Base de datos nacional sobre colangitis biliar primaria (PBC322)
Estudio Multicéntrico, Nacional, Observacional, Retrospectivo y Prospectivo Basado en el Desarrollo de una Base de Datos de Pacientes Vinculada a un Almacén de Muestras Biológicas
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La colangitis biliar primaria (CBP) es una enfermedad hepática inmunomediada caracterizada por la inflamación crónica de los conductos biliares intrahepáticos, que causa ductopenia progresiva, colestasis y, si no se trata de manera eficaz, conduce a fibrosis, cirrosis e insuficiencia hepática. Hoy en día, casi todos los pacientes con CBP son diagnosticados en una etapa temprana de la enfermedad y reciben tratamiento con ácido ursodesoxicólico (UDCA), que actualmente es el único fármaco aprobado para el tratamiento de pacientes con CBP. Sin embargo, aproximadamente entre el 20 % y el 30 % (hasta >50 % en pacientes menores de 40 años) todavía no se beneficia del UDCA y tiene un pronóstico reducido en comparación con los individuos sanos. En la última década se han realizado importantes avances en el campo de la CBP; sin embargo, todavía existen áreas significativas de necesidad clínica no satisfecha en la CBP: la falta de conocimiento sobre la etiopatogenia; una mala comprensión de los subfenotipos de la enfermedad; la falta de biomarcadores de progresión de la enfermedad que permitan la estratificación de riesgo necesaria en el manejo clínico y diseño de ensayos, entre otros. En el actual panorama de investigación en evolución con la disponibilidad de tecnologías -ómicas que generan bibliotecas de datos de todo el genoma, metabolómica y proteómica, entre otros, las perspectivas de descubrir los fundamentos genéticos y moleculares de la PBC son más prometedoras que nunca. Los científicos prevén una era de "medicina personalizada" en la que cada vez más personas obtendrán sus propios mapas genéticos y metabólicos, lo que les permitirá identificar su estado como portadores de perfiles de riesgo específicos.
Sobre la base de estas premisas, el proyecto actual tiene como objetivo construir una infraestructura de investigación a nivel nacional (participarán alrededor de 60 centros italianos) para estudiar la biología de la CBP y, en particular, explorar por qué un grupo significativo de, típicamente jóvenes los pacientes fallan en la terapia primaria con UDCA, lo que los coloca en riesgo de desarrollar una enfermedad progresiva y necesitar un trasplante de hígado (TH). Los investigadores reclutarán pacientes y organizarán la recopilación de información clínica importante y la investigación de laboratorio, junto con muestras biológicas. Los datos se recopilarán en forma de formularios de informe de casos electrónicos (nube de REDCap) que los médicos completarán al inicio del estudio y, posteriormente, anualmente. La información clínica nos permitirá identificar los perfiles clínicos de los pacientes. Las muestras biológicas permitirán comprender aspectos clave de la composición de las personas, incluidos los genes de los pacientes y la forma en que funciona su sistema inmunológico, y las diferencias en la composición entre personas con diferentes fenotipos clínicos.
Esta infraestructura de investigación representaría un recurso invaluable para una investigación traslacional exitosa en este campo. Específicamente, serviría a los investigadores que realizan investigaciones; médicos que tratan pacientes; epidemiólogos que recopilan datos demográficos; y la industria de medicamentos y dispositivos en busca de nuevos mercados. También puede representar una infraestructura necesaria para la implementación de las Redes Europeas de Referencia (ERN) para enfermedades raras, pilares principales del actual marco político de la UE sobre Planes Nacionales de investigación y desarrollo. La base de datos PBC italiana también sería crucial para el desarrollo de fármacos, específicamente para evaluar la viabilidad de los ensayos clínicos, facilitar la planificación de ensayos clínicos apropiados, respaldar la inscripción de pacientes y evaluar el impacto de nuevas intervenciones.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Pietro Invernizzi, MD
- Número de teléfono: +39 039 233 2187
- Correo electrónico: pietro.invernizzi@unimib.it
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Marco Carbone, MD
- Número de teléfono: 02 6448 8139
- Correo electrónico: marco.carbone@unimib.it
Ubicaciones de estudio
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Ancona, Italia
- Reclutamiento
- Ospedali Riuniti di Ancona
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Bari, Italia
- Reclutamiento
- A.O.U. Consorziale - Policlinico Bari- UO Gastroenterologia
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Bergamo, Italia
- Reclutamiento
- UO di gastroenterologia, Asst Papa Giovanni XXIII
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Bologna, Italia
- Reclutamiento
- Policlinico S. Orsola Malpighi- UO Medicina Interna
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Contacto:
- Luigi Muratori
- Correo electrónico: luigi.muratori@unibo.it
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Bologna, Italia
- Aún no reclutando
- Policlinico S.Orsola Malpighi- Ambulatorio di epatologia e gestione trapianto epatico
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Bolzano, Italia
- Reclutamiento
- Gastroenterologia, fisiopatologia e endoscopia digestiva, Azienda sanitaria dell'alto adige
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Brescia, Italia
- Reclutamiento
- Unità epatologica ed ecografia internistica a valenza dipartimentale, Fondazione Ospedaliera Poliambulanza
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Brescia, Italia
- Aún no reclutando
- UO di gastroenterologia, Spedali civili di Brescia
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Cagliari, Italia
- Reclutamiento
- UO epatologia, Azienda ospedaliero università di Cagliari Policlinico universitario Monserrato
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Castellana Grotte, Italia
- Reclutamiento
- Ospedale IRCCS Saverio De Bellis- UOC di Gastroenterologia 1
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Catania, Italia
- Reclutamiento
- UO epatologia Ospedale Garibaldi
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Catanzaro, Italia
- Reclutamiento
- UO di fisiopatologia digestiva, Azienda Ospedaliera Universitaria Mater Domini
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Como, Italia
- Reclutamiento
- UO di gastroenterologia, Ospedale Valduce
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Cremona, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale (ASST) di Cremona- UO Medicina Interna - Ambulatori di Epatologia
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Faenza, Italia
- Reclutamiento
- Presidio Ospedaliero di Faenza- UO Medicina Interna
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Firenze, Italia
- Reclutamiento
- UO Clinica Medica, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi Firenze
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Foggia, Italia
- Reclutamiento
- Centro C.U.R.E. Centro Universitario per la ricerca e la Cura delle Malattie Epatiche
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Gallarate, Italia
- Reclutamiento
- Ambulatorio di Malattie del Fegato, U.O. Medicina, ASST Valle Olona, Presidio di Gallarate
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Genova, Italia
- Reclutamiento
- UO Clinica Gastroenterologica, Policlinico San Martino
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Lamezia Terme, Italia
- Reclutamiento
- Centro Medicina del Viaggiatore e delle Migrazioni, ASP Catanzaro, Presìdio Ospedaliero "Giovanni Paolo II"
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Messina, Italia
- Aún no reclutando
- UO di epatologia clinica e biomolecolare, Università degli studi di Messina
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Milan, Italia, 20126
- Reclutamiento
- University of Milano-Bicocca
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Contacto:
- Pietro Invernizzi
- Correo electrónico: pietro.invernizzi@unimib.it
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Contacto:
- Marco Carbone
- Correo electrónico: marco.carbone@unimib.it
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Investigador principal:
- Pietro Invernizzi
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Milano, Italia
- Reclutamiento
- Policlinico di Milano
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Milano, Italia
- Reclutamiento
- UO di epatologia, Ospedale Niguarda Ca' Granda
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Milano, Italia
- Reclutamiento
- UO epatologia, Istituto scientifico universitario San Raffaele
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Milano, Italia
- Reclutamiento
- UO di Epatologia, Ospedale San Giuseppe
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Modena, Italia
- Reclutamiento
- Struttura Complessa di Medicina ad Indirizzo Metabolico Nutrizionale, Dipartimento Ospedaliero di Medicina Interna
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Modena, Italia
- Reclutamiento
- AOU di Modena- U.O. Gastroenterologia
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Napoli, Italia
- Aún no reclutando
- Day Hospital e Ambulatorio di Epatoogia e Nutrizione Clinica, Fondazione Evangelica Villa Betania, Ospedale generale di Zona
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Napoli, Italia
- Reclutamiento
- Ospedale policlinico Federico II di Napoli
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Napoli, Italia
- Reclutamiento
- Università della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli- Dipartimento di epato-gastroenterologia
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Novara, Italia
- Reclutamiento
- UO medicina ed epatologia, Ospedale maggiore della carità
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Padova, Italia
- Reclutamiento
- UO di Gastroenterologia, Azienda ospedaliera di Padova
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Padova, Italia
- Reclutamiento
- UO di Medicina Interna, Azienda Ospedaliera di Padova
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Palermo, Italia
- Reclutamiento
- UO gastroenterologia, Policlinico Paolo Giaccone
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Parma, Italia
- Reclutamiento
- Malattie infettive ed epatologia, Azienda ospedaliero universitaria di Parma
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Pescara, Italia
- Reclutamiento
- Day Hospital Internistico e ambulatorio di Epatologia, ASL Pescara
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Pisa, Italia
- Reclutamiento
- UO epatologia, AOU pisana Cisanello
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Pordenone, Italia
- Reclutamiento
- S.C. Gastroenterologia, Ospedale di Pordenone, AS FO
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Roma, Italia
- Reclutamiento
- Medicina clinica ed epatologia, Policlinico universitario campus bio-medico
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Roma, Italia
- Reclutamiento
- UO di Epatologia, Universita' di Roma Tor Vergata
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Roma, Italia
- Reclutamiento
- UO di Gastroenterologia, Policlinico Umberto I
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Roma, Italia
- Reclutamiento
- Policlinico Universitario Fondazione Agostino Gemelli- UO di medicina interna
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Rozzano, Italia
- Reclutamiento
- Medicina interna ed epatologia, Istituto clinico Humanitas
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Salerno, Italia
- Reclutamiento
- Università degli studi di salerno
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San Giovanni Rotondo, Italia
- Reclutamiento
- UO di Gastroenterologia e Endoscopia Digestiva, Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
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San Giovanni Rotondo, Italia
- Aún no reclutando
- SSD Epatologia, Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
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Sassari, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedale Universitaria di Sassari- UOC Medicina Interna
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Torino, Italia
- Reclutamiento
- S.C. Gastroenterologia, Azienda Ospedaliero-Universitaria Molinette
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Trento, Italia
- Reclutamiento
- Gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda provinciale per i servizi sanitari
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Treviso, Italia
- Reclutamiento
- Ospedale regionale Ca' Foncello di Treviso- Unità operativa complessa di Gastroenterologia
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Trieste, Italia
- Reclutamiento
- SC (UCO) Clinica Patologie del Fegato, Ospedale di Cattinara, ASU GI
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Udine, Italia
- Reclutamiento
- SOS di DPT Epatologia e Trapianti di Fegato, ASU FC
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Varese, Italia
- Reclutamiento
- UO di gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda macchi, Asst sette laghi
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Verona, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona- UOC Gastroeneterologia A
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Todos los pacientes con CBP que vivan en Italia y tengan al menos 18 años pueden incluirse en la base de datos. Según criterios bien establecidos, la CBP se diagnostica en sujetos que cumplen dos de los tres criterios siguientes:
- fosfatasa alcalina y/o GGT elevadas;
- autoanticuerpos antimitocondriales positivos (título ≥ 1:40) o anticuerpos antinucleares específicos de CBP (gp-210 y sp100);
- rasgos histológicos característicos de lesiones floridas de los conductos biliares y lesión granulomatosa.
Criterio de exclusión:
El paciente ha declarado explícitamente su falta de voluntad para participar en el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Población PBC residente en Italia
Todos los pacientes con CBP que vivan en Italia y tengan al menos 18 años pueden incluirse en la base de datos. Según criterios bien establecidos, la CBP se diagnostica en sujetos que cumplen dos de los tres criterios siguientes:
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Los investigadores reclutarán pacientes con PBC y recopilarán información clínica importante e investigación de laboratorio, junto con muestras biológicas.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Fenotipos y subfenotipos de pacientes italianos con CBP
Periodo de tiempo: Duración total del estudio (10 años)
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Identificar y definir distintos fenotipos y subfenotipos de pacientes con CBP con mayor riesgo de progresión de la enfermedad.
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Duración total del estudio (10 años)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Respuesta a la terapia UDCA
Periodo de tiempo: Duración total del estudio (10 años)
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Definido como Nivel de fosfatasa alcalina <1 x límite superior de lo normal.
Los investigadores ajustarán un análisis multivariado mediante regresión logística utilizando variables de referencia.
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Duración total del estudio (10 años)
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Identificación de factores que influyen en la progresión de la CBP
Periodo de tiempo: Duración total del estudio (10 años)
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Los investigadores calcularán el tiempo desde el diagnóstico de CBP hasta un evento (descompensación hepática, trasplante de hígado o muerte).
Luego ajustarán un análisis multivariante utilizando el modelo de regresión de riesgos proporcionales de Cox de diversas variables explicativas disponibles en la línea de base.
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Duración total del estudio (10 años)
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Seguridad y eficacia a largo plazo de nuevas terapias
Periodo de tiempo: Duración total del estudio (10 años)
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Los investigadores evaluarán prospectivamente la investigación de laboratorio y la respuesta al tratamiento de las nuevas terapias que se están introduciendo en la práctica clínica, p.
ácido obeticólico, fibratos.
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Duración total del estudio (10 años)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PBC322
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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