Een studie van Enasidenib bij mensen met klonale cytopenie van onbepaalde betekenis
26 januari 2026 bijgewerkt door: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Een pilootstudie van Enasidenib voor patiënten met klonale cytopenie van onbepaalde betekenis en mutaties in IDH2
Studieonderzoekers denken dat een medicijn genaamd enasidenib mensen met klonale cytopenie van onbepaalde significantie (CCUS) kan helpen omdat het medicijn het gemuteerde IDH2-eiwit blokkeert, wat het aantal bloedcellen kan verbeteren.
Het doel van deze studie is om erachter te komen of enasidenib een veilige en effectieve behandeling is voor CCUS.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
4
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic (Data Collection Only)
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University (Data Collection and Specimen Analysis)
-
-
New Jersey
-
Basking Ridge, New Jersey, Verenigde Staten, 07920
- Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (All Protocol Activities)
-
Middletown, New Jersey, Verenigde Staten, 07748
- Memorial Sloan Kettering Monmouth (All Protocol Activities)
-
Montvale, New Jersey, Verenigde Staten, 07645
- Memorial Sloan Kettering Bergen (Limited Protocol Activities)
-
-
New York
-
Commack, New York, Verenigde Staten, 11725
- Memorial Sloan Kettering Suffolk-Commack (Limited Protocol Activities)
-
Harrison, New York, Verenigde Staten, 10604
- Memorial Sloan Kettering Westchester (All Protocol Activities)
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
-
Rockville Centre, New York, Verenigde Staten, 11553
- Memorial Sloan Kettering Nassau (Limited protocol activities)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic (Data Collection Only)
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- Ohio State University (Data Collection Only)
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health & Science University (Data Collection Only)
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd ≥18 jaar op het moment van ondertekening van het toestemmingsformulier.
- Bereid en in staat om zich te houden aan het studiebezoekschema en andere protocolvereisten.
- Onverklaarbare cytopenie gedurende minstens 6 maanden. Cytopenie wordt gedefinieerd als de aanwezigheid van ≥1 bloedbeeldindexen onder de volgende drempels:
- Hgb <10 g/dL
- ANC <1,8 × 10^9/L
- Bloedplaatjes <100 × 10^9/L
- Resultaten van beenmergbiopsie binnen 1 maand na deelname aan het onderzoek (screening beenmergbiopsie) mogen geen hematologische ziekte aangeven.
- IDH2-genmutatie (R140 of R172), lokaal uitgevoerd, met een frequentie >2%.
- ECOG-prestatiestatus van 0-2.
Adequate orgaanfunctie, gedefinieerd als:
- Serumaspartaataminotransferase/serumglutamaatoxaalazijnzuurtransaminase (AST/SGOT) en alanineaminotransferase (ALT/SGPT) ≤3x bovengrens van normaal (ULN), tenzij de proefpersoon het syndroom van Gilbert heeft.
- Serum totaal bilirubine <1,5x ULN. Hogere niveaus zijn acceptabel als deze kunnen worden toegeschreven aan ineffectieve erytropoëse. In deze gevallen is goedkeuring van de hoofdonderzoeker van het onderzoek vereist.
- Creatinineklaring groter dan 50 ml/min op basis van de schatting van de glomerulaire filtratiesnelheid van Cockroft-Gault.
- Patiënten die worden ingeschreven voor onderzoek op basis van bloedarmoede, komen alleen in aanmerking als folaat, B12, serumijzer, serumferritine, totaal ijzerbindend vermogen, haptoglobine en perifere uitstrijk binnen normale grenzen
- Vrouwen die zwanger kunnen worden mogen deelnemen op voorwaarde dat ze een negatieve serumzwangerschapstest hebben bij de screening en een negatieve serum- of urinezwangerschapstest binnen 72 uur na aanvang van de behandeling.
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) en mannen met partners die WOCBP zijn, moeten ermee instemmen zich te onthouden van geslachtsgemeenschap of om 1 zeer effectieve vorm van anticonceptie te gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 4 maanden na de laatste dosis enasidenib. Mannen met partners die WOCBP zijn, moeten ermee instemmen een barrièremethode te gebruiken.
Uitsluitingscriteria:
- Actieve maligniteit gedefinieerd als ziekte van >1 cm op de meest recente CT-scan in de afgelopen 6 maanden of recente voorgeschiedenis van kanker (d.w.z. in de afgelopen 5 jaar) met >50% kans op terugkeer van kanker in de komende 5 jaar.
- Huidige of eerdere geschiedenis van hematologische maligniteit.
- Therapie (inclusief onderhoudstherapie) voor maligniteit met solide tumoren in de afgelopen 6 maanden.
- Bekende dysfagie, kortedarmsyndroom, gastroparese of andere aandoeningen die de inname of gastro-intestinale absorptie van oraal toegediende geneesmiddelen beperken.
- Actieve ongecontroleerde systemische schimmel-, bacteriële of virale infectie (gedefinieerd als aanhoudende tekenen/symptomen gerelateerd aan de infectie zonder verbetering ondanks geschikte antibiotica, antivirale therapie en/of andere behandeling).
- Positieve directe Coombs-test
- Bewijs van hypersplenisme bij lichamelijk onderzoek
- Zwanger of borstvoeding gevend (vrouwen).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deelnemers met CCUS met mutaties in IDH2
Deelnemers zullen CCUS hebben met mutaties in IDH2
|
Studiedeelnemers zullen gedurende 18 maanden dagelijks 100 mg enasidenib krijgen.
Deelnemers zullen de behandeling met enasidenib voortzetten tot bevestigde progressie naar AML of MDS, ontwikkeling van onaanvaardbare toxiciteit of verdenking van ziekteprogressie, op voorwaarde dat de patiënt klinisch voordeel heeft, wat zal worden bepaald naar goeddunken van de hoofdonderzoeker.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beste reactie
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Het primaire doel is om de mate van hematologische verbetering te schatten.
Het eindpunt wordt beoordeeld als de beste respons op enig moment in maximaal 18 maanden behandeling met enasidenib.
|
Tot 18 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Eytan Stein, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
6 oktober 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
26 januari 2026
Studie voltooiing (Werkelijk)
26 januari 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 oktober 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 oktober 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
1 november 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 januari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 januari 2026
Laatst geverifieerd
1 januari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 21-268
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Het Memorial Sloan Kettering Cancer Center steunt de internationale commissie van redacteuren van medische tijdschriften (ICMJE) en de ethische verplichting om op verantwoorde wijze gegevens uit klinische onderzoeken te delen.
De samenvatting van het protocol, een statistische samenvatting en het formulier voor geïnformeerde toestemming zullen beschikbaar worden gesteld op clinicaltrials.gov
indien vereist als voorwaarde voor federale toekenningen, andere overeenkomsten ter ondersteuning van het onderzoek en/of anderszins vereist.
Verzoeken om geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers kunnen worden ingediend vanaf 12 maanden na publicatie en tot 36 maanden na publicatie.
Geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers die in het manuscript worden gerapporteerd, worden gedeeld onder de voorwaarden van een gegevensgebruiksovereenkomst en mogen alleen worden gebruikt voor goedgekeurde voorstellen.
Verzoeken kunnen worden gedaan aan: crdatashare@mskcc.org.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .