Kansallinen tietokanta primaarisesta sappireumakolangiitista (PBC322)
Monikeskus, valtakunnallinen, havainnollinen, retrospektiivinen ja prospektiivinen tutkimus, joka perustuu biologiseen näytevarastointiin linkitetyn potilastietokannan kehittämiseen
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Primaarinen biliaarinen kolangiitti (PBC) on immuunivälitteinen maksasairaus, jolle on tunnusomaista krooninen intrahepaattisten sappitiehyiden tulehdus, joka aiheuttaa progressiivista duktopeniaa, kolestaasia, ja jos sitä ei hoideta tehokkaasti, se johtaa fibroosiin, kirroosiin ja maksan vajaatoimintaan. Nykyään lähes kaikki PBC-potilaat diagnosoidaan sairauden varhaisessa vaiheessa ja saavat hoitoa ursodeoksikoolihapolla (UDCA), joka on tällä hetkellä ainoa lääke, joka on hyväksytty PBC-potilaiden hoitoon. Kuitenkin noin 20–30 % (jopa >50 % alle 40-vuotiaista potilaista) ei edelleenkään hyödy UDCA:sta, ja heidän ennustensa heikkenee terveisiin henkilöihin verrattuna. PBC:n alalla on otettu suuria askeleita eteenpäin viimeisen vuosikymmenen aikana, mutta PBC:ssä on edelleen merkittäviä kliinisiä tarpeita: tiedon puute etiopatogeneesistä; huono ymmärrys taudin alafenotyypeistä; sairauden etenemisen biomarkkerien puute, jotka mahdollistaisivat muun muassa kliinisen hoidon ja tutkimusten suunnittelussa tarvittavan riskin kerrostumisen. Nykyisessä kehittyvässä tutkimusympäristössä, jossa on saatavilla muun muassa genomin laajuisia tietoja, metabolomiikka- ja proteomiikkadataa luovia -omics-tekniikoita, mahdollisuudet löytää PBC:n geeni- ja molekyyliperustat ovat lupaavammat kuin koskaan. Tutkijat kuvittelevat "personoidun lääketieteen" aikakauden, jolloin yhä useammat ihmiset hankkivat omat geneettiset ja metaboliset kartat, joiden avulla he voivat tunnistaa asemansa tiettyjen riskiprofiilien kantajina.
Näihin lähtökohtiin perustuen nykyisen hankkeen tavoitteena on rakentaa valtakunnallinen tutkimusinfrastruktuuri (noin 60 italialaista osallistujakeskusta on mukana) PBC:n biologian tutkimiseksi ja erityisesti sen selvittämiseksi, miksi merkittävä ryhmä tyypillisesti nuoria potilaat epäonnistuvat primaarisessa UDCA-hoidossa, mikä asettaa heidät riskiin kehittyä etenevä sairaus ja tarvitsevat maksansiirtoa (LT). Tutkijat rekrytoivat potilaita ja järjestävät tärkeän kliinisen tiedon keräämisen ja laboratoriotutkimuksen sekä biologisten näytteiden. Tiedot kerätään sähköisten tapausraporttilomakkeiden muodossa (REDCap-pilvi), jotka lääkärit täyttävät lähtötilanteessa ja sen jälkeen vuosittain. Kliiniset tiedot antavat meille mahdollisuuden tunnistaa potilaiden kliiniset profiilit. Biologisten näytteiden avulla voidaan ymmärtää ihmisten koostumuksen keskeisiä näkökohtia, mukaan lukien potilaan geenejä ja heidän immuunijärjestelmän toimintaansa sekä erilaisia kliinisiä fenotyyppejä omaavien ihmisten koostumuseroja.
Tämä tutkimusinfrastruktuuri olisi korvaamaton resurssi tämän alan onnistuneelle translaatiotutkimukselle. Erityisesti se palvelisi tutkimusta tekeviä tutkijoita; potilaita hoitavat kliinikot; väestötietoja keräävät epidemiologit; sekä uusia markkinoita etsivä lääke- ja laiteteollisuus. Se voi myös edustaa tarpeellista infrastruktuuria harvinaisten sairauksien eurooppalaisten osaamisverkostojen (ERN) täytäntöönpanolle, jotka ovat keskeisiä pilareja EU:n nykyisessä kansallisissa tutkimus- ja kehityssuunnitelmissa. Italian PBC-tietokanta olisi myös ratkaisevan tärkeä lääkekehityksen kannalta, erityisesti kliinisten tutkimusten toteutettavuuden arvioimiseksi, asianmukaisten kliinisten tutkimusten suunnittelun helpottamiseksi, potilaiden rekisteröinnin tukemiseksi ja uusien toimenpiteiden vaikutusten arvioimiseksi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Pietro Invernizzi, MD
- Puhelinnumero: +39 039 233 2187
- Sähköposti: pietro.invernizzi@unimib.it
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Marco Carbone, MD
- Puhelinnumero: 02 6448 8139
- Sähköposti: marco.carbone@unimib.it
Opiskelupaikat
-
-
-
Ancona, Italia
- Rekrytointi
- Ospedali Riuniti di Ancona
-
Bari, Italia
- Rekrytointi
- A.O.U. Consorziale - Policlinico Bari- UO Gastroenterologia
-
Bergamo, Italia
- Rekrytointi
- UO di gastroenterologia, Asst Papa Giovanni XXIII
-
Bologna, Italia
- Rekrytointi
- Policlinico S. Orsola Malpighi- UO Medicina Interna
-
Ottaa yhteyttä:
- Luigi Muratori
- Sähköposti: luigi.muratori@unibo.it
-
Bologna, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- Policlinico S.Orsola Malpighi- Ambulatorio di epatologia e gestione trapianto epatico
-
Bolzano, Italia
- Rekrytointi
- Gastroenterologia, fisiopatologia e endoscopia digestiva, Azienda sanitaria dell'alto adige
-
Brescia, Italia
- Rekrytointi
- Unità epatologica ed ecografia internistica a valenza dipartimentale, Fondazione Ospedaliera Poliambulanza
-
Brescia, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- UO di gastroenterologia, Spedali civili di Brescia
-
Cagliari, Italia
- Rekrytointi
- UO epatologia, Azienda ospedaliero università di Cagliari Policlinico universitario Monserrato
-
Castellana Grotte, Italia
- Rekrytointi
- Ospedale IRCCS Saverio De Bellis- UOC di Gastroenterologia 1
-
Catania, Italia
- Rekrytointi
- UO epatologia Ospedale Garibaldi
-
Catanzaro, Italia
- Rekrytointi
- UO di fisiopatologia digestiva, Azienda Ospedaliera Universitaria Mater Domini
-
Como, Italia
- Rekrytointi
- UO di gastroenterologia, Ospedale Valduce
-
Cremona, Italia
- Rekrytointi
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale (ASST) di Cremona- UO Medicina Interna - Ambulatori di Epatologia
-
Faenza, Italia
- Rekrytointi
- Presidio Ospedaliero di Faenza- UO Medicina Interna
-
Firenze, Italia
- Rekrytointi
- UO Clinica Medica, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi Firenze
-
Foggia, Italia
- Rekrytointi
- Centro C.U.R.E. Centro Universitario per la ricerca e la Cura delle Malattie Epatiche
-
Gallarate, Italia
- Rekrytointi
- Ambulatorio di Malattie del Fegato, U.O. Medicina, ASST Valle Olona, Presidio di Gallarate
-
Genova, Italia
- Rekrytointi
- UO Clinica Gastroenterologica, Policlinico San Martino
-
Lamezia Terme, Italia
- Rekrytointi
- Centro Medicina del Viaggiatore e delle Migrazioni, ASP Catanzaro, Presìdio Ospedaliero "Giovanni Paolo II"
-
Messina, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- UO di epatologia clinica e biomolecolare, Università degli studi di Messina
-
Milan, Italia, 20126
- Rekrytointi
- University of Milano-Bicocca
-
Ottaa yhteyttä:
- Pietro Invernizzi
- Sähköposti: pietro.invernizzi@unimib.it
-
Ottaa yhteyttä:
- Marco Carbone
- Sähköposti: marco.carbone@unimib.it
-
Päätutkija:
- Pietro Invernizzi
-
Milano, Italia
- Rekrytointi
- Policlinico di Milano
-
Milano, Italia
- Rekrytointi
- UO di epatologia, Ospedale Niguarda Ca' Granda
-
Milano, Italia
- Rekrytointi
- UO epatologia, Istituto scientifico universitario San Raffaele
-
Milano, Italia
- Rekrytointi
- UO di Epatologia, Ospedale San Giuseppe
-
Modena, Italia
- Rekrytointi
- Struttura Complessa di Medicina ad Indirizzo Metabolico Nutrizionale, Dipartimento Ospedaliero di Medicina Interna
-
Modena, Italia
- Rekrytointi
- AOU di Modena- U.O. Gastroenterologia
-
Napoli, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- Day Hospital e Ambulatorio di Epatoogia e Nutrizione Clinica, Fondazione Evangelica Villa Betania, Ospedale generale di Zona
-
Napoli, Italia
- Rekrytointi
- Ospedale policlinico Federico II di Napoli
-
Napoli, Italia
- Rekrytointi
- Università della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli- Dipartimento di epato-gastroenterologia
-
Novara, Italia
- Rekrytointi
- UO medicina ed epatologia, Ospedale maggiore della carità
-
Padova, Italia
- Rekrytointi
- UO di Gastroenterologia, Azienda ospedaliera di Padova
-
Padova, Italia
- Rekrytointi
- UO di Medicina Interna, Azienda Ospedaliera di Padova
-
Palermo, Italia
- Rekrytointi
- UO gastroenterologia, Policlinico Paolo Giaccone
-
Parma, Italia
- Rekrytointi
- Malattie infettive ed epatologia, Azienda ospedaliero universitaria di Parma
-
Pescara, Italia
- Rekrytointi
- Day Hospital Internistico e ambulatorio di Epatologia, ASL Pescara
-
Pisa, Italia
- Rekrytointi
- UO epatologia, AOU pisana Cisanello
-
Pordenone, Italia
- Rekrytointi
- S.C. Gastroenterologia, Ospedale di Pordenone, AS FO
-
Roma, Italia
- Rekrytointi
- Medicina clinica ed epatologia, Policlinico universitario campus bio-medico
-
Roma, Italia
- Rekrytointi
- UO di Epatologia, Universita' di Roma Tor Vergata
-
Roma, Italia
- Rekrytointi
- UO di Gastroenterologia, Policlinico Umberto I
-
Roma, Italia
- Rekrytointi
- Policlinico Universitario Fondazione Agostino Gemelli- UO di medicina interna
-
Rozzano, Italia
- Rekrytointi
- Medicina interna ed epatologia, Istituto clinico Humanitas
-
Salerno, Italia
- Rekrytointi
- Università degli studi di salerno
-
San Giovanni Rotondo, Italia
- Rekrytointi
- UO di Gastroenterologia e Endoscopia Digestiva, Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
-
San Giovanni Rotondo, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- SSD Epatologia, Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
-
Sassari, Italia
- Rekrytointi
- Azienda Ospedale Universitaria di Sassari- UOC Medicina Interna
-
Torino, Italia
- Rekrytointi
- S.C. Gastroenterologia, Azienda Ospedaliero-Universitaria Molinette
-
Trento, Italia
- Rekrytointi
- Gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda provinciale per i servizi sanitari
-
Treviso, Italia
- Rekrytointi
- Ospedale regionale Ca' Foncello di Treviso- Unità operativa complessa di Gastroenterologia
-
Trieste, Italia
- Rekrytointi
- SC (UCO) Clinica Patologie del Fegato, Ospedale di Cattinara, ASU GI
-
Udine, Italia
- Rekrytointi
- SOS di DPT Epatologia e Trapianti di Fegato, ASU FC
-
Varese, Italia
- Rekrytointi
- UO di gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda macchi, Asst sette laghi
-
Verona, Italia
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona- UOC Gastroeneterologia A
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Kaikki Italiassa asuvat ja vähintään 18-vuotiaat PBC-potilaat voidaan sisällyttää tietokantaan. Vakiintuneiden kriteerien mukaan PBC diagnosoidaan henkilöillä, jotka täyttävät kaksi seuraavista kolmesta kriteeristä:
- kohonnut alkalinen fosfataasi ja/tai GGT;
- positiiviset anti-mitokondriaaliset autovasta-aineet (tiitteri ≥ 1:40) tai PBC-spesifiset antinukleaariset vasta-aineet (gp-210 ja sp100);
- tyypilliset histologiset piirteet florid-sappitievaurioille ja granulomatoottisille vaurioille.
Poissulkemiskriteerit:
Potilas on nimenomaisesti ilmoittanut, ettei halua osallistua tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Italiassa asuva PBC-väestö
Kaikki Italiassa asuvat ja vähintään 18-vuotiaat PBC-potilaat voidaan sisällyttää tietokantaan. Vakiintuneiden kriteerien mukaan PBC diagnosoidaan henkilöillä, jotka täyttävät kaksi seuraavista kolmesta kriteeristä:
|
Tutkijat rekrytoivat PBC-potilaita ja keräävät tärkeää kliinistä tietoa ja laboratoriotutkimuksia sekä biologisia näytteitä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Italian PBC-potilaiden fenotyypit ja alafenotyypit
Aikaikkuna: Opintojen kokonaiskesto (10 vuotta)
|
Tunnista ja määrittele PBC-potilaiden erilliset fenotyypit ja alafenotyypit, joilla on suurempi sairauden etenemisen riski.
|
Opintojen kokonaiskesto (10 vuotta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaste UDCA-hoitoon
Aikaikkuna: Opintojen kokonaiskesto (10 vuotta)
|
Määritelty alkalisen fosfataasin tasoksi < 1 x normaalin yläraja.
Tutkijat sopivat monimuuttuja-analyysiin käyttäen logistista regressiota perusmuuttujia käyttäen.
|
Opintojen kokonaiskesto (10 vuotta)
|
|
PBC:n etenemiseen vaikuttavien tekijöiden tunnistaminen
Aikaikkuna: Opintojen kokonaiskesto (10 vuotta)
|
Tutkijat laskevat ajan PBC:n diagnoosista tapahtumaan (maksan vajaatoiminta, maksansiirto tai kuolema).
Ne sopivat sitten monimuuttuja-analyysiin käyttämällä Coxin suhteellista hazardin regressiomallia erilaisista selittävistä muuttujista, jotka ovat saatavilla lähtötasolla.
|
Opintojen kokonaiskesto (10 vuotta)
|
|
Uusien hoitojen turvallisuus ja pitkäaikainen tehokkuus
Aikaikkuna: Opintojen kokonaiskesto (10 vuotta)
|
Tutkijat arvioivat prospektiivisesti laboratoriotutkimusta ja hoitovastetta kliiniseen käytäntöön tuleviin uusiin hoitoihin, mm.
obetikolihappo, fibraatit.
|
Opintojen kokonaiskesto (10 vuotta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PBC322
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .