Database nazionale sulla colangite biliare primitiva (PBC322)
Studio multicentrico, nazionale, osservazionale, retrospettivo e prospettico basato sullo sviluppo di un database di pazienti collegato a una conservazione di campioni biologici
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La colangite biliare primitiva (PBC) è una malattia epatica immuno-mediata caratterizzata da infiammazione cronica dei dotti biliari intraepatici, che causa duttopenia progressiva, colestasi e, se non trattata efficacemente, porta a fibrosi, cirrosi e insufficienza epatica. Al giorno d'oggi quasi tutti i pazienti con PBC sono diagnosticati in una fase precoce della malattia e ricevono un trattamento con acido ursodesossicolico (UDCA) che è attualmente l'unico farmaco approvato per il trattamento dei pazienti con PBC. Tuttavia, circa il 20-30% (fino a >50% nei pazienti di età inferiore ai 40 anni) non ha ancora benefici dall'UDCA e ha una prognosi ridotta rispetto agli individui sani. Importanti passi avanti nel campo della PBC sono stati fatti nell'ultimo decennio, tuttavia ci sono ancora aree significative di necessità clinica insoddisfatta nella PBC: la mancanza di conoscenza sull'eziopatogenesi; una scarsa comprensione dei sottofenotipi della malattia; la mancanza di biomarcatori della progressione della malattia che consentano la stratificazione del rischio necessaria nella gestione clinica e nella progettazione degli studi, tra gli altri. Nell'attuale panorama di ricerca in evoluzione con la disponibilità delle tecnologie -omiche che generano librerie di dati genome-wide, dati di metabolomica e proteomica, tra gli altri, le prospettive di scoprire il gene e le basi molecolari della PBC sono più promettenti che mai. Gli scienziati immaginano un'era di "medicina personalizzata" in cui sempre più persone otterranno le proprie mappe genetiche e metaboliche, consentendo loro di identificare il proprio status di portatori di specifici profili di rischio.
Sulla base di queste premesse, il progetto in corso mira a costruire un'infrastruttura di ricerca a livello nazionale (saranno coinvolti circa 60 centri partecipanti italiani) per studiare la biologia della PBC e, in particolare, per esplorare perché un gruppo significativo di, tipicamente giovani i pazienti falliscono la terapia primaria con UDCA, esponendoli al rischio di sviluppare una malattia progressiva e di necessitare di trapianto di fegato (LT). Gli investigatori recluteranno pazienti e organizzeranno la raccolta di importanti informazioni cliniche e indagini di laboratorio, insieme a campioni biologici. I dati saranno raccolti sotto forma di Case Report Form elettronici (REDCap cloud) che saranno completati dai medici al basale e successivamente su base annuale. Le informazioni cliniche ci permetteranno di identificare i profili clinici dei pazienti. I campioni biologici permetteranno di comprendere gli aspetti chiave della composizione delle persone, compresi i geni dei pazienti e il modo in cui funziona il loro sistema immunitario, e le differenze di composizione tra persone con fenotipi clinici diversi.
Questa infrastruttura di ricerca rappresenterebbe una risorsa inestimabile per una ricerca traslazionale di successo in questo campo. In particolare, servirebbe agli investigatori che conducono ricerche; medici che curano i pazienti; epidemiologi che raccolgono dati demografici; e l'industria farmaceutica e dei dispositivi alla ricerca di nuovi mercati. Può anche rappresentare un'infrastruttura necessaria per l'implementazione delle reti di riferimento europee (ERN) per le malattie rare, pilastri principali dell'attuale quadro politico dell'UE sui piani nazionali per la ricerca e lo sviluppo. Il database PBC italiano sarebbe anche cruciale per lo sviluppo di farmaci, in particolare per valutare la fattibilità delle sperimentazioni cliniche, facilitare la pianificazione di sperimentazioni cliniche appropriate, supportare l'arruolamento dei pazienti e valutare l'impatto di nuovi interventi.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Pietro Invernizzi, MD
- Numero di telefono: +39 039 233 2187
- Email: pietro.invernizzi@unimib.it
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Marco Carbone, MD
- Numero di telefono: 02 6448 8139
- Email: marco.carbone@unimib.it
Luoghi di studio
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Ancona, Italia
- Reclutamento
- Ospedali Riuniti di Ancona
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Bari, Italia
- Reclutamento
- A.O.U. Consorziale - Policlinico Bari- UO Gastroenterologia
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Bergamo, Italia
- Reclutamento
- UO di gastroenterologia, Asst Papa Giovanni XXIII
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Bologna, Italia
- Reclutamento
- Policlinico S. Orsola Malpighi- UO Medicina Interna
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Contatto:
- Luigi Muratori
- Email: luigi.muratori@unibo.it
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Bologna, Italia
- Non ancora reclutamento
- Policlinico S.Orsola Malpighi- Ambulatorio di epatologia e gestione trapianto epatico
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Bolzano, Italia
- Reclutamento
- Gastroenterologia, fisiopatologia e endoscopia digestiva, Azienda sanitaria dell'alto adige
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Brescia, Italia
- Reclutamento
- Unità epatologica ed ecografia internistica a valenza dipartimentale, Fondazione Ospedaliera Poliambulanza
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Brescia, Italia
- Non ancora reclutamento
- UO di gastroenterologia, Spedali civili di Brescia
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Cagliari, Italia
- Reclutamento
- UO epatologia, Azienda ospedaliero università di Cagliari Policlinico universitario Monserrato
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Castellana Grotte, Italia
- Reclutamento
- Ospedale IRCCS Saverio De Bellis- UOC di Gastroenterologia 1
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Catania, Italia
- Reclutamento
- UO epatologia Ospedale Garibaldi
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Catanzaro, Italia
- Reclutamento
- UO di fisiopatologia digestiva, Azienda Ospedaliera Universitaria Mater Domini
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Como, Italia
- Reclutamento
- UO di gastroenterologia, Ospedale Valduce
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Cremona, Italia
- Reclutamento
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale (ASST) di Cremona- UO Medicina Interna - Ambulatori di Epatologia
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Faenza, Italia
- Reclutamento
- Presidio Ospedaliero di Faenza- UO Medicina Interna
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Firenze, Italia
- Reclutamento
- UO Clinica Medica, Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi Firenze
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Foggia, Italia
- Reclutamento
- Centro C.U.R.E. Centro Universitario per la ricerca e la Cura delle Malattie Epatiche
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Gallarate, Italia
- Reclutamento
- Ambulatorio di Malattie del Fegato, U.O. Medicina, ASST Valle Olona, Presidio di Gallarate
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Genova, Italia
- Reclutamento
- UO Clinica Gastroenterologica, Policlinico San Martino
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Lamezia Terme, Italia
- Reclutamento
- Centro Medicina del Viaggiatore e delle Migrazioni, ASP Catanzaro, Presìdio Ospedaliero "Giovanni Paolo II"
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Messina, Italia
- Non ancora reclutamento
- UO di epatologia clinica e biomolecolare, Università degli studi di Messina
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Milan, Italia, 20126
- Reclutamento
- University of Milano-Bicocca
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Contatto:
- Pietro Invernizzi
- Email: pietro.invernizzi@unimib.it
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Contatto:
- Marco Carbone
- Email: marco.carbone@unimib.it
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Milano, Italia
- Reclutamento
- Policlinico di Milano
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Milano, Italia
- Reclutamento
- UO di epatologia, Ospedale Niguarda Ca' Granda
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Milano, Italia
- Reclutamento
- UO epatologia, Istituto scientifico universitario San Raffaele
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Milano, Italia
- Reclutamento
- UO di Epatologia, Ospedale San Giuseppe
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Modena, Italia
- Reclutamento
- Struttura Complessa di Medicina ad Indirizzo Metabolico Nutrizionale, Dipartimento Ospedaliero di Medicina Interna
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Modena, Italia
- Reclutamento
- AOU di Modena- U.O. Gastroenterologia
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Napoli, Italia
- Non ancora reclutamento
- Day Hospital e Ambulatorio di Epatoogia e Nutrizione Clinica, Fondazione Evangelica Villa Betania, Ospedale generale di Zona
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Napoli, Italia
- Reclutamento
- Ospedale policlinico Federico II di Napoli
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Napoli, Italia
- Reclutamento
- Università della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli- Dipartimento di epato-gastroenterologia
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Novara, Italia
- Reclutamento
- UO medicina ed epatologia, Ospedale maggiore della carità
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Padova, Italia
- Reclutamento
- UO di Gastroenterologia, Azienda ospedaliera di Padova
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Padova, Italia
- Reclutamento
- UO di Medicina Interna, Azienda Ospedaliera di Padova
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Palermo, Italia
- Reclutamento
- UO gastroenterologia, Policlinico Paolo Giaccone
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Parma, Italia
- Reclutamento
- Malattie infettive ed epatologia, Azienda ospedaliero universitaria di Parma
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Pescara, Italia
- Reclutamento
- Day Hospital Internistico e ambulatorio di Epatologia, ASL Pescara
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Pisa, Italia
- Reclutamento
- UO epatologia, AOU pisana Cisanello
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Pordenone, Italia
- Reclutamento
- S.C. Gastroenterologia, Ospedale di Pordenone, AS FO
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Roma, Italia
- Reclutamento
- Medicina clinica ed epatologia, Policlinico universitario campus bio-medico
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Roma, Italia
- Reclutamento
- UO di Epatologia, Universita' di Roma Tor Vergata
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Roma, Italia
- Reclutamento
- UO di Gastroenterologia, Policlinico Umberto I
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Roma, Italia
- Reclutamento
- Policlinico Universitario Fondazione Agostino Gemelli- UO di medicina interna
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Rozzano, Italia
- Reclutamento
- Medicina interna ed epatologia, Istituto clinico Humanitas
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Salerno, Italia
- Reclutamento
- Università degli studi di Salerno
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San Giovanni Rotondo, Italia
- Reclutamento
- UO di Gastroenterologia e Endoscopia Digestiva, Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
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San Giovanni Rotondo, Italia
- Non ancora reclutamento
- SSD Epatologia, Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza
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Sassari, Italia
- Reclutamento
- Azienda Ospedale Universitaria di Sassari- UOC Medicina Interna
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Torino, Italia
- Reclutamento
- S.C. Gastroenterologia, Azienda Ospedaliero-Universitaria Molinette
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Trento, Italia
- Reclutamento
- Gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda provinciale per i servizi sanitari
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Treviso, Italia
- Reclutamento
- Ospedale regionale Ca' Foncello di Treviso- Unità operativa complessa di Gastroenterologia
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Trieste, Italia
- Reclutamento
- SC (UCO) Clinica Patologie del Fegato, Ospedale di Cattinara, ASU GI
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Udine, Italia
- Reclutamento
- SOS di DPT Epatologia e Trapianti di Fegato, ASU FC
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Varese, Italia
- Reclutamento
- UO di gastroenterologia ed endoscopia digestiva, Azienda macchi, Asst sette laghi
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Verona, Italia
- Reclutamento
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona- UOC Gastroeneterologia A
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Possono essere inclusi nel database tutti i pazienti affetti da PBC residenti in Italia e con almeno 18 anni di età. Secondo criteri consolidati, la PBC viene diagnosticata in soggetti che soddisfano due dei tre seguenti criteri:
- fosfatasi alcalina elevata e/o GGT;
- autoanticorpi anti-mitocondriali positivi (titolo ≥ 1:40) o anticorpi antinucleari specifici per PBC (gp-210 e sp100);
- caratteristiche istologiche caratteristiche delle lesioni floride dei dotti biliari e della lesione granulomatosa.
Criteri di esclusione:
Il paziente ha dichiarato esplicitamente la sua non volontà di partecipare allo studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Popolazione PBC residente in Italia
Possono essere inclusi nel database tutti i pazienti affetti da PBC residenti in Italia e con almeno 18 anni di età. Secondo criteri consolidati, la PBC viene diagnosticata in soggetti che soddisfano due dei tre seguenti criteri:
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Gli investigatori recluteranno pazienti con PBC e raccoglieranno importanti informazioni cliniche e indagini di laboratorio, insieme a campioni biologici.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Fenotipi e sub-fenotipi dei pazienti italiani con PBC
Lasso di tempo: Durata complessiva dello studio (10 anni)
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Identificare e definire fenotipi e sottofenotipi distinti di pazienti affetti da PBC a più alto rischio di progressione della malattia.
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Durata complessiva dello studio (10 anni)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risposta alla terapia UDCA
Lasso di tempo: Durata complessiva dello studio (10 anni)
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Definito come livello di fosfatasi alcalina <1 x limite superiore del normale.
Gli investigatori adatteranno un'analisi multivariata utilizzando la regressione logistica utilizzando variabili di base.
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Durata complessiva dello studio (10 anni)
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Identificazione dei fattori che influenzano la progressione della CBP
Lasso di tempo: Durata complessiva dello studio (10 anni)
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Gli investigatori calcoleranno il tempo dalla diagnosi di PBC a un evento (scompenso epatico, trapianto di fegato o morte).
Quindi adatteranno un'analisi multivariata utilizzando il modello di regressione dei rischi proporzionali di Cox di diverse variabili esplicative disponibili al basale.
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Durata complessiva dello studio (10 anni)
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Sicurezza ed efficacia a lungo termine di nuove terapie
Lasso di tempo: Durata complessiva dello studio (10 anni)
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I ricercatori valuteranno in modo prospettico le indagini di laboratorio e la risposta al trattamento a nuove terapie che stanno entrando nella pratica clinica, ad es.
acido obeticolico, fibrati.
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Durata complessiva dello studio (10 anni)
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PBC322
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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