Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BCX9930 PNH:n hoitoon potilailla, jotka eivät saa muuta komplementti-inhibiittorihoitoa (REDEEM-2)

perjantai 20. joulukuuta 2024 päivittänyt: BioCryst Pharmaceuticals

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, monikeskus, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus oraalisen BCX9930-monoterapian tehokkuuden, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi PNH:n hoidossa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää BCX9930-monoterapian teho ja turvallisuus aikuisten PNH-potilaiden hoidossa, jotka eivät tällä hetkellä saa komplementin estäjähoitoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmätutkimus, 2-osainen. Osat 1 ja 2 suoritetaan samoissa aineissa.

Tutkimuksen osa 1 on suunniteltu arvioimaan oraalisen BCX9930-monoterapian tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä 12 viikon ajan plaseboon verrattuna PNH-potilailla, jotka eivät tällä hetkellä saa hoitoa komplementin estäjähoidolla. Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan BCX9930:tä tai lumelääkettä kaksoissokkoutettuina 12 viikon satunnaistetun hoitojakson ajan. Ensisijaiset teho- ja turvallisuusanalyysit perustuvat osaan 1.

Tutkimuksen osa 2 on suunniteltu arvioimaan avoimen BCX9930-monoterapian pitkän aikavälin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta, kun sitä annetaan viikkoon 52 asti. Kaikki osan 2 aiheet saavat BCX9930:n. Koehenkilöt, jotka on satunnaistettu saamaan BCX9930-monoterapiaa osassa 1, saavat edelleen BCX9930:tä osassa 2. Kohteet, jotka on satunnaistettu saamaan lumelääkettä osassa 1, lopettavat tämän hoidon viikon 12 käynnillä ja saavat BCX9930:tä osassa 2.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Etelä-Afrikka
      • Bloemfontein, Etelä-Afrikka
        • Investigative Site
      • Cape Town, Etelä-Afrikka
        • Investigative Site
      • Pretoria, Etelä-Afrikka
        • Investigative Site
  • Korean tasavalta
      • Daejeon, Korean tasavalta
        • InvestigativeSite
  • Malesia
      • Ampang, Malesia
        • Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen, ikä ≥ 18 vuotta vanha
  • Paino ≥ 40 kg
  • Dokumentoitu PNH-diagnoosi
  • Ei komplementin estäjähoitoa ≥ 12 kuukauteen ennen seulontaa
  • Vasta-aihe tai ei pääsyä hyväksyttyihin (C3 tai C5) komplementin estäjähoitoihin
  • Dokumentaatio nykyisistä Neisseria meningitidis- ja Streptococcus pneumoniae -rokotuksista tai halukkuus aloittaa rokotussarja
  • Seulonnassa: PNH-klooni ≥ 10 %, hemoglobiini ≤ 10,5 g/dl ja laktaattidehydrogenaasi ≥ 2 × normaalin yläraja

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu perinnöllisen komplementin puutteen historia tai olemassa oleva diagnoosi
  • Hematopoieettisten solujen tai kiinteän elimen siirto tai odotettavissa oleva siirtoehdokas
  • Sydäninfarkti tai aivoverenkiertohäiriö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai nykyinen ja hallitsematon kliinisesti merkittävä kardiovaskulaarinen tai aivoverenkiertohäiriö
  • Pahanlaatuinen kasvain 5 vuoden aikana ennen seulontakäyntiä
  • Aktiivinen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio tai mikä tahansa muu vakava infektio 14 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Hoito anti-tymosyyttiglobuliinilla 180 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Hoidon aloittaminen punasolujen tai verihiutaleiden kasvutekijällä tai danatsolilla 28 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Rautalisän saaminen epävakaalla annoksella 28 päivän aikana ennen seulontaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BCX9930/BCX9930
Osallistujat saivat BCX9930-monoterapiaa kaksoissokkoutetusti (osa 1) 12 viikon ajan, sitten avoimesti loppututkimuksen ajan (osa 2). Kun sponsori päätti lopettaa tutkimukseen ilmoittautumisen pysyvästi ja lopettaa tutkimuksen, sokkotutkimuksen osanottajat vaihdettiin avoimeen BCX9930-hoitoon ennen viikkoa 12. Aluksi osallistujat saivat BCX9930:ta 500 mg kahdesti päivässä (BID) suun kautta. Protokollan muutoksen mukaisesti osallistujat, jotka saivat aiemmin 500 mg kahdesti vuorokaudessa ja jäivät tutkimushoitoon, annosta säädettiin 400 mg:aan kahdesti vuorokaudessa. Kaikille vasta ilmoittautuneille osallistujille BCX9930-annostuksen alussa osallistujille annettiin 200 mg:n annos kahdesti vuorokaudessa ensimmäisten 14 hoitopäivän ajan ennen kuin annos nostettiin 400 mg:aan kahdesti vuorokaudessa. Hoidon enimmäiskesto osassa 1 oli 12 viikkoa. BCX9930:n kokonaiskesto oli 378 päivää.
Lääke: BCX9930 monoterapia
Annostetaan suun kautta kahdesti päivässä
Placebo Comparator: Placebo/BCX9930
Osallistujat saivat BCX9930 vastaavaa lumelääkettä kaksoissokkomenetelmällä 12 viikon ajan (osa 1). Sen jälkeen, kun sponsori päätti keskeyttää tutkimukseen ilmoittautumisen pysyvästi ja lopettaa tutkimuksen, osallistujat siirtyivät avoimeen BCX9930-monoterapiaan (osa 2) ennen viikkoa 12, jos aikaisemmin. Placebon enimmäiskesto osassa 1 oli 12 viikkoa. Hoidon enimmäiskesto BCX9930:lla oli 281 päivää.
Lääke: Plasebo
Annostetaan suun kautta kahdesti päivässä
Lääke: BCX9930 monoterapia
Annostetaan suun kautta kahdesti päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa 1: Hemoglobiinin muutos lähtötilanteesta viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Perustaso, viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Niiden osallistujien lukumäärä, jotka eivät olleet verensiirrossa
Aikaikkuna: Viikosta 4 viikkoon 12
Raportoitiin niiden osallistujien määrä, jotka eivät saaneet yhtään verensiirtoa (pakatut punasolut [pRBC:t] tai kokoveri) kiinnostavana ajanjaksona. Osallistujat, jotka eivät olleet verensiirtoja, määriteltiin kullekin hoitoryhmälle niiden osallistujien lukumääräksi, jotka eivät saaneet yhtään verensiirtoa (pRBC:t tai kokoveri) kiinnostavana ajanjaksona alusta loppuun, mukaan lukien, jaettuna osallistujien kokonaismäärällä että hoitoryhmä kiinnostuksen kohteena olevan jakson alussa. Osallistujat, jotka (1) keskeyttivät hoidon ennen viikkoa 12 tai (2) eivät saaneet verensiirtoa kiinnostavana ajanjaksona huolimatta siitä, että he kirjasivat hemoglobiinin (Hb) arvon ≤ 9 g/dl ja oireet, jotka tutkija arvioi oikeuttavan verensiirron tai Hb-arvoa ≤ 7 g/dl oireista riippumatta ei pidetty verensiirrosta vapaana.
Viikosta 4 viikkoon 12
Osa 1: Siirrettyjen pRBC-yksiköiden lukumäärä
Aikaikkuna: Viikosta 4 viikkoon 12
Viikosta 4 viikkoon 12
Osa 1: Laktaattidehydrogenaasin prosenttimuutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Perustaso, viikko 12
Osa 1: Muutos lähtötasosta kroonisen sairauden hoidon toiminnallisessa arvioinnissa (FACIT) - väsymysasteikon pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
FACIT-Fatigue-asteikon kyselylomakkeella määritettiin osallistujien kokeman väsymyksen taso. Tämä kysely oli 13 kohdan mitta, jossa arvioitiin itse ilmoittamaa väsymystä ja sen vaikutusta päivittäiseen toimintaan ja toimintaan. Kohteiden pisteet vaihtelivat 0:sta ("ei ollenkaan") 4:ään ("erittäin paljon"), ja kokonaispistemäärä vaihteli 0:sta 52:een, ja korkeammat pisteet kertoivat parempaa elämänlaatua.
Perustaso, viikko 12
Osa 1: Prosenttiosuus (%) Siirrettyjen pRBC-yksiköiden määrän lasku
Aikaikkuna: Esitutkimus (12 kuukautta ennen seulontaa) ja viikosta 4 viikkoon 12
Viikosta 4 viikkoon 12 siirrettyjen pRBC-yksiköiden määrä laskettiin ja sitä verrattiin esitutkimuksen aikana siirrettyjen pRBC-yksiköiden nopeuteen 12 kuukauden aikana ennen seulontaa. Prosentuaalinen vähennys siirrettyjen pRBC-yksiköiden määrässä oli prosentuaalinen ero taajuudessa suhteessa esitutkimukseen, laskettuna seuraavasti: (nykyinen määrä - esitutkimustiheys)/esitutkimusaste * 100 %. Kokonaisarvo kaikkien osallistujien kesken arvioitiin täällä. pRBC-yksiköiden siirtonopeus määriteltiin niiden osallistujien prosenttiosuutena, jotka saivat pRBC-siirrot.
Esitutkimus (12 kuukautta ennen seulontaa) ja viikosta 4 viikkoon 12
Osa 1: Osallistujien määrä, joiden hemoglobiini on ≥ 12 g/dl
Aikaikkuna: Viikolla 12
Viikolla 12
Osa 1: Hemoglobiinin stabiloitumisen saavuttaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Viikosta 4 viikkoon 12
Hemoglobiinin stabiloituminen määriteltiin osallistujiksi, jotka välttyivät 2 g/dl tai suuremmalta hemoglobiinin laskulta ilman verensiirtoa viikosta 4 viikolle 12.
Viikosta 4 viikkoon 12
Osa 1: Muutos lähtötasosta paroksismaalisen yöllisen hemoglobinurian (PNH) punasolujen (RBC) kloonikoon
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
PNH-punasolujen kloonin kokonaiskoko viittaa PNH-vaikutusten (eli tyypin 2 ja 3) RBC-solujen prosenttiosuuteen punasolujen kokonaispopulaatiosta.
Perustaso, viikko 12
Osa 1: Muutos lähtötasosta PNH-punasolujen kokonaiskloonin koon suhteen PNH-valkosolujen (WBC) kloonikokoon
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
PNH-punasolujen kloonin kokonaiskoko viittaa PNH-vaikutusten (eli tyypin 2 ja 3) punasolujen prosenttiosuuteen punasolujen kokonaispopulaatiosta. PNH-valkosolukloonin koko viittaa PNH:n vaikutuksen saaneiden valkosolujen prosenttiosuuteen koko valkosolupopulaatiosta. PNH-RBC-kloonin kokonaiskoon suhde PNH-valkosolujen kloonikokoon = PNH-punasolujen kokonaismäärän suhde PNH-valkosolujen prosenttiosuuteen.
Perustaso, viikko 12
Osa 1: Muutos lähtötasosta absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä (ARC)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Perustaso, viikko 12
Osa 1: Osallistujien määrä, joiden ARC on normaalialueella
Aikaikkuna: Viikko 12
Raportoitiin osallistujien lukumäärä, joilla ARC oli normaalilla alueella (50 - 100 x 10^9 solua/l).
Viikko 12
Osa 1: Muutos Haptoglobinin lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Perustaso, viikko 12
Osa 1: Osallistujien määrä, joiden haptoglobiini on ≥ normaalin alarajan (LLN) viitealueen
Aikaikkuna: Viikko 12
Raportoitiin osallistujien lukumäärä, joiden haptoglobiini oli ≥ LLN-viitealue (≥ 0,3 g/l).
Viikko 12
Osa 1: Kokonaisbilirubiinin muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Perustaso, viikko 12
Osa 1: Aspartaattiaminotransferaasin (AST) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Perustaso, viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioCryst Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: David J Kuter, MD, DPhil, Massachusetts General Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 26. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 18. syyskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 18. syyskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 2. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. marraskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 11. marraskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. joulukuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BCX9930-203
  • 2020-004403-14 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa