Base de données nationale sur la cholangite biliaire primitive (PBC322)
Étude multicentrique, nationale, observationnelle, rétrospective et prospective basée sur le développement d'une base de données de patients liée à un stockage d'échantillons biologiques
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La cholangite biliaire primitive (CBP) est une maladie hépatique à médiation immunitaire caractérisée par une inflammation chronique des voies biliaires intrahépatiques, provoquant une ductopénie progressive, une cholestase et, si elle n'est pas traitée efficacement, entraînant une fibrose, une cirrhose et une insuffisance hépatique. De nos jours, presque tous les patients atteints de CBP sont diagnostiqués à un stade précoce de la maladie et reçoivent un traitement à l'acide ursodésoxycholique (UDCA), qui est actuellement le seul médicament approuvé pour le traitement des patients atteints de CBP. Cependant, environ 20 % à 30 % (jusqu'à > 50 % chez les patients de moins de 40 ans) ne bénéficient toujours pas de l'AUDC et ont un pronostic réduit par rapport aux personnes en bonne santé. Des avancées majeures dans le domaine de la CBP ont été réalisées au cours de la dernière décennie, mais il existe encore d'importants domaines de besoins cliniques non satisfaits dans la CBP : le manque de connaissances sur l'étiopathogénie ; une mauvaise compréhension des sous-phénotypes de la maladie ; le manque de biomarqueurs de la progression de la maladie qui permettent la stratification des risques nécessaires à la gestion clinique et à la conception des essais, entre autres. Dans le paysage de la recherche en évolution actuelle avec la disponibilité des technologies -omiques générant des bibliothèques de données pangénomiques, de données métabolomiques et protéomiques, entre autres, les perspectives de découverte des fondements génétiques et moléculaires de la PBC sont plus prometteuses que jamais. Les scientifiques envisagent une ère de «médecine personnalisée» où de plus en plus de personnes obtiendront leurs propres cartes génétiques et métaboliques, leur permettant d'identifier leur statut de porteurs de profils de risque spécifiques.
Sur la base de ces prémisses, le projet actuel vise à mettre en place une infrastructure de recherche à l'échelle nationale (environ 60 centres italiens participants seront impliqués) pour étudier la biologie de la CBP et, en particulier, pour explorer pourquoi un groupe important de personnes, généralement jeunes les patients échouent au traitement primaire avec l'AUDC, ce qui les expose au risque de développer une maladie progressive et d'avoir besoin d'une transplantation hépatique (LT). Les enquêteurs recruteront des patients et organiseront la collecte d'informations cliniques importantes et d'investigations de laboratoire, ainsi que des échantillons biologiques. Les données seront collectées sous la forme de formulaires électroniques de rapport de cas (cloud REDCap) qui seront remplis par les cliniciens au départ et par la suite sur une base annuelle. Les informations cliniques nous permettront d'identifier les profils cliniques des patients. Les échantillons biologiques permettront de comprendre les aspects clés de la constitution des personnes, y compris les gènes des patients et le fonctionnement de leur système immunitaire, ainsi que les différences de constitution entre les personnes ayant des phénotypes cliniques différents.
Cette infrastructure de recherche représenterait une ressource inestimable pour une recherche translationnelle réussie dans ce domaine. Plus précisément, il servirait les enquêteurs menant des recherches; cliniciens traitant des patients; épidémiologistes recueillant des données démographiques ; et l'industrie des médicaments et des appareils à la recherche de nouveaux marchés. Il peut également représenter une infrastructure nécessaire pour la mise en œuvre des réseaux européens de référence (ERN) pour les maladies rares, principaux piliers du cadre politique actuel de l'UE sur les plans nationaux de recherche et de développement. La base de données PBC italienne serait également cruciale pour le développement de médicaments, en particulier pour évaluer la faisabilité des essais cliniques, pour faciliter la planification d'essais cliniques appropriés, pour soutenir le recrutement des patients et pour évaluer l'impact des nouvelles interventions.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Pietro Invernizzi, MD
- Numéro de téléphone: +39 039 233 2187
- E-mail: pietro.invernizzi@unimib.it
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Marco Carbone, MD
- Numéro de téléphone: 02 6448 8139
- E-mail: marco.carbone@unimib.it
Lieux d'étude
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Ancona, Italie
- Recrutement
- Ospedali Riuniti di Ancona
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Bari, Italie
- Recrutement
- A.O.U. Consorziale - Policlinico Bari- UO Gastroenterologia
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Bergamo, Italie
- Recrutement
- UO di gastroenterologia, Asst Papa Giovanni XXIII
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Bologna, Italie
- Recrutement
- Policlinico S. Orsola Malpighi- UO Medicina Interna
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Contact:
- Luigi Muratori
- E-mail: luigi.muratori@unibo.it
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Bologna, Italie
- Pas encore de recrutement
- Policlinico S.Orsola Malpighi- Ambulatorio di epatologia e gestione trapianto epatico
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Bolzano, Italie
- Recrutement
- Gastroenterologia, fisiopatologia e endoscopia digestiva, Azienda sanitaria dell'alto adige
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Brescia, Italie
- Recrutement
- Unità epatologica ed ecografia internistica a valenza dipartimentale, Fondazione Ospedaliera Poliambulanza
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Brescia, Italie
- Pas encore de recrutement
- UO di gastroenterologia, Spedali civili di Brescia
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Cagliari, Italie
- Recrutement
- UO epatologia, Azienda ospedaliero università di Cagliari Policlinico universitario Monserrato
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Castellana Grotte, Italie
- Recrutement
- Ospedale IRCCS Saverio De Bellis- UOC di Gastroenterologia 1
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Catania, Italie
- Recrutement
- UO epatologia Ospedale Garibaldi
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Catanzaro, Italie
- Recrutement
- UO di fisiopatologia digestiva, Azienda Ospedaliera Universitaria Mater Domini
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Como, Italie
- Recrutement
- UO di gastroenterologia, Ospedale Valduce
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Cremona, Italie
- Recrutement
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale (ASST) di Cremona- UO Medicina Interna - Ambulatori di Epatologia
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Faenza, Italie
- Recrutement
- Presidio Ospedaliero di Faenza- UO Medicina Interna
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Firenze, Italie
- Recrutement
- UO Clinica Medica, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi Firenze
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Foggia, Italie
- Recrutement
- Centro C.U.R.E. Centro Universitario per la ricerca e la Cura delle Malattie Epatiche
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Gallarate, Italie
- Recrutement
- Ambulatorio di Malattie del Fegato, U.O. Medicina, ASST Valle Olona, Presidio di Gallarate
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Genova, Italie
- Recrutement
- UO Clinica Gastroenterologica, Policlinico San Martino
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Lamezia Terme, Italie
- Recrutement
- Centro Medicina del Viaggiatore e delle Migrazioni, ASP Catanzaro, Presìdio Ospedaliero "Giovanni Paolo II"
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Messina, Italie
- Pas encore de recrutement
- UO di epatologia clinica e biomolecolare, Università degli studi di Messina
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Milan, Italie, 20126
- Recrutement
- University of Milano-Bicocca
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Contact:
- Pietro Invernizzi
- E-mail: pietro.invernizzi@unimib.it
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Contact:
- Marco Carbone
- E-mail: marco.carbone@unimib.it
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Chercheur principal:
- Pietro Invernizzi
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Milano, Italie
- Recrutement
- Policlinico di Milano
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Milano, Italie
- Recrutement
- UO di epatologia, Ospedale Niguarda Ca' Granda
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Milano, Italie
- Recrutement
- UO epatologia, Istituto scientifico universitario San Raffaele
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Milano, Italie
- Recrutement
- UO di Epatologia, Ospedale San Giuseppe
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Modena, Italie
- Recrutement
- Struttura Complessa di Medicina ad Indirizzo Metabolico Nutrizionale, Dipartimento Ospedaliero di Medicina Interna
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Modena, Italie
- Recrutement
- AOU di Modena- U.O. Gastroenterologia
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Napoli, Italie
- Pas encore de recrutement
- Day Hospital e Ambulatorio di Epatoogia e Nutrizione Clinica, Fondazione Evangelica Villa Betania, Ospedale generale di Zona
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Napoli, Italie
- Recrutement
- Ospedale policlinico Federico II di Napoli
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Napoli, Italie
- Recrutement
- Università della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli- Dipartimento di epato-gastroenterologia
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Novara, Italie
- Recrutement
- UO medicina ed epatologia, Ospedale maggiore della carità
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Padova, Italie
- Recrutement
- UO di Gastroenterologia, Azienda ospedaliera di Padova
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Padova, Italie
- Recrutement
- UO di Medicina Interna, Azienda Ospedaliera di Padova
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Palermo, Italie
- Recrutement
- UO gastroenterologia, Policlinico Paolo Giaccone
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Parma, Italie
- Recrutement
- Malattie infettive ed epatologia, Azienda ospedaliero universitaria di Parma
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Pescara, Italie
- Recrutement
- Day Hospital Internistico e ambulatorio di Epatologia, ASL Pescara
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Pisa, Italie
- Recrutement
- UO epatologia, AOU pisana Cisanello
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Pordenone, Italie
- Recrutement
- S.C. Gastroenterologia, Ospedale di Pordenone, AS FO
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Roma, Italie
- Recrutement
- Medicina clinica ed epatologia, Policlinico universitario campus bio-medico
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Roma, Italie
- Recrutement
- UO di Epatologia, Universita' di Roma Tor Vergata
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Roma, Italie
- Recrutement
- UO di Gastroenterologia, Policlinico Umberto I
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Roma, Italie
- Recrutement
- Policlinico Universitario Fondazione Agostino Gemelli- UO di medicina interna
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Rozzano, Italie
- Recrutement
- Medicina interna ed epatologia, Istituto clinico Humanitas
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Salerno, Italie
- Recrutement
- Università degli studi di salerno
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San Giovanni Rotondo, Italie
- Recrutement
- UO di Gastroenterologia e Endoscopia Digestiva, Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
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San Giovanni Rotondo, Italie
- Pas encore de recrutement
- SSD Epatologia, Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
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Sassari, Italie
- Recrutement
- Azienda Ospedale Universitaria di Sassari- UOC Medicina Interna
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Torino, Italie
- Recrutement
- S.C. Gastroenterologia, Azienda Ospedaliero-Universitaria Molinette
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Trento, Italie
- Recrutement
- Gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda provinciale per i servizi sanitari
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Treviso, Italie
- Recrutement
- Ospedale regionale Ca' Foncello di Treviso- Unità operativa complessa di Gastroenterologia
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Trieste, Italie
- Recrutement
- SC (UCO) Clinica Patologie del Fegato, Ospedale di Cattinara, ASU GI
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Udine, Italie
- Recrutement
- SOS di DPT Epatologia e Trapianti di Fegato, ASU FC
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Varese, Italie
- Recrutement
- UO di gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda macchi, Asst sette laghi
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Verona, Italie
- Recrutement
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona- UOC Gastroeneterologia A
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
Tous les patients CBP vivant en Italie et âgés d'au moins 18 ans peuvent être inclus dans la base de données. Selon des critères bien établis, la CBP est diagnostiquée chez des sujets remplissant deux des trois critères suivants :
- phosphatase alcaline élevée et/ou GGT ;
- auto-anticorps anti-mitochondries positifs (titre ≥ 1:40) ou anticorps antinucléaires spécifiques de PBC (gp-210 et sp100) ;
- Caractéristiques histologiques caractéristiques des lésions florides des voies biliaires et des lésions granulomateuses.
Critère d'exclusion:
Le patient a explicitement déclaré son refus de participer à l'étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Population CBP résidant en Italie
Tous les patients CBP vivant en Italie et âgés d'au moins 18 ans peuvent être inclus dans la base de données. Selon des critères bien établis, la CBP est diagnostiquée chez des sujets remplissant deux des trois critères suivants :
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Les enquêteurs recruteront des patients atteints de CBP et recueilleront d'importantes informations cliniques et des analyses de laboratoire, ainsi que des échantillons biologiques.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Phénotypes et sous-phénotypes des patients italiens atteints de CBP
Délai: Durée totale de l'étude (10 ans)
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Identifier et définir les phénotypes et sous-phénotypes distincts des patients atteints de CBP à risque plus élevé de progression de la maladie.
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Durée totale de l'étude (10 ans)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Réponse au traitement par l'UDCA
Délai: Durée totale de l'étude (10 ans)
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Défini comme niveau de phosphatase alcaline <1 x limite supérieure de la normale.
Les enquêteurs ajusteront une analyse multivariée utilisant la régression logistique en utilisant des variables de base.
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Durée totale de l'étude (10 ans)
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Identification des facteurs influençant la progression de la CBP
Délai: Durée totale de l'étude (10 ans)
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Les enquêteurs calculeront le temps écoulé entre le diagnostic de CBP et un événement (décompensation hépatique, transplantation hépatique ou décès).
Ils ajusteront ensuite une analyse multivariée en utilisant le modèle de régression des risques proportionnels de Cox de diverses variables explicatives disponibles au départ.
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Durée totale de l'étude (10 ans)
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Innocuité et efficacité à long terme des nouvelles thérapies
Délai: Durée totale de l'étude (10 ans)
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Les chercheurs évalueront de manière prospective les recherches en laboratoire et la réponse au traitement des nouvelles thérapies qui entrent dans la pratique clinique, par ex.
acide obéticholique, fibrates.
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Durée totale de l'étude (10 ans)
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PBC322
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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