SLE および CLE (SCLE および/または DLE) における M5049 を使用した WILLOW 試験 (WILLOW)
2025年11月17日 更新者：EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
標準治療を受けているSLEおよびCLE（SCLEおよび/またはDLE）参加者（WILLOW）におけるエンパトランの有効性と安全性を評価するための第II相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照用量設定、並行および適応研究
この概念実証 (PoC) および用量設定 (DF) バスケット研究の目的は、全身性エリテマトーデス (SLE) および皮膚エリテマトーデス (CLE; 亜急性皮膚ループス) における 24 週間にわたる経口投与されたエンパトランの有効性と安全性を評価することです。エリテマトーデス [SCLE] および/または円板状エリテマトーデス [DLE]) の参加者を、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行、適応、および用量範囲の設定にします。
研究期間: 33 週間 訪問頻度: 2 または 4 週間ごと Enpatoran は、拡張アクセス プログラムでは利用できません。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
456
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Torrance、California、アメリカ、90509
- The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center
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Florida
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Brandon、Florida、アメリカ、33511
- Bay Area Arthritis And Osteoporosis
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Miami、Florida、アメリカ、33135
- Advance Medical Research Center
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Miami、Florida、アメリカ、33165
- New Horizon Research Center, Inc
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Miami Lakes、Florida、アメリカ、33014
- Charisma Medical and Research Center
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Orlando、Florida、アメリカ、32819
- HMD Research, LLC
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Tamarac、Florida、アメリカ、33321
- D&H Tamarac Research Center, LLC
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Georgia
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Sugar Hill、Georgia、アメリカ、30518
- RNA America Health Sciences
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46256
- Dawes Fretzin Dermatology Group, LLC
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Michigan
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Grand Blanc、Michigan、アメリカ、48439
- AA MRC LLC Ahmed Arif Medical Research Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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North Carolina
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Smithfield、North Carolina、アメリカ、27577
- Across the Life Span
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43215
- Ohio State University - CTMO Parent
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38119
- Ramesh C Gupta, MD - Memphis, TN
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Buenos Aires、アルゼンチン
- CINME - Centro De Investigaciones Metabolicas
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Ciudad Autonoma Buenos Aires、アルゼンチン
- Buenos Aires Skin
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Ciudad Autonoma Buenos Aires、アルゼンチン
- Centro Dermatologico Schejtman
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Ciudad Autonoma Buenos Aires、アルゼンチン
- Hospital Militar Central Dr. Cosme Argerich
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Mar del Plata、アルゼンチン
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata - CIM
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Mendoza、アルゼンチン
- Instituto de Reumatologia
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Rosario、アルゼンチン
- Instituto Medico de la Fundacion Estudios Clinicos
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San Fernando、アルゼンチン
- Instituto Medico de alta Complejidad San Isidro S.A (IMAC)
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San Juan、アルゼンチン
- CER San Juan Centro Polivalente de Asistencia e Inv. Clinica
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San Miguel、アルゼンチン
- Psoriahue-Medicina Interdisciplinar
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San Miguel de Tucumán、アルゼンチン
- Centro de Investigaciones Médicas Tucuman
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San Miguel de Tucumán、アルゼンチン
- Investigaciones Clinicas Tucuman
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Ramat Gan、イスラエル
- Chaim Sheba Medical Center - pt
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Clayton、オーストラリア
- Monash Medical Centre Clayton
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Westmead、オーストラリア
- Westmead Hospital - SUPERSEDED
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Woolloongabba、オーストラリア
- Veracity Clinical Research
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Athens、ギリシャ
- General Hospital of Athens Laiko
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Athens、ギリシャ
- "Andreas Syggros" Hospital - Department of Dermatology
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Pátrai、ギリシャ
- University Hospital of Patra
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Thessaloniki、ギリシャ
- General Hospital of Thessaloniki "Hippokration"
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Thessaloniki、ギリシャ
- General Hospital Papageorgiou
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Thessaloniki、ギリシャ
- Skin and Venereal Diseases' Hospital
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Barranquilla、コロンビア
- Centro de Investigacion Medico Asistencial S.A.S
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Bogotá、コロンビア
- Centro de Investigacion en Reumatologia y Especialidades Medicas CIREEM S.A.S.
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Bucaramanga、コロンビア
- Servimed S.A.S.
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Medellín、コロンビア
- Centro Integral de Reumatologia del Caribe SAS CIRCARIBE SAS
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Zipaquirá、コロンビア
- Healthy Medical Center
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A Coruña、スペイン
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña - Servicio de Reumatologia
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Castelló、スペイン
- Hospital General de Castellon - Servicio de Reumatologia
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Madrid、スペイン
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Servicio de Reumatologia
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Málaga、スペイン
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Reumatology Dept
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Santander、スペイン
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla - Servicio de Reumatologia
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Seville、スペイン
- Hospital Quironsalud Sagrado Corazon - Reumatologia
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Valencia、スペイン
- Hospital Universitario Dr. Peset - Servicio de Reumatologia
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Valladolid、スペイン
- Hospital Universitario Rio Hortega - Servicio de Medicina Interna
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Belgrade、セルビア
- Institute of Rheumatology
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Belgrade、セルビア
- Institute of Rheumatology- 1
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Belgrade、セルビア
- Institute of Rheumatology-1
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Belgrade、セルビア
- University Clinical Center of Serbia - Clinic of Alergology and Imunology
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Kragujevac、セルビア
- University Clinical Center Kragujevac
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Osorno、チリ
- Clinica Alemana de Osorno
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Santiago、チリ
- Centro Medico Prosalud
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Santiago、チリ
- BioMedica Research Group - Psicomedica Clinical and Research Group
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Santiago、チリ
- CeCim Biocinetic
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Santiago、チリ
- CIEC - Centro Internacional de Estudios Clínicos - Valenzuela Y Compania Ltda
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Santiago、チリ
- Dermacross
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Cebu City、フィリピン
- Perpetual Succour Hospital
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Davao City、フィリピン
- Davao Doctors Hospital - Medicine
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Iloilo City、フィリピン
- Iloilo Doctors Hospital
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Lipa City、フィリピン
- Mary Mediatrix Medical Center
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Manila、フィリピン
- Chinese General Hospital & Medical Center
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Quezon City、フィリピン
- Far Eastern University - Dr. Nicanor Reyes Medical Foundation - Department of Child Health
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Quezon City、フィリピン
- Ospital Ng Makati
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Belo Horizonte、ブラジル
- Santa Casa de Misericordia de Belo Horizonte
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Cuiabá、ブラジル
- Oncovida - Centro de Onco-Hematologia de Mato Grosso
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Curitiba、ブラジル
- CETI - Centro de Estudos em Terapias Inovadoras Ltda.
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Fortaleza、ブラジル
- HUWC - UFC - Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará
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Juiz de Fora、ブラジル
- CMiP - Centro Mineiro de Pesquisa
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Lajeado、ブラジル
- Hospital Bruno Born
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Porto Alegre、ブラジル
- Hospital Moinhos de Vento
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Salvador、ブラジル
- Clínica SER da Bahia
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São José do Rio Preto、ブラジル
- Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose do Rio Preto - CIP - Centro Integrado de Pesquisa
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São Paulo、ブラジル
- CEPIC - Centro Paulista de Investigação Clínica e Serviços Médicos
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São Paulo、ブラジル
- CPCLIN - Centro de Pesquisas Clínicas Ltda.
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Haskovo、ブルガリア
- DCC 'Sveti Georgi' EOOD - Cardiology Office
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Plovdiv、ブルガリア
- MC Artmed OOD
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Sevlievo、ブルガリア
- Medical Center-1-Sevlievo EOOD
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Sofia、ブルガリア
- DCC "Alexandrovska", EOOD
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Sofia、ブルガリア
- Military Medical Academy - MHAT - Sofia - Department of Rheumatology
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Sofia、ブルガリア
- UMHAT "Sv. Ivan Rilski", EAD - Clinic of Rheumatology
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Bialystok、ポーランド
- Nova Reuma Spolka Partnerska
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Kościan、ポーランド
- Prywatna Praktyka Lekarska prof Pawel Hrycaj
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Krakow、ポーランド
- Centrum Medyczne Plejady
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Krakow、ポーランド
- Centrum Nowoczesnych Terapii Dobry Lekarz
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Opole、ポーランド
- Twoja Przychodnia Opolskie Centrum Medyczne
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Poznan、ポーランド
- Twoja Przychodnia PCM
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Szczecin、ポーランド
- Twoja Przychodnia-Szczecinskie Centrum Medyczne
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Warsaw、ポーランド
- Clinical Best Solutions - Warszawa
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Cuernavaca、メキシコ
- Consultorio Particular del Dr. Miguel Cortes Hernandez - (dentro del Centro de Especialidades Medicas Vista
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Guadalajara、メキシコ
- Centro de Estudios de Investigacion Basica Y Clinica SC
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Mexicali、メキシコ
- Centro Medico del Angel
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Mexico City、メキシコ
- CAIMED Investigacion en Salud S.A de C.V.
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México、メキシコ
- Centro de Investigacion Clínica GRAMEL S.C
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México、メキシコ
- Consultorio de Reumatologia - Hospital Angeles Lindavista Cons. 445B
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México、メキシコ
- Grupo Médico Camino S.C.
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México、メキシコ
- Clinstile, S.A. de C.V.
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México、メキシコ
- CITER, Centro de Investigacion y Tratamiento de las Enfermedades Reumaticas SA de CV
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Torreón、メキシコ
- CIMAB S.A. de C.V. - Centro de Investigacion Medica Alberto Bazzoni
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Yucatán、メキシコ
- Medical Care & Research SA de CV
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Chisinau、モルドバ
- ICS ARENSIA Exploratory Medicine SRL - Republican Clinical Hospital "Timofei Mosneaga"
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Quatre Bornes、モーリシャス
- CAP Research Ltd
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Bucharest、ルーマニア
- Centrul Medical Monza SRL - Arensia Exploratory Medicine
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Bucharest、ルーマニア
- S.C Delta Health Care S.R.L - Ponderas Academic Hospital
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Bucharest、ルーマニア
- Spitalul Clinic "Sf. Maria" - Clinica de Medicina Interna si Reumatologie
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Bucharest、ルーマニア
- Spitalul Clinic "Sf. Maria" - parent
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Bucharest、ルーマニア
- Spitalul Clinic Colentina - parent
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Râmnicu Vâlcea、ルーマニア
- SC Medaudio-Optica SRL
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Baotou、中国
- The First Affiliated Hospital of Baotou Medical College
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Beijing、中国
- Peking Union Medical College Hospital - Beijing Union Medical College Hospital
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Changchun、中国
- The First Hospital of Jilin University
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Changsha、中国
- The 2nd Xiangya Hospital of Central South University
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Chengdu、中国
- West China Hospital, Sichuan University
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Guangzhou、中国
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
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Guangzhou、中国
- Guangdong Provincial People's Hospital - Oncology
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Haikou、中国
- Hainan General Hospital
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Hohhot、中国
- The Affiliated Hospital of Inner Mongolia Medical University
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Luoyang、中国
- The First Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology
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Nanchang、中国
- The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
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Nanjing、中国
- Hospital for Skin Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences
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Nanjing、中国
- The Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University
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Shanghai、中国
- Shanghai Skin Disease Hospital
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Shanghai、中国
- Huashan Hospital, Fudan University
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Shanghai、中国
- Renji Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine - West Branch
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Shanghai、中国
- Ruijin Hospital of Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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Suzhou、中国
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Tianjin、中国
- Tianjin Medical University General Hospital
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Xi'an、中国
- The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
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Cape Town、南アフリカ
- Arthritis Clinical Research Trial Unit - Dr CE Spargo and Dr RB Bhorat
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Pretoria、南アフリカ
- University of Pretoria Clinical Research Unit - Parent
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Umhlanga、南アフリカ
- Naidoo, A - Netcare Umhlanga Hospital
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Kaohsiung City、台湾
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
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Taipei、台湾
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei、台湾
- Cheng Hsin General Hospital
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Asahikawa-shi、日本
- NHO Asahikawa Medical Center - Dept of Gastroenterology
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Chiba、日本
- NHO Chibahigashi National Hospital - Dept of Allergy/Rheumatology
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Chūōku、日本
- St. Luke's International Hospital - Dept of Immunology/Allergy
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Hiroshima、日本
- Hiroshima University Hospital - Dept of Rheumatology/Immunology
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Kagoshima、日本
- Eiraku Clinic - Dept of Rheumatology
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Kanazawa、日本
- Kanazawa University Hospital - Dept of Rheumatology/Immunology
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Kawagoe-shi、日本
- Saitama Medical Center - Dept of Rheumatology/Immunology
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Kita-gun、日本
- Kagawa University Hospital - Dept of Immunology/ Rheumatology
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Meguro-ku、日本
- Toho University Ohashi Medical Center - Dept of Immunology/Rheumatology
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Sapporo、日本
- Hokkaido University Hospital - Dept of Internal Medicine 2(Rheumatology/Immunolog
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Sendai、日本
- Tohoku University Hospital - Dept of Hematology/Immunology
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Toon-shi、日本
- Ehime University Hospital - Dept of Immunology/Rheumatology
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Busan、韓国
- Pusan National University Hospital
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Incheon、韓国
- Gachon University Gil Medical Center
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Seoul、韓国
- Seoul National University Hospital
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Suwon、韓国
- Ajou University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -CLE疾患領域および活動指数（CLASI-A）> = 8の活動性CLE（SCLEおよび/またはDLE）
- 以下の存在を伴う活動性 SLE: CLASI-A >= 8 および BILAG 2004 1B、C、D (つまり、[つまり]、 -BILAG 2004 A および BILAG 2004 >= 2B なし) または BILAG 2004 >= 1A または 2B および次の 1 または 2: 全身性エリテマトーデスにおけるエストロゲンのハイブリッド安全性全国評価 (SELENA)-SLEDAI >= 6 スクリーニング来院時および-確認された臨床ハイブリッドSELENA-SLEDAI > = 4（検査パラメータを除く） 1日目の訪問および/またはCLASI-A > = 8
- 狼瘡に対する以下の標準的なケア療法の少なくとも1つの安定した用量を受ける：免疫調節剤/免疫抑制剤、経口コルチコステロイド、および/または局所コルチコステロイド
- 他のプロトコルで定義された包含基準が適用される可能性があります
除外基準:
- SLEまたはCLE以外の自己免疫疾患またはリウマチ性疾患
- SLEまたはCLEの皮膚症状以外の皮膚疾患
- -重大な心血管イベント、活動性ループス腎炎、活動性神経障害などの制御されていない病状
- -進行中または活動中の臨床的に重要なウイルス、細菌、または真菌感染症
- -制御されていない発作または他の神経障害の病歴
- ヒト免疫不全ウイルス、C型肝炎ウイルス、B型肝炎ウイルスの既往歴または陽性
- 悪性腫瘍の病歴
- 他のプロトコル定義の除外基準が適用される可能性があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：コホートA：プラセボ
CLE（活動性SCLEおよび/またはDLE）または主に活動性狼瘡発疹を伴うSLE（皮膚エリテマトーデス疾患領域および重症度指数[CLASI-A]以上[> =] 8）の参加者はコホートAに登録されますエンパトランと一致するプラセボを受け取ります。
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参加者は、エンパトランに一致するプラセボを最大 24 週間受け取ります。
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実験的：コホートA：エンパトラン低用量
CLE（活動性SCLEおよび/またはDLE）または主に活動性ループス発疹（CLASI-A >= 8）を伴うSLEの参加者は、低用量のエンパトランを受けるためにコホートAに登録されます。
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参加者は、エンパトランのフィルムコーティングされた錠剤を低用量で経口で、1日2回（BID）最大24週間受け取ります。
他の名前：
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実験的：コホートA：エンパトラン中用量
CLE（活動性SCLEおよび/またはDLE）または主に活動性ループス発疹を伴うSLE（CLASI-A> = 8）の参加者は、中用量のエンパトランを受けるためにコホートAに登録されます。
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参加者は、エンパトランのフィルムコーティング錠を中用量で、経口で、最大 24 週間 BID で受け取ります。
他の名前：
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実験的：コホートA：エンパトラン高用量
CLE（活動性SCLEおよび/またはDLE）または主に活動性ループス発疹（CLASI-A >= 8）を伴うSLEの参加者は、高用量のエンパトランを受けるためにコホートAに登録されます。
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参加者は、高用量のエンパトランのフィルムコーティング錠を経口で最大 24 週間 BID で受け取ります。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：コホート B (パート 1 + パート 2): プラセボ
-中等度から高度の全身性疾患活動を有するアクティブなSLEの参加者（British Isles Lupus Assessment Group [BILAG A / 2B]）以下の1つまたは2つ：CLASI-A> = 8および/または全身性エリテマトーデス疾患活動指数（SLEDAI） ) >= 6 人がコホート B に登録され、エンパトランと一致するプラセボが投与されます。
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参加者は、エンパトランに一致するプラセボを最大 24 週間受け取ります。
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実験的：コホート B (パート 1 + パート 2): エンパトラン高用量
-中等度から高度の全身性疾患活動性（BILAG A / 2B）を有する活動性SLEの参加者：CLASI-A>= 8および/またはSLEDAI>= 6の1つまたは2つがコホートBに登録され、高用量のエンパトラン。
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参加者は、高用量のエンパトランのフィルムコーティング錠を経口で最大 24 週間 BID で受け取ります。
他の名前：
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実験的：コホート B (パート 2): エンパトラン低用量
-中等度から高度の全身性疾患活動性（BILAG A / 2B）を有する活動性SLEの参加者：CLASI-A>= 8および/またはSLEDAI>= 6の1つまたは2つがコホートBに登録され、低用量のM5049。
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参加者は、エンパトランのフィルムコーティングされた錠剤を低用量で経口で、1日2回（BID）最大24週間受け取ります。
他の名前：
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実験的：コホート B (パート 2): Enpatoran 中用量
-中等度から高度の全身性疾患活動性（BILAG A / 2B）を有する活動性SLEの参加者：CLASI-A>= 8および/またはSLEDAI>= 6の1つまたは2つがコホートBに登録され、中用量のエンパトラン。
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参加者は、エンパトランのフィルムコーティング錠を中用量で、経口で、最大 24 週間 BID で受け取ります。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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コホートA：16週目における皮膚エリテマトーデス疾患面積および重症度指数-A（CLASI-A）総スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、16週目
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CLASI（皮膚ループスエリテマトーデス疾患領域および重症度指数）は、ループスエリテマトーデスの疾患活動性（CLASI-A）および障害を評価するために使用される妥当性が確認された測定ツールです。
活動性スケールには、紅斑、鱗屑／肥厚、活動性脱毛症、最近の脱毛、および粘膜病変が含まれ、一方、障害スケールでは、色素異常、萎縮、および瘢痕が測定されました。
CLASI-Aスコアは0から70の範囲であり、軽度、中等度、重度の疾患は、それぞれ0-9、10-20、および21-70のスコアに対応します。
紅斑および鱗屑／肥厚のサブスコアは13の身体領域で計算され、最大スコアはそれぞれ39および26です。
残りの5ポイントは、活動性脱毛症（0-3）、最近の脱毛（0-1）、および粘膜関与（0-1）からの寄与を反映し、CLASI-A活動性スコアの合計を完成させます。
方向性は、スコアが高いほど悪化し、スコアが低いほど改善することを反映しています。
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ベースライン、16週目
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コホートB：24週時点におけるBritish Isles Lupus Assessment Group（BILAG）ベースの複合ループス評価（BICLA）応答を示した参加者数
時間枠：第24週にて
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BILAGベースのBICLA反応は、以下のすべての基準を満たす参加者と定義されます：1. 中等度または重度の疾患活動性を有するすべての臓器系におけるベースラインBILAGスコアの改善、すなわち、すべてのグレードAスコア（高用量療法を必要とする重度の疾患）はB（中等度）、C（軽度）、またはD（活動性なし）に改善しなければならない；すべてのグレードBスコア（中等度の療法を必要とする中等度の疾患）はCまたはDに改善しなければならない；2. 新しいBILAG Aスコアはなく、新しいBILAG Bスコアは1つ以下である；3. ベースラインからの総SLEDAI-2Kスコアの悪化がない；4. 医師の総合的評価における有意な悪化（≦10%）がない；および5. 非プロトコル治療の開始として定義される治療失敗がない。方向性は臨床的改善と疾患安定化に向かっています。
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第24週にて
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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コホートAおよびB：治療関連有害事象（TEAE）、重篤なTEAE、ならびに特別関心有害事象（AE）を発現した参加者の数
時間枠：スクリーニングから安全性追跡期間まで（最大約33週間）
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有害事象（AE）は、医薬品を投与された被験者において発生した、この治療との因果関係が必ずしもないあらゆる好ましくない医学的事象と定義されました。したがって、AEは、医薬品またはプロトコルで指定された手順の使用と時間的に関連する、好ましくない意図しない徴候、症状、または疾患であり、医薬品またはプロトコルで指定された手順に関連すると考えられるかどうかを問わず、含まれます。重篤な有害事象（SAE）は、以下の結果のいずれかを引き起こしたAEと定義されました：死亡；生命を脅かす状態；永続的／重大な障害／能力喪失；初回／長期の入院；先天異常／出生時欠陥。治療期間中発現有害事象（TEAE）は、治療期間中に発症日または悪化がある事象と定義されました。TEAEには、重篤なTEAEと非重篤なTEAEが含まれます。特別関心有害事象（AESI）は、臨床的に重要であり、綿密に追跡された重篤または非重篤なAEです。
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スクリーニングから安全性追跡期間まで（最大約33週間）
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コホートAおよびB：異常な検査パラメータを有する参加者の数
時間枠：スクリーニングから安全性追跡調査期間まで（最長約33週間）
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臨床検査項目には、血液学、生化学、尿検査、腎毒性、肝毒性が含まれました。
異常な臨床検査項目（グレード3以上）を有する参加者の数が報告されました。
グレード3以上のTEAEの重症度は、国立がん研究所有害事象共通用語規準（NCI-CTCAE）v5.0の毒性グレードに基づき評価されました。具体的には以下の通りです：グレード3＝重度、グレード4＝生命を脅かす状態、グレード5＝死亡。
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スクリーニングから安全性追跡調査期間まで（最長約33週間）
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コホートAおよびB：フリデリシアの式（QTcF）で補正したQT間隔の臨床的に重要な延長を示した参加者数
時間枠：スクリーニングから安全性フォローアップ期間まで（最大約33週間）
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12誘導心電図記録には、リズム、心拍数（RR間隔で測定）、PR間隔、QRS幅、QT間隔が含まれていました。
補正QT間隔（QTcF）は、フリデリシアの式を用いて計算されました。
12誘導心電図記録は、参加者が半仰臥位で少なくとも10分間安静にした後に取得されました。
臨床的重要性は、研究者によって決定されました。
QTcF所見の臨床的に重要な増加を示した参加者の数が報告されました。
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スクリーニングから安全性フォローアップ期間まで（最大約33週間）
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コホートAおよびコホートB：16週および24週時点の皮膚ループス活動性評価者全般評価（CLA-IGA）スケールスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン時、16週目、24週目
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Cutaneous Lupus Activity Investigator's Global Assessment（CLA-IGA）は、皮膚ループスエリテマトーデス患者の疾患重症度を評価するために使用される、検証済みの医師報告アウトカム指標です。
これは、全体的な病変の特徴を評価する5段階の順序尺度に基づいており、0は皮膚が「明瞭」、4は疾患が「重度」であることを示します。
この尺度には以下のカテゴリーが含まれます：0（明瞭）、1（ほぼ明瞭）、2（軽度）、3（中等度）、4（重度）。
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ベースライン時、16週目、24週目
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コホートAおよびコホートB：ベースラインからの皮膚ループス疾患活動性スコアの医師による総合評価の変化（第16週および第24週時点）
時間枠：ベースライン時および第16週および第24週
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医師による疾患活動性の全体的評価は、100ミリメートルの水平視覚アナログスケール（VAS）を用いて記録されました。
このスコアは、臨床兆候、症状、検査所見、および患者報告アウトカムに基づく臨床医の総合的判断を反映しています。
PGAは、疾患の重症度を定量化し、治療反応を経時的にモニタリングするために使用されます。
医師は参加者の疾患活動性を0～100ミリメートル（mm）のスケールで評価し、0は疾患活動性なし、100は最大の疾患活動性を表しました。
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ベースライン時および第16週および第24週
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コホートB：BICLA反応と臨床的に有意なコルチコステロイド（CS）減少の両方を示した参加者数
時間枠：第24週（BICLA応答）および第1日から第24週まで（CS低減）
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BICLA（BILAGベースの複合ループス評価）は、ベースラインのすべてのBILAG AスコアがB、C、またはDに改善し、すべてのBスコアがCまたはDに改善し、新しいAスコアがなく、新しいBスコアが1つ以下であることをレスポンスと定義します。
レスポンダーは、SLEDAI-2Kまたは医師の全体的評価（≥0.3ポイントの増加と定義）の悪化も示さなければなりません。
コルチコステロイド（CS）の減量は、第1日の1日当たりプレドニゾン換算量が≥10 mgから第12週までに≤5 mgに減少し、第24週まで持続することと定義されます。
BILAGグレードは疾患の重症度を反映します：A = 高用量療法を必要とする重症疾患；B = 中等度療法を必要とする中等度疾患；C = 軽度安定疾患；D = 現在活動性なし。
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第24週（BICLA応答）および第1日から第24週まで（CS低減）
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コホートAおよびB：臨床的に意義のあるコルチコステロイド（CS）用量減少を達成した参加者数
時間枠：第1日から第24週まで
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CS低減は、第1日目にプレドニゾン換算で1日あたり10 mg以上から、第12週の来院時までに5 mg以下に減少し、第24週まで持続することと定義されます。
臨床的に有意なCS低減が認められた参加者の数が報告されました。
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第1日から第24週まで
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コホートA：16週目および24週目におけるCLA-IGAスコアが0または1の参加者数
時間枠：第16週および第24週に
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皮膚ループス活動性評価者総合評価（CLA-IGA）は、皮膚ループスエリテマトーデス患者の疾患重症度を評価するために使用される、検証済みの医師報告アウトカム指標です。
この評価は、全体的な病変の特徴を評価する5段階の順序尺度に基づいており、0は皮膚が「クリア」、4は疾患が「重度」であることを示します。
尺度には以下のカテゴリーが含まれます：0（クリア）、1（ほぼクリア）、2（軽度）、3（中等度）、4（重度）。
第16週および第24週時点でCLA-IGAスコアが0または1であった参加者数が報告されました。
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第16週および第24週に
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コホートB: 24週時点での全身性エリテマトーデス応答指数-4（SRI-4）応答を示した参加者数
時間枠：第24週
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SRI-4反応は、全身性エリテマトーデス疾患活動性指数2000（SLEDAI-2K）総合スコアの4ポイント以上の減少、新規のブリティッシュ・アイルズ・ループス評価グループ（BILAG）Aの不在、および新規BILAG Bドメインスコアが1つ以下、医師による疾患活動性の総合評価（PGA）のベースラインからの悪化（10％未満の増加）の不在、および治療失敗の不在と定義されました。
SLEDAI-2K評価は、0（症状なし）から105（定義された全ての症状の存在）までの総合スコアを持つ24項目で構成され、スコアが高いほど疾患活動性が増加していることを示します。
BILAG指数：全身性エリテマトーデス（SLE）に関連する臨床徴候、症状、または検査パラメータを評価し、9つの臓器系に分類されます。
各臓器系について、A=重度疾患、B=中等度疾患、C=軽度安定疾患、D=非活動性（以前活動性）、E=非活動性（未罹患）。
PGAは、視覚的アナログスケール（0（非常に良好）から100（非常に不良））で疾患活動性を評価します。
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第24週
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コホートB：24週目におけるループス低疾患活動状態（LLDAS）達成参加者数
時間枠：第24週に
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ループス低疾患活動状態（LLDAS）達成は、第24週において以下の全ての基準を満たすことと定義されます：SLE疾患活動性指標2000（SLEDAI-2K）≤4（主要臓器系に活動性なし）、前回評価からの新規疾患活動性なし、医師全体評価（PGA）≤1、現在のプレドニゾン投与量≤7.5 mg/日、および免疫抑制療法の標準維持投与。
第24週におけるLLDAS達成参加者数を報告しました。
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第24週に
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コホートB：第24週時点での寛解達成参加者数
時間枠：第24週に
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寛解達成は、Clinical Hybrid Safety of Estrogens in Lupus Erythematosus National Assessment-Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index（SELENA-SLEDAI）スコア0点、全身性エリテマトーデス医師総合評価（PGA）<0.5（0-3スケール）、プレドニゾロン換算日用量≤5 mg、生物学的製剤を含む免疫抑制療法の安定使用と定義された。
寛解を達成した参加者数を報告した。
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第24週に
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コホートB：ベースラインの圧痛関節数と腫脹関節数が週24で50％減少した参加者の割合
時間枠：第24週に
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28関節カウント質問票は、両側の14関節（合計28関節）の圧痛と腫脹を評価します。
各関節の評価結果は「なし」、「あり」、「置換済み」または「評価不能」となります。圧痛28関節カウントは、圧痛のある関節の数として導出されます。
腫脹28関節カウントは、腫脹のある関節の数として導出されます。
圧痛かつ腫脹のある関節の数は、圧痛と腫脹の両方を有する関節の数として計算されます。
24週目時点でベースラインの圧痛・腫脹カウントが50％減少した参加者の割合が報告されました。
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第24週に
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コホートB：初回中等度/重度英国アイルランドループス評価グループ（BILAG）フレアまでの時間
時間枠：ベースライン（第1日）から第24週まで
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初回中等度／重度英国諸島ループス評価グループ（BILAG）フレアまでの時間は、ベースラインからBILAGインデックスにより測定された中等度または重度の疾患活動性が初めて発生するまでの時間と定義されます。
BILAGインデックスは、全身性エリテマトーデス（SLE）に関連する臨床徴候、症状、および9つの臓器系にわたる検査パラメータを評価します。
各臓器系はアルファベットでスコアリングされます：A（重度疾患）、B（中等度疾患）、C（軽度安定疾患）、D（非活動性だが以前活動性）、E（非活動性かつ影響なし）。
中等度／重度フレアは、前回の来院時と比較して、いずれかの臓器系で少なくとも1つの新規または悪化したBILAG Aスコア（重度疾患活動性）、または2つ以上の新規または悪化したBILAG Bスコア（中等度疾患活動性）が存在することと定義されます。
初回中等度／重度英国諸島ループス評価グループ（BILAG）フレアまでの時間は、カプラン・マイヤー法により推定されました。
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ベースライン（第1日）から第24週まで
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コホートB：初回全身性エリテマトーデス疾患活動性指数（SLEDAI）フレア指数（SFI）重度フレアまでの時間
時間枠：ベースライン（第1日目）から第24週まで
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初回全身性エリテマトーデス疾患活動性指数（SLEDAI）フレア指数（SFI）重症フレアまでの時間は、SLEDAIフレア指数（SFI）によって測定された、ベースラインから初回の重症フレア発生までの時間として定義されます。
重症フレアは、前回の受診時からのSLEDAIスコアの12点以上の増加（≥12ポイント増加）、医師の全般的評価（0-3の視覚的アナログスケール）の2.5点以上の増加（≥2.5ポイント増加）、および治療の変更（例えば、0.5mg/kg/日を超える用量でのコルチコステロイドの開始および／または新しい免疫抑制剤の追加）を伴うことを特徴とします。
初回全身性エリテマトーデス疾患活動性指数（SLEDAI）フレア指数（SFI）重症フレアまでの時間は、カプラン・マイヤー法によって推定されました。
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ベースライン（第1日目）から第24週まで
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コホートAおよびB：第24週時点のSkindex 29+3症状ドメインスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび24週目
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Skindex 29+3は、CLE（皮膚エリテマトーデス）集団を対象とした、皮膚に特化した症状と機能に関する自己申告式の評価尺度です。この尺度には、皮膚疾患全般での使用を目的として設計されたSkindex-29の項目に加え、ループスに特化した3つの追加項目が含まれています。
サブスケールスコアは、Skindex-29の3つの元の領域（症状、機能、精神的健康）それぞれについて算出されます。
すべてのサブスケールスコアにおいて、スコアが高いほど機能が低下していること／症状が悪化していることを示します。
症状領域には、かゆみ、灼熱感、刺すような痛み、疼痛などの身体的感覚を測定する項目が含まれます。
各項目は、1（「まったくない」）から5（「常にある」）までの5段階のリッカート尺度で評価され、スコアは0〜100の尺度に変換されます。スコアが高いほど、症状がより重篤であることを示します。
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ベースラインおよび24週目
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コホートAおよびB：ベースラインからのスキンデックス29+3機能領域スコアの変化（第24週時点）
時間枠：ベースラインおよび24週目
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Skindex 29+3は、CLE（皮膚エリテマトーデス）患者集団における皮膚特異的症状と機能の自己申告測定尺度であり、皮膚疾患全般で使用するために設計されたSkindex-29の項目と、ループス特異的な3つの追加項目を含みます。
サブスケールスコアは、Skindex-29の元の3つの領域（症状、機能、精神的健康）それぞれに対して生成されます。
全てのサブスケールスコアにおいて、高いスコアは機能の低下／症状の悪化を示します。
機能領域は、皮膚疾患が日常生活活動、社会的相互作用、仕事に及ぼす影響を評価します。
項目は5段階リッカート尺度（1=「決してない」から5=「常にある」）で評価され、0-100の尺度に変換されます。高いスコアは機能のより大きな障害を反映します。
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ベースラインおよび24週目
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コホートAおよびB：ベースラインからのSkindex 29+3感情ドメインスコアの変化（第24週時点）
時間枠：ベースラインおよび第24週時
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Skindex 29+3は、CLE（皮膚エリテマトーデス）患者集団における皮膚特異的症状と機能に関する自己申告測定尺度であり、皮膚疾患全般に使用するために設計されたSkindex-29の項目と、ループス特異的な3つの追加項目を含みます。
サブスケールスコアは、Skindex-29の3つの元の領域（症状、機能、精神的健康）それぞれについて生成されます。
全てのサブスケールスコアにおいて、高いスコアは機能の低下／症状の悪化を示します。
Skindex-29+3の感情領域は、皮膚エリテマトーデス患者における皮膚疾患の心理的影響を評価します。
これには、皮膚症状に関連する恥ずかしさ、欲求不満、怒り、悲しみ、心配などの感情を測定する項目が含まれます。
各項目は1（「まったくない」）から5（「いつも」）までの5段階リッカート尺度で評価され、スコアは0-100の尺度に変換されます。高いスコアはより大きな精神的苦痛を示します。
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ベースラインおよび第24週時
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コホートAおよびB：ベースラインからのSkindex 29+3ループス特異的ドメインスコアの24週時点での変化
時間枠：ベースライン時および24週時
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Skindex-29+3は、CLE（皮膚ループス）患者集団における皮膚特異的症状および機能の自己申告による測定尺度です。
この尺度には、皮膚疾患全般で使用するために設計されたSkindex-29の項目に加え、ループス特異的な3つの追加項目が含まれています。
サブスケールスコアは、元の3つの領域（症状、機能、精神的健康）について算出されます。
すべてのサブスケールにおいて、スコアが高いほど症状が悪い、または機能が低いことを示します。
ループス特異的領域は、日光感受性、環境暴露による増悪、ループス関連の皮膚変化の精神的影響など、皮膚ループスに特有の症状や懸念事項を捉えます。
各項目は1（「まったくない」）から5（「常にある」）までの5段階リッカート尺度で評価され、スコアは0〜100の尺度に変換されます。
スコアが高いほど、症状の負担と疾患の影響が大きいことを反映します。
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ベースライン時および24週時
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コホートAおよびB：ベースラインからの機能的な慢性疾患治療評価（FACIT）-疲労スコアの24週目における変化
時間枠：ベースライン時および24週目
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慢性疾患治療の機能的評価 - 疲労（FACIT-Fatigue）は、全身性エリテマトーデスを含む慢性疾患患者の疲労と日常生活活動・機能への影響を評価するために設計された13項目の自己申告式質問票です。
各項目は0 = 「全くない」から4 = 「非常に」までの5段階リッカート尺度で評価されます。
項目の採点は、0が最悪の結果、4が最良の結果を表すように設計されています。
スコア範囲は0から52で、高いスコアは疲労が少なく、機能が良好であることを示します。
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ベースライン時および24週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Responsible、EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年3月31日
一次修了 (実際)
2024年11月20日
研究の完了 (実際)
2024年11月20日
試験登録日
最初に提出
2021年12月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年12月8日
最初の投稿 (実際)
2021年12月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月17日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MS200569_0003
- 2021-004648-27 (EudraCT番号)
- 2024-510872-18-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
私たちは、臨床試験データの責任ある共有を通じて、公衆衛生の向上に取り組んでいます。
米国と欧州連合の両方で新製品または承認された製品の新しい適応症が承認された後、研究スポンサーおよび/またはその関連会社は、研究プロトコル、匿名化された患者データと研究レベルのデータ、および編集された臨床研究レポートを共有します。正当な研究を実施するために必要な、要求に応じた資格のある科学および医学研究者。
データを要求する方法の詳細については、当社の Web サイト bit.ly/IPD21 を参照してください。
IPD 共有時間枠
米国と欧州連合の両方で新製品または承認された製品の新しい適応症が承認されてから 6 か月以内
IPD 共有アクセス基準
有資格の科学および医学研究者は、データを要求できます。
そのような要求は、会社のポータルに書面で提出する必要があり、研究者の資格の基準と研究提案の正当性に関して内部で審査されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。