Национальная база данных по первичному билиарному холангиту (PBC322)
Многоцентровое, общенациональное, обсервационное, ретроспективное и проспективное исследование, основанное на разработке базы данных пациентов, привязанной к хранилищу биологических образцов
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Первичный билиарный холангит (ПБХ) представляет собой иммуноопосредованное заболевание печени, характеризующееся хроническим воспалением внутрипеченочных желчных протоков, вызывающим прогрессирующую дуктопению, холестаз и при отсутствии эффективного лечения приводящее к фиброзу, циррозу и печеночной недостаточности. В настоящее время практически все пациенты с ПБЦ диагностируются на ранней стадии заболевания и получают лечение урсодезоксихолевой кислотой (УДХК), которая на сегодняшний день является единственным препаратом, одобренным для лечения больных ПБХ. Однако приблизительно у 20-30% (до >50% у пациентов моложе 40 лет) по-прежнему не наблюдается пользы от УДХК, и прогноз у них хуже, чем у здоровых людей. За последнее десятилетие были сделаны важные шаги вперед в области ПБЦ, однако все еще существуют значительные области неудовлетворенных клинических потребностей в ПБЦ: отсутствие знаний об этиопатогенезе; плохое понимание субфенотипов болезни; отсутствие биомаркеров прогрессирования заболевания, которые позволяют проводить стратификацию риска, необходимую для клинического ведения и дизайна испытаний, среди прочего. В нынешнем развивающемся исследовательском ландшафте с доступностью технологий -omics, генерирующих библиотеки полногеномных данных, данных метаболомики и протеомики, среди прочего, перспективы открытия генных и молекулярных основ ПБХ являются более многообещающими, чем когда-либо. Ученые предвидят эру «персонализированной медицины», когда все больше и больше людей будут получать свои собственные генетические и метаболические карты, позволяющие им определять свой статус носителей определенных профилей риска.
Основываясь на этих предпосылках, текущий проект направлен на создание исследовательской общенациональной инфраструктуры (будут задействованы около 60 итальянских центров-участников) для изучения биологии ПБХ и, в частности, для изучения того, почему значительная группа, как правило, молодых пациенты терпят неудачу при первичной терапии УДХК, подвергая их риску развития прогрессирующего заболевания и необходимости трансплантации печени (ТП). Исследователи будут набирать пациентов и организовывать сбор важной клинической информации и лабораторных исследований вместе с биологическими образцами. Данные будут собираться в форме электронных форм отчетов о случаях заболевания (облако REDCap), которые будут заполняться врачами на исходном уровне, а затем ежегодно. Клиническая информация позволит нам идентифицировать клинические профили пациентов. Биологические образцы позволят понять ключевые аспекты строения человека, включая гены пациентов и то, как работает их иммунная система, а также различия в строении людей с разными клиническими фенотипами.
Эта исследовательская инфраструктура станет бесценным ресурсом для успешных трансляционных исследований в этой области. В частности, он будет полезен следователям, проводящим исследования; клиницисты, лечащие пациентов; эпидемиологи собирают демографические данные; и индустрия лекарств и устройств, ищущая новые рынки. Он также может представлять собой необходимую инфраструктуру для реализации Европейских справочных сетей (ERN) по редким заболеваниям, основных столпов текущей политики ЕС в отношении национальных планов исследований и разработок. Итальянская база данных PBC также будет иметь решающее значение для разработки лекарств, особенно для оценки осуществимости клинических испытаний, облегчения планирования соответствующих клинических испытаний, поддержки включения пациентов и оценки воздействия новых вмешательств.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Pietro Invernizzi, MD
- Номер телефона: +39 039 233 2187
- Электронная почта: pietro.invernizzi@unimib.it
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Marco Carbone, MD
- Номер телефона: 02 6448 8139
- Электронная почта: marco.carbone@unimib.it
Места учебы
-
-
-
Ancona, Италия
- Рекрутинг
- Ospedali Riuniti di Ancona
-
Bari, Италия
- Рекрутинг
- A.O.U. Consorziale - Policlinico Bari- UO Gastroenterologia
-
Bergamo, Италия
- Рекрутинг
- UO di gastroenterologia, Asst Papa Giovanni XXIII
-
Bologna, Италия
- Рекрутинг
- Policlinico S. Orsola Malpighi- UO Medicina Interna
-
Контакт:
- Luigi Muratori
- Электронная почта: luigi.muratori@unibo.it
-
Bologna, Италия
- Еще не набирают
- Policlinico S.Orsola Malpighi- Ambulatorio di epatologia e gestione trapianto epatico
-
Bolzano, Италия
- Рекрутинг
- Gastroenterologia, fisiopatologia e endoscopia digestiva, Azienda sanitaria dell'alto adige
-
Brescia, Италия
- Рекрутинг
- Unità epatologica ed ecografia internistica a valenza dipartimentale, Fondazione Ospedaliera Poliambulanza
-
Brescia, Италия
- Еще не набирают
- UO di gastroenterologia, Spedali civili di Brescia
-
Cagliari, Италия
- Рекрутинг
- UO epatologia, Azienda ospedaliero università di Cagliari Policlinico universitario Monserrato
-
Castellana Grotte, Италия
- Рекрутинг
- Ospedale IRCCS Saverio De Bellis- UOC di Gastroenterologia 1
-
Catania, Италия
- Рекрутинг
- UO epatologia Ospedale Garibaldi
-
Catanzaro, Италия
- Рекрутинг
- UO di fisiopatologia digestiva, Azienda Ospedaliera Universitaria Mater Domini
-
Como, Италия
- Рекрутинг
- UO di gastroenterologia, Ospedale Valduce
-
Cremona, Италия
- Рекрутинг
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale (ASST) di Cremona- UO Medicina Interna - Ambulatori di Epatologia
-
Faenza, Италия
- Рекрутинг
- Presidio Ospedaliero di Faenza- UO Medicina Interna
-
Firenze, Италия
- Рекрутинг
- UO Clinica Medica, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi Firenze
-
Foggia, Италия
- Рекрутинг
- Centro C.U.R.E. Centro Universitario per la ricerca e la Cura delle Malattie Epatiche
-
Gallarate, Италия
- Рекрутинг
- Ambulatorio di Malattie del Fegato, U.O. Medicina, ASST Valle Olona, Presidio di Gallarate
-
Genova, Италия
- Рекрутинг
- UO Clinica Gastroenterologica, Policlinico San Martino
-
Lamezia Terme, Италия
- Рекрутинг
- Centro Medicina del Viaggiatore e delle Migrazioni, ASP Catanzaro, Presìdio Ospedaliero "Giovanni Paolo II"
-
Messina, Италия
- Еще не набирают
- UO di epatologia clinica e biomolecolare, Università degli studi di Messina
-
Milan, Италия, 20126
- Рекрутинг
- University of Milano-Bicocca
-
Контакт:
- Pietro Invernizzi
- Электронная почта: pietro.invernizzi@unimib.it
-
Контакт:
- Marco Carbone
- Электронная почта: marco.carbone@unimib.it
-
Главный следователь:
- Pietro Invernizzi
-
Milano, Италия
- Рекрутинг
- Policlinico di Milano
-
Milano, Италия
- Рекрутинг
- UO di epatologia, Ospedale Niguarda Ca' Granda
-
Milano, Италия
- Рекрутинг
- UO epatologia, Istituto scientifico universitario San Raffaele
-
Milano, Италия
- Рекрутинг
- UO di Epatologia, Ospedale San Giuseppe
-
Modena, Италия
- Рекрутинг
- Struttura Complessa di Medicina ad Indirizzo Metabolico Nutrizionale, Dipartimento Ospedaliero di Medicina Interna
-
Modena, Италия
- Рекрутинг
- AOU di Modena- U.O. Gastroenterologia
-
Napoli, Италия
- Еще не набирают
- Day Hospital e Ambulatorio di Epatoogia e Nutrizione Clinica, Fondazione Evangelica Villa Betania, Ospedale generale di Zona
-
Napoli, Италия
- Рекрутинг
- Ospedale policlinico Federico II di Napoli
-
Napoli, Италия
- Рекрутинг
- Università della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli- Dipartimento di epato-gastroenterologia
-
Novara, Италия
- Рекрутинг
- UO medicina ed epatologia, Ospedale maggiore della carità
-
Padova, Италия
- Рекрутинг
- UO di Gastroenterologia, Azienda ospedaliera di Padova
-
Padova, Италия
- Рекрутинг
- UO di Medicina Interna, Azienda Ospedaliera di Padova
-
Palermo, Италия
- Рекрутинг
- UO gastroenterologia, Policlinico Paolo Giaccone
-
Parma, Италия
- Рекрутинг
- Malattie infettive ed epatologia, Azienda ospedaliero universitaria di Parma
-
Pescara, Италия
- Рекрутинг
- Day Hospital Internistico e ambulatorio di Epatologia, ASL Pescara
-
Pisa, Италия
- Рекрутинг
- UO epatologia, AOU pisana Cisanello
-
Pordenone, Италия
- Рекрутинг
- S.C. Gastroenterologia, Ospedale di Pordenone, AS FO
-
Roma, Италия
- Рекрутинг
- Medicina clinica ed epatologia, Policlinico universitario campus bio-medico
-
Roma, Италия
- Рекрутинг
- UO di Epatologia, Universita' di Roma Tor Vergata
-
Roma, Италия
- Рекрутинг
- UO di Gastroenterologia, Policlinico Umberto I
-
Roma, Италия
- Рекрутинг
- Policlinico Universitario Fondazione Agostino Gemelli- UO di medicina interna
-
Rozzano, Италия
- Рекрутинг
- Medicina interna ed epatologia, Istituto clinico Humanitas
-
Salerno, Италия
- Рекрутинг
- Università degli studi di salerno
-
San Giovanni Rotondo, Италия
- Рекрутинг
- UO di Gastroenterologia e Endoscopia Digestiva, Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
-
San Giovanni Rotondo, Италия
- Еще не набирают
- SSD Epatologia, Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
-
Sassari, Италия
- Рекрутинг
- Azienda Ospedale Universitaria di Sassari- UOC Medicina Interna
-
Torino, Италия
- Рекрутинг
- S.C. Gastroenterologia, Azienda Ospedaliero-Universitaria Molinette
-
Trento, Италия
- Рекрутинг
- Gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda provinciale per i servizi sanitari
-
Treviso, Италия
- Рекрутинг
- Ospedale regionale Ca' Foncello di Treviso- Unità operativa complessa di Gastroenterologia
-
Trieste, Италия
- Рекрутинг
- SC (UCO) Clinica Patologie del Fegato, Ospedale di Cattinara, ASU GI
-
Udine, Италия
- Рекрутинг
- SOS di DPT Epatologia e Trapianti di Fegato, ASU FC
-
Varese, Италия
- Рекрутинг
- UO di gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda macchi, Asst sette laghi
-
Verona, Италия
- Рекрутинг
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona- UOC Gastroeneterologia A
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
В базу данных могут быть включены все пациенты с ПБЦ, проживающие в Италии и достигшие возраста 18 лет. В соответствии с общепринятыми критериями, ПБЦ диагностируется у субъектов, которые соответствуют двум из трех следующих критериев:
- повышенная щелочная фосфатаза и/или ГГТ;
- положительные антимитохондриальные аутоантитела (титр ≥ 1:40) или специфичные к ПБЦ антинуклеарные антитела (gp-210 и sp100);
- характерные гистологические признаки ярко выраженного поражения желчных протоков и гранулематозного поражения.
Критерий исключения:
Пациент прямо заявил о своем нежелании участвовать в исследовании.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Население PBC, проживающее в Италии
В базу данных могут быть включены все пациенты с ПБЦ, проживающие в Италии и достигшие возраста 18 лет. В соответствии с общепринятыми критериями, ПБЦ диагностируется у субъектов, которые соответствуют двум из трех следующих критериев:
|
Исследователи будут набирать пациентов с ПБХ и собирать важную клиническую информацию и результаты лабораторных исследований вместе с биологическими образцами.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фенотипы и субфенотипы итальянских пациентов с ПБХ
Временное ограничение: Общая продолжительность обучения (10 лет)
|
Идентифицировать и определить различные фенотипы и субфенотипы пациентов с ПБЦ с более высоким риском прогрессирования заболевания.
|
Общая продолжительность обучения (10 лет)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Ответ на терапию УДХК
Временное ограничение: Общая продолжительность обучения (10 лет)
|
Определяется как уровень щелочной фосфатазы <1 x верхний предел нормы.
Исследователи будут проводить многофакторный анализ с использованием логистической регрессии с использованием базовых переменных.
|
Общая продолжительность обучения (10 лет)
|
|
Выявление факторов, влияющих на прогрессирование ПБЦ
Временное ограничение: Общая продолжительность обучения (10 лет)
|
Исследователи рассчитают время от постановки диагноза ПБЦ до события (декомпенсация печени, трансплантация печени или смерть).
Затем они будут соответствовать многофакторному анализу с использованием регрессионной модели пропорциональных рисков Кокса различных объясняющих переменных, доступных на исходном уровне.
|
Общая продолжительность обучения (10 лет)
|
|
Безопасность и долгосрочная эффективность новых методов лечения
Временное ограничение: Общая продолжительность обучения (10 лет)
|
Исследователи будут оценивать проспективно лабораторные исследования и реакцию на новые методы лечения, которые входят в клиническую практику, т.е.
обетихолевая кислота, фибраты.
|
Общая продолжительность обучения (10 лет)
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PBC322
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .