Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

BCX9930 per il trattamento della EPN in soggetti che non ricevono altre terapie con inibitori del complemento (REDEEM-2)

20 dicembre 2024 aggiornato da: BioCryst Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della monoterapia orale con BCX9930 per il trattamento della EPN

Lo scopo di questo studio è determinare l'efficacia e la sicurezza della monoterapia con BCX9930 per il trattamento di pazienti adulti affetti da EPN che attualmente non ricevono terapia con inibitori del complemento.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a gruppi paralleli, in 2 parti. Le parti 1 e 2 saranno condotte nelle stesse materie.

La parte 1 dello studio è progettata per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del trattamento con BCX9930 orale in monoterapia per 12 settimane rispetto al placebo in soggetti affetti da EPN che non stanno attualmente ricevendo un trattamento con terapia con inibitori del complemento. I soggetti saranno randomizzati a ricevere BCX9930 o placebo in condizioni di doppio cieco per il periodo di trattamento randomizzato di 12 settimane. Le analisi primarie di efficacia e sicurezza si baseranno sulla Parte 1.

La parte 2 dello studio è progettata per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine della monoterapia con BCX9930 in aperto quando somministrata fino alla settimana 52. Tutti i soggetti nella Parte 2 riceveranno BCX9930. I soggetti randomizzati alla monoterapia con BCX9930 nella Parte 1 continueranno a ricevere BCX9930 nella Parte 2. I soggetti randomizzati al placebo nella Parte 1 interromperanno tale terapia alla visita della settimana 12 e riceveranno BCX9930 nella Parte 2.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
      • Daejeon, Corea, Repubblica di
        • InvestigativeSite
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia
        • Investigative Site
  • Sud Africa
      • Bloemfontein, Sud Africa
        • Investigative Site
      • Cape Town, Sud Africa
        • Investigative Site
      • Pretoria, Sud Africa
        • Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina, di età ≥ 18 anni
  • Peso corporeo ≥ 40 kg
  • Diagnosi documentata di EPN
  • Nessuna terapia con inibitori del complemento per ≥ 12 mesi prima dello screening
  • Controindicazione o nessun accesso a terapie approvate con inibitori del complemento (C3 o C5).
  • Documentazione delle vaccinazioni in corso contro Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae o disponibilità a iniziare serie di vaccinazioni
  • Allo screening: clone EPN ≥ 10%, emoglobina ≤ 10,5 g/dL e lattato deidrogenasi ≥ 2 × limite superiore della norma

Criteri di esclusione:

  • Storia nota o diagnosi esistente di deficit ereditario del complemento
  • Storia di trapianto di cellule ematopoietiche o trapianto di organi solidi o candidato previsto per il trapianto
  • Infarto del miocardio o accidente cerebrovascolare entro 30 giorni prima dello screening, o condizione cardiovascolare o cerebrovascolare clinicamente significativa attuale e non controllata
  • Storia di malignità entro 5 anni prima della visita di screening
  • Infezione batterica, virale o fungina attiva o qualsiasi altra infezione grave entro 14 giorni prima dello screening
  • Trattamento con globulina antitimocitica entro 180 giorni prima dello screening
  • Inizio del trattamento con un fattore di crescita degli eritrociti o delle piastrine o danazolo entro 28 giorni prima dello screening
  • Ricevere supplementazione di ferro con una dose instabile nei 28 giorni precedenti lo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BCX9930/BCX9930
I partecipanti hanno ricevuto la monoterapia con BCX9930 in doppio cieco (Parte 1) per 12 settimane, quindi in aperto per il resto dello studio (Parte 2). Dopo che lo sponsor ha deciso di interrompere permanentemente l'arruolamento nello studio e di terminare lo studio, i partecipanti in trattamento in cieco sono passati al BCX9930 in aperto prima della settimana 12. Inizialmente i partecipanti dovevano ricevere BCX9930 500 mg due volte al giorno (BID) per via orale. In base alla modifica del protocollo, ai partecipanti che in precedenza avevano ricevuto 500 mg BID e che erano rimasti in trattamento in studio, la dose è stata aggiustata a 400 mg BID. Per tutti i partecipanti appena arruolati, all'inizio della somministrazione di BCX9930, ai partecipanti è stata somministrata una dose di 200 mg BID per i primi 14 giorni di trattamento prima di aumentare a 400 mg BID. La durata massima del trattamento nella Parte 1 è stata di 12 settimane. La durata massima complessiva su BCX9930 è stata di 378 giorni.
Droga: Monoterapia con BCX9930
Somministrato per via orale due volte al giorno
Comparatore placebo: Placebo/BCX9930
I partecipanti hanno ricevuto il placebo corrispondente al BCX9930 in doppio cieco per 12 settimane (Parte 1). Dopo che lo sponsor ha deciso di interrompere definitivamente l'arruolamento nello studio e di terminarlo, i partecipanti sono passati alla monoterapia in aperto con BCX9930 (Parte 2) prima della settimana 12, se precedente. La durata massima del placebo nella Parte 1 è stata di 12 settimane. La durata massima del trattamento con BCX9930 è stata di 281 giorni.
Droga: Placebo
Somministrato per via orale due volte al giorno
Droga: Monoterapia con BCX9930
Somministrato per via orale due volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 1: variazione rispetto al basale dell'emoglobina alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Riferimento, settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: Numero di partecipanti liberi da trasfusioni
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 12
È stato riportato il numero di partecipanti che non hanno ricevuto alcuna trasfusione (globuli rossi concentrati [pRBC] o sangue intero) durante il periodo di interesse. I partecipanti liberi da trasfusioni sono stati definiti per ciascun gruppo di trattamento come il numero di partecipanti che non hanno ricevuto alcuna trasfusione (globuli rossi o sangue intero) durante il periodo di interesse dall'inizio alla fine, compreso, diviso per il numero totale di partecipanti nel gruppo di trattamento. quel gruppo di trattamento all’inizio del periodo di interesse. Partecipanti che (1) hanno interrotto il trattamento prima della settimana 12 o (2) non hanno ricevuto una trasfusione durante il periodo di interesse nonostante avessero registrato un valore di emoglobina (Hb) ≤ 9 g/dL con sintomi valutati dallo sperimentatore come giustificanti una trasfusione o una Un valore di Hb ≤ 7 g/dL, indipendentemente dai sintomi, non è stato considerato esente da trasfusione.
Dalla settimana 4 alla settimana 12
Parte 1: Numero di unità di globuli rossi trasfusi
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 12
Dalla settimana 4 alla settimana 12
Parte 1: Variazione percentuale rispetto al basale della lattato deidrogenasi
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Riferimento, settimana 12
Parte 1: Variazione rispetto al basale nel punteggio della scala di fatica della valutazione funzionale della terapia della malattia cronica (FACIT)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Il questionario FACIT-Fatigue Scale è stato utilizzato per determinare il livello di fatica sperimentato dai partecipanti. Questo questionario consisteva in una misura di 13 item che valutava la fatica auto-riferita e il suo impatto sulle attività e funzioni quotidiane. I punteggi degli item variavano da 0 ("per niente") a 4 ("molto"), e il punteggio totale variava da 0 a 52, con punteggi più alti che indicavano una migliore qualità della vita.
Riferimento, settimana 12
Parte 1: Riduzione percentuale (%) del tasso di unità CE trasfuse
Lasso di tempo: Pre-studio (12 mesi prima dello screening) e dalla settimana 4 alla settimana 12
Il tasso di unità pRBC trasfuse dalla settimana 4 alla settimana 12 è stato calcolato e confrontato con il tasso di unità pRBC trasfuse prima dello studio durante i 12 mesi precedenti lo screening. La riduzione percentuale del tasso di unità CE trasfuse era la differenza percentuale del tasso rispetto al tasso prima dello studio, calcolata come: (tasso attuale - tasso prima dello studio)/tasso prima dello studio * 100%. Il tasso totale tra tutti i partecipanti è stato valutato qui. La velocità di trasfusione di unità di pRB è stata definita come la percentuale di partecipanti che hanno ricevuto trasfusioni di pRB.
Pre-studio (12 mesi prima dello screening) e dalla settimana 4 alla settimana 12
Parte 1: numero di partecipanti con emoglobina ≥ 12 g/dl
Lasso di tempo: Alla settimana 12
Alla settimana 12
Parte 1: Numero di partecipanti che hanno raggiunto la stabilizzazione dell'emoglobina
Lasso di tempo: Dalla settimana 4 alla settimana 12
La stabilizzazione dell’emoglobina è stata definita come i partecipanti che hanno evitato una riduzione di 2 g/dl o maggiore dell’emoglobina in assenza di trasfusione dalla settimana 4 alla settimana 12.
Dalla settimana 4 alla settimana 12
Parte 1: variazione rispetto al basale delle dimensioni dei cloni di globuli rossi (RBC) dell'emoglobinuria parossistica notturna totale (EPN)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
La dimensione totale del clone eritrocitario EPN si riferisce alla percentuale di cellule eritrocitarie colpite da EPN (cioè di tipo 2 e 3) all'interno della popolazione totale di eritrociti.
Riferimento, settimana 12
Parte 1: variazione rispetto al basale del rapporto tra la dimensione totale del clone di globuli rossi EPN e la dimensione del clone di globuli bianchi (WBC) EPN
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
La dimensione totale del clone di globuli rossi EPN si riferisce alla percentuale di globuli rossi affetti da EPN (cioè di tipo 2 e 3) all'interno della popolazione totale di globuli rossi. La dimensione del clone WBC EPN si riferisce alla percentuale di globuli bianchi affetti da EPN all'interno della popolazione WBC totale. Il rapporto tra la dimensione totale del clone di globuli rossi EPN e la dimensione del clone di globuli bianchi EPN = rapporto tra percentuale di globuli rossi EPN totali e percentuale di globuli bianchi EPN.
Riferimento, settimana 12
Parte 1: variazione rispetto al basale della conta assoluta dei reticolociti (ARC)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Riferimento, settimana 12
Parte 1: Numero di partecipanti con ARC nell'intervallo normale
Lasso di tempo: Settimana 12
È stato riportato il numero di partecipanti con ARC nell'intervallo normale (50 - 100 x 10^9 cellule/L).
Settimana 12
Parte 1: variazione rispetto al basale dell'aptoglobina
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Riferimento, settimana 12
Parte 1: numero di partecipanti con aptoglobina ≥ intervallo di riferimento del limite inferiore della norma (LLN).
Lasso di tempo: Settimana 12
È stato riportato il numero di partecipanti con aptoglobina ≥ intervallo di riferimento LLN (≥ 0,3 g/L).
Settimana 12
Parte 1: variazione rispetto al basale della bilirubina totale
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Riferimento, settimana 12
Parte 1: variazione rispetto al basale dell'aspartato aminotransferasi (AST)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Riferimento, settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: David J Kuter, MD, DPhil, Massachusetts General Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 ottobre 2021

Completamento primario (Effettivo)

18 settembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

18 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

11 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 dicembre 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BCX9930-203
  • 2020-004403-14 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi