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BCX9930 per il trattamento della EPN in soggetti che non ricevono altre terapie con inibitori del complemento (REDEEM-2)

22 febbraio 2024 aggiornato da: BioCryst Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della monoterapia orale con BCX9930 per il trattamento della EPN

Lo scopo di questo studio è determinare l'efficacia e la sicurezza della monoterapia con BCX9930 per il trattamento di pazienti adulti affetti da EPN che attualmente non ricevono terapia con inibitori del complemento.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a gruppi paralleli, in 2 parti. Le parti 1 e 2 saranno condotte nelle stesse materie.

La parte 1 dello studio è progettata per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del trattamento con BCX9930 orale in monoterapia per 12 settimane rispetto al placebo in soggetti affetti da EPN che non stanno attualmente ricevendo un trattamento con terapia con inibitori del complemento. I soggetti saranno randomizzati a ricevere BCX9930 o placebo in condizioni di doppio cieco per il periodo di trattamento randomizzato di 12 settimane. Le analisi primarie di efficacia e sicurezza si baseranno sulla Parte 1.

La parte 2 dello studio è progettata per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine della monoterapia con BCX9930 in aperto quando somministrata fino alla settimana 52. Tutti i soggetti nella Parte 2 riceveranno BCX9930. I soggetti randomizzati alla monoterapia con BCX9930 nella Parte 1 continueranno a ricevere BCX9930 nella Parte 2. I soggetti randomizzati al placebo nella Parte 1 interromperanno tale terapia alla visita della settimana 12 e riceveranno BCX9930 nella Parte 2.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
      • Daejeon, Corea, Repubblica di
        • InvestigativeSite
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia
        • Investigative Site
  • Sud Africa
      • Bloemfontein, Sud Africa
        • Investigative Site
      • Cape Town, Sud Africa
        • Investigative Site
      • Pretoria, Sud Africa
        • Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina, di età ≥ 18 anni
  • Peso corporeo ≥ 40 kg
  • Diagnosi documentata di EPN
  • Nessuna terapia con inibitori del complemento per ≥ 12 mesi prima dello screening
  • Controindicazione o nessun accesso a terapie approvate con inibitori del complemento (C3 o C5).
  • Documentazione delle vaccinazioni in corso contro Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae o disponibilità a iniziare serie di vaccinazioni
  • Allo screening: clone EPN ≥ 10%, emoglobina ≤ 10,5 g/dL e lattato deidrogenasi ≥ 2 × limite superiore della norma

Criteri di esclusione:

  • Storia nota o diagnosi esistente di deficit ereditario del complemento
  • Storia di trapianto di cellule ematopoietiche o trapianto di organi solidi o candidato previsto per il trapianto
  • Infarto del miocardio o accidente cerebrovascolare entro 30 giorni prima dello screening, o condizione cardiovascolare o cerebrovascolare clinicamente significativa attuale e non controllata
  • Storia di malignità entro 5 anni prima della visita di screening
  • Infezione batterica, virale o fungina attiva o qualsiasi altra infezione grave entro 14 giorni prima dello screening
  • Trattamento con globulina antitimocitica entro 180 giorni prima dello screening
  • Inizio del trattamento con un fattore di crescita degli eritrociti o delle piastrine o danazolo entro 28 giorni prima dello screening
  • Ricevere supplementazione di ferro con una dose instabile nei 28 giorni precedenti lo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Monoterapia con BCX9930

Nella Parte 1, i partecipanti vengono randomizzati in rapporto 2:1 per ricevere la monoterapia con BCX9930 o il placebo in condizioni di doppio cieco

Nella Parte 2, tutti i partecipanti ricevono la monoterapia con BCX9930 in aperto
Droga: BCX9930 monoterapia
Somministrato per via orale alla dose di 200 mg due volte al giorno per le prime 2 settimane, poi 400 mg due volte al giorno
Comparatore placebo: Placebo
Nella Parte 1, i partecipanti vengono randomizzati in rapporto 2:1 per ricevere la monoterapia con BCX9930 o il placebo in condizioni di doppio cieco
Droga: Placebo
Somministrato per via orale due volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: alla settimana 12
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina
alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti che sono liberi da trasfusioni
Lasso di tempo: dalla settimana 4 alla settimana 12
Percentuale di soggetti che sono liberi da trasfusioni
dalla settimana 4 alla settimana 12
Numero di unità di globuli rossi concentrati trasfusi
Lasso di tempo: dalla settimana 4 alla settimana 12
Numero di unità di globuli rossi concentrati trasfusi
dalla settimana 4 alla settimana 12
Variazione percentuale rispetto al basale della lattato deidrogenasi
Lasso di tempo: alla settimana 12
Variazione percentuale rispetto al basale della lattato deidrogenasi
alla settimana 12
Variazione rispetto al basale nella valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT)-Punteggio della scala della fatica
Lasso di tempo: alla settimana 12
Variazione rispetto al basale nel punteggio della scala FACIT-Fatigue; Il punteggio totale della scala FACIT-Fatigue varia da 0 a 52, con un punteggio più alto che indica meno fatica
alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: David J Kuter, MD, DPhil, Massachusetts General Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 ottobre 2021

Completamento primario (Effettivo)

14 settembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

14 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

11 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BCX9930-203
  • 2020-004403-14 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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