Krajowa baza danych dotycząca pierwotnego żółciowego zapalenia dróg żółciowych (PBC322)
Wieloośrodkowe, ogólnopolskie, obserwacyjne, retrospektywne i prospektywne badanie oparte na opracowaniu bazy danych pacjentów połączonej z magazynem próbek biologicznych
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Pierwotne żółciowe zapalenie dróg żółciowych (PBC) jest chorobą wątroby o podłożu immunologicznym, charakteryzującą się przewlekłym zapaleniem wewnątrzwątrobowych dróg żółciowych, powodującym postępującą duktopenię, cholestazę, a jeśli nie jest skutecznie leczona, prowadzi do zwłóknienia, marskości i niewydolności wątroby. Obecnie prawie wszyscy pacjenci z PBC są diagnozowani we wczesnym stadium choroby i otrzymują leczenie kwasem ursodeoksycholowym (UDCA), który jest obecnie jedynym lekiem dopuszczonym do leczenia pacjentów z PBC. Jednak około 20% do 30% (do >50% u pacjentów w wieku poniżej 40 lat) nadal nie odnosi korzyści z UDCA i ma gorsze rokowanie w porównaniu ze zdrowymi osobami. W ostatniej dekadzie poczyniono duże postępy w dziedzinie PBC, jednak nadal istnieją istotne obszary niezaspokojonych potrzeb klinicznych w PBC: brak wiedzy na temat etiopatogenezy; słabe zrozumienie podfenotypów choroby; brak biomarkerów postępu choroby, które umożliwiają między innymi stratyfikację ryzyka potrzebną w zarządzaniu klinicznym i projektowaniu badań. W obecnym zmieniającym się krajobrazie badawczym z dostępnością technologii -omics generujących biblioteki danych obejmujących cały genom, między innymi dane metabolomiczne i proteomiczne, perspektywy odkrycia genu i molekularnych podstaw PBC są bardziej obiecujące niż kiedykolwiek. Naukowcy wyobrażają sobie erę „medycyny spersonalizowanej”, w której coraz więcej osób będzie otrzymywać własne mapy genetyczne i metaboliczne, umożliwiające im identyfikację ich statusu jako nosicieli określonych profili ryzyka.
Opierając się na tych przesłankach, obecny projekt ma na celu stworzenie ogólnokrajowej infrastruktury badawczej (zaangażowanych będzie około 60 włoskich ośrodków uczestniczących) w celu zbadania biologii PBC, a w szczególności zbadania, dlaczego znacząca grupa, zazwyczaj młodych pacjentów nie udaje się podstawowa terapia UDCA, narażając ich na ryzyko rozwoju postępującej choroby i konieczności przeszczepienia wątroby (LT). Badacze będą rekrutować pacjentów i organizować zbieranie ważnych informacji klinicznych oraz badania laboratoryjne wraz z próbkami biologicznymi. Dane będą gromadzone w postaci elektronicznych formularzy zgłoszeń przypadków (chmura REDCap), które będą wypełniane przez klinicystów na początku badania, a następnie co roku. Informacje kliniczne pozwolą nam zidentyfikować profile kliniczne pacjentów. Próbki biologiczne pozwolą zrozumieć kluczowe aspekty budowy ludzi, w tym geny pacjentów i sposób działania ich układu odpornościowego oraz różnice w budowie ludzi o różnych fenotypach klinicznych.
Ta infrastruktura badawcza stanowiłaby nieocenione źródło udanych badań translacyjnych w tej dziedzinie. W szczególności służyłby śledczym prowadzącym badania; klinicyści leczący pacjentów; epidemiolodzy zbierający dane demograficzne; oraz przemysł farmaceutyczny i urządzeń poszukujący nowych rynków. Może również stanowić niezbędną infrastrukturę do wdrażania europejskich sieci referencyjnych (ERN) ds. rzadkich chorób, głównych filarów obecnych ram polityki UE w zakresie krajowych planów badań i rozwoju. Włoska baza danych PBC byłaby również kluczowa dla opracowywania leków, w szczególności w celu oceny wykonalności badań klinicznych, ułatwienia planowania odpowiednich badań klinicznych, wspierania rekrutacji pacjentów i oceny wpływu nowych interwencji.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Pietro Invernizzi, MD
- Numer telefonu: +39 039 233 2187
- E-mail: pietro.invernizzi@unimib.it
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Marco Carbone, MD
- Numer telefonu: 02 6448 8139
- E-mail: marco.carbone@unimib.it
Lokalizacje studiów
-
-
-
Ancona, Włochy
- Rekrutacyjny
- Ospedali Riuniti di Ancona
-
Bari, Włochy
- Rekrutacyjny
- A.O.U. Consorziale - Policlinico Bari- UO Gastroenterologia
-
Bergamo, Włochy
- Rekrutacyjny
- UO di gastroenterologia, Asst Papa Giovanni XXIII
-
Bologna, Włochy
- Rekrutacyjny
- Policlinico S. Orsola Malpighi- UO Medicina Interna
-
Kontakt:
- Luigi Muratori
- E-mail: luigi.muratori@unibo.it
-
Bologna, Włochy
- Jeszcze nie rekrutacja
- Policlinico S.Orsola Malpighi- Ambulatorio di epatologia e gestione trapianto epatico
-
Bolzano, Włochy
- Rekrutacyjny
- Gastroenterologia, fisiopatologia e endoscopia digestiva, Azienda sanitaria dell'alto adige
-
Brescia, Włochy
- Rekrutacyjny
- Unità epatologica ed ecografia internistica a valenza dipartimentale, Fondazione Ospedaliera Poliambulanza
-
Brescia, Włochy
- Jeszcze nie rekrutacja
- UO di gastroenterologia, Spedali civili di Brescia
-
Cagliari, Włochy
- Rekrutacyjny
- UO epatologia, Azienda ospedaliero università di Cagliari Policlinico universitario Monserrato
-
Castellana Grotte, Włochy
- Rekrutacyjny
- Ospedale IRCCS Saverio De Bellis- UOC di Gastroenterologia 1
-
Catania, Włochy
- Rekrutacyjny
- UO epatologia Ospedale Garibaldi
-
Catanzaro, Włochy
- Rekrutacyjny
- UO di fisiopatologia digestiva, Azienda Ospedaliera Universitaria Mater Domini
-
Como, Włochy
- Rekrutacyjny
- UO di gastroenterologia, Ospedale Valduce
-
Cremona, Włochy
- Rekrutacyjny
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale (ASST) di Cremona- UO Medicina Interna - Ambulatori di Epatologia
-
Faenza, Włochy
- Rekrutacyjny
- Presidio Ospedaliero di Faenza- UO Medicina Interna
-
Firenze, Włochy
- Rekrutacyjny
- UO Clinica Medica, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi Firenze
-
Foggia, Włochy
- Rekrutacyjny
- Centro C.U.R.E. Centro Universitario per la ricerca e la Cura delle Malattie Epatiche
-
Gallarate, Włochy
- Rekrutacyjny
- Ambulatorio di Malattie del Fegato, U.O. Medicina, ASST Valle Olona, Presidio di Gallarate
-
Genova, Włochy
- Rekrutacyjny
- UO Clinica Gastroenterologica, Policlinico San Martino
-
Lamezia Terme, Włochy
- Rekrutacyjny
- Centro Medicina del Viaggiatore e delle Migrazioni, ASP Catanzaro, Presìdio Ospedaliero "Giovanni Paolo II"
-
Messina, Włochy
- Jeszcze nie rekrutacja
- UO di epatologia clinica e biomolecolare, Università degli studi di Messina
-
Milan, Włochy, 20126
- Rekrutacyjny
- University of Milano-Bicocca
-
Kontakt:
- Pietro Invernizzi
- E-mail: pietro.invernizzi@unimib.it
-
Kontakt:
- Marco Carbone
- E-mail: marco.carbone@unimib.it
-
Główny śledczy:
- Pietro Invernizzi
-
Milano, Włochy
- Rekrutacyjny
- Policlinico di Milano
-
Milano, Włochy
- Rekrutacyjny
- UO di epatologia, Ospedale Niguarda Ca' Granda
-
Milano, Włochy
- Rekrutacyjny
- UO epatologia, Istituto scientifico universitario San Raffaele
-
Milano, Włochy
- Rekrutacyjny
- UO di Epatologia, Ospedale San Giuseppe
-
Modena, Włochy
- Rekrutacyjny
- Struttura Complessa di Medicina ad Indirizzo Metabolico Nutrizionale, Dipartimento Ospedaliero di Medicina Interna
-
Modena, Włochy
- Rekrutacyjny
- AOU di Modena- U.O. Gastroenterologia
-
Napoli, Włochy
- Jeszcze nie rekrutacja
- Day Hospital e Ambulatorio di Epatoogia e Nutrizione Clinica, Fondazione Evangelica Villa Betania, Ospedale generale di Zona
-
Napoli, Włochy
- Rekrutacyjny
- Ospedale policlinico Federico II di Napoli
-
Napoli, Włochy
- Rekrutacyjny
- Università della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli- Dipartimento di epato-gastroenterologia
-
Novara, Włochy
- Rekrutacyjny
- UO medicina ed epatologia, Ospedale maggiore della carità
-
Padova, Włochy
- Rekrutacyjny
- UO di Gastroenterologia, Azienda ospedaliera di Padova
-
Padova, Włochy
- Rekrutacyjny
- UO di Medicina Interna, Azienda Ospedaliera di Padova
-
Palermo, Włochy
- Rekrutacyjny
- UO gastroenterologia, Policlinico Paolo Giaccone
-
Parma, Włochy
- Rekrutacyjny
- Malattie infettive ed epatologia, Azienda ospedaliero universitaria di Parma
-
Pescara, Włochy
- Rekrutacyjny
- Day Hospital Internistico e ambulatorio di Epatologia, ASL Pescara
-
Pisa, Włochy
- Rekrutacyjny
- UO epatologia, AOU pisana Cisanello
-
Pordenone, Włochy
- Rekrutacyjny
- S.C. Gastroenterologia, Ospedale di Pordenone, AS FO
-
Roma, Włochy
- Rekrutacyjny
- Medicina clinica ed epatologia, Policlinico universitario campus bio-medico
-
Roma, Włochy
- Rekrutacyjny
- UO di Epatologia, Universita' di Roma Tor Vergata
-
Roma, Włochy
- Rekrutacyjny
- UO di Gastroenterologia, Policlinico Umberto I
-
Roma, Włochy
- Rekrutacyjny
- Policlinico Universitario Fondazione Agostino Gemelli- UO di medicina interna
-
Rozzano, Włochy
- Rekrutacyjny
- Medicina interna ed epatologia, Istituto clinico Humanitas
-
Salerno, Włochy
- Rekrutacyjny
- Università degli studi di salerno
-
San Giovanni Rotondo, Włochy
- Rekrutacyjny
- UO di Gastroenterologia e Endoscopia Digestiva, Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
-
San Giovanni Rotondo, Włochy
- Jeszcze nie rekrutacja
- SSD Epatologia, Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
-
Sassari, Włochy
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedale Universitaria di Sassari- UOC Medicina Interna
-
Torino, Włochy
- Rekrutacyjny
- S.C. Gastroenterologia, Azienda Ospedaliero-Universitaria Molinette
-
Trento, Włochy
- Rekrutacyjny
- Gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda provinciale per i servizi sanitari
-
Treviso, Włochy
- Rekrutacyjny
- Ospedale regionale Ca' Foncello di Treviso- Unità operativa complessa di Gastroenterologia
-
Trieste, Włochy
- Rekrutacyjny
- SC (UCO) Clinica Patologie del Fegato, Ospedale di Cattinara, ASU GI
-
Udine, Włochy
- Rekrutacyjny
- SOS di DPT Epatologia e Trapianti di Fegato, ASU FC
-
Varese, Włochy
- Rekrutacyjny
- UO di gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda macchi, Asst sette laghi
-
Verona, Włochy
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona- UOC Gastroeneterologia A
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
Baza danych może zawierać wszystkich pacjentów z PBC mieszkających we Włoszech i mających co najmniej 18 lat. Według ugruntowanych kryteriów PBC rozpoznaje się u osób, które spełniają dwa z trzech poniższych kryteriów:
- podwyższona aktywność fosfatazy alkalicznej i/lub GGT;
- dodatnie autoprzeciwciała przeciwmitochondrialne (miano ≥ 1:40) lub przeciwciała przeciwjądrowe swoiste dla PBC (gp-210 i sp100);
- charakterystyczne cechy histologiczne floridalnych uszkodzeń dróg żółciowych i zmiany ziarniniakowej.
Kryteria wyłączenia:
Pacjent wyraźnie zadeklarował swoją niechęć do udziału w badaniu
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Populacja PBC mieszkająca we Włoszech
Baza danych może zawierać wszystkich pacjentów z PBC mieszkających we Włoszech i mających co najmniej 18 lat. Według ugruntowanych kryteriów PBC rozpoznaje się u osób, które spełniają dwa z trzech poniższych kryteriów:
|
Badacze będą rekrutować pacjentów z PBC i zbierać ważne informacje kliniczne oraz badania laboratoryjne wraz z próbkami biologicznymi.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Fenotypy i subfenotypy włoskich pacjentów PBC
Ramy czasowe: Całkowity czas trwania badania (10 lat)
|
Zidentyfikuj i zdefiniuj różne fenotypy i podfenotypy pacjentów z PBC z wyższym ryzykiem progresji choroby.
|
Całkowity czas trwania badania (10 lat)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odpowiedź na terapię UDCA
Ramy czasowe: Całkowity czas trwania badania (10 lat)
|
Zdefiniowany jako poziom fosfatazy alkalicznej <1 x górna granica normy.
Badacze dopasują analizę wielowymiarową za pomocą regresji logistycznej z wykorzystaniem zmiennych wyjściowych.
|
Całkowity czas trwania badania (10 lat)
|
|
Identyfikacja czynników wpływających na progresję PBC
Ramy czasowe: Całkowity czas trwania badania (10 lat)
|
Badacze obliczą czas od rozpoznania PBC do zdarzenia (dekompensacja czynności wątroby, przeszczep wątroby lub zgon).
Następnie dopasują analizę wielowymiarową przy użyciu modelu regresji proporcjonalnego hazardu Coxa dla różnych zmiennych objaśniających dostępnych na początku badania.
|
Całkowity czas trwania badania (10 lat)
|
|
Bezpieczeństwo i długoterminowa skuteczność nowych terapii
Ramy czasowe: Całkowity czas trwania badania (10 lat)
|
Badacze ocenią prospektywnie badania laboratoryjne i odpowiedź na leczenie na nowe terapie, które wchodzą do praktyki klinicznej, m.in.
kwas obetycholowy, fibraty.
|
Całkowity czas trwania badania (10 lat)
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PBC322
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .