Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

BCX9930 för behandling av PNH hos patienter som inte får annan komplementhämmareterapi (REDEEM-2)

22 februari 2024 uppdaterad av: BioCryst Pharmaceuticals

En randomiserad, dubbelblind, multicenter, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av oral BCX9930 monoterapi för behandling av PNH

Syftet med denna studie är att fastställa effektiviteten och säkerheten av BCX9930 monoterapi för behandling av vuxna patienter med PNH som för närvarande inte får komplementhämmarebehandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, parallellgruppsstudie i två delar. Del 1 och 2 kommer att genomföras i samma ämnen.

Del 1 av studien är utformad för att utvärdera effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av behandling med oral BCX9930 monoterapi i 12 veckor jämfört med placebo hos patienter med PNH som för närvarande inte får behandling med komplementhämmare. Försökspersoner kommer att randomiseras till att få BCX9930 eller placebo under dubbelblinda förhållanden under den 12-veckors randomiserade behandlingsperioden. De primära effektivitets- och säkerhetsanalyserna kommer att baseras på del 1.

Del 2 av studien är utformad för att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av öppen BCX9930 monoterapi när den administreras under vecka 52. Alla ämnen i del 2 kommer att få BCX9930. Försökspersoner som randomiserats till BCX9930 monoterapi i del 1 kommer att fortsätta att få BCX9930 i del 2. Försökspersoner som randomiserats till placebo i del 1 kommer att avbryta den behandlingen vid vecka 12-besöket och få BCX9930 i del 2.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Korea, Republiken av
      • Daejeon, Korea, Republiken av
        • InvestigativeSite
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia
        • Investigative Site
  • Sydafrika
      • Bloemfontein, Sydafrika
        • Investigative Site
      • Cape Town, Sydafrika
        • Investigative Site
      • Pretoria, Sydafrika
        • Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna, ålder ≥ 18 år
  • Kroppsvikt ≥ 40 kg
  • Dokumenterad diagnos av PNH
  • Ingen komplementhämmarebehandling i ≥ 12 månader före screening
  • Kontraindikation för eller ingen tillgång till godkända (C3 eller C5) komplementinhibitorterapier
  • Dokumentation av aktuella vaccinationer mot Neisseria meningitidis och Streptococcus pneumoniae eller vilja att starta vaccinationsserier
  • Vid screening: PNH-klon på ≥ 10 %, hemoglobin ≤ 10,5 g/dL och laktatdehydrogenas ≥ 2 × övre normalgräns

Exklusions kriterier:

  • Känd historia av eller befintlig diagnos av ärftlig komplementbrist
  • Historik av hematopoetisk celltransplantation eller solid organtransplantation eller förväntad kandidat för transplantation
  • Myokardinfarkt eller cerebrovaskulär olycka inom 30 dagar före screening, eller aktuellt och okontrollerat kliniskt signifikant kardiovaskulärt eller cerebrovaskulärt tillstånd
  • Historik av malignitet inom 5 år före screeningbesöket
  • Aktiv bakteriell, viral eller svampinfektion eller någon annan allvarlig infektion inom 14 dagar före screening
  • Behandling med anti-tymocytglobulin inom 180 dagar före screening
  • Initiering av behandling med en erytrocyt- eller trombocyttillväxtfaktor eller danazol inom 28 dagar före screening
  • Får järntillskott med en instabil dos under de 28 dagarna före screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BCX9930 monoterapi

I del 1 randomiseras deltagarna till 2:1 för att få BCX9930 monoterapi eller placebo under dubbelblinda tillstånd

I del 2 får alla deltagare öppen BCX9930 monoterapi
Läkemedel: BCX9930 monoterapi
Administreras oralt i en dos av 200 mg två gånger dagligen under de första 2 veckorna, sedan 400 mg två gånger dagligen
Placebo-jämförare: Placebo
I del 1 randomiseras deltagarna till 2:1 för att få BCX9930 monoterapi eller placebo under dubbelblinda tillstånd
Läkemedel: Placebo
Administreras oralt två gånger dagligen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i hemoglobin
Tidsram: i vecka 12
Förändring från baslinjen i hemoglobin
i vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel försökspersoner som är transfusionsfria
Tidsram: från vecka 4 till vecka 12
Andel försökspersoner som är transfusionsfria
från vecka 4 till vecka 12
Antalet transfunderade enheter packade röda blodkroppar
Tidsram: från vecka 4 till vecka 12
Antalet transfunderade enheter packade röda blodkroppar
från vecka 4 till vecka 12
Procentuell förändring från baslinjen i laktatdehydrogenas
Tidsram: i vecka 12
Procentuell förändring från baslinjen i laktatdehydrogenas
i vecka 12
Förändring från baslinjen i Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Trötthetsskala poäng
Tidsram: i vecka 12
Förändring från baslinjen i FACIT-Trötthetsskala poäng; FACIT-Trötthet totalpoäng varierar från 0 till 52, med en högre poäng som indikerar mindre trötthet
i vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Utredare

  • Huvudutredare: David J Kuter, MD, DPhil, Massachusetts General Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 oktober 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

14 september 2023

Avslutad studie (Faktisk)

14 september 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 november 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 november 2021

Första postat (Faktisk)

11 november 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 februari 2024

Senast verifierad

1 december 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BCX9930-203
  • 2020-004403-14 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Kliniska prövningar på BCX9930 monoterapi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera