BCX9930 用于治疗未接受其他补体抑制剂治疗的受试者的 PNH (REDEEM-2)
2024年2月22日 更新者：BioCryst Pharmaceuticals
一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照、平行组研究，以评估口服 BCX9930 单一疗法治疗 PNH 的疗效、安全性和耐受性
本研究的目的是确定 BCX9930 单药治疗目前未接受补体抑制剂治疗的成年 PNH 患者的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
这是一项随机、安慰剂对照、双盲、平行组、两部分的研究。 第 1 部分和第 2 部分将在相同的科目中进行。
该研究的第 1 部分旨在评估口服 BCX9930 单药治疗 12 周与安慰剂相比对目前未接受补体抑制剂治疗的 PNH 受试者的疗效、安全性和耐受性。 在为期 12 周的随机治疗期间，受试者将在双盲条件下随机接受 BCX9930 或安慰剂。 主要疗效和安全性分析将基于第 1 部分。
该研究的第 2 部分旨在评估开放标签 BCX9930 单一疗法在第 52 周给药时的长期安全性、耐受性和有效性。 第 2 部分中的所有科目都将收到 BCX9930。 在第 1 部分中随机接受 BCX9930 单一疗法的受试者将在第 2 部分中继续接受 BCX9930。在第 1 部分中随机接受安慰剂治疗的受试者将在第 12 周访视时停止该疗法并在第 2 部分中接受 BCX9930。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男女不限，年龄≥18岁
- 体重≥40公斤
- PNH 的书面诊断
- 筛选前 ≥ 12 个月未接受补体抑制剂治疗
- 禁忌或无法获得批准的（C3 或 C5）补体抑制剂疗法
- 当前针对脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌的疫苗接种记录或开始疫苗接种系列的意愿
- 筛查时：PNH 克隆≥ 10%，血红蛋白≤ 10.5 g/dL 和乳酸脱氢酶≥ 2 × 正常上限
排除标准：
- 遗传性补体缺乏症的已知病史或现有诊断
- 造血细胞移植或实体器官移植史或预期的移植候选者
- 筛选前 30 天内发生心肌梗塞或脑血管意外，或当前和未控制的临床显着心血管或脑血管状况
- 筛查访视前 5 年内有恶性肿瘤史
- 筛选前 14 天内活动性细菌、病毒或真菌感染或任何其他严重感染
- 筛选前 180 天内用抗胸腺细胞球蛋白治疗
- 在筛选前 28 天内开始使用红细胞或血小板生长因子或达那唑治疗
- 筛选前 28 天内接受不稳定剂量的铁补充剂
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：BCX9930单药治疗
在第 1 部分中，参与者在双盲条件下按 2:1 随机分配接受 BCX9930 单药治疗或安慰剂 在第 2 部分中，所有参与者均接受开放标签 BCX9930 单药治疗 |
前 2 周每天两次口服 200 毫克，然后每天两次 400 毫克
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安慰剂比较：安慰剂
在第 1 部分中，参与者在双盲条件下按 2:1 随机分配接受 BCX9930 单药治疗或安慰剂
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每天口服两次
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血红蛋白相对于基线的变化
大体时间：在第 12 周
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血红蛋白相对于基线的变化
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在第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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未输血受试者的比例
大体时间：从第 4 周到第 12 周
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未输血受试者的比例
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从第 4 周到第 12 周
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输注的浓缩红细胞单位数
大体时间：从第 4 周到第 12 周
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输注的浓缩红细胞单位数
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从第 4 周到第 12 周
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乳酸脱氢酶相对于基线的百分比变化
大体时间：在第 12 周
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乳酸脱氢酶相对于基线的百分比变化
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在第 12 周
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慢性疾病治疗功能评估 (FACIT) 疲劳量表评分相对于基线的变化
大体时间：在第 12 周
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FACIT-疲劳量表评分相对于基线的变化； FACIT-Fatigue 总量表评分范围为 0 至 52，评分较高表示疲劳程度较低
|
在第 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：David J Kuter, MD, DPhil、Massachusetts General Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年10月26日
初级完成 (实际的)
2023年9月14日
研究完成 (实际的)
2023年9月14日
研究注册日期
首次提交
2021年11月2日
首先提交符合 QC 标准的
2021年11月2日
首次发布 (实际的)
2021年11月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月22日
最后验证
2022年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- BCX9930-203
- 2020-004403-14 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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BCX9930单药治疗的临床试验
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