Národní databáze primární biliární cholangitidy (PBC322)
Multicentrická, celostátní, observační, retrospektivní a prospektivní studie založená na vývoji databáze pacientů propojené s úložištěm biologických vzorků
Přehled studie
Detailní popis
Primární biliární cholangitida (PBC) je imunitně zprostředkované onemocnění jater charakterizované chronickým zánětem intrahepatálních žlučovodů, způsobující progresivní duktopenii, cholestázu, a pokud není účinně léčena, vede k fibróze, cirhóze a selhání jater. V současné době jsou téměř všichni pacienti s PBC diagnostikováni v časném stadiu onemocnění a dostávají léčbu kyselinou ursodeoxycholovou (UDCA), která je v současnosti jediným lékem schváleným pro léčbu pacientů s PBC. Přibližně 20 až 30 % (až > 50 % u pacientů mladších 40 let) však stále nemá prospěch z UDCA a má sníženou prognózu ve srovnání se zdravými jedinci. V posledním desetiletí byly učiněny velké kroky vpřed na poli PBC, nicméně stále existují významné oblasti nenaplněné klinické potřeby PBC: nedostatek znalostí o etiopatogenezi; špatné porozumění subfenotypům onemocnění; nedostatek biomarkerů progrese onemocnění, které mimo jiné umožňují stratifikaci rizika potřebnou při klinickém řízení a navrhování studií. V současném vyvíjejícím se výzkumném prostředí s dostupností -omických technologií generujících knihovny dat o celém genomu, metabolomických a proteomických dat, mimo jiné, jsou vyhlídky na objevení genových a molekulárních základů PBC slibnější než kdy předtím. Vědci si představují éru „personalizované medicíny“, kdy stále více lidí získá vlastní genetické a metabolické mapy, které jim umožní identifikovat jejich status nositelů specifických rizikových profilů.
Na základě těchto předpokladů si současný projekt klade za cíl vybudovat výzkumnou celostátní infrastrukturu (zapojeno bude kolem 60 italských zúčastněných center) pro studium biologie PBC a zejména prozkoumat, proč významná skupina typicky mladých lidí u pacientů selhává primární léčba UDCA, což je vystavuje riziku rozvoje progresivního onemocnění a nutnosti transplantace jater (LT). Vyšetřovatelé budou přijímat pacienty a organizovat sběr důležitých klinických informací a laboratorní vyšetření spolu s biologickými vzorky. Údaje budou shromažďovány ve formě elektronických formulářů pro hlášení případů (REDCap cloud), které budou vyplňovat lékaři na začátku a poté na roční bázi. Klinické informace nám umožní identifikovat klinické profily pacientů. Biologické vzorky umožní porozumět klíčovým aspektům složení lidí, včetně genů pacientů a způsobu, jakým funguje jejich imunitní systém, a rozdílům ve složení mezi lidmi s různými klinickými fenotypy.
Tato výzkumná infrastruktura by představovala neocenitelný zdroj pro úspěšný translační výzkum v této oblasti. Konkrétně by sloužil vyšetřovatelům provádějícím výzkum; lékaři ošetřující pacienty; epidemiologové shromažďující demografické údaje; a průmysl léčiv a zařízení hledající nové trhy. Může také představovat nezbytnou infrastrukturu pro implementaci evropských referenčních sítí (ERN) pro vzácná onemocnění, hlavních pilířů současného politického rámce EU pro národní plány výzkumu a vývoje. Italská databáze PBC by byla rovněž klíčová pro vývoj léků, konkrétně pro posouzení proveditelnosti klinických studií, pro usnadnění plánování vhodných klinických studií, pro podporu zařazování pacientů a pro posouzení dopadu nových intervencí.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Pietro Invernizzi, MD
- Telefonní číslo: +39 039 233 2187
- E-mail: pietro.invernizzi@unimib.it
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Marco Carbone, MD
- Telefonní číslo: 02 6448 8139
- E-mail: marco.carbone@unimib.it
Studijní místa
-
-
-
Ancona, Itálie
- Nábor
- Ospedali Riuniti di Ancona
-
Bari, Itálie
- Nábor
- A.O.U. Consorziale - Policlinico Bari- UO Gastroenterologia
-
Bergamo, Itálie
- Nábor
- UO di gastroenterologia, Asst Papa Giovanni XXIII
-
Bologna, Itálie
- Nábor
- Policlinico S. Orsola Malpighi- UO Medicina Interna
-
Kontakt:
- Luigi Muratori
- E-mail: luigi.muratori@unibo.it
-
Bologna, Itálie
- Zatím nenabíráme
- Policlinico S.Orsola Malpighi- Ambulatorio di epatologia e gestione trapianto epatico
-
Bolzano, Itálie
- Nábor
- Gastroenterologia, fisiopatologia e endoscopia digestiva, Azienda sanitaria dell'alto adige
-
Brescia, Itálie
- Nábor
- Unità epatologica ed ecografia internistica a valenza dipartimentale, Fondazione Ospedaliera Poliambulanza
-
Brescia, Itálie
- Zatím nenabíráme
- UO di gastroenterologia, Spedali civili di Brescia
-
Cagliari, Itálie
- Nábor
- UO epatologia, Azienda ospedaliero università di Cagliari Policlinico universitario Monserrato
-
Castellana Grotte, Itálie
- Nábor
- Ospedale IRCCS Saverio De Bellis- UOC di Gastroenterologia 1
-
Catania, Itálie
- Nábor
- UO epatologia Ospedale Garibaldi
-
Catanzaro, Itálie
- Nábor
- UO di fisiopatologia digestiva, Azienda Ospedaliera Universitaria Mater Domini
-
Como, Itálie
- Nábor
- UO di gastroenterologia, Ospedale Valduce
-
Cremona, Itálie
- Nábor
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale (ASST) di Cremona- UO Medicina Interna - Ambulatori di Epatologia
-
Faenza, Itálie
- Nábor
- Presidio Ospedaliero di Faenza- UO Medicina Interna
-
Firenze, Itálie
- Nábor
- UO Clinica Medica, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi Firenze
-
Foggia, Itálie
- Nábor
- Centro C.U.R.E. Centro Universitario per la ricerca e la Cura delle Malattie Epatiche
-
Gallarate, Itálie
- Nábor
- Ambulatorio di Malattie del Fegato, U.O. Medicina, ASST Valle Olona, Presidio di Gallarate
-
Genova, Itálie
- Nábor
- UO Clinica Gastroenterologica, Policlinico San Martino
-
Lamezia Terme, Itálie
- Nábor
- Centro Medicina del Viaggiatore e delle Migrazioni, ASP Catanzaro, Presìdio Ospedaliero "Giovanni Paolo II"
-
Messina, Itálie
- Zatím nenabíráme
- UO di epatologia clinica e biomolecolare, Università degli studi di Messina
-
Milan, Itálie, 20126
- Nábor
- University of Milano-Bicocca
-
Kontakt:
- Pietro Invernizzi
- E-mail: pietro.invernizzi@unimib.it
-
Kontakt:
- Marco Carbone
- E-mail: marco.carbone@unimib.it
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Pietro Invernizzi
-
Milano, Itálie
- Nábor
- Policlinico di Milano
-
Milano, Itálie
- Nábor
- UO di epatologia, Ospedale Niguarda Ca' Granda
-
Milano, Itálie
- Nábor
- UO epatologia, Istituto scientifico universitario San Raffaele
-
Milano, Itálie
- Nábor
- UO di Epatologia, Ospedale San Giuseppe
-
Modena, Itálie
- Nábor
- Struttura Complessa di Medicina ad Indirizzo Metabolico Nutrizionale, Dipartimento Ospedaliero di Medicina Interna
-
Modena, Itálie
- Nábor
- AOU di Modena- U.O. Gastroenterologia
-
Napoli, Itálie
- Zatím nenabíráme
- Day Hospital e Ambulatorio di Epatoogia e Nutrizione Clinica, Fondazione Evangelica Villa Betania, Ospedale generale di Zona
-
Napoli, Itálie
- Nábor
- Ospedale policlinico Federico II di Napoli
-
Napoli, Itálie
- Nábor
- Università della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli- Dipartimento di epato-gastroenterologia
-
Novara, Itálie
- Nábor
- UO medicina ed epatologia, Ospedale maggiore della carità
-
Padova, Itálie
- Nábor
- UO di Gastroenterologia, Azienda ospedaliera di Padova
-
Padova, Itálie
- Nábor
- UO di Medicina Interna, Azienda Ospedaliera di Padova
-
Palermo, Itálie
- Nábor
- UO gastroenterologia, Policlinico Paolo Giaccone
-
Parma, Itálie
- Nábor
- Malattie infettive ed epatologia, Azienda ospedaliero universitaria di Parma
-
Pescara, Itálie
- Nábor
- Day Hospital Internistico e ambulatorio di Epatologia, ASL Pescara
-
Pisa, Itálie
- Nábor
- UO epatologia, AOU pisana Cisanello
-
Pordenone, Itálie
- Nábor
- S.C. Gastroenterologia, Ospedale di Pordenone, AS FO
-
Roma, Itálie
- Nábor
- Medicina clinica ed epatologia, Policlinico universitario campus bio-medico
-
Roma, Itálie
- Nábor
- UO di Epatologia, Universita' di Roma Tor Vergata
-
Roma, Itálie
- Nábor
- UO di Gastroenterologia, Policlinico Umberto I
-
Roma, Itálie
- Nábor
- Policlinico Universitario Fondazione Agostino Gemelli- UO di medicina interna
-
Rozzano, Itálie
- Nábor
- Medicina interna ed epatologia, Istituto clinico Humanitas
-
Salerno, Itálie
- Nábor
- Università degli studi di salerno
-
San Giovanni Rotondo, Itálie
- Nábor
- UO di Gastroenterologia e Endoscopia Digestiva, Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
-
San Giovanni Rotondo, Itálie
- Zatím nenabíráme
- SSD Epatologia, Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
-
Sassari, Itálie
- Nábor
- Azienda Ospedale Universitaria di Sassari- UOC Medicina Interna
-
Torino, Itálie
- Nábor
- S.C. Gastroenterologia, Azienda Ospedaliero-Universitaria Molinette
-
Trento, Itálie
- Nábor
- Gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda provinciale per i servizi sanitari
-
Treviso, Itálie
- Nábor
- Ospedale regionale Ca' Foncello di Treviso- Unità operativa complessa di Gastroenterologia
-
Trieste, Itálie
- Nábor
- SC (UCO) Clinica Patologie del Fegato, Ospedale di Cattinara, ASU GI
-
Udine, Itálie
- Nábor
- SOS di DPT Epatologia e Trapianti di Fegato, ASU FC
-
Varese, Itálie
- Nábor
- UO di gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda macchi, Asst sette laghi
-
Verona, Itálie
- Nábor
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona- UOC Gastroeneterologia A
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
Do databáze mohou být zařazeni všichni pacienti s PBC žijící v Itálii ve věku alespoň 18 let. Podle dobře stanovených kritérií je PBC diagnostikována u subjektů, které splňují dvě ze tří následujících kritérií:
- zvýšená alkalická fosfatáza a/nebo GGT;
- pozitivní anti-mitochondriální autoprotilátky (titr ≥ 1:40) nebo PBC-specifické antinukleární protilátky (gp-210 a sp100);
- charakteristické histologické znaky floridních lézí žlučovodů a granulomatózní léze.
Kritéria vyloučení:
Pacient výslovně deklaroval svou neochotu zúčastnit se studie
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Populace PBC s bydlištěm v Itálii
Do databáze mohou být zařazeni všichni pacienti s PBC žijící v Itálii ve věku alespoň 18 let. Podle dobře stanovených kritérií je PBC diagnostikována u subjektů, které splňují dvě ze tří následujících kritérií:
|
Vyšetřovatelé přijmou pacienty s PBC a shromáždí důležité klinické informace a laboratorní vyšetření spolu s biologickými vzorky.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Fenotypy a subfenotypy italských pacientů s PBC
Časové okno: Celková délka studia (10 let)
|
Identifikujte a definujte odlišné fenotypy a subfenotypy pacientů s PBC s vyšším rizikem progrese onemocnění.
|
Celková délka studia (10 let)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Odpověď na terapii UDCA
Časové okno: Celková délka studia (10 let)
|
Definováno jako hladina alkalické fosfatázy <1 x horní hranice normálu.
Vyšetřovatelé provedou vícerozměrnou analýzu pomocí logistické regrese s použitím základních proměnných.
|
Celková délka studia (10 let)
|
|
Identifikace faktorů ovlivňujících progresi PBC
Časové okno: Celková délka studia (10 let)
|
Vyšetřovatelé vypočítají dobu od diagnózy PBC do události (dekompenzace jater, transplantace jater nebo smrt).
Poté se přizpůsobí vícerozměrné analýze pomocí Coxova regresního modelu proporcionálních rizik různých vysvětlujících proměnných dostupných ve výchozím stavu.
|
Celková délka studia (10 let)
|
|
Bezpečnost a dlouhodobá účinnost nových terapií
Časové okno: Celková délka studia (10 let)
|
Vyšetřovatelé budou hodnotit prospektivně laboratorní vyšetření a léčebnou odpověď na nové terapie, které vstupují do klinické praxe, např.
kyselina obeticholová, fibráty.
|
Celková délka studia (10 let)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PBC322
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Klinické informace
-
PoppinsLindus HealthNáborDyslexie | Porucha učení | Specifická porucha učení | Specifická porucha učení s poruchou čteníFrancie
-
PoppinsLindus HealthDokončenoDyslexie | Porucha učení | Specifická porucha učení | Specifická porucha učení s poruchou čteníFrancie
-
PoppinsDokončenoDyslexie | Poruchy učení | Specifická porucha učení s poruchou čtení | Specifické poruchy učeníFrancie
-
BC Centre for Improved Cardiovascular HealthUniversity of British ColumbiaNeznámý
-
Fox Chase Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)DokončenoRakovina prsu | Kolorektální karcinom | Rakovina prostaty | Rakovina hrudníkuSpojené státy
-
Elazıg Fethi Sekin Sehir HastanesiZatím nenabírámeCísařský řez | Předoperační úzkost | Kortizol | Chirurgická stresová reakce
-
BC Centre for Improved Cardiovascular HealthUniversity of British ColumbiaDokončenoStenóza aortální chlopněKanada
-
Pamukkale UniversityDokončeno
-
Hospital Italiano de Buenos AiresDuke UniversityNeznámýRakovina prsuArgentina
-
Uskudar UniversityDokončenoPorucha krku | Držení tělaTurecko (Türkiye)