Banco de Dados Nacional sobre Colangite Biliar Primária (PBC322)
Estudo multicêntrico, nacional, observacional, retrospectivo e prospectivo baseado no desenvolvimento de um banco de dados de pacientes vinculado a um armazenamento de amostras biológicas
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A colangite biliar primária (CBP) é uma doença hepática imunomediada caracterizada por inflamação crônica dos ductos biliares intra-hepáticos, causando ductopenia progressiva, colestase e, se não tratada de forma eficaz, levando a fibrose, cirrose e insuficiência hepática. Atualmente, quase todos os pacientes com CBP são diagnosticados em estágio inicial da doença e recebem tratamento com ácido ursodesoxicólico (UDCA), que é atualmente o único medicamento aprovado para o tratamento de pacientes com CBP. No entanto, aproximadamente 20% a 30% (até >50% em pacientes com menos de 40 anos) ainda não se beneficiam do UDCA e têm um prognóstico reduzido em comparação com indivíduos saudáveis. Grandes avanços no campo da CBP foram dados na última década, porém ainda existem áreas significativas de necessidades clínicas não atendidas na CBP: a falta de conhecimento sobre a etiopatogenia; uma má compreensão dos subfenótipos da doença; a falta de biomarcadores de progressão da doença que permitam a estratificação de risco necessária no manejo clínico e desenho de ensaios, entre outros. No atual cenário de pesquisa em evolução com a disponibilidade das tecnologias -omics gerando bibliotecas de dados de todo o genoma, dados metabolômicos e proteômicos, entre outros, as perspectivas de descobrir os fundamentos genéticos e moleculares do PBC são mais promissoras do que nunca. Os cientistas vislumbram uma era de "medicina personalizada", quando mais e mais pessoas obterão seus próprios mapas genéticos e metabólicos, permitindo-lhes identificar seu status como portadores de perfis de risco específicos.
Com base nessas premissas, o projeto atual visa construir uma infraestrutura de pesquisa nacional (cerca de 60 centros italianos participantes estarão envolvidos) para estudar a biologia da PBC e, em particular, explorar por que um grupo significativo de os pacientes falham na terapia primária com UDCA, colocando-os em risco de desenvolver doença progressiva e necessitar de transplante de fígado (LT). Os investigadores irão recrutar pacientes e organizar a coleta de informações clínicas importantes e investigação laboratorial, juntamente com amostras biológicas. Os dados serão coletados na forma de Formulários de Relato de Caso eletrônico (nuvem REDCap) que serão preenchidos pelos médicos no início do estudo e posteriormente anualmente. A informação clínica permitirá identificar os perfis clínicos dos doentes. As amostras biológicas permitirão entender os principais aspectos da constituição das pessoas, incluindo os genes dos pacientes e o funcionamento do sistema imunológico, e as diferenças de constituição entre pessoas com diferentes fenótipos clínicos.
Essa infraestrutura de pesquisa representaria um recurso inestimável para uma pesquisa translacional bem-sucedida nesse campo. Especificamente, serviria aos investigadores que realizam pesquisas; médicos tratando pacientes; epidemiologistas coletando dados demográficos; e a indústria de medicamentos e dispositivos em busca de novos mercados. Pode também representar uma infraestrutura necessária para a implementação das Redes Europeias de Referência (ERN) para doenças raras, pilares principais do atual quadro político da UE sobre os Planos Nacionais de investigação e desenvolvimento. O banco de dados PBC italiano também seria crucial para o desenvolvimento de medicamentos, especificamente para avaliar a viabilidade de ensaios clínicos, facilitar o planejamento de ensaios clínicos apropriados, apoiar o recrutamento de pacientes e avaliar o impacto de novas intervenções.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Pietro Invernizzi, MD
- Número de telefone: +39 039 233 2187
- E-mail: pietro.invernizzi@unimib.it
Estude backup de contato
- Nome: Marco Carbone, MD
- Número de telefone: 02 6448 8139
- E-mail: marco.carbone@unimib.it
Locais de estudo
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Ancona, Itália
- Recrutamento
- Ospedali Riuniti di Ancona
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Bari, Itália
- Recrutamento
- A.O.U. Consorziale - Policlinico Bari- UO Gastroenterologia
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Bergamo, Itália
- Recrutamento
- UO di gastroenterologia, Asst Papa Giovanni XXIII
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Bologna, Itália
- Recrutamento
- Policlinico S. Orsola Malpighi- UO Medicina Interna
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Contato:
- Luigi Muratori
- E-mail: luigi.muratori@unibo.it
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Bologna, Itália
- Ainda não está recrutando
- Policlinico S.Orsola Malpighi- Ambulatorio di epatologia e gestione trapianto epatico
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Bolzano, Itália
- Recrutamento
- Gastroenterologia, fisiopatologia e endoscopia digestiva, Azienda sanitaria dell'alto adige
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Brescia, Itália
- Recrutamento
- Unità epatologica ed ecografia internistica a valenza dipartimentale, Fondazione Ospedaliera Poliambulanza
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Brescia, Itália
- Ainda não está recrutando
- UO di gastroenterologia, Spedali civili di Brescia
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Cagliari, Itália
- Recrutamento
- UO epatologia, Azienda ospedaliero università di Cagliari Policlinico universitario Monserrato
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Castellana Grotte, Itália
- Recrutamento
- Ospedale IRCCS Saverio De Bellis- UOC di Gastroenterologia 1
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Catania, Itália
- Recrutamento
- UO epatologia Ospedale Garibaldi
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Catanzaro, Itália
- Recrutamento
- UO di fisiopatologia digestiva, Azienda Ospedaliera Universitaria Mater Domini
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Como, Itália
- Recrutamento
- UO di gastroenterologia, Ospedale Valduce
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Cremona, Itália
- Recrutamento
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale (ASST) di Cremona- UO Medicina Interna - Ambulatori di Epatologia
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Faenza, Itália
- Recrutamento
- Presidio Ospedaliero di Faenza- UO Medicina Interna
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Firenze, Itália
- Recrutamento
- UO Clinica Medica, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi Firenze
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Foggia, Itália
- Recrutamento
- Centro C.U.R.E. Centro Universitario per la ricerca e la Cura delle Malattie Epatiche
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Gallarate, Itália
- Recrutamento
- Ambulatorio di Malattie del Fegato, U.O. Medicina, ASST Valle Olona, Presidio di Gallarate
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Genova, Itália
- Recrutamento
- UO Clinica Gastroenterologica, Policlinico San Martino
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Lamezia Terme, Itália
- Recrutamento
- Centro Medicina del Viaggiatore e delle Migrazioni, ASP Catanzaro, Presìdio Ospedaliero "Giovanni Paolo II"
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Messina, Itália
- Ainda não está recrutando
- UO di epatologia clinica e biomolecolare, Università degli studi di Messina
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Milan, Itália, 20126
- Recrutamento
- University of Milano-Bicocca
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Contato:
- Pietro Invernizzi
- E-mail: pietro.invernizzi@unimib.it
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Contato:
- Marco Carbone
- E-mail: marco.carbone@unimib.it
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Investigador principal:
- Pietro Invernizzi
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Milano, Itália
- Recrutamento
- Policlinico di Milano
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Milano, Itália
- Recrutamento
- UO di epatologia, Ospedale Niguarda Ca' Granda
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Milano, Itália
- Recrutamento
- UO epatologia, Istituto scientifico universitario San Raffaele
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Milano, Itália
- Recrutamento
- UO di Epatologia, Ospedale San Giuseppe
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Modena, Itália
- Recrutamento
- Struttura Complessa di Medicina ad Indirizzo Metabolico Nutrizionale, Dipartimento Ospedaliero di Medicina Interna
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Modena, Itália
- Recrutamento
- AOU di Modena- U.O. Gastroenterologia
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Napoli, Itália
- Ainda não está recrutando
- Day Hospital e Ambulatorio di Epatoogia e Nutrizione Clinica, Fondazione Evangelica Villa Betania, Ospedale generale di Zona
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Napoli, Itália
- Recrutamento
- Ospedale policlinico Federico II di Napoli
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Napoli, Itália
- Recrutamento
- Università della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli- Dipartimento di epato-gastroenterologia
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Novara, Itália
- Recrutamento
- UO medicina ed epatologia, Ospedale maggiore della carità
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Padova, Itália
- Recrutamento
- UO di Gastroenterologia, Azienda ospedaliera di Padova
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Padova, Itália
- Recrutamento
- UO di Medicina Interna, Azienda Ospedaliera di Padova
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Palermo, Itália
- Recrutamento
- UO gastroenterologia, Policlinico Paolo Giaccone
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Parma, Itália
- Recrutamento
- Malattie infettive ed epatologia, Azienda ospedaliero universitaria di Parma
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Pescara, Itália
- Recrutamento
- Day Hospital Internistico e ambulatorio di Epatologia, ASL Pescara
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Pisa, Itália
- Recrutamento
- UO epatologia, AOU pisana Cisanello
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Pordenone, Itália
- Recrutamento
- S.C. Gastroenterologia, Ospedale di Pordenone, AS FO
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Roma, Itália
- Recrutamento
- Medicina clinica ed epatologia, Policlinico universitario campus bio-medico
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Roma, Itália
- Recrutamento
- UO di Epatologia, Universita' di Roma Tor Vergata
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Roma, Itália
- Recrutamento
- UO di Gastroenterologia, Policlinico Umberto I
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Roma, Itália
- Recrutamento
- Policlinico Universitario Fondazione Agostino Gemelli- UO di medicina interna
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Rozzano, Itália
- Recrutamento
- Medicina interna ed epatologia, Istituto clinico Humanitas
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Salerno, Itália
- Recrutamento
- Università degli studi di salerno
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San Giovanni Rotondo, Itália
- Recrutamento
- UO di Gastroenterologia e Endoscopia Digestiva, Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
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San Giovanni Rotondo, Itália
- Ainda não está recrutando
- SSD Epatologia, Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
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Sassari, Itália
- Recrutamento
- Azienda Ospedale Universitaria di Sassari- UOC Medicina Interna
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Torino, Itália
- Recrutamento
- S.C. Gastroenterologia, Azienda Ospedaliero-Universitaria Molinette
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Trento, Itália
- Recrutamento
- Gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda provinciale per i servizi sanitari
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Treviso, Itália
- Recrutamento
- Ospedale regionale Ca' Foncello di Treviso- Unità operativa complessa di Gastroenterologia
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Trieste, Itália
- Recrutamento
- SC (UCO) Clinica Patologie del Fegato, Ospedale di Cattinara, ASU GI
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Udine, Itália
- Recrutamento
- SOS di DPT Epatologia e Trapianti di Fegato, ASU FC
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Varese, Itália
- Recrutamento
- UO di gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda macchi, Asst sette laghi
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Verona, Itália
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona- UOC Gastroeneterologia A
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Todos os pacientes com PBC residentes na Itália e com pelo menos 18 anos de idade podem ser incluídos no banco de dados. De acordo com critérios bem estabelecidos, a PBC é diagnosticada em indivíduos que preenchem dois dos três critérios a seguir:
- fosfatase alcalina elevada e/ou GGT;
- autoanticorpos anti-mitocondriais positivos (título ≥ 1:40) ou anticorpos antinucleares específicos para PBC (gp-210 e sp100);
- aspectos histológicos característicos de lesões de ductos biliares floridos e lesão granulomatosa.
Critério de exclusão:
O paciente declarou explicitamente sua relutância em participar do estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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População PBC residente na Itália
Todos os pacientes com PBC residentes na Itália e com pelo menos 18 anos de idade podem ser incluídos no banco de dados. De acordo com critérios bem estabelecidos, a PBC é diagnosticada em indivíduos que preenchem dois dos três critérios a seguir:
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Os investigadores irão recrutar pacientes com PBC e coletar informações clínicas importantes e investigação laboratorial, juntamente com amostras biológicas.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Fenótipos e subfenótipos de pacientes italianos com PBC
Prazo: Duração total do estudo (10 anos)
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Identificar e definir fenótipos e subfenótipos distintos de pacientes com PBC com maior risco de progressão da doença.
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Duração total do estudo (10 anos)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta à terapia UDCA
Prazo: Duração total do estudo (10 anos)
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Definido como Nível de Fosfatase Alcalina <1 x limite superior do normal.
Os investigadores ajustarão uma análise multivariada usando regressão logística usando variáveis de linha de base.
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Duração total do estudo (10 anos)
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Identificação de fatores que influenciam a progressão da PBC
Prazo: Duração total do estudo (10 anos)
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Os investigadores calcularão o tempo desde o diagnóstico de PBC até um evento (descompensação hepática, transplante hepático ou morte).
Eles então ajustarão uma análise multivariada usando o modelo de regressão de riscos proporcionais de Cox de diversas variáveis explicativas disponíveis na linha de base.
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Duração total do estudo (10 anos)
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Segurança e eficácia a longo prazo de novas terapias
Prazo: Duração total do estudo (10 anos)
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Os investigadores avaliarão prospectivamente a investigação laboratorial e a resposta ao tratamento a novas terapias que estão entrando na prática clínica, por exemplo,
ácido obeticólico, fibratos.
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Duração total do estudo (10 anos)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PBC322
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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