다른 보체 억제제 요법을 받지 않은 피험자의 PNH 치료를 위한 BCX9930 (REDEEM-2)
2024년 12월 20일 업데이트: BioCryst Pharmaceuticals
PNH 치료를 위한 경구용 BCX9930 단일 요법의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 다기관, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
이 연구의 목적은 현재 보체 억제제 요법을 받고 있지 않은 성인 PNH 환자의 치료를 위한 BCX9930 단독 요법의 효능과 안전성을 결정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 병렬 그룹, 2부 연구입니다. 파트 1과 2는 같은 주제로 진행됩니다.
연구의 파트 1은 현재 보체 억제제 요법으로 치료를 받고 있지 않은 PNH 피험자를 대상으로 12주 동안 경구용 BCX9930 단독 요법으로 치료한 치료의 효능, 안전성 및 내약성을 위약과 비교하여 평가하도록 설계되었습니다. 대상자는 12주 무작위 치료 기간 동안 이중 맹검 조건에서 BCX9930 또는 위약을 받도록 무작위 배정됩니다. 1차 효능 및 안전성 분석은 파트 1을 기반으로 합니다.
연구의 파트 2는 52주 동안 투여했을 때 오픈 라벨 BCX9930 단일 요법의 장기 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하도록 설계되었습니다. Part 2의 모든 과목은 BCX9930을 받게 됩니다. 1부에서 BCX9930 단독 요법에 무작위 배정된 피험자는 2부에서 BCX9930을 계속 투여받습니다. 1부에서 위약에 무작위 배정된 피험자는 12주차 방문 시 해당 요법을 중단하고 2부에서 BCX9930을 투여받습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성, ≥ 18세
- 체중 ≥ 40kg
- PNH의 문서화된 진단
- 스크리닝 전 ≥ 12개월 동안 보체 억제제 요법 없음
- 승인된(C3 또는 C5) 보체 억제제 요법에 대한 금기 또는 접근 불가
- Neisseria meningitidis 및 Streptococcus pneumoniae에 대한 현재 예방 접종 기록 또는 예방 접종 시리즈 시작 의향
- 스크리닝 시: PNH 클론 ≥ 10%, 헤모글로빈 ≤ 10.5g/dL 및 젖산 탈수소효소 ≥ 2 × 정상 상한
제외 기준:
- 유전성 보체 결핍의 알려진 병력 또는 기존 진단
- 조혈모세포이식 또는 고형장기이식 이력 또는 예상되는 이식후보자
- 스크리닝 전 30일 이내의 심근경색 또는 뇌혈관 사고, 또는 현재 및 조절되지 않는 임상적으로 유의한 심혈관 또는 뇌혈관 상태
- 스크리닝 방문 전 5년 이내의 악성 병력
- 스크리닝 전 14일 이내의 활동성 박테리아, 바이러스 또는 진균 감염 또는 기타 심각한 감염
- 스크리닝 전 180일 이내에 항흉선세포 글로불린 치료
- 스크리닝 전 28일 이내에 적혈구 또는 혈소판 성장 인자 또는 다나졸로 치료 시작
- 스크리닝 전 28일 동안 불안정한 용량으로 철분 보충을 받은 자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BCX9930/BCX9930
참가자들은 12주 동안 이중 맹검 방식(파트 1)으로 BCX9930 단독요법을 받은 후 나머지 연구 기간(파트 2) 동안 공개 라벨 방식으로 치료를 받았습니다.
스폰서가 연구 등록을 영구적으로 중단하고 연구를 종료하기로 결정한 후 맹검 연구 치료 참가자는 12주 이전에 공개 라벨 BCX9930으로 전환되었습니다. 처음에 참가자는 BCX9930 500mg을 1일 2회(BID) 경구 투여받았습니다.
프로토콜 개정에 따라 이전에 500mg BID를 투여받고 연구 치료를 계속 받은 참가자는 400mg BID로 용량을 조정했습니다.
새로 등록된 모든 참가자의 경우 BCX9930 투여 시작 시 참가자에게 치료 첫 14일 동안 200mg BID 용량을 투여한 후 400mg BID로 증량했습니다.
Part 1의 최대 치료 기간은 12주였다.
BCX9930의 전체 최대 기간은 378일이었습니다.
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하루 2회 경구 투여
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위약 비교기: 위약/BCX9930
참가자들은 12주 동안 이중 맹검 방식으로 BCX9930 매칭 위약을 투여 받았습니다(파트 1).
후원자가 연구 등록을 영구적으로 중단하고 연구를 종료하기로 결정한 후 참가자는 12주 이전에 공개 라벨 BCX9930 단독요법(파트 2)으로 전환했습니다.
1부에서 위약의 최대 기간은 12주였습니다.
BCX9930의 최대 치료 기간은 281일이었다.
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1일 2회 경구 투여
하루 2회 경구 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 1: 12주차 헤모글로빈 기준치 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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기준선, 12주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1부: 수혈을 받지 않은 참가자 수
기간: 4주차부터 12주차까지
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관심 기간 동안 수혈(포장 적혈구(pRBC) 또는 전혈)을 받지 않은 참가자의 수가 보고되었습니다.
수혈을 받지 않은 참가자는 각 치료군에 대해 처음부터 끝까지 관심 기간 동안 수혈(pRBC 또는 전혈)을 받지 않은 참가자 수를 포함하여 전체 참가자 수로 나눈 값으로 정의되었습니다. 관심 기간이 시작될 때 해당 치료 그룹.
(1) 12주차 이전에 치료를 중단했거나 (2) 연구자가 수혈이 필요하다고 평가한 증상과 함께 헤모글로빈(Hb) 값 ≥ 9g/dL을 기록했음에도 불구하고 관심 기간 동안 수혈을 받지 않은 참가자 또는 증상과 관계없이 Hb 값이 7g/dL 이하이면 수혈이 없는 것으로 간주되지 않습니다.
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4주차부터 12주차까지
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파트 1: 수혈된 pRBC 단위 수
기간: 4주차부터 12주차까지
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4주차부터 12주차까지
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파트 1: 젖산 탈수소효소의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 12주차
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기준선, 12주차
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1부: 만성 질환 치료 기능 평가(FACIT) - 피로 척도 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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FACIT-Fatigue 척도 설문지는 참가자가 경험하는 피로 수준을 결정하는 데 사용되었습니다.
이 설문지는 자가 보고된 피로와 그것이 일상 활동 및 기능에 미치는 영향을 평가하는 13개 항목으로 구성된 척도입니다.
문항점수는 0점(전혀 그렇지 않다)부터 4점(매우 그렇다)까지이며, 총점은 0점에서 52점으로 점수가 높을수록 삶의 질이 높은 것을 의미한다.
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기준선, 12주차
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파트 1: 수혈된 pRBC 단위 비율의 감소율(%)
기간: 사전 연구(스크리닝 12개월 전) 및 4주차부터 12주차까지
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4주차부터 12주차까지 수혈된 pRBC 단위의 비율을 계산하고 스크리닝 전 12개월 동안의 사전 연구에서 pRBC 단위 수혈 비율과 비교했습니다.
수혈된 pRBC 단위의 비율 감소율은 사전 연구 비율에 대한 비율 차이였으며, 다음과 같이 계산되었습니다: (현재 비율 - 사전 연구 비율)/사전 연구 비율 * 100%.
모든 참가자의 총 비율이 여기에서 평가되었습니다.
pRBC 단위 수혈 비율은 pRBC 수혈을 받은 참가자의 비율로 정의되었습니다.
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사전 연구(스크리닝 12개월 전) 및 4주차부터 12주차까지
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파트 1: 헤모글로빈 ≥ 12g/dL인 참가자 수
기간: 12주차에
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12주차에
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1부: 헤모글로빈 안정화를 달성한 참가자 수
기간: 4주차부터 12주차까지
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헤모글로빈 안정화는 4주차부터 12주차까지 수혈 없이 2g/dL 이상의 헤모글로빈 감소를 피한 참가자로 정의되었습니다.
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4주차부터 12주차까지
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파트 1: 총 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 적혈구(RBC) 클론 크기의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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총 PNH RBC 클론 크기는 전체 RBC 집단 내에서 영향을 받은 PNH(즉, 유형 2 및 3) RBC 세포의 비율을 나타냅니다.
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기준선, 12주차
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파트 1: 총 PNH RBC 클론 크기 비율을 기준선에서 PNH 백혈구(WBC) 클론 크기로 변경
기간: 기준선, 12주차
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총 PNH RBC 클론 크기는 전체 RBC 모집단 내에서 PNH에 영향을 받은(즉, 유형 2 및 3) RBC의 비율을 나타냅니다.
PNH WBC 클론 크기는 전체 WBC 모집단 내에서 PNH에 영향을 받은 WBC의 비율을 나타냅니다.
PNH WBC 클론 크기에 대한 총 PNH RBC 클론 크기의 비율 = 총 PNH RBC 퍼센트 비율 / PNH WBC 퍼센트.
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기준선, 12주차
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파트 1: 절대 망상적혈구 수(ARC)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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기준선, 12주차
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파트 1: ARC가 정상 범위인 참가자 수
기간: 12주차
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정상 범위(50 - 100 x 10^9 세포/L)의 ARC를 가진 참가자 수가 보고되었습니다.
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12주차
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파트 1: 합토글로빈의 기준선에서의 변화
기간: 기준선, 12주차
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기준선, 12주차
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파트 1: 합토글로빈 ≥ 정상 하한(LLN) 기준 범위인 참가자 수
기간: 12주차
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합토글로빈 ≥ LLN 기준 범위(≥0.3g/L)를 가진 참가자 수가 보고되었습니다.
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12주차
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1부: 총 빌리루빈의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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기준선, 12주차
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파트 1: 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제(AST)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
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기준선, 12주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: David J Kuter, MD, DPhil, Massachusetts General Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 10월 26일
기본 완료 (실제)
2023년 9월 18일
연구 완료 (실제)
2023년 9월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 11월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 11월 2일
처음 게시됨 (실제)
2021년 11월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 12월 20일
마지막으로 확인됨
2024년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BCX9930-203
- 2020-004403-14 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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