Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

National Database om Primær Biliær Cholangitis (PBC322)

30. marts 2023 opdateret af: University of Milano Bicocca

Multicenter, landsdækkende, observationel, retrospektiv og prospektiv undersøgelse baseret på udvikling af en patientdatabase knyttet til en biologisk prøveopbevaring

Primær biliær cholangitis (PBC) er en sjælden, autoimmun, kolestatisk leversygdom. Der findes ingen data om sygdommens epidemiologi i Italien. Derfor sigter denne undersøgelse på at udvikle en national PBC patientdatabase knyttet til en biologisk prøveopbevaring.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primær biliær kolangitis (PBC) er en immunmedieret leversygdom karakteriseret ved kronisk betændelse i de intrahepatiske galdegange, der forårsager progressiv ductopeni, kolestase, og hvis den ikke behandles effektivt, fører det til fibrose, cirrhose og leversvigt. I dag bliver næsten alle patienter med PBC diagnosticeret på et tidligt sygdomsstadium og modtager behandling med ursodeoxycholsyre (UDCA), som i øjeblikket er det eneste lægemiddel, der er godkendt til behandling af patienter med PBC. Imidlertid har cirka 20 % til 30 % (op til >50 % hos patienter under 40 år) stadig ikke fordele af UDCA og har en reduceret prognose sammenlignet med raske personer. Store fremskridt inden for PBC er blevet gjort i det sidste årti, men der er stadig betydelige områder med udækkede kliniske behov i PBC: manglen på viden om etiopatogenese; en dårlig forståelse af sygdomsunderfænotyper; manglen på biomarkører for sygdomsprogression, der blandt andet muliggør risikostratificering, der er nødvendig i klinisk ledelse og forsøgsdesign. I det nuværende udviklende forskningslandskab med tilgængeligheden af ​​-omics-teknologierne, der genererer biblioteker af genom-dækkende data, metabolomics og proteomics-data, blandt andre, er udsigterne til at opdage genet og den molekylære underbygning af PBC mere lovende end nogensinde. Forskere forestiller sig en æra med "personlig medicin", hvor flere og flere mennesker vil få deres egne genetiske og metaboliske kort, der gør dem i stand til at identificere deres status som bærere af specifikke risikoprofiler.

Baseret på disse præmisser har det nuværende projekt til formål at opbygge en forsknings-, landsdækkende infrastruktur (omkring 60 italienske deltagende centre vil være involveret) for at studere biologien af ​​PBC og især at undersøge, hvorfor en betydelig gruppe af, typisk unge patienter mislykkes primær behandling med UDCA, hvilket giver dem risiko for at udvikle progressiv sygdom og har behov for levertransplantation (LT). Efterforskerne vil rekruttere patienter og organisere indsamlingen af ​​vigtig klinisk information og laboratorieundersøgelser sammen med biologiske prøver. Data vil blive indsamlet i form af elektroniske Case Report Forms (REDCap cloud), som vil blive udfyldt af klinikere ved baseline og derefter på årsbasis. De kliniske oplysninger vil give os mulighed for at identificere patienters kliniske profiler. De biologiske prøver vil gøre det muligt at forstå nøgleaspekter af menneskers sammensætning, herunder patientgener og den måde, deres immunsystem fungerer på, og forskellene i sammensætning mellem mennesker med forskellige kliniske fænotyper.

Denne forskningsinfrastruktur ville repræsentere en uvurderlig ressource for vellykket translationel forskning på dette område. Specifikt ville det tjene efterforskere, der udfører forskning; klinikere, der behandler patienter; epidemiologer, der indsamler demografiske data; og lægemiddel- og udstyrsindustrien, der søger nye markeder. Det kan også repræsentere en nødvendig infrastruktur for implementeringen af ​​de europæiske referencenetværk (ERN) for sjældne sygdomme, hovedsøjler i den nuværende EU-politikramme for nationale planer for forskning og udvikling. Den italienske PBC-database vil også være afgørende for lægemiddeludvikling, specifikt for at vurdere gennemførligheden af ​​kliniske forsøg, for at lette planlægningen af ​​passende kliniske forsøg, for at støtte indskrivningen af ​​patienter og for at vurdere virkningen af ​​nye interventioner.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

6000

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Italien
      • Ancona, Italien
        • Rekruttering
        • Ospedali Riuniti di Ancona
      • Bari, Italien
        • Rekruttering
        • A.O.U. Consorziale - Policlinico Bari- UO Gastroenterologia
      • Bergamo, Italien
        • Rekruttering
        • UO di gastroenterologia, Asst Papa Giovanni XXIII
      • Bologna, Italien
        • Rekruttering
        • Policlinico S. Orsola Malpighi- UO Medicina Interna
        • Kontakt:
      • Bologna, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Policlinico S.Orsola Malpighi- Ambulatorio di epatologia e gestione trapianto epatico
      • Bolzano, Italien
        • Rekruttering
        • Gastroenterologia, fisiopatologia e endoscopia digestiva, Azienda sanitaria dell'alto adige
      • Brescia, Italien
        • Rekruttering
        • Unità epatologica ed ecografia internistica a valenza dipartimentale, Fondazione Ospedaliera Poliambulanza
      • Brescia, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • UO di gastroenterologia, Spedali civili di Brescia
      • Cagliari, Italien
        • Rekruttering
        • UO epatologia, Azienda ospedaliero università di Cagliari Policlinico universitario Monserrato
      • Castellana Grotte, Italien
        • Rekruttering
        • Ospedale IRCCS Saverio De Bellis- UOC di Gastroenterologia 1
      • Catania, Italien
        • Rekruttering
        • UO epatologia Ospedale Garibaldi
      • Catanzaro, Italien
        • Rekruttering
        • UO di fisiopatologia digestiva, Azienda Ospedaliera Universitaria Mater Domini
      • Como, Italien
        • Rekruttering
        • UO di gastroenterologia, Ospedale Valduce
      • Cremona, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale (ASST) di Cremona- UO Medicina Interna - Ambulatori di Epatologia
      • Faenza, Italien
        • Rekruttering
        • Presidio Ospedaliero di Faenza- UO Medicina Interna
      • Firenze, Italien
        • Rekruttering
        • UO Clinica Medica, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi Firenze
      • Foggia, Italien
        • Rekruttering
        • Centro C.U.R.E. Centro Universitario per la ricerca e la Cura delle Malattie Epatiche
      • Gallarate, Italien
        • Rekruttering
        • Ambulatorio di Malattie del Fegato, U.O. Medicina, ASST Valle Olona, Presidio di Gallarate
      • Genova, Italien
        • Rekruttering
        • UO Clinica Gastroenterologica, Policlinico San Martino
      • Lamezia Terme, Italien
        • Rekruttering
        • Centro Medicina del Viaggiatore e delle Migrazioni, ASP Catanzaro, Presìdio Ospedaliero "Giovanni Paolo II"
      • Messina, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • UO di epatologia clinica e biomolecolare, Università degli studi di Messina
      • Milan, Italien, 20126
      • Milano, Italien
        • Rekruttering
        • Policlinico di Milano
      • Milano, Italien
        • Rekruttering
        • UO di epatologia, Ospedale Niguarda Ca' Granda
      • Milano, Italien
        • Rekruttering
        • UO epatologia, Istituto scientifico universitario San Raffaele
      • Milano, Italien
        • Rekruttering
        • UO di Epatologia, Ospedale San Giuseppe
      • Modena, Italien
        • Rekruttering
        • Struttura Complessa di Medicina ad Indirizzo Metabolico Nutrizionale, Dipartimento Ospedaliero di Medicina Interna
      • Modena, Italien
        • Rekruttering
        • AOU di Modena- U.O. Gastroenterologia
      • Napoli, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Day Hospital e Ambulatorio di Epatoogia e Nutrizione Clinica, Fondazione Evangelica Villa Betania, Ospedale generale di Zona
      • Napoli, Italien
        • Rekruttering
        • Ospedale policlinico Federico II di Napoli
      • Napoli, Italien
        • Rekruttering
        • Università della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli- Dipartimento di epato-gastroenterologia
      • Novara, Italien
        • Rekruttering
        • UO medicina ed epatologia, Ospedale maggiore della carità
      • Padova, Italien
        • Rekruttering
        • UO di Gastroenterologia, Azienda ospedaliera di Padova
      • Padova, Italien
        • Rekruttering
        • UO di Medicina Interna, Azienda Ospedaliera di Padova
      • Palermo, Italien
        • Rekruttering
        • UO gastroenterologia, Policlinico Paolo Giaccone
      • Parma, Italien
        • Rekruttering
        • Malattie infettive ed epatologia, Azienda ospedaliero universitaria di Parma
      • Pescara, Italien
        • Rekruttering
        • Day Hospital Internistico e ambulatorio di Epatologia, ASL Pescara
      • Pisa, Italien
        • Rekruttering
        • UO epatologia, AOU pisana Cisanello
      • Pordenone, Italien
        • Rekruttering
        • S.C. Gastroenterologia, Ospedale di Pordenone, AS FO
      • Roma, Italien
        • Rekruttering
        • Medicina clinica ed epatologia, Policlinico universitario campus bio-medico
      • Roma, Italien
        • Rekruttering
        • UO di Epatologia, Universita' di Roma Tor Vergata
      • Roma, Italien
        • Rekruttering
        • UO di Gastroenterologia, Policlinico Umberto I
      • Roma, Italien
        • Rekruttering
        • Policlinico Universitario Fondazione Agostino Gemelli- UO di medicina interna
      • Rozzano, Italien
        • Rekruttering
        • Medicina interna ed epatologia, Istituto clinico Humanitas
      • Salerno, Italien
        • Rekruttering
        • Università degli studi di Salerno
      • San Giovanni Rotondo, Italien
        • Rekruttering
        • UO di Gastroenterologia e Endoscopia Digestiva, Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
      • San Giovanni Rotondo, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • SSD Epatologia, Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
      • Sassari, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedale Universitaria di Sassari- UOC Medicina Interna
      • Torino, Italien
        • Rekruttering
        • S.C. Gastroenterologia, Azienda Ospedaliero-Universitaria Molinette
      • Trento, Italien
        • Rekruttering
        • Gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda provinciale per i servizi sanitari
      • Treviso, Italien
        • Rekruttering
        • Ospedale regionale Ca' Foncello di Treviso- Unità operativa complessa di Gastroenterologia
      • Trieste, Italien
        • Rekruttering
        • SC (UCO) Clinica Patologie del Fegato, Ospedale di Cattinara, ASU GI
      • Udine, Italien
        • Rekruttering
        • SOS di DPT Epatologia e Trapianti di Fegato, ASU FC
      • Varese, Italien
        • Rekruttering
        • UO di gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda macchi, Asst sette laghi
      • Verona, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona- UOC Gastroeneterologia A

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle de italienske patienter, der opfylder de diagnostiske kriterier for Primær Biliær Cholangitis (European Association for the Study of the Lever). EASL kliniske retningslinjer: håndtering af kolestatiske leversygdomme. J Hepatol. 2009 Aug;51(2):237-67) og i en alder af mindst 18.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Alle PBC-patienter, der bor i Italien og er mindst 18 år gamle, kan inkluderes i databasen. Ifølge veletablerede kriterier diagnosticeres PBC hos personer, der opfylder to af de tre af følgende kriterier:

  • forhøjet alkalisk phosphatase og/eller GGT;
  • positive anti-mitokondrielle autoantistoffer (titer ≥ 1:40) eller PBC-specifikke antinukleære antistoffer (gp-210 og sp100);
  • karakteristiske histologiske træk ved floride galdegange læsioner og granulomatøs læsion.

Ekskluderingskriterier:

Patienten har udtrykkeligt erklæret sig uvillig til at deltage i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
PBC-befolkning bosat i Italien

Alle PBC-patienter, der bor i Italien og er mindst 18 år gamle, kan inkluderes i databasen. Ifølge veletablerede kriterier diagnosticeres PBC hos personer, der opfylder to af de tre af følgende kriterier:

  1. forhøjet alkalisk phosphatase og/eller GGT;
  2. positive anti-mitokondrielle autoantistoffer (titer ≥ 1:40) eller PBC-specifikke antinukleære antistoffer (gp-210 og sp100);
  3. karakteristiske histologiske træk ved floride galdegange læsioner og granulomatøs læsion.
Andet: Klinisk information
Efterforskerne vil rekruttere PBC-patienter og indsamle vigtig klinisk information og laboratorieundersøgelser sammen med biologiske prøver.
Andre navne:
  • Laboratorieoplysninger
  • Biologiske prøver

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fænotyper og sub-fænotyper af PBC italienske patienter
Tidsramme: Samlet varighed af undersøgelsen (10 år)
Identificere og definere distinkte fænotyper og sub-fænotyper af PBC-patienter med højere risiko for sygdomsprogression.
Samlet varighed af undersøgelsen (10 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Respons på UDCA-terapi
Tidsramme: Samlet varighed af undersøgelsen (10 år)
Defineret som alkalisk fosfataseniveau <1 x øvre normalgrænse. Efterforskerne vil tilpasse en multivariat analyse ved hjælp af logistisk regression ved hjælp af baseline variabler.
Samlet varighed af undersøgelsen (10 år)
Identifikation af faktorer, der påvirker progressionen af ​​PBC
Tidsramme: Samlet varighed af undersøgelsen (10 år)
Efterforskerne vil beregne tiden fra diagnosen PBC til en hændelse (leverdekompensation, levertransplantation eller død). De vil derefter tilpasse en multivariat analyse ved hjælp af Cox's proportional hazards regressionsmodel af forskellige forklarende variabler tilgængelige ved baseline.
Samlet varighed af undersøgelsen (10 år)
Sikkerhed og langsigtet effektivitet af nye terapier
Tidsramme: Samlet varighed af undersøgelsen (10 år)
Efterforskerne vil evaluere prospektivt laboratorieundersøgelse og behandlingsrespons på nye terapier, der er på vej ind i den kliniske praksis, f.eks. obeticholsyre, fibrater.
Samlet varighed af undersøgelsen (10 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Milano Bicocca

Samarbejdspartnere

Intercept Pharmaceuticals
Laboratoires Mayoly Spindler

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. september 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

24. januar 2029

Studieafslutning (Forventet)

24. januar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. november 2021

Først opslået (Faktiske)

9. december 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. marts 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PBC322

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær biliær kolangitis

Kliniske forsøg med Klinisk information

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner