Nationell databas om primär biliär kolangit (PBC322)
Multicenter, rikstäckande, observationell, retrospektiv och prospektiv studie baserad på utvecklingen av en patientdatabas kopplad till en biologisk provlagring
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Primär biliär kolangit (PBC) är en immunmedierad leversjukdom som kännetecknas av kronisk inflammation i de intrahepatiska gallgångarna, som orsakar progressiv ductopeni, kolestas, och om den inte behandlas effektivt, leder till fibros, cirros och leversvikt. Numera diagnostiseras nästan alla patienter med PBC i ett tidigt sjukdomsstadium och får behandling med ursodeoxicholsyra (UDCA) som för närvarande är det enda läkemedel som godkänts för behandling av patienter med PBC. Emellertid har cirka 20 % till 30 % (upp till >50 % hos patienter under 40 år) fortfarande ingen nytta av UDCA och har en minskad prognos jämfört med friska individer. Stora framsteg inom PBC-området har gjorts under det senaste decenniet, men det finns fortfarande betydande områden med otillfredsställda kliniska behov inom PBC: bristen på kunskap om etiopatogenes; en dålig förståelse av sjukdomssubfenotyper; bristen på biomarkörer för sjukdomsprogression som möjliggör riskstratifiering som behövs i klinisk ledning och utformning av prövningar, bland annat. I det nuvarande framväxande forskningslandskapet med tillgången på -omics-teknologier som genererar bibliotek av genomomfattande data, metabolomik och proteomikdata, bland annat, är utsikterna att upptäcka genen och molekylära underbyggen av PBC mer lovande än någonsin. Forskare föreställer sig en era av "personlig medicin" när fler och fler människor kommer att få sina egna genetiska och metaboliska kartor, vilket gör det möjligt för dem att identifiera sin status som bärare av specifika riskprofiler.
Baserat på dessa premisser syftar det aktuella projektet till att bygga upp en rikstäckande forskningsinfrastruktur (cirka 60 italienska deltagande center kommer att vara involverade) för att studera biologin hos PBC och i synnerhet att utforska varför en betydande grupp av, typiskt unga, patienter misslyckas med primärbehandling med UDCA, vilket gör att de riskerar att utveckla progressiv sjukdom och behöva levertransplantation (LT). Utredarna kommer att rekrytera patienter och organisera insamlingen av viktig klinisk information och laboratorieundersökningar, tillsammans med biologiska prover. Data kommer att samlas in i form av elektroniska fallrapportformulär (REDCap-moln) som kommer att fyllas i av läkare vid baslinjen och därefter på årsbasis. Den kliniska informationen gör det möjligt för oss att identifiera patienternas kliniska profiler. De biologiska proverna kommer att göra det möjligt att förstå nyckelaspekter av människors sammansättning, inklusive patientgener och hur deras immunsystem fungerar, och skillnaderna i sammansättning mellan människor med olika kliniska fenotyper.
Denna forskningsinfrastruktur skulle utgöra en ovärderlig resurs för framgångsrik translationell forskning inom detta område. Specifikt skulle det tjäna utredare som bedriver forskning; läkare som behandlar patienter; epidemiologer som samlar in demografiska data; och läkemedels- och apparatindustrin som söker nya marknader. Det kan också representera en nödvändig infrastruktur för genomförandet av de europeiska referensnätverken (ERN) för sällsynta sjukdomar, huvudpelare i EU:s nuvarande politiska ram för nationella planer för forskning och utveckling. Den italienska PBC-databasen skulle också vara avgörande för läkemedelsutveckling, särskilt för att bedöma genomförbarheten av kliniska prövningar, för att underlätta planeringen av lämpliga kliniska prövningar, för att stödja inskrivningen av patienter och för att bedöma effekten av nya ingrepp.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Pietro Invernizzi, MD
- Telefonnummer: +39 039 233 2187
- E-post: pietro.invernizzi@unimib.it
Studera Kontakt Backup
- Namn: Marco Carbone, MD
- Telefonnummer: 02 6448 8139
- E-post: marco.carbone@unimib.it
Studieorter
-
-
-
Ancona, Italien
- Rekrytering
- Ospedali Riuniti di Ancona
-
Bari, Italien
- Rekrytering
- A.O.U. Consorziale - Policlinico Bari- UO Gastroenterologia
-
Bergamo, Italien
- Rekrytering
- UO di gastroenterologia, Asst Papa Giovanni XXIII
-
Bologna, Italien
- Rekrytering
- Policlinico S. Orsola Malpighi- UO Medicina Interna
-
Kontakt:
- Luigi Muratori
- E-post: luigi.muratori@unibo.it
-
Bologna, Italien
- Har inte rekryterat ännu
- Policlinico S.Orsola Malpighi- Ambulatorio di epatologia e gestione trapianto epatico
-
Bolzano, Italien
- Rekrytering
- Gastroenterologia, fisiopatologia e endoscopia digestiva, Azienda sanitaria dell'alto adige
-
Brescia, Italien
- Rekrytering
- Unità epatologica ed ecografia internistica a valenza dipartimentale, Fondazione Ospedaliera Poliambulanza
-
Brescia, Italien
- Har inte rekryterat ännu
- UO di gastroenterologia, Spedali civili di Brescia
-
Cagliari, Italien
- Rekrytering
- UO epatologia, Azienda ospedaliero università di Cagliari Policlinico universitario Monserrato
-
Castellana Grotte, Italien
- Rekrytering
- Ospedale IRCCS Saverio De Bellis- UOC di Gastroenterologia 1
-
Catania, Italien
- Rekrytering
- UO epatologia Ospedale Garibaldi
-
Catanzaro, Italien
- Rekrytering
- UO di fisiopatologia digestiva, Azienda Ospedaliera Universitaria Mater Domini
-
Como, Italien
- Rekrytering
- UO di gastroenterologia, Ospedale Valduce
-
Cremona, Italien
- Rekrytering
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale (ASST) di Cremona- UO Medicina Interna - Ambulatori di Epatologia
-
Faenza, Italien
- Rekrytering
- Presidio Ospedaliero di Faenza- UO Medicina Interna
-
Firenze, Italien
- Rekrytering
- UO Clinica Medica, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi Firenze
-
Foggia, Italien
- Rekrytering
- Centro C.U.R.E. Centro Universitario per la ricerca e la Cura delle Malattie Epatiche
-
Gallarate, Italien
- Rekrytering
- Ambulatorio di Malattie del Fegato, U.O. Medicina, ASST Valle Olona, Presidio di Gallarate
-
Genova, Italien
- Rekrytering
- UO Clinica Gastroenterologica, Policlinico San Martino
-
Lamezia Terme, Italien
- Rekrytering
- Centro Medicina del Viaggiatore e delle Migrazioni, ASP Catanzaro, Presìdio Ospedaliero "Giovanni Paolo II"
-
Messina, Italien
- Har inte rekryterat ännu
- UO di epatologia clinica e biomolecolare, Università degli studi di Messina
-
Milan, Italien, 20126
- Rekrytering
- University of Milano-Bicocca
-
Kontakt:
- Pietro Invernizzi
- E-post: pietro.invernizzi@unimib.it
-
Kontakt:
- Marco Carbone
- E-post: marco.carbone@unimib.it
-
Huvudutredare:
- Pietro Invernizzi
-
Milano, Italien
- Rekrytering
- Policlinico di Milano
-
Milano, Italien
- Rekrytering
- UO di epatologia, Ospedale Niguarda Ca' Granda
-
Milano, Italien
- Rekrytering
- UO epatologia, Istituto scientifico universitario San Raffaele
-
Milano, Italien
- Rekrytering
- UO di Epatologia, Ospedale San Giuseppe
-
Modena, Italien
- Rekrytering
- Struttura Complessa di Medicina ad Indirizzo Metabolico Nutrizionale, Dipartimento Ospedaliero di Medicina Interna
-
Modena, Italien
- Rekrytering
- AOU di Modena- U.O. Gastroenterologia
-
Napoli, Italien
- Har inte rekryterat ännu
- Day Hospital e Ambulatorio di Epatoogia e Nutrizione Clinica, Fondazione Evangelica Villa Betania, Ospedale generale di Zona
-
Napoli, Italien
- Rekrytering
- Ospedale policlinico Federico II di Napoli
-
Napoli, Italien
- Rekrytering
- Università della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli- Dipartimento di epato-gastroenterologia
-
Novara, Italien
- Rekrytering
- UO medicina ed epatologia, Ospedale maggiore della carità
-
Padova, Italien
- Rekrytering
- UO di Gastroenterologia, Azienda ospedaliera di Padova
-
Padova, Italien
- Rekrytering
- UO di Medicina Interna, Azienda Ospedaliera di Padova
-
Palermo, Italien
- Rekrytering
- UO gastroenterologia, Policlinico Paolo Giaccone
-
Parma, Italien
- Rekrytering
- Malattie infettive ed epatologia, Azienda ospedaliero universitaria di Parma
-
Pescara, Italien
- Rekrytering
- Day Hospital Internistico e ambulatorio di Epatologia, ASL Pescara
-
Pisa, Italien
- Rekrytering
- UO epatologia, AOU pisana Cisanello
-
Pordenone, Italien
- Rekrytering
- S.C. Gastroenterologia, Ospedale di Pordenone, AS FO
-
Roma, Italien
- Rekrytering
- Medicina clinica ed epatologia, Policlinico universitario campus bio-medico
-
Roma, Italien
- Rekrytering
- UO di Epatologia, Universita' di Roma Tor Vergata
-
Roma, Italien
- Rekrytering
- UO di Gastroenterologia, Policlinico Umberto I
-
Roma, Italien
- Rekrytering
- Policlinico Universitario Fondazione Agostino Gemelli- UO di medicina interna
-
Rozzano, Italien
- Rekrytering
- Medicina interna ed epatologia, Istituto clinico Humanitas
-
Salerno, Italien
- Rekrytering
- Università degli studi di salerno
-
San Giovanni Rotondo, Italien
- Rekrytering
- UO di Gastroenterologia e Endoscopia Digestiva, Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
-
San Giovanni Rotondo, Italien
- Har inte rekryterat ännu
- SSD Epatologia, Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
-
Sassari, Italien
- Rekrytering
- Azienda Ospedale Universitaria di Sassari- UOC Medicina Interna
-
Torino, Italien
- Rekrytering
- S.C. Gastroenterologia, Azienda Ospedaliero-Universitaria Molinette
-
Trento, Italien
- Rekrytering
- Gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda provinciale per i servizi sanitari
-
Treviso, Italien
- Rekrytering
- Ospedale regionale Ca' Foncello di Treviso- Unità operativa complessa di Gastroenterologia
-
Trieste, Italien
- Rekrytering
- SC (UCO) Clinica Patologie del Fegato, Ospedale di Cattinara, ASU GI
-
Udine, Italien
- Rekrytering
- SOS di DPT Epatologia e Trapianti di Fegato, ASU FC
-
Varese, Italien
- Rekrytering
- UO di gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda macchi, Asst sette laghi
-
Verona, Italien
- Rekrytering
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona- UOC Gastroeneterologia A
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Alla PBC-patienter som bor i Italien och som är minst 18 år kan inkluderas i databasen. Enligt väletablerade kriterier diagnostiseras PBC hos personer som uppfyller två av de tre av följande kriterier:
- förhöjt alkaliskt fosfatas och/eller GGT;
- positiva anti-mitokondriella autoantikroppar (titer ≥ 1:40) eller PBC-specifika antinukleära antikroppar (gp-210 och sp100);
- karakteristiska histologiska särdrag av florida gallgångsskador och granulomatös lesion.
Exklusions kriterier:
Patienten har uttryckligen deklarerat att han/hon inte vill delta i studien
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
PBC-befolkning bosatta i Italien
Alla PBC-patienter som bor i Italien och som är minst 18 år kan inkluderas i databasen. Enligt väletablerade kriterier diagnostiseras PBC hos personer som uppfyller två av de tre av följande kriterier:
|
Utredarna kommer att rekrytera PBC-patienter och samla in viktig klinisk information och laboratorieundersökningar, tillsammans med biologiska prover.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fenotyper och subfenotyper av PBC italienska patienter
Tidsram: Studiens totala längd (10 år)
|
Identifiera och definiera distinkta fenotyper och subfenotyper av PBC-patienter med högre risk för sjukdomsprogression.
|
Studiens totala längd (10 år)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Svar på UDCA-terapi
Tidsram: Studiens totala längd (10 år)
|
Definierat som alkaliskt fosfatasnivå <1 x övre normalgräns.
Utredarna kommer att anpassa en multivariat analys med logistisk regression med baslinjevariabler.
|
Studiens totala längd (10 år)
|
|
Identifiering av faktorer som påverkar utvecklingen av PBC
Tidsram: Studiens totala längd (10 år)
|
Utredarna kommer att beräkna tiden från diagnosen PBC till en händelse (leverdekompensation, levertransplantation eller död).
De kommer sedan att anpassa en multivariat analys med hjälp av Cox's proportionella riskregressionsmodell av olika förklaringsvariabler tillgängliga vid baslinjen.
|
Studiens totala längd (10 år)
|
|
Säkerhet och långsiktig effekt av nya terapier
Tidsram: Studiens totala längd (10 år)
|
Utredarna kommer att utvärdera prospektiv laboratorieundersökning och behandlingssvaret på nya terapier som kommer in i den kliniska praktiken, t.ex.
obetikolsyra, fibrater.
|
Studiens totala längd (10 år)
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PBC322
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .