Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

BCX9930 til behandling af PNH hos personer, der ikke modtager anden komplementhæmmerterapi (REDEEM-2)

22. februar 2024 opdateret af: BioCryst Pharmaceuticals

En randomiseret, dobbeltblind, multicenter, placebokontrolleret, parallelgruppeundersøgelse til evaluering af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​oral BCX9930 monoterapi til behandling af PNH

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​BCX9930 monoterapi til behandling af voksne patienter med PNH, der ikke i øjeblikket modtager komplementhæmmerbehandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, placebo-kontrolleret, dobbelt-blindt, parallel-gruppe, 2-delt studie. Del 1 og 2 vil blive gennemført i samme fag.

Del 1 af undersøgelsen er designet til at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​behandling med oral BCX9930 monoterapi i 12 uger versus placebo hos forsøgspersoner med PNH, som ikke i øjeblikket modtager behandling med komplementhæmmerbehandling. Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage BCX9930 eller placebo under dobbeltblinde forhold i den 12-ugers randomiserede behandlingsperiode. De primære effektivitets- og sikkerhedsanalyser vil være baseret på del 1.

Del 2 af undersøgelsen er designet til at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af åben BCX9930 monoterapi, når det administreres gennem uge 52. Alle emner i del 2 modtager BCX9930. Forsøgspersoner, der er randomiseret til BCX9930 monoterapi i del 1, vil fortsætte med at modtage BCX9930 i del 2. Forsøgspersoner, der er randomiseret til placebo i del 1, vil afbryde denne behandling ved besøget i uge 12 og modtage BCX9930 i del 2.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
      • Daejeon, Korea, Republikken
        • InvestigativeSite
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia
        • Investigative Site
  • Sydafrika
      • Bloemfontein, Sydafrika
        • Investigative Site
      • Cape Town, Sydafrika
        • Investigative Site
      • Pretoria, Sydafrika
        • Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde, i alderen ≥ 18 år
  • Kropsvægt ≥ 40 kg
  • Dokumenteret diagnose af PNH
  • Ingen komplementhæmmerbehandling i ≥ 12 måneder før screening
  • Kontraindikation for eller ingen adgang til godkendte (C3 eller C5) komplementhæmmerbehandlinger
  • Dokumentation af aktuelle vaccinationer mod Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae eller villighed til at starte vaccinationsserier
  • Ved screening: PNH-klon på ≥ 10 %, hæmoglobin ≤ 10,5 g/dL og lactatdehydrogenase ≥ 2 × øvre normalgrænse

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt historie med eller eksisterende diagnose af arvelig komplementmangel
  • Anamnese med hæmatopoietisk celletransplantation eller solid organtransplantation eller forventet kandidat til transplantation
  • Myokardieinfarkt eller cerebrovaskulær ulykke inden for 30 dage før screening eller aktuel og ukontrolleret klinisk signifikant kardiovaskulær eller cerebrovaskulær tilstand
  • Anamnese med malignitet inden for 5 år før screeningsbesøget
  • Aktiv bakteriel, viral eller svampeinfektion eller enhver anden alvorlig infektion inden for 14 dage før screening
  • Behandling med anti-thymocyt globulin inden for 180 dage før screening
  • Påbegyndelse af behandling med en erytrocyt- eller blodpladevækstfaktor eller danazol inden for 28 dage før screening
  • Modtager jerntilskud med en ustabil dosis i de 28 dage før screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BCX9930 monoterapi

I del 1 randomiseres deltagerne til 2:1 for at modtage BCX9930 monoterapi eller placebo under dobbeltblinde tilstande

I del 2 modtager alle deltagere åben BCX9930 monoterapi
Medicin: BCX9930 monoterapi
Indgivet oralt i en dosis på 200 mg to gange dagligt i de første 2 uger, derefter 400 mg to gange dagligt
Placebo komparator: Placebo
I del 1 randomiseres deltagerne til 2:1 for at modtage BCX9930 monoterapi eller placebo under dobbeltblinde tilstande
Medicin: Placebo
Indgives oralt to gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: i uge 12
Ændring fra baseline i hæmoglobin
i uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner, der er transfusionsfrie
Tidsramme: fra uge 4 til uge 12
Andel af forsøgspersoner, der er transfusionsfrie
fra uge 4 til uge 12
Antal enheder af pakkede røde blodlegemer transfunderet
Tidsramme: fra uge 4 til uge 12
Antal enheder af pakkede røde blodlegemer transfunderet
fra uge 4 til uge 12
Procentvis ændring fra baseline i lactatdehydrogenase
Tidsramme: i uge 12
Procentvis ændring fra baseline i lactatdehydrogenase
i uge 12
Ændring fra baseline i Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT) - Fatigue scale score
Tidsramme: i uge 12
Ændring fra baseline i FACIT-træthedsskalaens score; FACIT-Fatigue total skala score spænder fra 0 til 52, hvor en højere score indikerer mindre træthed
i uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David J Kuter, MD, DPhil, Massachusetts General Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. september 2023

Studieafslutning (Faktiske)

14. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. november 2021

Først opslået (Faktiske)

11. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. februar 2024

Sidst verificeret

1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BCX9930-203
  • 2020-004403-14 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Kliniske forsøg med BCX9930 monoterapi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner