Nasjonal database om primær biliær kolangitt (PBC322)
Multisenter, landsomfattende, observasjons-, retrospektiv og prospektiv studie basert på utvikling av en pasientdatabase knyttet til en biologisk prøvelagring
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Primær biliær kolangitt (PBC) er en immun-mediert leversykdom karakterisert ved kronisk betennelse i de intrahepatiske gallegangene, som forårsaker progressiv ductopeni, kolestase, og hvis den ikke behandles effektivt, fører til fibrose, skrumplever og leversvikt. I dag blir nesten alle pasienter med PBC diagnostisert på et tidlig sykdomsstadium og får behandling med ursodeoksycholsyre (UDCA) som i dag er det eneste stoffet som er godkjent for behandling av pasienter med PBC. Imidlertid har omtrent 20 % til 30 % (opptil >50 % hos pasienter under 40 år) fortsatt ingen fordel av UDCA og har en redusert prognose sammenlignet med friske individer. Store fremskritt innen PBC har blitt gjort det siste tiåret, men det er fortsatt betydelige områder med udekket klinisk behov innen PBC: mangel på kunnskap om etiopatogenese; en dårlig forståelse av sykdoms subfenotyper; mangelen på biomarkører for sykdomsprogresjon som tillater risikostratifisering som er nødvendig i klinisk ledelse og utforming av forsøk, blant andre. I det nåværende utviklende forskningslandskapet med tilgjengeligheten av -omics-teknologiene som genererer biblioteker av genomomfattende data, metabolomikk- og proteomikkdata, blant andre, er utsiktene til å oppdage genet og molekylær grunnlaget for PBC mer lovende enn noen gang. Forskere ser for seg en epoke med "personlig medisin" når flere og flere mennesker vil få sine egne genetiske og metabolske kart, som gjør dem i stand til å identifisere sin status som bærere av spesifikke risikoprofiler.
Basert på disse premissene, tar det nåværende prosjektet sikte på å bygge opp en forsknings-, landsdekkende infrastruktur (rundt 60 italienske deltakende sentre vil være involvert) for å studere biologien til PBC og spesielt å utforske hvorfor en betydelig gruppe av, typisk unge, pasienter mislykkes i primærbehandling med UDCA, noe som gir dem risiko for å utvikle progressiv sykdom og trenger levertransplantasjon (LT). Etterforskerne skal rekruttere pasienter og organisere innsamling av viktig klinisk informasjon og laboratorieundersøkelser, sammen med biologiske prøver. Data vil bli samlet inn i form av elektroniske saksrapportskjemaer (REDCap-sky) som vil fylles ut av klinikere ved baseline og deretter på årlig basis. Den kliniske informasjonen vil tillate oss å identifisere pasientenes kliniske profiler. De biologiske prøvene vil tillate å forstå nøkkelaspekter ved menneskers sammensetning, inkludert pasientgener og måten immunsystemet deres fungerer på, og forskjellene i sammensetning mellom mennesker med forskjellige kliniske fenotyper.
Denne forskningsinfrastrukturen vil representere en uvurderlig ressurs for vellykket translasjonsforskning på dette feltet. Spesielt vil det tjene etterforskere som driver forskning; klinikere som behandler pasienter; epidemiologer samler demografiske data; og legemiddel- og enhetsindustrien som søker nye markeder. Det kan også representere en nødvendig infrastruktur for implementeringen av de europeiske referansenettverkene (ERN) for sjeldne sykdommer, hovedpilarene i EUs gjeldende politiske rammeverk for nasjonale planer for forskning og utvikling. Den italienske PBC-databasen vil også være avgjørende for utvikling av legemidler, spesielt for å vurdere gjennomførbarheten av kliniske studier, for å lette planleggingen av passende kliniske studier, for å støtte registreringen av pasienter og for å vurdere virkningen av nye intervensjoner.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Pietro Invernizzi, MD
- Telefonnummer: +39 039 233 2187
- E-post: pietro.invernizzi@unimib.it
Studer Kontakt Backup
- Navn: Marco Carbone, MD
- Telefonnummer: 02 6448 8139
- E-post: marco.carbone@unimib.it
Studiesteder
-
-
-
Ancona, Italia
- Rekruttering
- Ospedali Riuniti di Ancona
-
Bari, Italia
- Rekruttering
- A.O.U. Consorziale - Policlinico Bari- UO Gastroenterologia
-
Bergamo, Italia
- Rekruttering
- UO di gastroenterologia, Asst Papa Giovanni XXIII
-
Bologna, Italia
- Rekruttering
- Policlinico S. Orsola Malpighi- UO Medicina Interna
-
Ta kontakt med:
- Luigi Muratori
- E-post: luigi.muratori@unibo.it
-
Bologna, Italia
- Har ikke rekruttert ennå
- Policlinico S.Orsola Malpighi- Ambulatorio di epatologia e gestione trapianto epatico
-
Bolzano, Italia
- Rekruttering
- Gastroenterologia, fisiopatologia e endoscopia digestiva, Azienda sanitaria dell'alto adige
-
Brescia, Italia
- Rekruttering
- Unità epatologica ed ecografia internistica a valenza dipartimentale, Fondazione Ospedaliera Poliambulanza
-
Brescia, Italia
- Har ikke rekruttert ennå
- UO di gastroenterologia, Spedali civili di Brescia
-
Cagliari, Italia
- Rekruttering
- UO epatologia, Azienda ospedaliero università di Cagliari Policlinico universitario Monserrato
-
Castellana Grotte, Italia
- Rekruttering
- Ospedale IRCCS Saverio De Bellis- UOC di Gastroenterologia 1
-
Catania, Italia
- Rekruttering
- UO epatologia Ospedale Garibaldi
-
Catanzaro, Italia
- Rekruttering
- UO di fisiopatologia digestiva, Azienda Ospedaliera Universitaria Mater Domini
-
Como, Italia
- Rekruttering
- UO di gastroenterologia, Ospedale Valduce
-
Cremona, Italia
- Rekruttering
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale (ASST) di Cremona- UO Medicina Interna - Ambulatori di Epatologia
-
Faenza, Italia
- Rekruttering
- Presidio Ospedaliero di Faenza- UO Medicina Interna
-
Firenze, Italia
- Rekruttering
- UO Clinica Medica, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi Firenze
-
Foggia, Italia
- Rekruttering
- Centro C.U.R.E. Centro Universitario per la ricerca e la Cura delle Malattie Epatiche
-
Gallarate, Italia
- Rekruttering
- Ambulatorio di Malattie del Fegato, U.O. Medicina, ASST Valle Olona, Presidio di Gallarate
-
Genova, Italia
- Rekruttering
- UO Clinica Gastroenterologica, Policlinico San Martino
-
Lamezia Terme, Italia
- Rekruttering
- Centro Medicina del Viaggiatore e delle Migrazioni, ASP Catanzaro, Presìdio Ospedaliero "Giovanni Paolo II"
-
Messina, Italia
- Har ikke rekruttert ennå
- UO di epatologia clinica e biomolecolare, Università degli studi di Messina
-
Milan, Italia, 20126
- Rekruttering
- University of Milano-Bicocca
-
Ta kontakt med:
- Pietro Invernizzi
- E-post: pietro.invernizzi@unimib.it
-
Ta kontakt med:
- Marco Carbone
- E-post: marco.carbone@unimib.it
-
Hovedetterforsker:
- Pietro Invernizzi
-
Milano, Italia
- Rekruttering
- Policlinico di Milano
-
Milano, Italia
- Rekruttering
- UO di epatologia, Ospedale Niguarda Ca' Granda
-
Milano, Italia
- Rekruttering
- UO epatologia, Istituto scientifico universitario San Raffaele
-
Milano, Italia
- Rekruttering
- UO di Epatologia, Ospedale San Giuseppe
-
Modena, Italia
- Rekruttering
- Struttura Complessa di Medicina ad Indirizzo Metabolico Nutrizionale, Dipartimento Ospedaliero di Medicina Interna
-
Modena, Italia
- Rekruttering
- AOU di Modena- U.O. Gastroenterologia
-
Napoli, Italia
- Har ikke rekruttert ennå
- Day Hospital e Ambulatorio di Epatoogia e Nutrizione Clinica, Fondazione Evangelica Villa Betania, Ospedale generale di Zona
-
Napoli, Italia
- Rekruttering
- Ospedale policlinico Federico II di Napoli
-
Napoli, Italia
- Rekruttering
- Università della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli- Dipartimento di epato-gastroenterologia
-
Novara, Italia
- Rekruttering
- UO medicina ed epatologia, Ospedale maggiore della carità
-
Padova, Italia
- Rekruttering
- UO di Gastroenterologia, Azienda ospedaliera di Padova
-
Padova, Italia
- Rekruttering
- UO di Medicina Interna, Azienda Ospedaliera di Padova
-
Palermo, Italia
- Rekruttering
- UO gastroenterologia, Policlinico Paolo Giaccone
-
Parma, Italia
- Rekruttering
- Malattie infettive ed epatologia, Azienda ospedaliero universitaria di Parma
-
Pescara, Italia
- Rekruttering
- Day Hospital Internistico e ambulatorio di Epatologia, ASL Pescara
-
Pisa, Italia
- Rekruttering
- UO epatologia, AOU pisana Cisanello
-
Pordenone, Italia
- Rekruttering
- S.C. Gastroenterologia, Ospedale di Pordenone, AS FO
-
Roma, Italia
- Rekruttering
- Medicina clinica ed epatologia, Policlinico universitario campus bio-medico
-
Roma, Italia
- Rekruttering
- UO di Epatologia, Universita' di Roma Tor Vergata
-
Roma, Italia
- Rekruttering
- UO di Gastroenterologia, Policlinico Umberto I
-
Roma, Italia
- Rekruttering
- Policlinico Universitario Fondazione Agostino Gemelli- UO di medicina interna
-
Rozzano, Italia
- Rekruttering
- Medicina interna ed epatologia, Istituto clinico Humanitas
-
Salerno, Italia
- Rekruttering
- Università degli studi di salerno
-
San Giovanni Rotondo, Italia
- Rekruttering
- UO di Gastroenterologia e Endoscopia Digestiva, Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
-
San Giovanni Rotondo, Italia
- Har ikke rekruttert ennå
- SSD Epatologia, Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
-
Sassari, Italia
- Rekruttering
- Azienda Ospedale Universitaria di Sassari- UOC Medicina Interna
-
Torino, Italia
- Rekruttering
- S.C. Gastroenterologia, Azienda Ospedaliero-Universitaria Molinette
-
Trento, Italia
- Rekruttering
- Gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda provinciale per i servizi sanitari
-
Treviso, Italia
- Rekruttering
- Ospedale regionale Ca' Foncello di Treviso- Unità operativa complessa di Gastroenterologia
-
Trieste, Italia
- Rekruttering
- SC (UCO) Clinica Patologie del Fegato, Ospedale di Cattinara, ASU GI
-
Udine, Italia
- Rekruttering
- SOS di DPT Epatologia e Trapianti di Fegato, ASU FC
-
Varese, Italia
- Rekruttering
- UO di gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda macchi, Asst sette laghi
-
Verona, Italia
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona- UOC Gastroeneterologia A
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Alle PBC-pasienter som bor i Italia og er minst 18 år gamle kan inkluderes i databasen. I henhold til veletablerte kriterier diagnostiseres PBC hos personer som oppfyller to av tre av følgende kriterier:
- forhøyet alkalisk fosfatase og/eller GGT;
- positive anti-mitokondrielle autoantistoffer (titer ≥ 1:40) eller PBC-spesifikke antinukleære antistoffer (gp-210 og sp100);
- karakteristiske histologiske trekk ved floride galleganger lesjoner og granulomatøs lesjon.
Ekskluderingskriterier:
Pasienten har eksplisitt erklært at han/henne ikke vil delta i studien
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
PBC-befolkning bosatt i Italia
Alle PBC-pasienter som bor i Italia og er minst 18 år gamle kan inkluderes i databasen. I henhold til veletablerte kriterier diagnostiseres PBC hos personer som oppfyller to av tre av følgende kriterier:
|
Etterforskerne skal rekruttere PBC-pasienter og samle inn viktig klinisk informasjon og laboratorieundersøkelser, sammen med biologiske prøver.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fenotyper og sub-fenotyper av PBC italienske pasienter
Tidsramme: Samlet varighet av studiet (10 år)
|
Identifisere og definere distinkte fenotyper og subfenotyper av PBC-pasienter med høyere risiko for sykdomsprogresjon.
|
Samlet varighet av studiet (10 år)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Respons på UDCA-terapi
Tidsramme: Samlet varighet av studiet (10 år)
|
Definert som alkalisk fosfatasenivå <1 x øvre normalgrense.
Etterforskerne vil tilpasse en multivariat analyse ved bruk av logistisk regresjon ved bruk av baselinevariabler.
|
Samlet varighet av studiet (10 år)
|
|
Identifikasjon av faktorer som påvirker progresjonen av PBC
Tidsramme: Samlet varighet av studiet (10 år)
|
Etterforskerne vil beregne tiden fra diagnosen PBC til en hendelse (leverdekompensasjon, levertransplantasjon eller død).
De vil deretter tilpasse en multivariat analyse ved å bruke Cox sin proporsjonale fare-regresjonsmodell av forskjellige forklaringsvariabler tilgjengelig ved baseline.
|
Samlet varighet av studiet (10 år)
|
|
Sikkerhet og langsiktig effekt av nye terapier
Tidsramme: Samlet varighet av studiet (10 år)
|
Etterforskerne vil evaluere prospektivt laboratorieundersøkelse og behandlingsresponsen på nye terapier som er på vei inn i klinisk praksis, f.eks.
obetikolsyre, fibrater.
|
Samlet varighet av studiet (10 år)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PBC322
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .