El estudio WILLOW con M5049 en SLE y CLE (SCLE y/o DLE) (WILLOW)
17 de noviembre de 2025 actualizado por: EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
Un estudio de fase II, aleatorizado, doble ciego, de rango de dosis controlado con placebo, paralelo y adaptativo para evaluar la eficacia y la seguridad de Enpatoran en participantes con LES y LES (SCLE y/o DLE) que reciben atención estándar (WILLOW)
El propósito de este estudio de canasta de prueba de concepto (PoC) y búsqueda de dosis (DF) es evaluar la eficacia y seguridad de Enpatoran administrado por vía oral durante 24 semanas en el lupus eritematoso sistémico (LES) y el lupus eritematoso cutáneo (LEC; lupus cutáneo subagudo). eritematoso [SCLE] y/o lupus eritematoso discoide [DLE]) participantes en un entorno aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, paralelo, adaptativo y de rango de dosis.
Duración del estudio: 33 semanas Frecuencia de la visita: cada 2 o 4 semanas Enpatoran no está disponible a través de un programa de acceso ampliado.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
456
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Buenos Aires, Argentina
- CINME - Centro De Investigaciones Metabolicas
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Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina
- Buenos Aires Skin
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Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina
- Centro Dermatologico Schejtman
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Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina
- Hospital Militar Central Dr. Cosme Argerich
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Mar del Plata, Argentina
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata - CIM
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Mendoza, Argentina
- Instituto de Reumatologia
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Rosario, Argentina
- Instituto Medico de la Fundacion Estudios Clinicos
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San Fernando, Argentina
- Instituto Medico de alta Complejidad San Isidro S.A (IMAC)
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San Juan, Argentina
- CER San Juan Centro Polivalente de Asistencia e Inv. Clinica
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San Miguel, Argentina
- Psoriahue-Medicina Interdisciplinar
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San Miguel de Tucumán, Argentina
- Centro de Investigaciones Médicas Tucuman
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San Miguel de Tucumán, Argentina
- Investigaciones Clinicas Tucuman
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Clayton, Australia
- Monash Medical Centre Clayton
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Westmead, Australia
- Westmead Hospital - SUPERSEDED
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Woolloongabba, Australia
- Veracity Clinical Research
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Belo Horizonte, Brasil
- Santa Casa de Misericordia de Belo Horizonte
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Cuiabá, Brasil
- Oncovida - Centro de Onco-Hematologia de Mato Grosso
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Curitiba, Brasil
- CETI - Centro de Estudos em Terapias Inovadoras Ltda.
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Fortaleza, Brasil
- HUWC - UFC - Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará
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Juiz de Fora, Brasil
- CMiP - Centro Mineiro de Pesquisa
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Lajeado, Brasil
- Hospital Bruno Born
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Porto Alegre, Brasil
- Hospital Moinhos de Vento
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Salvador, Brasil
- Clínica SER da Bahia
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São José do Rio Preto, Brasil
- Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose do Rio Preto - CIP - Centro Integrado de Pesquisa
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São Paulo, Brasil
- CEPIC - Centro Paulista de Investigação Clínica e Serviços Médicos
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São Paulo, Brasil
- CPCLIN - Centro de Pesquisas Clínicas Ltda.
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Haskovo, Bulgaria
- DCC 'Sveti Georgi' EOOD - Cardiology Office
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Plovdiv, Bulgaria
- MC Artmed OOD
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Sevlievo, Bulgaria
- Medical Center-1-Sevlievo EOOD
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Sofia, Bulgaria
- DCC "Alexandrovska", EOOD
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Sofia, Bulgaria
- Military Medical Academy - MHAT - Sofia - Department of Rheumatology
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Sofia, Bulgaria
- UMHAT "Sv. Ivan Rilski", EAD - Clinic of Rheumatology
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Osorno, Chile
- Clinica Alemana de Osorno
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Santiago, Chile
- Centro Medico Prosalud
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Santiago, Chile
- BioMedica Research Group - Psicomedica Clinical and Research Group
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Santiago, Chile
- CeCim Biocinetic
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Santiago, Chile
- CIEC - Centro Internacional de Estudios Clínicos - Valenzuela Y Compania Ltda
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Santiago, Chile
- Dermacross
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Barranquilla, Colombia
- Centro de Investigacion Medico Asistencial S.A.S
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Bogotá, Colombia
- Centro de Investigacion en Reumatologia y Especialidades Medicas CIREEM S.A.S.
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Bucaramanga, Colombia
- Servimed S.A.S.
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Medellín, Colombia
- Centro Integral de Reumatologia del Caribe SAS CIRCARIBE SAS
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Zipaquirá, Colombia
- Healthy Medical Center
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Busan, Corea del Sur
- Pusan National University Hospital
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Incheon, Corea del Sur
- Gachon University Gil Medical Center
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Seoul, Corea del Sur
- Seoul National University Hospital
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Suwon, Corea del Sur
- Ajou University Hospital
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A Coruña, España
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña - Servicio de Reumatologia
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Castelló, España
- Hospital General de Castellon - Servicio de Reumatologia
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Madrid, España
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Servicio de Reumatologia
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Málaga, España
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Reumatology Dept
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Santander, España
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla - Servicio de Reumatologia
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Seville, España
- Hospital Quironsalud Sagrado Corazon - Reumatologia
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Valencia, España
- Hospital Universitario Dr. Peset - Servicio de Reumatologia
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Valladolid, España
- Hospital Universitario Rio Hortega - Servicio de Medicina Interna
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California
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Torrance, California, Estados Unidos, 90509
- The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center
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Florida
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Brandon, Florida, Estados Unidos, 33511
- Bay Area Arthritis And Osteoporosis
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33135
- Advance Medical Research Center
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33165
- New Horizon Research Center, Inc
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Miami Lakes, Florida, Estados Unidos, 33014
- Charisma Medical and Research Center
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32819
- HMD Research, LLC
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Tamarac, Florida, Estados Unidos, 33321
- D&H Tamarac Research Center, LLC
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Georgia
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Sugar Hill, Georgia, Estados Unidos, 30518
- RNA America Health Sciences
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46256
- Dawes Fretzin Dermatology Group, LLC
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Michigan
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Grand Blanc, Michigan, Estados Unidos, 48439
- AA MRC LLC Ahmed Arif Medical Research Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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North Carolina
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Smithfield, North Carolina, Estados Unidos, 27577
- Across the Life Span
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
- Ohio State University - CTMO Parent
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38119
- Ramesh C Gupta, MD - Memphis, TN
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Cebu City, Filipinas
- Perpetual Succour Hospital
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Davao City, Filipinas
- Davao Doctors Hospital - Medicine
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Iloilo City, Filipinas
- Iloilo Doctors Hospital
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Lipa City, Filipinas
- Mary Mediatrix Medical Center
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Manila, Filipinas
- Chinese General Hospital & Medical Center
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Quezon City, Filipinas
- Far Eastern University - Dr. Nicanor Reyes Medical Foundation - Department of Child Health
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Quezon City, Filipinas
- Ospital Ng Makati
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Athens, Grecia
- General Hospital of Athens Laiko
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Athens, Grecia
- "Andreas Syggros" Hospital - Department of Dermatology
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Pátrai, Grecia
- University Hospital of Patra
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Thessaloniki, Grecia
- General Hospital of Thessaloniki "Hippokration"
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Thessaloniki, Grecia
- General Hospital Papageorgiou
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Thessaloniki, Grecia
- Skin and Venereal Diseases' Hospital
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Ramat Gan, Israel
- Chaim Sheba Medical Center - pt
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Asahikawa-shi, Japón
- NHO Asahikawa Medical Center - Dept of Gastroenterology
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Chiba, Japón
- NHO Chibahigashi National Hospital - Dept of Allergy/Rheumatology
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Chūōku, Japón
- St. Luke's International Hospital - Dept of Immunology/Allergy
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Hiroshima, Japón
- Hiroshima University Hospital - Dept of Rheumatology/Immunology
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Kagoshima, Japón
- Eiraku Clinic - Dept of Rheumatology
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Kanazawa, Japón
- Kanazawa University Hospital - Dept of Rheumatology/Immunology
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Kawagoe-shi, Japón
- Saitama Medical Center - Dept of Rheumatology/Immunology
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Kita-gun, Japón
- Kagawa University Hospital - Dept of Immunology/ Rheumatology
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Meguro-ku, Japón
- Toho University Ohashi Medical Center - Dept of Immunology/Rheumatology
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Sapporo, Japón
- Hokkaido University Hospital - Dept of Internal Medicine 2(Rheumatology/Immunolog
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Sendai, Japón
- Tohoku University Hospital - Dept of Hematology/Immunology
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Toon-shi, Japón
- Ehime University Hospital - Dept of Immunology/Rheumatology
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Quatre Bornes, Mauricio
- CAP Research Ltd
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Chisinau, Moldava
- ICS ARENSIA Exploratory Medicine SRL - Republican Clinical Hospital "Timofei Mosneaga"
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Cuernavaca, México
- Consultorio Particular del Dr. Miguel Cortes Hernandez - (dentro del Centro de Especialidades Medicas Vista
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Guadalajara, México
- Centro de Estudios de Investigacion Basica Y Clinica SC
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Mexicali, México
- Centro Medico del Angel
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Mexico City, México
- CAIMED Investigacion en Salud S.A de C.V.
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México, México
- Centro de Investigacion Clínica GRAMEL S.C
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México, México
- Consultorio de Reumatologia - Hospital Angeles Lindavista Cons. 445B
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México, México
- Grupo Médico Camino S.C.
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México, México
- Clinstile, S.A. de C.V.
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México, México
- CITER, Centro de Investigacion y Tratamiento de las Enfermedades Reumaticas SA de CV
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Torreón, México
- CIMAB S.A. de C.V. - Centro de Investigacion Medica Alberto Bazzoni
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Yucatán, México
- Medical Care & Research SA de CV
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Bialystok, Polonia
- Nova Reuma Spolka Partnerska
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Kościan, Polonia
- Prywatna Praktyka Lekarska prof Pawel Hrycaj
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Krakow, Polonia
- Centrum Medyczne Plejady
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Krakow, Polonia
- Centrum Nowoczesnych Terapii Dobry Lekarz
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Opole, Polonia
- Twoja Przychodnia Opolskie Centrum Medyczne
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Poznan, Polonia
- Twoja Przychodnia PCM
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Szczecin, Polonia
- Twoja Przychodnia-Szczecinskie Centrum Medyczne
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Warsaw, Polonia
- Clinical Best Solutions - Warszawa
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Baotou, Porcelana
- The First Affiliated Hospital of Baotou Medical College
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Beijing, Porcelana
- Peking Union Medical College Hospital - Beijing Union Medical College Hospital
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Changchun, Porcelana
- The First Hospital of Jilin University
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Changsha, Porcelana
- The 2nd Xiangya Hospital of Central South University
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Chengdu, Porcelana
- West China Hospital, Sichuan University
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Guangzhou, Porcelana
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
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Guangzhou, Porcelana
- Guangdong Provincial People's Hospital - Oncology
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Haikou, Porcelana
- Hainan General Hospital
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Hohhot, Porcelana
- The Affiliated Hospital of Inner Mongolia Medical University
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Luoyang, Porcelana
- The First Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology
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Nanchang, Porcelana
- The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
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Nanjing, Porcelana
- Hospital for Skin Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences
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Nanjing, Porcelana
- The Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University
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Shanghai, Porcelana
- Shanghai Skin Disease Hospital
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Shanghai, Porcelana
- Huashan Hospital, Fudan University
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Shanghai, Porcelana
- Renji Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine - West Branch
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Shanghai, Porcelana
- Ruijin Hospital of Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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Suzhou, Porcelana
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Tianjin, Porcelana
- Tianjin Medical University General Hospital
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Xi'an, Porcelana
- The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
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Bucharest, Rumania
- Centrul Medical Monza SRL - Arensia Exploratory Medicine
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Bucharest, Rumania
- S.C Delta Health Care S.R.L - Ponderas Academic Hospital
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Bucharest, Rumania
- Spitalul Clinic "Sf. Maria" - Clinica de Medicina Interna si Reumatologie
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Bucharest, Rumania
- Spitalul Clinic "Sf. Maria" - parent
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Bucharest, Rumania
- Spitalul Clinic Colentina - parent
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Râmnicu Vâlcea, Rumania
- SC Medaudio-Optica SRL
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Belgrade, Serbia
- Institute of Rheumatology
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Belgrade, Serbia
- Institute of Rheumatology- 1
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Belgrade, Serbia
- Institute of Rheumatology-1
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Belgrade, Serbia
- University Clinical Center of Serbia - Clinic of Alergology and Imunology
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Kragujevac, Serbia
- University Clinical Center Kragujevac
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Cape Town, Sudáfrica
- Arthritis Clinical Research Trial Unit - Dr CE Spargo and Dr RB Bhorat
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Pretoria, Sudáfrica
- University of Pretoria Clinical Research Unit - Parent
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Umhlanga, Sudáfrica
- Naidoo, A - Netcare Umhlanga Hospital
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Kaohsiung City, Taiwán
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
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Taipei, Taiwán
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei, Taiwán
- Cheng Hsin General Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- CLE activo (SCLE y/o DLE) con un área de enfermedad CLE e índice de actividad (CLASI-A) >= 8
- LES activo con presencia de: CLASI-A >= 8 y BILAG 2004 1B, C, D (es decir [i.e.], No BILAG 2004 A y No BILAG 2004 >= 2B) o BILAG 2004 >= 1A o 2B y 1 o 2 de los siguientes: Seguridad Híbrida de Estrógenos en la Evaluación Nacional de Lupus Eritematoso Sistémico (SELENA)-SLEDAI >= 6 en la Visita de Selección y híbrido clínico confirmado SELENA-SLEDAI >= 4 (excluyendo parámetros de laboratorio) en la visita del día 1 y/o CLASI-A >= 8
- Recibir una dosis estable de al menos una de las siguientes terapias de atención estándar para el lupus: inmunomoduladores/inmunosupresores, corticosteroides orales y/o corticosteroides tópicos
- Podrían aplicarse otros criterios de inclusión definidos en el protocolo
Criterio de exclusión:
- Enfermedad autoinmune o reumática distinta de LES o CLE
- Enfermedades dermatológicas distintas de las manifestaciones cutáneas de LES o CLE
- Condiciones médicas no controladas que incluyen eventos cardiovasculares significativos, nefritis lúpica activa y trastorno neurológico activo
- Infección viral, bacteriana o fúngica clínicamente significativa en curso o activa
- Antecedentes de convulsiones no controladas u otro trastorno neurológico
- Antecedentes o positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana, el virus de la hepatitis C o el virus de la hepatitis B
- Historia de malignidad
- Podrían aplicarse otros criterios de exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Cohorte A: Placebo
Los participantes con CLE (SCLE activo y/o DLE) o SLE con erupción lúpica predominantemente activa (Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index [CLASI-A] mayor o igual a [>=] 8) se inscribirán en la Cohorte A para recibir placebo emparejado con Enpatoran.
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Los participantes recibirán un placebo equivalente a Enpatoran hasta 24 semanas.
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Experimental: Cohorte A: dosis baja de Enpatoran
Los participantes con CLE (SCLE y/o DLE activo) o SLE con erupción lúpica predominantemente activa (CLASI-A >= 8) se inscribirán en la Cohorte A para recibir una dosis baja de Enpatoran.
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Los participantes recibirán tabletas recubiertas con película de Enpatoran en una dosis baja por vía oral, dos veces al día (BID) hasta 24 semanas.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte A: dosis media de Enpatoran
Los participantes con CLE (SCLE y/o DLE activo) o SLE con erupción lúpica predominantemente activa (CLASI-A >= 8) se inscribirán en la Cohorte A para recibir una dosis media de Enpatoran.
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Los participantes recibirán tabletas recubiertas con película de Enpatoran en una dosis media, por vía oral, BID hasta 24 semanas.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte A: dosis alta de Enpatoran
Los participantes con CLE (SCLE y/o DLE activo) o SLE con erupción lúpica predominantemente activa (CLASI-A >= 8) se inscribirán en la Cohorte A para recibir una dosis alta de Enpatoran.
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Los participantes recibirán tabletas recubiertas con película de Enpatoran en una dosis alta, por vía oral, BID hasta 24 semanas.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Cohorte B (Parte 1 + Parte 2): Placebo
Participantes con LES activo que tienen una actividad de la enfermedad sistémica de moderada a alta (Grupo de Evaluación del Lupus de las Islas Británicas [BILAG A/2B]) con 1 o 2 de los siguientes: CLASI-A >= 8 y/o Índice de Actividad de la Enfermedad del Lupus Eritematoso Sistémico (SLEDAI ) >= 6 se inscribirán en la Cohorte B para recibir un placebo emparejado con Enpatoran .
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Los participantes recibirán un placebo equivalente a Enpatoran hasta 24 semanas.
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Experimental: Cohorte B (Parte 1 + Parte 2): dosis alta de Enpatoran
Los participantes con LES activo que tienen una actividad de la enfermedad sistémica de moderada a alta (BILAG A/2B) con 1 o 2 de los siguientes: CLASI-A >= 8 y/o SLEDAI >= 6 se inscribirán en la Cohorte B para recibir una dosis alta de Enpatoran.
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Los participantes recibirán tabletas recubiertas con película de Enpatoran en una dosis alta, por vía oral, BID hasta 24 semanas.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte B (Parte 2): dosis baja de Enpatoran
Los participantes con LES activo que tienen una actividad de la enfermedad sistémica de moderada a alta (BILAG A/2B) con 1 o 2 de los siguientes: CLASI-A >= 8 y/o SLEDAI >= 6 se inscribirán en la Cohorte B para recibir una dosis baja de M5049.
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Los participantes recibirán tabletas recubiertas con película de Enpatoran en una dosis baja por vía oral, dos veces al día (BID) hasta 24 semanas.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte B (Parte 2): dosis media de Enpatoran
Los participantes con LES activo que tienen una actividad de la enfermedad sistémica de moderada a alta (BILAG A/2B) con 1 o 2 de los siguientes: CLASI-A >= 8 y/o SLEDAI >= 6 se inscribirán en la Cohorte B para recibir una dosis media de Enpatoran.
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Los participantes recibirán tabletas recubiertas con película de Enpatoran en una dosis media, por vía oral, BID hasta 24 semanas.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cohorte A: Cambio desde el valor basal en la puntuación total del Índice de Área y Gravedad del Lupus Eritematoso Cutáneo-A (CLASI-A) en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea basal, semana 16
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El CLASI (Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index) era un instrumento validado utilizado para evaluar la actividad de la enfermedad (CLASI-A) y el daño en el lupus eritematoso. La escala de actividad incluía eritema, descamación/hipertrofia, alopecia activa, pérdida de cabello reciente y enfermedad de las membranas mucosas, mientras que la escala de daño medía la despigmentación, la atrofia y las cicatrices. Las puntuaciones del CLASI-A oscilaban entre 0 y 70, correspondiendo la enfermedad leve, moderada y grave a puntuaciones de 0-9, 10-20 y 21-70, respectivamente. Las subpuntuaciones de eritema y descamación/hipertrofia se calcularon en 13 áreas del cuerpo, con puntuaciones máximas de 39 y 26, respectivamente. Los 5 puntos restantes reflejaban las contribuciones de la alopecia activa (0-3), la pérdida de cabello reciente (0-1) y la afectación de las membranas mucosas (0-1), completando la puntuación total de actividad del CLASI-A. La direccionalidad reflejaba un empeoramiento con puntuaciones más altas y una mejora con puntuaciones más bajas.
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Línea basal, semana 16
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Cohort B: Número de Participantes con Respuesta de Evaluación Compuesta de Lupus Basada en el Grupo de Evaluación de Lupus de las Islas Británicas (BILAG) (BICLA) en la Semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
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La respuesta BICLA basada en BILAG se define como participantes que cumplen todos los siguientes criterios: 1. Mejora en las puntuaciones BILAG basales en todos los sistemas de órganos con actividad de la enfermedad moderada o grave, es decir, todas las puntuaciones de grado A (enfermedad grave que requiere terapia de alta dosis) deben mejorar a B (moderada), C (leve) o D (sin actividad); todas las puntuaciones de grado B (enfermedad moderada que requiere terapia moderada) deben mejorar a C o D; 2. No nuevas puntuaciones BILAG A y no más de una nueva puntuación BILAG B; 3. Sin empeoramiento en la puntuación total SLEDAI-2K desde el inicio; 4. Sin deterioro significativo (≤10%) en la evaluación global del médico; y 5. Sin fallo del tratamiento, definido como inicio de terapia no protocolizada. La direccionalidad es hacia la mejora clínica y la estabilización de la enfermedad.
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En la semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cohorte A y B: Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), TEAE graves y eventos adversos (EA) de interés especial
Periodo de tiempo: Desde el cribado hasta el período de seguimiento de seguridad (hasta aproximadamente 33 semanas)
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Un EA se definió como cualquier acontecimiento médico adverso en un participante al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tenía una relación causal con este tratamiento.
Por lo tanto, un EA podría ser cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable y no intencionado temporalmente asociado con el uso de un producto medicinal o procedimiento especificado en el protocolo, ya sea considerado relacionado con el producto medicinal o el procedimiento especificado en el protocolo.
El EA grave se definió como un EA que resultó en cualquiera de los siguientes desenlaces: muerte; riesgo vital; discapacidad/incapacidad persistente/significativa; hospitalización inicial/prolongada como paciente interno; anomalía congénita/defecto de nacimiento.
El TEAE se definió como eventos con fecha de inicio o empeoramiento durante el período en tratamiento.
Los TEAE incluían TEAE graves y TEAE no graves.
Los eventos adversos de interés especial (AESI) son EA graves o no graves que son de interés clínico y se siguieron de cerca.
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Desde el cribado hasta el período de seguimiento de seguridad (hasta aproximadamente 33 semanas)
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Cohorte A y B: Número de participantes con parámetros de laboratorio anormales
Periodo de tiempo: Desde la selección hasta el período de seguimiento de seguridad (hasta aproximadamente 33 semanas)
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Los parámetros de laboratorio incluyeron hematología, bioquímica, análisis de orina, toxicidad renal y hepatotoxicidad.
Se informó el número de participantes con parámetros de laboratorio anormales (gravedad de grado mayor o igual a 3).
La gravedad de los TEAEs de grado 3 o superior se clasificó utilizando los grados de toxicidad de los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer (NCI-CTCAE) v5.0, de la siguiente manera: Grado 3 = Grave; Grado 4 = Potencialmente mortal y Grado 5 = Muerte.
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Desde la selección hasta el período de seguimiento de seguridad (hasta aproximadamente 33 semanas)
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Cohortes A y B: Número de participantes con aumentos clínicamente importantes en el intervalo QT corregido mediante la fórmula de Fridericia (QTcF)
Periodo de tiempo: Desde el cribado hasta el período de seguimiento de seguridad (hasta aproximadamente 33 semanas)
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Los registros ECG de 12 derivaciones incluyeron el ritmo, la frecuencia cardíaca (medida por el intervalo RR), el intervalo PR, la duración del QRS y el intervalo QT.
El intervalo QT corregido (QTcF) se calculó utilizando la fórmula de Fridericia.
Los registros ECG de 12 derivaciones se obtuvieron después de que los participantes hubieran descansado durante al menos 10 minutos en posición semisupina.
La importancia clínica fue determinada por el investigador.
Se informó el número de participantes con aumentos clínicamente importantes en los hallazgos de QTcF.
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Desde el cribado hasta el período de seguimiento de seguridad (hasta aproximadamente 33 semanas)
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Cohorte A y Cohorte B: Cambio desde el valor basal en la puntuación de la Escala de Evaluación Global del Investigador de la Actividad del Lupus Cutáneo (CLA-IGA) en la Semana 16 y la Semana 24
Periodo de tiempo: Basal y en la semana 16 y la semana 24
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La Evaluación Global del Investigador de la Actividad del Lupus Cutáneo (CLA-IGA) es una medida validada de resultados informados por el clínico que se utiliza para evaluar la gravedad de la enfermedad en participantes con lupus eritematoso cutáneo.
Se basa en una escala ordinal de 5 puntos que evalúa las características generales de las lesiones, donde 0 indica piel "limpia" y 4 representa una enfermedad "grave".
La escala incluye las siguientes categorías: 0 (limpio), 1 (casi limpio), 2 (leve), 3 (moderado) y 4 (grave).
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Basal y en la semana 16 y la semana 24
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Cohorte A y Cohorte B: Cambio desde el valor basal en la Evaluación Global del Médico de la Puntuación de Actividad de la Enfermedad del Lupus Cutáneo en la Semana 16 y 24
Periodo de tiempo: Basal y en la semana 16 y la semana 24
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La Evaluación Global del Médico sobre la Actividad de la Enfermedad se registró utilizando la Escala Visual Analógica (EVA) horizontal de 100 milímetros.
La puntuación refleja el juicio integrado del clínico basado en signos clínicos, síntomas, hallazgos de laboratorio y resultados reportados por el paciente.
La PGA se utiliza para cuantificar la gravedad de la enfermedad y monitorizar la respuesta al tratamiento a lo largo del tiempo.
El médico evaluó la actividad de la enfermedad del participante en una escala que oscila entre 0 y 100 milímetros (mm), donde 0 indicaba ausencia de actividad de la enfermedad y 100 representaba la máxima actividad de la enfermedad.
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Basal y en la semana 16 y la semana 24
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Cohorte B: Número de Participantes con Respuesta BICLA y con Reducción Clínicamente Significativa de Corticosteroides (CS)
Periodo de tiempo: A la semana 24 (respuesta BICLA) y del día 1 hasta la semana 24 (reducciones CS)
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La BICLA (Evaluación Compuesta del Lupus Basada en BILAG) define la respuesta como una mejora en todas las puntuaciones BILAG A iniciales a B, C o D y todas las puntuaciones B a C o D, sin nuevas puntuaciones A y no más de una nueva puntuación B.
Los respondedores también deben mostrar ningún empeoramiento en SLEDAI-2K o en la Evaluación Global del Médico (definido como un aumento de ≥0,3 puntos).
La reducción de corticosteroides (CS) se define como una disminución en la dosis diaria equivalente de prednisona desde ≥10 mg en el Día 1 hasta ≤5 mg en la Semana 12, mantenida hasta la Semana 24.
Los grados BILAG reflejan la gravedad de la enfermedad: A = enfermedad grave que requiere terapia de alta dosis; B = enfermedad moderada que requiere terapia moderada; C = enfermedad leve estable; D = sin actividad actual.
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A la semana 24 (respuesta BICLA) y del día 1 hasta la semana 24 (reducciones CS)
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Cohorte A y B: Número de Participantes con Reducción Clínicamente Significativa de Corticosteroides (CS)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la Semana 24
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La reducción de CS se define como la reducción de la dosis diaria equivalente de prednisona de ≥ 10 mg en el Día 1 a ≤ 5 mg en la visita de la Semana 12 y mantenida hasta la Semana 24.
Se informó el número de participantes con una reducción de CS clínicamente significativa.
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Día 1 hasta la Semana 24
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Cohorte A: Número de Participantes con Puntuación CLA-IGA 0 o 1 en la Semana 16 y la Semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 16 y la semana 24
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La Evaluación Global del Investigador de la Actividad del Lupus Cutáneo (CLA-IGA) es una medida validada de resultados notificada por el clínico que se utiliza para evaluar la gravedad de la enfermedad en participantes con lupus eritematoso cutáneo.
Se basa en una escala ordinal de 5 puntos que evalúa las características generales de las lesiones, donde 0 indica piel "limpia" y 4 representa enfermedad "grave".
La escala incluye las siguientes categorías: 0 (limpia), 1 (casi limpia), 2 (leve), 3 (moderada) y 4 (grave).
Se informó el número de participantes con puntuación CLA-IGA 0 o 1 en la semana 16 y la semana 24.
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En la semana 16 y la semana 24
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Cohort B: Número de Participantes con Respuesta del Índice de Respuesta del Lupus Eritematoso Sistémico-4 (SRI-4) en la Semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
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La respuesta SRI-4 se definió como una reducción ≥ 4 puntos en la puntuación total del Índice de Actividad de la Enfermedad del Lupus Eritematoso Sistémico 2000 (SLEDAI-2K), sin nuevos dominios A del Grupo de Evaluación del Lupus de las Islas Británicas (BILAG) y no más de 1 nuevo dominio B del BILAG, sin empeoramiento (incremento menor del 10%) desde el inicio en la Evaluación Global del Médico de la Actividad de la Enfermedad (PGA) y sin fallo del tratamiento.
La evaluación SLEDAI-2K consta de 24 ítems con una puntuación total de 0 (sin síntomas) a 105 (presencia de todos los síntomas definidos), donde puntuaciones más altas representan mayor actividad de la enfermedad.
Índice BILAG: evalúa signos clínicos, síntomas o parámetros de laboratorio relacionados con el Lupus Eritematoso Sistémico (LES), dividido en 9 sistemas orgánicos.
Para cada sistema orgánico A=enfermedad grave, B=enfermedad moderada, C=enfermedad leve estable, D=inactiva, pero previamente activa, E=inactiva y nunca afectada.
La PGA evalúa la actividad de la enfermedad en una escala visual analógica de 0 (muy bien) a 100 (muy mal).
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En la semana 24
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Cohort B: Número de participantes que alcanzaron el estado de baja actividad de la enfermedad por lupus (LLDAS) en la semana 24
Periodo de tiempo: A la Semana 24
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El logro del Estado de Baja Actividad de la Enfermedad en Lupus (LLDAS) en la Semana 24 se define como cumplir todos los siguientes criterios en el momento especificado: Índice de Actividad de la Enfermedad del Lupus Eritematoso Sistémico 2000 (SLEDAI-2K) ≤4 sin actividad en los sistemas de órganos principales, ninguna actividad nueva de la enfermedad en comparación con la evaluación anterior, Evaluación Global del Médico (PGA) ≤1, dosis actual de prednisona ≤7.5 mg/día, y dosificación de mantenimiento estándar de terapias inmunosupresoras.
Se informó el número de participantes que lograron LLDAS en la Semana 24.
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A la Semana 24
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Cohorte B: Número de participantes que alcanzaron la remisión en la semana 24
Periodo de tiempo: A las 24 semanas
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La consecución de la remisión se definió como una puntuación de 0 en el Clinical Hybrid Safety of Estrogens in Lupus Erythematosus National Assessment-Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index, una evaluación global del médico del lupus eritematoso sistémico <0,5 (escala 0-3), una dosis diaria equivalente de prednisolona ≤5 mg y un uso estable de terapias inmunosupresoras, incluidos los biológicos.
Se informó del número de participantes que alcanzaron la remisión.
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A las 24 semanas
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Cohorte B: Porcentaje de participantes con reducción del 50% en el recuento basal de articulaciones sensibles e inflamadas en la semana 24
Periodo de tiempo: A la semana 24
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El cuestionario de recuento de 28 articulaciones evalúa 14 articulaciones en cada lado (28 articulaciones en total) en cuanto a sensibilidad e hinchazón.
El resultado de la evaluación de cada articulación puede ser "ausente", "presente", "reemplazada" o "incapaz de evaluar".
El recuento de 28 articulaciones sensibles se derivará como el número de articulaciones que son sensibles.
El recuento de 28 articulaciones hinchadas se derivará como el número de articulaciones que están hinchadas.
El número de articulaciones sensibles e hinchadas se calculará como el recuento de articulaciones que son tanto sensibles como hinchadas.
Se informó el porcentaje de participantes con una reducción del 50 % en el recuento basal de articulaciones sensibles e hinchadas en la semana 24.
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A la semana 24
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Cohorte B: Tiempo hasta el primer brote moderado/grave del Grupo de Evaluación del Lupus de las Islas Británicas (BILAG)
Periodo de tiempo: Baseline (Día 1) hasta la Semana 24
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El Tiempo hasta el Primer Brote Moderado/Grave según el Grupo de Evaluación del Lupus de las Islas Británicas (BILAG) se define como el tiempo transcurrido desde la línea base hasta la primera aparición de actividad de la enfermedad moderada o grave, medida mediante el Índice BILAG.
El Índice BILAG evalúa los signos clínicos, síntomas y parámetros de laboratorio relacionados con el lupus eritematoso sistémico (LES) en 9 sistemas orgánicos.
Cada sistema orgánico se puntúa alfabéticamente: A (enfermedad grave), B (enfermedad moderada), C (enfermedad leve estable), D (inactiva pero previamente activa) y E (inactiva y nunca afectada).
Un brote moderado/grave se define como la presencia de al menos una nueva puntuación BILAG A (actividad de la enfermedad grave) o dos o más nuevas puntuaciones BILAG B (actividad de la enfermedad moderada) que empeoran en cualquier sistema orgánico, en comparación con la visita anterior.
El Tiempo hasta el Primer Brote Moderado/Grave según el Grupo de Evaluación del Lupus de las Islas Británicas (BILAG) se estimó mediante el método de Kaplan-Meier.
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Baseline (Día 1) hasta la Semana 24
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Cohorte B: Tiempo hasta el primer brote grave del Índice de Brotes del Índice de Actividad de la Enfermedad del Lupus Eritematoso Sistémico (SLEDAI) (SFI)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (Día 1) hasta la Semana 24
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El tiempo hasta el primer brote grave del Índice de Actividad de la Enfermedad del Lupus Eritematoso Sistémico (SLEDAI) del Índice de Brotes (SFI) se define como el tiempo desde la línea base hasta la primera aparición de un brote grave, medido por el Índice de Brotes SLEDAI (SFI).
Un brote grave se caracteriza por un aumento de ≥12 puntos en la puntuación SLEDAI respecto a la visita anterior, acompañado de un aumento de ≥2,5 puntos en la evaluación global del médico (en una escala visual analógica de 0 a 3), y un cambio en el tratamiento como la iniciación de corticosteroides a una dosis >0,5 mg/kg/día y/o la adición de un nuevo agente inmunosupresor.
El tiempo hasta el primer brote grave del Índice de Actividad de la Enfermedad del Lupus Eritematoso Sistémico (SLEDAI) del Índice de Brotes (SFI) se estimó mediante el método de Kaplan-Meier.
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Desde el inicio (Día 1) hasta la Semana 24
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Cohortes A y B: Cambio desde el valor basal en la puntuación del dominio de síntomas del Skindex 29+3 en la semana 24
Periodo de tiempo: Basal y en la semana 24
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El Skindex 29+3 es una medida autoinformada de síntomas específicos de la piel y funcionamiento para poblaciones con lupus eritematoso cutáneo (CLE), e incluye ítems del Skindex-29, diseñado para su uso en diversas afecciones dermatológicas, y 3 ítems adicionales específicos para el lupus.
Se generan puntuaciones de subescalas para cada uno de los 3 dominios originales del Skindex-29, es decir, síntomas, funcionamiento y bienestar emocional.
Para todas las puntuaciones de subescala, puntuaciones más altas indican menor funcionamiento/peores síntomas.
El dominio de síntomas incluye ítems que miden sensaciones físicas como picor, ardor, escozor y dolor.
Cada ítem se califica en una escala Likert de 5 puntos del 1 ("nunca") al 5 ("todo el tiempo"), y las puntuaciones se transforman a una escala de 0-100, donde puntuaciones más altas indican síntomas más graves.
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Basal y en la semana 24
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Cohorte A y B: Cambio desde la línea de base en las puntuaciones del dominio de funcionamiento del Skindex 29+3 en la semana 24
Periodo de tiempo: Baseline y en la semana 24
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El Skindex 29+3 es una medida autoinformada de síntomas y funcionamiento específicos de la piel para poblaciones con lupus eritematoso cutáneo (CLE), e incluye ítems del Skindex-29, diseñado para su uso en diversas afecciones dermatológicas, y 3 ítems adicionales específicos para lupus.
Se generan puntuaciones de subescalas para cada uno de los 3 dominios originales del Skindex-29, es decir, síntomas, funcionamiento y bienestar emocional. Para todas las puntuaciones de subescalas, puntuaciones más altas indican menor funcionamiento/peores síntomas. El dominio de funcionamiento evalúa el impacto de la enfermedad cutánea en las actividades diarias, las interacciones sociales y el trabajo. Los ítems se califican en una escala Likert de 5 puntos (1 = "nunca" a 5 = "todo el tiempo") y se transforman a una escala de 0-100, donde puntuaciones más altas reflejan mayor deterioro en el funcionamiento. |
Baseline y en la semana 24
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Cohorte A y B: Cambio desde el valor basal en las puntuaciones del dominio Emoción del Skindex 29+3 en la semana 24
Periodo de tiempo: Baseline y en la semana 24
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El Skindex 29+3 es una medida autoinformada de síntomas y funcionamiento específicos de la piel para poblaciones con lupus eritematoso cutáneo (CLE), e incluye ítems del Skindex-29, diseñado para su uso en diversas afecciones dermatológicas, y 3 ítems adicionales específicos para lupus.
Se generan puntuaciones de subescala para cada uno de los 3 dominios originales del Skindex-29, es decir, síntomas, funcionamiento y bienestar emocional. Para todas las puntuaciones de subescala, puntuaciones más altas indican menor funcionamiento/peores síntomas. El dominio de emociones del Skindex-29+3 evalúa el impacto psicológico de la enfermedad de la piel en individuos con lupus eritematoso cutáneo. Incluye ítems que miden sentimientos como vergüenza, frustración, ira, tristeza y preocupación relacionados con los síntomas cutáneos. Cada ítem se califica en una escala Likert de 5 puntos desde 1 ("nunca") hasta 5 ("todo el tiempo"), y las puntuaciones se transforman a una escala de 0-100, donde puntuaciones más altas indican mayor angustia emocional. |
Baseline y en la semana 24
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Cohortes A y B: Cambio desde el valor basal en las puntuaciones del dominio específico de lupus Skindex 29+3 en la semana 24
Periodo de tiempo: Baseline y en la Semana 24
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El Skindex-29+3 es una medida autoinformada de síntomas específicos de la piel y funcionamiento para poblaciones con lupus eritematoso cutáneo (CLE).
Incluye ítems del Skindex-29, diseñado para su uso en diversas afecciones dermatológicas, y 3 ítems adicionales específicos para el lupus.
Se generan puntuaciones de subescalas para los 3 dominios originales: síntomas, funcionamiento y bienestar emocional.
Para todas las subescalas, puntuaciones más altas indican peores síntomas o menor funcionamiento.
El dominio específico del lupus captura síntomas y preocupaciones únicos del lupus cutáneo, incluyendo sensibilidad a la luz solar, brotes por exposición ambiental e impacto emocional de los cambios cutáneos relacionados con el lupus.
Cada ítem se califica en una escala Likert de 5 puntos desde 1 ("nunca") hasta 5 ("todo el tiempo"), y las puntuaciones se transforman a una escala de 0-100.
Puntuaciones más altas reflejan una mayor carga de síntomas e impacto de la enfermedad.
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Baseline y en la Semana 24
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Cohorte A y B: Cambio desde el valor basal en las puntuaciones del Cuestionario de Evaluación Funcional de la Terapia de Enfermedades Crónicas (FACIT)-Fatiga en la semana 24
Periodo de tiempo: Basal y en la semana 24
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La Evaluación Funcional de la Terapia para Enfermedades Crónicas - Fatiga (FACIT-Fatigue) es un cuestionario autoadministrado de 13 ítems diseñado para evaluar la fatiga y su impacto en las actividades y el funcionamiento diarios en personas con enfermedades crónicas, incluido el lupus eritematoso sistémico.
Cada ítem se califica en una escala tipo Likert de 5 puntos que va desde 0 = "nada en absoluto" hasta 4 = "muchísimo".
Los ítems se puntúan de manera que 0 represente el peor resultado posible y 4 el mejor.
La puntuación oscila entre 0 y 52, donde puntuaciones más altas indican menos fatiga y mejor funcionamiento.
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Basal y en la semana 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Medical Responsible, EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de marzo de 2022
Finalización primaria (Actual)
20 de noviembre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
20 de noviembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de diciembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de diciembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
17 de diciembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de noviembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MS200569_0003
- 2021-004648-27 (Número EudraCT)
- 2024-510872-18-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Estamos comprometidos a mejorar la salud pública mediante el intercambio responsable de datos de ensayos clínicos.
Tras la aprobación de un nuevo producto o una nueva indicación para un producto aprobado tanto en los EE. UU. como en la Unión Europea, el patrocinador del estudio y/o sus empresas afiliadas compartirán los protocolos del estudio, los datos anónimos del paciente y los datos del nivel del estudio, y los informes del estudio clínico redactados con investigadores científicos y médicos calificados, previa solicitud, según sea necesario para realizar investigaciones legítimas.
Puede encontrar más información sobre cómo solicitar datos en nuestro sitio web bit.ly/IPD21
Marco de tiempo para compartir IPD
Dentro de los seis meses posteriores a la aprobación de un nuevo producto o una nueva indicación para un producto aprobado tanto en los Estados Unidos como en la Unión Europea
Criterios de acceso compartido de IPD
Investigadores científicos y médicos calificados pueden solicitar los datos.
Dichas solicitudes deberán presentarse por escrito al portal de la empresa y serán revisadas internamente en cuanto a los criterios de calificación de los investigadores y la legitimidad de la propuesta de investigación.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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