他の補体阻害剤療法を受けていない被験者の PNH の治療のための BCX9930 (REDEEM-2)
2024年12月20日 更新者：BioCryst Pharmaceuticals
PNH 治療のための経口 BCX9930 単剤療法の有効性、安全性、忍容性を評価するための無作為化二重盲検多施設プラセボ対照並行群間試験
この研究の目的は、現在補体阻害剤療法を受けていない成人 PNH 患者の治療における BCX9930 単剤療法の有効性と安全性を判断することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、無作為化、プラセボ対照、二重盲検、並行群、2 部構成の研究です。 パート1と2は同じ科目で実施されます。
試験の第 1 部は、現在補体阻害剤療法による治療を受けていない PNH 患者を対象に、12 週間の経口 BCX9930 単独療法による治療の有効性、安全性、忍容性をプラセボと比較して評価するように設計されています。 被験者は、12週間のランダム化された治療期間、二重盲検条件下でBCX9930またはプラセボを受け取るように無作為化されます。 主な有効性と安全性の分析は、パート 1 に基づいています。
試験のパート 2 は、非盲検 BCX9930 単剤療法を 52 週まで投与した場合の長期的な安全性、忍容性、および有効性を評価するように設計されています。 パート 2 のすべての被験者は BCX9930 を受け取ります。 パート 1 で BCX9930 単剤療法に無作為に割り付けられた被験者は、引き続きパート 2 で BCX9930 を投与されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上の男性または女性
- 体重≧40kg
- PNHの診断書
- -スクリーニング前の12か月以上の補体阻害剤治療なし
- -承認された（C3またはC5）補体阻害剤療法への禁忌またはアクセスなし
- 髄膜炎菌および肺炎連鎖球菌に対する現在のワクチン接種の記録、または一連のワクチン接種を開始する意思
- -スクリーニング時：≥10％のPNHクローン、ヘモグロビン≤10.5 g / dL、および乳酸脱水素酵素≥2×正常上限
除外基準:
- -遺伝性補体欠損症の既知の病歴または既存の診断
- -造血細胞移植または固形臓器移植の履歴、または移植の予想される候補
- -スクリーニング前30日以内の心筋梗塞または脳血管障害、または現在および制御されていない臨床的に重要な心血管または脳血管の状態
- -スクリーニング訪問前の5年以内の悪性腫瘍の病歴
- -アクティブな細菌、ウイルス、または真菌感染症、またはスクリーニング前の14日以内のその他の深刻な感染症
- -スクリーニング前の180日以内の抗胸腺細胞グロブリンによる治療
- -赤血球または血小板増殖因子、またはダナゾールによる治療の開始 スクリーニング前の28日以内
- -スクリーニング前の28日間に不安定な用量で鉄補給を受けている
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BCX9930/BCX9930
参加者はBCX9930の単独療法を二重盲検法（パート1）で12週間受け、その後研究の残りの期間は非盲検法（パート2）で受けました。
スポンサーが研究への登録を永久に停止し、研究を終了することを決定した後、盲検試験治療を受けていた参加者は、第 12 週の前に非盲検の BCX9930 に切り替えられました。当初、参加者は BCX9930 500 mg を 1 日 2 回 (BID) 経口投与される予定でした。
プロトコールの修正により、以前に500 mg BIDを受け、研究治療を継続した参加者は、400 mg BIDに用量調整されました。
新たに登録されたすべての参加者について、BCX9930の投与開始時に、参加者は治療の最初の14日間、200 mg BIDの用量を投与され、その後400 mg BIDに増量されました。
パート 1 の最大治療期間は 12 週間でした。
BCX9930 での全体の最大期間は 378 日でした。
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1日2回経口投与
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プラセボコンパレーター：プラセボ/BCX9930
参加者は、BCX9930 に適合するプラセボを二重盲検法で 12 週間投与されました (パート 1)。
スポンサーが研究への登録を永久に中止し、研究を終了することを決定した後、参加者は、それより早い場合は12週目より前に非盲検BCX9930単独療法（パート2）に切り替えました。
パート 1 におけるプラセボの最大期間は 12 週間でした。
BCX9930 の最大治療期間は 281 日でした。
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1日2回経口投与
1日2回経口投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート 1: 12 週目のヘモグロビンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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ベースライン、12週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート 1: 無輸血だった参加者の数
時間枠：4週目から12週目まで
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対象期間中に輸血（濃厚赤血球 [pRBC] または全血）を受けなかった参加者の数が報告されました。
無輸血の参加者は、開始から終了までの対象期間中に輸血（pRBC または全血）を受けなかった参加者の数を、各治療グループの参加者の総数で割ったものとして定義されました。対象期間の開始時のその治療グループ。
-(1) 12週目より前に治療を中止した、または(2) ヘモグロビン(Hb)値が9 g/dL以下で、治験責任医師が輸血が必要と評価した症状があるにも関わらず、対象期間中に輸血を受けなかった参加者。症状に関係なく、Hb 値 ≤ 7 g/dL は無輸血とみなされません。
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4週目から12週目まで
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パート 1: 輸血された pRBC の単位数
時間枠：4週目から12週目まで
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4週目から12週目まで
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パート 1: 乳酸デヒドロゲナーゼのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、12週目
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ベースライン、12週目
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パート 1: 慢性疾患治療の機能評価 (FACIT) - 疲労スケール スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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FACIT-Fatigue スケールのアンケートを使用して、参加者が経験した疲労のレベルを決定しました。
このアンケートは、自己申告による疲労と、それが日常の活動や機能に及ぼす影響を評価する 13 項目の尺度でした。
項目スコアは 0 (「まったくない」) から 4 (「非常に」) の範囲で、合計スコアは 0 から 52 の範囲であり、スコアが高いほど生活の質が高いことを示します。
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ベースライン、12週目
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パート 1: 輸血された pRBC ユニットの割合の減少率 (%)
時間枠：事前研究（スクリーニングの12か月前）および第4週から第12週まで
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４週目から１２週目までに輸血されたｐＲＢＣユニットの割合を計算し、スクリーニング前の１２ヶ月間に研究前に輸血されたｐＲＢＣユニットの割合と比較した。
輸血されたｐＲＢＣ単位の割合の減少パーセントは、研究前の割合に対する割合の差のパーセントであり、次のように計算された：（現在の割合－研究前の割合）／研究前の割合×１００％。
ここでは、参加者全員の合計率が評価されました。
pRBC 単位輸血の割合は、pRBC 輸血を受けた参加者の割合として定義されました。
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事前研究（スクリーニングの12か月前）および第4週から第12週まで
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パート 1: ヘモグロビン 12 g/dL 以上の参加者の数
時間枠：12週目
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12週目
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パート 1: ヘモグロビンの安定化を達成した参加者の数
時間枠：4週目から12週目まで
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ヘモグロビンの安定化は、4週目から12週目まで輸血を行わなかった場合にヘモグロビンの2 g/dL以上の減少を回避した参加者として定義されました。
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4週目から12週目まで
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パート 1: 総発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) 赤血球 (RBC) クローン サイズのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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総ＰＮＨ ＲＢＣクローンサイズは、総ＲＢＣ集団内のＰＮＨ影響を受けた（すなわち、２型および３型）ＲＢＣ細胞のパーセンテージを指す。
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ベースライン、12週目
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パート 1: 総 PNH RBC クローン サイズと PNH 白血球 (WBC) クローン サイズの比率のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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総 PNH RBC クローン サイズは、総 RBC 集団内の PNH 影響を受けた (つまり、2 型および 3 型) RBC の割合を指します。
PNH WBC クローン サイズは、全 WBC 集団内の PNH 影響を受けた WBC の割合を指します。
総ＰＮＨ ＲＢＣクローンサイズ対ＰＮＨ ＷＢＣクローンサイズの比＝総ＰＮＨ ＲＢＣパーセント／ＰＮＨ ＷＢＣパーセントの比。
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ベースライン、12週目
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パート 1: 絶対網赤血球数 (ARC) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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ベースライン、12週目
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パート 1: ARC が正常範囲内の参加者数
時間枠：第12週
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正常範囲（50〜100 x 10^9 細胞/L）のARCを持つ参加者の数が報告されました。
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第12週
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パート 1: ハプトグロビンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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ベースライン、12週目
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パート 1: ハプトグロビンが正常 (LLN) 基準範囲の下限以上である参加者の数
時間枠：第12週
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ハプトグロビン≧LLN基準範囲（≧0.3g/L）を有する参加者の数が報告された。
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第12週
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パート 1: 総ビリルビンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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ベースライン、12週目
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パート 1: アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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ベースライン、12週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：David J Kuter, MD, DPhil、Massachusetts General Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年10月26日
一次修了 (実際)
2023年9月18日
研究の完了 (実際)
2023年9月18日
試験登録日
最初に提出
2021年11月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年11月2日
最初の投稿 (実際)
2021年11月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年12月20日
最終確認日
2024年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BCX9930-203
- 2020-004403-14 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。