene valutato come la migliore risposta in qualsiasi momento fino a 18 mesi di trattamento con enasidenib.
Fino a 18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Eytan Stein, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 ottobre 2021

Completamento primario (Effettivo)

26 gennaio 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

26 gennaio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

1 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 21-268

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Il Memorial Sloan Kettering Cancer Center sostiene il comitato internazionale degli editori di riviste mediche (ICMJE) e l'obbligo etico di una condivisione responsabile dei dati degli studi clinici. Il riepilogo del protocollo, un riepilogo statistico e il modulo di consenso informato saranno resi disponibili su clinicaltrials.gov quando richiesto come condizione per premi federali, altri accordi a sostegno della ricerca e/o come altrimenti richiesto. Le richieste di dati dei singoli partecipanti anonimizzati possono essere effettuate a partire da 12 mesi dopo la pubblicazione e fino a 36 mesi dopo la pubblicazione. I dati dei singoli partecipanti anonimizzati riportati nel manoscritto saranno condivisi secondo i termini di un Accordo sull'utilizzo dei dati e potranno essere utilizzati solo per le proposte approvate. Le richieste possono essere fatte a: crdatashare@mskcc.org.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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