Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Nationale database over primaire biliaire cholangitis (PBC322)

30 maart 2023 bijgewerkt door: University of Milano Bicocca

Multicenter, landelijke, observationele, retrospectieve en prospectieve studie op basis van de ontwikkeling van een patiëntendatabase gekoppeld aan een opslag van biologische monsters

Primaire biliaire cholangitis (PBC) is een zeldzame, auto-immuun, cholestatische leverziekte. Er zijn geen gegevens over de epidemiologie van de ziekte in Italië. Daarom heeft deze studie tot doel een nationale PBC-patiëntendatabase te ontwikkelen die gekoppeld is aan een opslag van biologische monsters.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Primaire biliaire cholangitis (PBC) is een immuungemedieerde leverziekte die wordt gekenmerkt door chronische ontsteking van de intrahepatische galwegen, die progressieve ductopenie en cholestase veroorzaakt en, indien niet effectief behandeld, leidt tot fibrose, cirrose en leverfalen. Tegenwoordig worden bijna alle patiënten met PBC gediagnosticeerd in een vroeg stadium van de ziekte en worden ze behandeld met ursodeoxycholzuur (UDCA), momenteel het enige geneesmiddel dat is goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met PBC. Ongeveer 20% tot 30% (tot >50% bij patiënten die zich presenteren onder de 40 jaar) heeft echter nog steeds geen voordeel van UDCA en heeft een lagere prognose in vergelijking met gezonde personen. Er zijn de afgelopen tien jaar grote stappen voorwaarts gezet op het gebied van PBC, maar er zijn nog steeds belangrijke gebieden waarop op het gebied van PBC niet wordt ingespeeld: het gebrek aan kennis over etiopathogenese; een slecht begrip van subfenotypes van ziekten; het ontbreken van biomarkers van ziekteprogressie die risicostratificatie mogelijk maken die nodig is bij onder meer klinisch management en het opzetten van onderzoeken. In het huidige veranderende onderzoekslandschap met de beschikbaarheid van de -omics-technologieën die bibliotheken genereren van onder meer genoombrede gegevens, metabolomics en proteomics-gegevens, zijn de vooruitzichten op het ontdekken van het gen en de moleculaire onderbouwing van PBC veelbelovender dan ooit. Wetenschappers voorzien een tijdperk van "gepersonaliseerde geneeskunde" waarin steeds meer mensen hun eigen genetische en metabole kaarten zullen verkrijgen, waardoor ze hun status als drager van specifieke risicoprofielen kunnen identificeren.

Op basis van deze premissen heeft het huidige project tot doel een landelijke onderzoeksinfrastructuur op te bouwen (er zullen ongeveer 60 Italiaanse deelnemende centra bij betrokken zijn) om de biologie van PBC te bestuderen en in het bijzonder om te onderzoeken waarom een ​​aanzienlijke groep, typisch jonge patiënten falen bij primaire therapie met UDCA, waardoor ze het risico lopen progressieve ziekte te ontwikkelen en een levertransplantatie (LT) nodig hebben. De onderzoekers zullen patiënten rekruteren en de verzameling van belangrijke klinische informatie en laboratoriumonderzoek organiseren, samen met biologische monsters. Gegevens zullen worden verzameld in de vorm van elektronische Case Report Forms (REDCap-cloud) die bij baseline en daarna jaarlijks door clinici zullen worden ingevuld. De klinische informatie stelt ons in staat om de klinische profielen van patiënten te identificeren. De biologische monsters zullen het mogelijk maken om de belangrijkste aspecten van de samenstelling van mensen te begrijpen, inclusief patiëntengenen en de manier waarop hun immuunsysteem werkt, en de verschillen in samenstelling tussen mensen met verschillende klinische fenotypes.

Deze onderzoeksinfrastructuur zou van onschatbare waarde zijn voor succesvol translationeel onderzoek op dit gebied. Het zou met name onderzoekers van dienst zijn die onderzoek doen; clinici die patiënten behandelen; epidemiologen die demografische gegevens verzamelen; en de geneesmiddelen- en apparatenindustrie op zoek naar nieuwe markten. Het kan ook een noodzakelijke infrastructuur vormen voor de implementatie van de Europese referentienetwerken (ERN) voor zeldzame ziekten, de belangrijkste pijlers van het huidige EU-beleidskader voor nationale plannen voor onderzoek en ontwikkeling. De Italiaanse PBC-database zou ook cruciaal zijn voor de ontwikkeling van geneesmiddelen, met name om de haalbaarheid van klinische proeven te beoordelen, de planning van geschikte klinische proeven te vergemakkelijken, de inschrijving van patiënten te ondersteunen en de impact van nieuwe interventies te beoordelen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

6000

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Italië
      • Ancona, Italië
        • Werving
        • Ospedali Riuniti di Ancona
      • Bari, Italië
        • Werving
        • A.O.U. Consorziale - Policlinico Bari- UO Gastroenterologia
      • Bergamo, Italië
        • Werving
        • UO di gastroenterologia, Asst Papa Giovanni XXIII
      • Bologna, Italië
        • Werving
        • Policlinico S. Orsola Malpighi- UO Medicina Interna
        • Contact:
      • Bologna, Italië
        • Nog niet aan het werven
        • Policlinico S.Orsola Malpighi- Ambulatorio di epatologia e gestione trapianto epatico
      • Bolzano, Italië
        • Werving
        • Gastroenterologia, fisiopatologia e endoscopia digestiva, Azienda sanitaria dell'alto adige
      • Brescia, Italië
        • Werving
        • Unità epatologica ed ecografia internistica a valenza dipartimentale, Fondazione Ospedaliera Poliambulanza
      • Brescia, Italië
        • Nog niet aan het werven
        • UO di gastroenterologia, Spedali civili di Brescia
      • Cagliari, Italië
        • Werving
        • UO epatologia, Azienda ospedaliero università di Cagliari Policlinico universitario Monserrato
      • Castellana Grotte, Italië
        • Werving
        • Ospedale IRCCS Saverio De Bellis- UOC di Gastroenterologia 1
      • Catania, Italië
        • Werving
        • UO epatologia Ospedale Garibaldi
      • Catanzaro, Italië
        • Werving
        • UO di fisiopatologia digestiva, Azienda Ospedaliera Universitaria Mater Domini
      • Como, Italië
        • Werving
        • UO di gastroenterologia, Ospedale Valduce
      • Cremona, Italië
        • Werving
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale (ASST) di Cremona- UO Medicina Interna - Ambulatori di Epatologia
      • Faenza, Italië
        • Werving
        • Presidio Ospedaliero di Faenza- UO Medicina Interna
      • Firenze, Italië
        • Werving
        • UO Clinica Medica, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi Firenze
      • Foggia, Italië
        • Werving
        • Centro C.U.R.E. Centro Universitario per la ricerca e la Cura delle Malattie Epatiche
      • Gallarate, Italië
        • Werving
        • Ambulatorio di Malattie del Fegato, U.O. Medicina, ASST Valle Olona, Presidio di Gallarate
      • Genova, Italië
        • Werving
        • UO Clinica Gastroenterologica, Policlinico San Martino
      • Lamezia Terme, Italië
        • Werving
        • Centro Medicina del Viaggiatore e delle Migrazioni, ASP Catanzaro, Presìdio Ospedaliero "Giovanni Paolo II"
      • Messina, Italië
        • Nog niet aan het werven
        • UO di epatologia clinica e biomolecolare, Università degli studi di Messina
      • Milan, Italië, 20126
      • Milano, Italië
        • Werving
        • Policlinico di Milano
      • Milano, Italië
        • Werving
        • UO di epatologia, Ospedale Niguarda Ca' Granda
      • Milano, Italië
        • Werving
        • UO epatologia, Istituto scientifico universitario San Raffaele
      • Milano, Italië
        • Werving
        • UO di Epatologia, Ospedale San Giuseppe
      • Modena, Italië
        • Werving
        • Struttura Complessa di Medicina ad Indirizzo Metabolico Nutrizionale, Dipartimento Ospedaliero di Medicina Interna
      • Modena, Italië
        • Werving
        • AOU di Modena- U.O. Gastroenterologia
      • Napoli, Italië
        • Nog niet aan het werven
        • Day Hospital e Ambulatorio di Epatoogia e Nutrizione Clinica, Fondazione Evangelica Villa Betania, Ospedale generale di Zona
      • Napoli, Italië
        • Werving
        • Ospedale policlinico Federico II di Napoli
      • Napoli, Italië
        • Werving
        • Università della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli- Dipartimento di epato-gastroenterologia
      • Novara, Italië
        • Werving
        • UO medicina ed epatologia, Ospedale maggiore della carità
      • Padova, Italië
        • Werving
        • UO di Gastroenterologia, Azienda ospedaliera di Padova
      • Padova, Italië
        • Werving
        • UO di Medicina Interna, Azienda Ospedaliera di Padova
      • Palermo, Italië
        • Werving
        • UO gastroenterologia, Policlinico Paolo Giaccone
      • Parma, Italië
        • Werving
        • Malattie infettive ed epatologia, Azienda ospedaliero universitaria di Parma
      • Pescara, Italië
        • Werving
        • Day Hospital Internistico e ambulatorio di Epatologia, ASL Pescara
      • Pisa, Italië
        • Werving
        • UO epatologia, AOU pisana Cisanello
      • Pordenone, Italië
        • Werving
        • S.C. Gastroenterologia, Ospedale di Pordenone, AS FO
      • Roma, Italië
        • Werving
        • Medicina clinica ed epatologia, Policlinico universitario campus bio-medico
      • Roma, Italië
        • Werving
        • UO di Epatologia, Universita' di Roma Tor Vergata
      • Roma, Italië
        • Werving
        • UO di Gastroenterologia, Policlinico Umberto I
      • Roma, Italië
        • Werving
        • Policlinico Universitario Fondazione Agostino Gemelli- UO di medicina interna
      • Rozzano, Italië
        • Werving
        • Medicina interna ed epatologia, Istituto clinico Humanitas
      • Salerno, Italië
        • Werving
        • Università degli studi di Salerno
      • San Giovanni Rotondo, Italië
        • Werving
        • UO di Gastroenterologia e Endoscopia Digestiva, Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
      • San Giovanni Rotondo, Italië
        • Nog niet aan het werven
        • SSD Epatologia, Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
      • Sassari, Italië
        • Werving
        • Azienda Ospedale Universitaria di Sassari- UOC Medicina Interna
      • Torino, Italië
        • Werving
        • S.C. Gastroenterologia, Azienda Ospedaliero-Universitaria Molinette
      • Trento, Italië
        • Werving
        • Gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda provinciale per i servizi sanitari
      • Treviso, Italië
        • Werving
        • Ospedale regionale Ca' Foncello di Treviso- Unità operativa complessa di Gastroenterologia
      • Trieste, Italië
        • Werving
        • SC (UCO) Clinica Patologie del Fegato, Ospedale di Cattinara, ASU GI
      • Udine, Italië
        • Werving
        • SOS di DPT Epatologia e Trapianti di Fegato, ASU FC
      • Varese, Italië
        • Werving
        • UO di gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda macchi, Asst sette laghi
      • Verona, Italië
        • Werving
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona- UOC Gastroeneterologia A

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Alle Italiaanse patiënten die voldoen aan de diagnostische criteria voor primaire biliaire cholangitis (Europese vereniging voor de studie van de lever. EASL Clinical Practice Guidelines: beheer van cholestatische leverziekten. J Hepatol. 2009 Aug;51(2):237-67) en minstens 18 jaar oud.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Alle PBC-patiënten die in Italië wonen en minstens 18 jaar oud zijn, kunnen in de database worden opgenomen. Volgens gevestigde criteria wordt PBC gediagnosticeerd bij proefpersonen die aan twee van de drie volgende criteria voldoen:

  • verhoogde alkalische fosfatase en/of GGT;
  • positieve anti-mitochondriale auto-antilichamen (titer ≥ 1:40) of PBC-specifieke antinucleaire antilichamen (gp-210 en sp100);
  • karakteristieke histologische kenmerken van bloemrijke laesies van de galwegen en granulomateuze laesie.

Uitsluitingscriteria:

De patiënt heeft uitdrukkelijk verklaard niet aan het onderzoek deel te willen nemen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
PBC-bevolking die in Italië woont

Alle PBC-patiënten die in Italië wonen en minstens 18 jaar oud zijn, kunnen in de database worden opgenomen. Volgens gevestigde criteria wordt PBC gediagnosticeerd bij proefpersonen die aan twee van de drie volgende criteria voldoen:

  1. verhoogde alkalische fosfatase en/of GGT;
  2. positieve anti-mitochondriale auto-antilichamen (titer ≥ 1:40) of PBC-specifieke antinucleaire antilichamen (gp-210 en sp100);
  3. karakteristieke histologische kenmerken van bloemrijke laesies van de galwegen en granulomateuze laesie.
Ander: Klinische informatie
De onderzoekers zullen PBC-patiënten rekruteren en belangrijke klinische informatie en laboratoriumonderzoek verzamelen, samen met biologische monsters.
Andere namen:
  • Laboratorium informatie
  • Biologische monsters

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fenotypes en subfenotypes van PBC Italiaanse patiënten
Tijdsspanne: Totale duur van de studie (10 jaar)
Identificeer en definieer verschillende fenotypes en subfenotypes van PBC-patiënten met een hoger risico op ziekteprogressie.
Totale duur van de studie (10 jaar)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Reactie op UDCA-therapie
Tijdsspanne: Totale duur van de studie (10 jaar)
Gedefinieerd als Alkaline Phosphatase Level<1 x bovengrens van normaal. De onderzoekers passen een multivariate analyse toe met behulp van logistische regressie met basislijnvariabelen.
Totale duur van de studie (10 jaar)
Identificatie van factoren die de progressie van PBC beïnvloeden
Tijdsspanne: Totale duur van de studie (10 jaar)
De onderzoekers berekenen de tijd vanaf de diagnose van PBC tot een gebeurtenis (decompensatie van de lever, levertransplantatie of overlijden). Vervolgens passen ze een multivariate analyse toe met behulp van Cox's proportionele gevarenregressiemodel van diverse verklarende variabelen die beschikbaar zijn bij baseline.
Totale duur van de studie (10 jaar)
Veiligheid en langetermijnwerkzaamheid van nieuwe therapieën
Tijdsspanne: Totale duur van de studie (10 jaar)
De onderzoekers evalueren prospectief laboratoriumonderzoek en de behandelingsrespons op nieuwe therapieën die in de klinische praktijk komen, b.v. obeticholzuur, fibraten.
Totale duur van de studie (10 jaar)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Milano Bicocca

Medewerkers

Intercept Pharmaceuticals
Laboratoires Mayoly Spindler

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 september 2019

Primaire voltooiing (Verwacht)

24 januari 2029

Studie voltooiing (Verwacht)

24 januari 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 november 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 december 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 maart 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PBC322

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Primaire biliaire cholangitis

Klinische onderzoeken op Klinische informatie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Djibouti

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren