原発性胆汁性胆管炎に関する国立データベース (PBC322)
生物学的サンプルストレージにリンクされた患者データベースの開発に基づく多施設、全国的、観察的、遡及的および前向き研究
調査の概要
詳細な説明
原発性胆汁性胆管炎 (PBC) は、肝内胆管の慢性炎症を特徴とする免疫介在性肝疾患であり、進行性の胆汁管減少症、胆汁うっ滞を引き起こし、効果的に治療されない場合、線維症、肝硬変、肝不全を引き起こします。 今日では、ほとんどすべての PBC 患者が初期段階で診断され、ウルソデオキシコール酸 (UDCA) による治療を受けています。ウルソデオキシコール酸 (UDCA) は、現在 PBC 患者の治療に承認されている唯一の薬剤です。 しかし、約 20% から 30% (40 歳未満の患者では最大 50% まで) は依然として UDCA の恩恵を受けておらず、健康な個人と比較して予後が低下しています。 PBC の分野では、過去 10 年間で大きな前進が見られましたが、PBC にはまだ満たされていない重要な臨床的ニーズが残っています。疾患のサブ表現型の理解が不十分。とりわけ、臨床管理や試験デザインに必要なリスク層別化を可能にする疾患進行のバイオマーカーの欠如。 とりわけ、ゲノムワイドデータ、メタボロミクスおよびプロテオミクスデータのライブラリを生成するオミクス技術の利用可能性を伴う現在の進化する研究環境では、PBC の遺伝子および分子基盤を発見する見通しはこれまで以上に有望です。 科学者は、ますます多くの人々が独自の遺伝子および代謝マップを取得し、特定のリスクプロファイルの保因者としてのステータスを識別できるようになる「個別化医療」の時代を想定しています。
これらの前提に基づいて、現在のプロジェクトは、PBC の生物学を研究するための全国規模の研究インフラストラクチャ (約 60 のイタリアの参加センターが関与する予定) を構築することを目的としています。患者は UDCA による初回治療に失敗し、進行性疾患を発症するリスクにさらされ、肝移植 (LT) が必要になります。 治験責任医師は、患者を募集し、生物学的サンプルとともに、重要な臨床情報の収集と実験室調査を組織します。 データは電子症例報告フォーム (REDCap クラウド) の形式で収集され、ベースライン時およびその後は毎年臨床医によって記入されます。 臨床情報により、患者の臨床プロファイルを特定することができます。 生物学的サンプルは、患者の遺伝子や免疫システムの仕組み、異なる臨床的表現型を持つ人々の構成の違いなど、人々の構成の重要な側面を理解することを可能にします。
この研究インフラストラクチャは、この分野でのトランスレーショナル リサーチを成功させるための貴重なリソースとなるでしょう。 具体的には、研究を行っている研究者に役立ちます。患者を治療する臨床医;人口統計データを収集する疫学者。そして、新しい市場を求めている医薬品およびデバイス業界。 また、研究開発のための国家計画に関する現在の EU 政策枠組みの主要な柱である、希少疾患の欧州参照ネットワーク (ERN) の実施に必要なインフラストラクチャを表すこともできます。 イタリアの PBC データベースは、特に臨床試験の実現可能性を評価し、適切な臨床試験の計画を促進し、患者の登録をサポートし、新しい介入の影響を評価するために、医薬品開発にも不可欠です。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Pietro Invernizzi, MD
- 電話番号：+39 039 233 2187
- メール：pietro.invernizzi@unimib.it
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Marco Carbone, MD
- 電話番号：02 6448 8139
- メール：marco.carbone@unimib.it
研究場所
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Ancona、イタリア
- 募集
- Ospedali Riuniti di Ancona
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Bari、イタリア
- 募集
- A.O.U. Consorziale - Policlinico Bari- UO Gastroenterologia
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Bergamo、イタリア
- 募集
- UO di gastroenterologia, Asst Papa Giovanni XXIII
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Bologna、イタリア
- 募集
- Policlinico S. Orsola Malpighi- UO Medicina Interna
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コンタクト：
- Luigi Muratori
- メール：luigi.muratori@unibo.it
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Bologna、イタリア
- まだ募集していません
- Policlinico S.Orsola Malpighi- Ambulatorio di epatologia e gestione trapianto epatico
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Bolzano、イタリア
- 募集
- Gastroenterologia, fisiopatologia e endoscopia digestiva, Azienda sanitaria dell'alto adige
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Brescia、イタリア
- 募集
- Unità epatologica ed ecografia internistica a valenza dipartimentale, Fondazione Ospedaliera Poliambulanza
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Brescia、イタリア
- まだ募集していません
- UO di gastroenterologia, Spedali civili di Brescia
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Cagliari、イタリア
- 募集
- UO epatologia, Azienda ospedaliero università di Cagliari Policlinico universitario Monserrato
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Castellana Grotte、イタリア
- 募集
- Ospedale IRCCS Saverio De Bellis- UOC di Gastroenterologia 1
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Catania、イタリア
- 募集
- UO epatologia Ospedale Garibaldi
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Catanzaro、イタリア
- 募集
- UO di fisiopatologia digestiva, Azienda Ospedaliera Universitaria Mater Domini
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Como、イタリア
- 募集
- UO di gastroenterologia, Ospedale Valduce
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Cremona、イタリア
- 募集
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale (ASST) di Cremona- UO Medicina Interna - Ambulatori di Epatologia
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Faenza、イタリア
- 募集
- Presidio Ospedaliero di Faenza- UO Medicina Interna
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Firenze、イタリア
- 募集
- UO Clinica Medica, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi Firenze
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Foggia、イタリア
- 募集
- Centro C.U.R.E. Centro Universitario per la ricerca e la Cura delle Malattie Epatiche
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Gallarate、イタリア
- 募集
- Ambulatorio di Malattie del Fegato, U.O. Medicina, ASST Valle Olona, Presidio di Gallarate
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Genova、イタリア
- 募集
- UO Clinica Gastroenterologica, Policlinico San Martino
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Lamezia Terme、イタリア
- 募集
- Centro Medicina del Viaggiatore e delle Migrazioni, ASP Catanzaro, Presìdio Ospedaliero "Giovanni Paolo II"
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Messina、イタリア
- まだ募集していません
- UO di epatologia clinica e biomolecolare, Università degli studi di Messina
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Milan、イタリア、20126
- 募集
- University of Milano-Bicocca
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コンタクト：
- Pietro Invernizzi
- メール：pietro.invernizzi@unimib.it
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コンタクト：
- Marco Carbone
- メール：marco.carbone@unimib.it
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主任研究者：
- Pietro Invernizzi
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Milano、イタリア
- 募集
- Policlinico di Milano
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Milano、イタリア
- 募集
- UO di epatologia, Ospedale Niguarda Ca' Granda
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Milano、イタリア
- 募集
- UO epatologia, Istituto scientifico universitario San Raffaele
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Milano、イタリア
- 募集
- UO di Epatologia, Ospedale San Giuseppe
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Modena、イタリア
- 募集
- Struttura Complessa di Medicina ad Indirizzo Metabolico Nutrizionale, Dipartimento Ospedaliero di Medicina Interna
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Modena、イタリア
- 募集
- AOU di Modena- U.O. Gastroenterologia
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Napoli、イタリア
- まだ募集していません
- Day Hospital e Ambulatorio di Epatoogia e Nutrizione Clinica, Fondazione Evangelica Villa Betania, Ospedale generale di Zona
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Napoli、イタリア
- 募集
- Ospedale policlinico Federico II di Napoli
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Napoli、イタリア
- 募集
- Università della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli- Dipartimento di epato-gastroenterologia
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Novara、イタリア
- 募集
- UO medicina ed epatologia, Ospedale maggiore della carità
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Padova、イタリア
- 募集
- UO di Gastroenterologia, Azienda ospedaliera di Padova
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Padova、イタリア
- 募集
- UO di Medicina Interna, Azienda Ospedaliera di Padova
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Palermo、イタリア
- 募集
- UO gastroenterologia, Policlinico Paolo Giaccone
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Parma、イタリア
- 募集
- Malattie infettive ed epatologia, Azienda ospedaliero universitaria di Parma
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Pescara、イタリア
- 募集
- Day Hospital Internistico e ambulatorio di Epatologia, ASL Pescara
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Pisa、イタリア
- 募集
- UO epatologia, AOU pisana Cisanello
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Pordenone、イタリア
- 募集
- S.C. Gastroenterologia, Ospedale di Pordenone, AS FO
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Roma、イタリア
- 募集
- Medicina clinica ed epatologia, Policlinico universitario campus bio-medico
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Roma、イタリア
- 募集
- UO di Epatologia, Universita' di Roma Tor Vergata
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Roma、イタリア
- 募集
- UO di Gastroenterologia, Policlinico Umberto I
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Roma、イタリア
- 募集
- Policlinico Universitario Fondazione Agostino Gemelli- UO di medicina interna
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Rozzano、イタリア
- 募集
- Medicina interna ed epatologia, Istituto clinico Humanitas
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Salerno、イタリア
- 募集
- Università degli studi di salerno
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San Giovanni Rotondo、イタリア
- 募集
- UO di Gastroenterologia e Endoscopia Digestiva, Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
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San Giovanni Rotondo、イタリア
- まだ募集していません
- SSD Epatologia, Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
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Sassari、イタリア
- 募集
- Azienda Ospedale Universitaria di Sassari- UOC Medicina Interna
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Torino、イタリア
- 募集
- S.C. Gastroenterologia, Azienda Ospedaliero-Universitaria Molinette
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Trento、イタリア
- 募集
- Gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda provinciale per i servizi sanitari
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Treviso、イタリア
- 募集
- Ospedale regionale Ca' Foncello di Treviso- Unità operativa complessa di Gastroenterologia
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Trieste、イタリア
- 募集
- SC (UCO) Clinica Patologie del Fegato, Ospedale di Cattinara, ASU GI
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Udine、イタリア
- 募集
- SOS di DPT Epatologia e Trapianti di Fegato, ASU FC
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Varese、イタリア
- 募集
- UO di gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda macchi, Asst sette laghi
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Verona、イタリア
- 募集
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona- UOC Gastroeneterologia A
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
イタリア在住の 18 歳以上のすべての PBC 患者をデータベースに含めることができます。 十分に確立された基準によると、PBC は、次の基準の 3 つのうち 2 つを満たす被験者で診断されます。
- アルカリホスファターゼおよび/またはGGTの上昇;
- -陽性の抗ミトコンドリア自己抗体（力価≥1:40）またはPBC特異的抗核抗体（gp-210およびsp100）;
- 血色の胆管病変および肉芽腫性病変の特徴的な組織学的特徴。
除外基準:
-患者は、研究への参加を望まないことを明示的に宣言しました
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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イタリア在住の PBC 人口
イタリア在住の 18 歳以上のすべての PBC 患者をデータベースに含めることができます。 十分に確立された基準によると、PBC は、次の基準の 3 つのうち 2 つを満たす被験者で診断されます。
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治験責任医師は、PBC 患者を募集し、生物学的サンプルとともに、重要な臨床情報と実験室での調査を収集します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PBCイタリア人患者の表現型とサブ表現型
時間枠：研究の全期間（10年）
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疾患進行のリスクが高い PBC 患者の異なる表現型とサブ表現型を特定して定義します。
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研究の全期間（10年）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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UDCA療法への反応
時間枠：研究の全期間（10年）
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アルカリホスファターゼレベル<1 x 正常上限と定義。
調査員は、ベースライン変数を使用したロジスティック回帰を使用して多変量解析に適合します。
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研究の全期間（10年）
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PBCの進行に影響を与える要因の特定
時間枠：研究の全期間（10年）
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研究者は、PBC の診断からイベント (肝代償不全、肝移植または死亡) までの時間を計算します。
次に、ベースラインで利用可能な多様な説明変数の Cox の比例ハザード回帰モデルを使用して、多変量解析に適合させます。
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研究の全期間（10年）
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新しい治療法の安全性と長期的な有効性
時間枠：研究の全期間（10年）
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治験責任医師は、実験室での調査と、臨床に導入されつつある新しい治療法に対する治療反応を前向きに評価します。
オベチコール酸、フィブラート。
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研究の全期間（10年）
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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