Lo studio WILLOW con M5049 in SLE e CLE (SCLE e/o DLE) (WILLOW)
17 novembre 2025 aggiornato da: EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
Uno studio di fase II, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, parallelo e adattativo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Enpatoran nei partecipanti con SLE e CLE (SCLE e/o DLE) che ricevono lo standard di cura (WILLOW)
Lo scopo di questo studio basket Proof of Concept (PoC) e Dose-finding (DF) è valutare l'efficacia e la sicurezza di Enpatoran somministrato per via orale per 24 settimane nel lupus eritematoso sistemico (LES) e nel lupus eritematoso cutaneo (CLE; lupus cutaneo subacuto eritematoso [SCLE] e/o lupus eritematoso discoide [DLE]) in un contesto randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, parallelo, adattivo e a dosaggio variabile.
Durata dello studio: 33 settimane Frequenza delle visite: ogni 2 o 4 settimane Enpatoran non è disponibile attraverso un programma di accesso esteso.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
456
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Buenos Aires, Argentina
- CINME - Centro De Investigaciones Metabolicas
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Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina
- Buenos Aires Skin
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Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina
- Centro Dermatologico Schejtman
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Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina
- Hospital Militar Central Dr. Cosme Argerich
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Mar del Plata, Argentina
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata - CIM
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Mendoza, Argentina
- Instituto de Reumatologia
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Rosario, Argentina
- Instituto Medico de la Fundacion Estudios Clinicos
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San Fernando, Argentina
- Instituto Medico de alta Complejidad San Isidro S.A (IMAC)
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San Juan, Argentina
- CER San Juan Centro Polivalente de Asistencia e Inv. Clinica
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San Miguel, Argentina
- Psoriahue-Medicina Interdisciplinar
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San Miguel de Tucumán, Argentina
- Centro de Investigaciones Medicas Tucuman
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San Miguel de Tucumán, Argentina
- Investigaciones Clínicas Tucumán
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Clayton, Australia
- Monash Medical Centre Clayton
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Westmead, Australia
- Westmead Hospital - SUPERSEDED
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Woolloongabba, Australia
- Veracity Clinical Research
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Belo Horizonte, Brasile
- Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
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Cuiabá, Brasile
- Oncovida - Centro de Onco-Hematologia de Mato Grosso
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Curitiba, Brasile
- CETI - Centro de Estudos em Terapias Inovadoras Ltda.
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Fortaleza, Brasile
- HUWC - UFC - Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará
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Juiz de Fora, Brasile
- CMiP - Centro Mineiro de Pesquisa
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Lajeado, Brasile
- Hospital Bruno Born
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Porto Alegre, Brasile
- Hospital Moinhos de Vento
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Salvador, Brasile
- Clínica SER da Bahia
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São José do Rio Preto, Brasile
- Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose do Rio Preto - CIP - Centro Integrado de Pesquisa
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São Paulo, Brasile
- CEPIC - Centro Paulista de Investigação Clínica e Serviços Médicos
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São Paulo, Brasile
- CPCLIN - Centro de Pesquisas Clínicas Ltda.
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Haskovo, Bulgaria
- DCC 'Sveti Georgi' EOOD - Cardiology Office
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Plovdiv, Bulgaria
- MC Artmed OOD
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Sevlievo, Bulgaria
- Medical Center-1-Sevlievo EOOD
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Sofia, Bulgaria
- DCC "Alexandrovska", EOOD
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Sofia, Bulgaria
- Military Medical Academy - MHAT - Sofia - Department of Rheumatology
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Sofia, Bulgaria
- UMHAT "Sv. Ivan Rilski", EAD - Clinic of Rheumatology
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Osorno, Chile
- Clinica Alemana de Osorno
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Santiago, Chile
- Centro Medico Prosalud
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Santiago, Chile
- BioMedica Research Group - Psicomedica Clinical and Research Group
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Santiago, Chile
- CeCim Biocinetic
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Santiago, Chile
- CIEC - Centro Internacional de Estudios Clínicos - Valenzuela Y Compania Ltda
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Santiago, Chile
- Dermacross
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Baotou, Cina
- The First Affiliated Hospital of Baotou Medical College
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Beijing, Cina
- Peking Union Medical College Hospital - Beijing Union Medical College Hospital
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Changchun, Cina
- The First Hospital of Jilin University
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Changsha, Cina
- The 2nd Xiangya Hospital of Central South University
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Chengdu, Cina
- West China Hospital, Sichuan University
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Guangzhou, Cina
- The first Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
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Guangzhou, Cina
- Guangdong Provincial People's Hospital - Oncology
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Haikou, Cina
- Hainan General Hospital
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Hohhot, Cina
- The Affiliated Hospital of Inner Mongolia Medical University
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Luoyang, Cina
- The First Affiliated Hospital of Henan University of science and Technology
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Nanchang, Cina
- The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
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Nanjing, Cina
- Hospital for Skin Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences
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Nanjing, Cina
- The Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University
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Shanghai, Cina
- Shanghai Skin Disease Hospital
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Shanghai, Cina
- Huashan Hospital, Fudan University
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Shanghai, Cina
- Renji Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine - West Branch
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Shanghai, Cina
- Ruijin Hospital of Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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Suzhou, Cina
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Tianjin, Cina
- Tianjin Medical University General Hospital
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Xi'an, Cina
- The first Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
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Barranquilla, Colombia
- Centro de Investigacion Medico Asistencial S.A.S
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Bogotá, Colombia
- Centro de Investigacion en Reumatologia y Especialidades Medicas CIREEM S.A.S.
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Bucaramanga, Colombia
- Servimed S.A.S.
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Medellín, Colombia
- Centro Integral de Reumatologia del Caribe SAS CIRCARIBE SAS
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Zipaquirá, Colombia
- Healthy Medical Center
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Busan, Corea del Sud
- Pusan National University Hospital
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Incheon, Corea del Sud
- Gachon University Gil Medical Center
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Seoul, Corea del Sud
- Seoul National University Hospital
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Suwon, Corea del Sud
- Ajou University Hospital
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Cebu City, Filippine
- Perpetual Succour Hospital
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Davao City, Filippine
- Davao Doctors Hospital - Medicine
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Iloilo City, Filippine
- Iloilo Doctors Hospital
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Lipa City, Filippine
- Mary Mediatrix Medical Center
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Manila, Filippine
- Chinese General Hospital & Medical Center
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Quezon City, Filippine
- Far Eastern University - Dr. Nicanor Reyes Medical Foundation - Department of Child Health
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Quezon City, Filippine
- Ospital Ng Makati
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Asahikawa-shi, Giappone
- NHO Asahikawa Medical Center - Dept of Gastroenterology
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Chiba, Giappone
- NHO Chibahigashi National Hospital - Dept of Allergy/Rheumatology
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Chūōku, Giappone
- St. Luke's International Hospital - Dept of Immunology/Allergy
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Hiroshima, Giappone
- Hiroshima University Hospital - Dept of Rheumatology/Immunology
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Kagoshima, Giappone
- Eiraku Clinic - Dept of Rheumatology
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Kanazawa, Giappone
- Kanazawa University Hospital - Dept of Rheumatology/Immunology
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Kawagoe-shi, Giappone
- Saitama Medical Center - Dept of Rheumatology/Immunology
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Kita-gun, Giappone
- Kagawa University Hospital - Dept of Immunology/ Rheumatology
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Meguro-ku, Giappone
- Toho University Ohashi Medical Center - Dept of Immunology/Rheumatology
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Sapporo, Giappone
- Hokkaido University Hospital - Dept of Internal Medicine 2(Rheumatology/Immunolog
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Sendai, Giappone
- Tohoku University Hospital - Dept of Hematology/Immunology
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Toon-shi, Giappone
- Ehime University Hospital - Dept of Immunology/Rheumatology
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Athens, Grecia
- General Hospital of Athens Laiko
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Athens, Grecia
- "Andreas Syggros" Hospital - Department of Dermatology
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Pátrai, Grecia
- University Hospital of Patra
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Thessaloniki, Grecia
- General Hospital of Thessaloniki "Hippokration"
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Thessaloniki, Grecia
- General Hospital Papageorgiou
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Thessaloniki, Grecia
- Skin and Venereal Diseases' Hospital
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Ramat Gan, Israele
- Chaim Sheba Medical Center - pt
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Quatre Bornes, Maurizio
- CAP Research Ltd
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Cuernavaca, Messico
- Consultorio Particular del Dr. Miguel Cortes Hernandez - (dentro del Centro de Especialidades Medicas Vista
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Guadalajara, Messico
- Centro de Estudios de Investigacion Basica Y Clinica SC
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Mexicali, Messico
- Centro Medico del Angel
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Mexico City, Messico
- CAIMED Investigacion en Salud S.A de C.V.
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México, Messico
- Centro de Investigacion Clínica GRAMEL S.C
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México, Messico
- Consultorio de Reumatologia - Hospital Angeles Lindavista Cons. 445B
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México, Messico
- Grupo Médico Camino S.C.
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México, Messico
- Clinstile, S.A. de C.V.
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México, Messico
- CITER, Centro de Investigacion y Tratamiento de las Enfermedades Reumaticas SA de CV
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Torreón, Messico
- CIMAB S.A. de C.V. - Centro de Investigacion Medica Alberto Bazzoni
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Yucatán, Messico
- Medical Care & Research SA de CV
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Chisinau, Moldavia
- ICS ARENSIA Exploratory Medicine SRL - Republican Clinical Hospital "Timofei Mosneaga"
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Bialystok, Polonia
- Nova Reuma Spolka Partnerska
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Kościan, Polonia
- Prywatna Praktyka Lekarska prof Pawel Hrycaj
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Krakow, Polonia
- Centrum Medyczne Plejady
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Krakow, Polonia
- Centrum Nowoczesnych Terapii Dobry Lekarz
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Opole, Polonia
- Twoja Przychodnia Opolskie Centrum Medyczne
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Poznan, Polonia
- Twoja Przychodnia PCM
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Szczecin, Polonia
- Twoja Przychodnia-Szczecinskie Centrum Medyczne
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Warsaw, Polonia
- Clinical Best Solutions - Warszawa
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Bucharest, Romania
- Centrul Medical Monza SRL - Arensia Exploratory Medicine
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Bucharest, Romania
- S.C Delta Health Care S.R.L - Ponderas Academic Hospital
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Bucharest, Romania
- Spitalul Clinic "Sf. Maria" - Clinica de Medicina Interna si Reumatologie
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Bucharest, Romania
- Spitalul Clinic "Sf. Maria" - parent
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Bucharest, Romania
- Spitalul Clinic Colentina - parent
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Râmnicu Vâlcea, Romania
- Sc Medaudio-Optica Srl
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Belgrade, Serbia
- Institute of Rheumatology
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Belgrade, Serbia
- Institute of Rheumatology- 1
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Belgrade, Serbia
- Institute of Rheumatology-1
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Belgrade, Serbia
- University Clinical Center of Serbia - Clinic of Alergology and Imunology
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Kragujevac, Serbia
- University Clinical Center Kragujevac
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A Coruña, Spagna
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña - Servicio de Reumatologia
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Castelló, Spagna
- Hospital General de Castellon - Servicio de Reumatologia
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Servicio de Reumatologia
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Málaga, Spagna
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Reumatology Dept
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Santander, Spagna
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla - Servicio de Reumatologia
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Seville, Spagna
- Hospital Quironsalud Sagrado Corazon - Reumatologia
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Valencia, Spagna
- Hospital Universitario Dr. Peset - Servicio de Reumatologia
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Valladolid, Spagna
- Hospital Universitario Rio Hortega - Servicio de Medicina Interna
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California
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Torrance, California, Stati Uniti, 90509
- The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center
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Florida
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Brandon, Florida, Stati Uniti, 33511
- Bay Area Arthritis And Osteoporosis
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33135
- Advance Medical Research Center
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33165
- New Horizon Research Center, Inc
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Miami Lakes, Florida, Stati Uniti, 33014
- Charisma Medical and Research Center
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32819
- HMD Research, LLC
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Tamarac, Florida, Stati Uniti, 33321
- D&H Tamarac Research Center, LLC
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Georgia
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Sugar Hill, Georgia, Stati Uniti, 30518
- RNA America Health Sciences
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46256
- Dawes Fretzin Dermatology Group, LLC
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-
Michigan
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Grand Blanc, Michigan, Stati Uniti, 48439
- AA MRC LLC Ahmed Arif Medical Research Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
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North Carolina
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Smithfield, North Carolina, Stati Uniti, 27577
- Across the Life Span
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43215
- Ohio State University - CTMO Parent
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38119
- Ramesh C Gupta, MD - Memphis, TN
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Cape Town, Sud Africa
- Arthritis Clinical Research Trial Unit - Dr CE Spargo and Dr RB Bhorat
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Pretoria, Sud Africa
- University of Pretoria Clinical Research Unit - Parent
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Umhlanga, Sud Africa
- Naidoo, A - Netcare Umhlanga Hospital
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Kaohsiung City, Taiwan
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
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Taipei, Taiwan
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei, Taiwan
- Cheng Hsin General Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- CLE attivo (SCLE e/o DLE) con area di malattia CLE e indice di attività (CLASI-A) >= 8
- SLE attivo con presenza di: CLASI-A >= 8 e BILAG 2004 1B, C, D (ovvero [i.e.], No BILAG 2004 A e No BILAG 2004 >= 2B) o BILAG 2004 >= 1A o 2B e 1 o 2 dei seguenti: Hybrid Safety of Estrogens in Systemic Lupus Erythematosus National Assessment (SELENA)-SLEDAI >= 6 alla visita di screening e ibrido clinico confermato SELENA-SLEDAI >= 4 (esclusi i parametri di laboratorio) alla Visita del Giorno 1 e/o CLASI-A >= 8
- Ricezione di una dose stabile di almeno uno dei seguenti standard di terapie terapeutiche per il lupus: immunomodulatori/immunosoppressori, corticosteroidi orali e/o corticosteroidi topici
- Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione definiti dal protocollo
Criteri di esclusione:
- Malattia autoimmune o reumatica diversa da LES o CLE
- Malattie dermatologiche diverse dalle manifestazioni cutanee di LES o CLE
- Condizioni mediche incontrollate inclusi eventi cardiovascolari significativi, nefrite lupica attiva e disturbo neurologico attivo
- Infezione virale, batterica o fungina clinicamente significativa in corso o attiva
- Storia di convulsioni incontrollate o altri disturbi neurologici
- Storia o positività al virus dell'immunodeficienza umana, al virus dell'epatite C o al virus dell'epatite B
- Storia di malignità
- Potrebbero essere applicati altri criteri di esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Coorte A: Placebo
I partecipanti con CLE (SCLE attivo e/o DLE) o SLE con rash lupico prevalentemente attivo (Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index [CLASI-A] maggiore o uguale a [>=] 8) saranno arruolati nella Coorte da A a ricevere placebo abbinato a Enpatoran.
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I partecipanti riceveranno un placebo abbinato a Enpatoran fino a 24 settimane.
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Sperimentale: Coorte A: Enpatoran a basso dosaggio
I partecipanti con CLE (SCLE attivo e/o DLE) o SLE con rash lupico prevalentemente attivo (CLASI-A >= 8) saranno arruolati nella Coorte A per ricevere una bassa dose di Enpatoran.
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I partecipanti riceveranno compresse rivestite con film di Enpatoran a basso dosaggio per via orale, due volte al giorno (BID) fino a 24 settimane.
Altri nomi:
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Sperimentale: Coorte A: dose media di Enpatoran
I partecipanti con CLE (SCLE attivo e/o DLE) o SLE con rash lupico prevalentemente attivo (CLASI-A >= 8) saranno arruolati nella Coorte A per ricevere una dose media di Enpatoran.
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I partecipanti riceveranno compresse rivestite con film di Enpatoran a una dose media, per via orale, BID fino a 24 settimane.
Altri nomi:
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Sperimentale: Coorte A: dose elevata di Enpatoran
I partecipanti con CLE (SCLE attivo e/o DLE) o SLE con rash lupico prevalentemente attivo (CLASI-A >= 8) saranno arruolati nella Coorte A per ricevere un'alta dose di Enpatoran.
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I partecipanti riceveranno compresse rivestite con film di Enpatoran ad una dose elevata, per via orale, BID fino a 24 settimane.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Coorte B (Parte 1 + Parte 2): Placebo
Partecipanti con LES attivo che hanno un'attività di malattia sistemica da moderata a elevata (British Isles Lupus Assessment Group [BILAG A/2B]) con 1 o 2 dei seguenti: CLASI-A >= 8 e/o indice di attività della malattia del lupus eritematoso sistemico (SLEDAI) ) >= 6 saranno arruolati nella coorte B per ricevere il placebo abbinato a Enpatoran .
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I partecipanti riceveranno un placebo abbinato a Enpatoran fino a 24 settimane.
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Sperimentale: Coorte B (Parte 1 + Parte 2): dose elevata di Enpatoran
I partecipanti con LES attivo che hanno un'attività di malattia sistemica da moderata ad alta (BILAG A/2B) con 1 o 2 dei seguenti: CLASI-A >= 8 e/o SLEDAI >= 6 saranno arruolati nella Coorte B per ricevere una dose elevata di Enpatoran.
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I partecipanti riceveranno compresse rivestite con film di Enpatoran ad una dose elevata, per via orale, BID fino a 24 settimane.
Altri nomi:
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Sperimentale: Coorte B (Parte 2): Enpatoran a basso dosaggio
I partecipanti con LES attivo che hanno un'attività di malattia sistemica da moderata ad alta (BILAG A/2B) con 1 o 2 dei seguenti: CLASI-A >= 8 e/o SLEDAI >= 6 saranno arruolati nella Coorte B per ricevere una bassa dose di M5049.
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I partecipanti riceveranno compresse rivestite con film di Enpatoran a basso dosaggio per via orale, due volte al giorno (BID) fino a 24 settimane.
Altri nomi:
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Sperimentale: Coorte B (Parte 2): dose media di Enpatoran
I partecipanti con LES attivo che hanno un'attività di malattia sistemica da moderata ad alta (BILAG A/2B) con 1 o 2 dei seguenti: CLASI-A >= 8 e/o SLEDAI >= 6 saranno arruolati nella Coorte B per ricevere una dose media di Enpatoran.
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I partecipanti riceveranno compresse rivestite con film di Enpatoran a una dose media, per via orale, BID fino a 24 settimane.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cohort A: Variazione rispetto al basale nell'indice totale Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index-A (CLASI-A) alla settimana 16
Lasso di tempo: Baseline, settimana 16
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Il CLASI (Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index) era uno strumento validato utilizzato per valutare l'attività della malattia (CLASI-A) e il danno nel lupus eritematoso.
La scala di attività includeva eritema, desquamazione/ipertrofia, alopecia attiva, recente perdita di capelli e malattia delle mucose, mentre la scala del danno misurava discromia, atrofia e cicatrizzazione.
I punteggi CLASI-A variavano da 0 a 70, con malattia lieve, moderata e grave corrispondente rispettivamente a punteggi di 0-9, 10-20 e 21-70.
I sottopunteggi di eritema e desquamazione/ipertrofia sono stati calcolati su 13 aree corporee, con punteggi massimi rispettivamente di 39 e 26.
I restanti 5 punti riflettevano i contributi di alopecia attiva (0-3), recente perdita di capelli (0-1) e coinvolgimento delle mucose (0-1), completando il punteggio totale di attività CLASI-A.
La direzionalità rifletteva un peggioramento con punteggi più alti e un miglioramento con punteggi più bassi.
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Baseline, settimana 16
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Cohort B: Numero di partecipanti con risposta secondo la valutazione composita del lupus basata sul British Isles Lupus Assessment Group (BILAG) (BICLA) alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla Settimana 24
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La risposta BICLA basata su BILAG è definita come partecipanti che soddisfano tutti i seguenti criteri: 1. Miglioramento dei punteggi BILAG basali in tutti i sistemi d'organo con attività di malattia moderata o grave, ovvero tutti i punteggi di grado A (malattia grave che richiede terapia ad alto dosaggio) devono migliorare a B (moderata), C (lieve) o D (nessuna attività); tutti i punteggi di grado B (malattia moderata che richiede terapia moderata) devono migliorare a C o D; 2. Nessun nuovo punteggio BILAG A e non più di un nuovo punteggio BILAG B; 3. Nessun peggioramento nel punteggio totale SLEDAI-2K rispetto al basale; 4. Nessun deterioramento significativo (≤10%) nella valutazione globale del medico; e 5. Nessun fallimento terapeutico, definito come inizio di terapia non protocollare. La direzionalità è verso il miglioramento clinico e la stabilizzazione della malattia.
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Alla Settimana 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cohort A e B: Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi ed eventi avversi (EA) di speciale interesse
Lasso di tempo: Dal periodo di screening fino al periodo di follow-up di sicurezza (fino a circa 33 settimane)
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Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non aveva necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Un AE poteva quindi essere qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporalmente associato all'uso di un medicinale o a una procedura specificata dal protocollo, indipendentemente dal fatto che fosse considerato correlato al medicinale o alla procedura specificata dal protocollo.
Un evento avverso grave è stato definito come un AE che ha comportato uno dei seguenti esiti: morte; pericolo di vita; disabilità/incapacità persistente/significativa; ricovero ospedaliero iniziale/prolungato; anomalia congenita/difetto alla nascita.
Gli eventi avversi durante il trattamento (TEAE) sono stati definiti come eventi con data di insorgenza o peggioramento durante il periodo di trattamento.
I TEAE includevano TEAE gravi e non gravi.
Gli eventi avversi di particolare interesse (AESI) sono AE gravi o non gravi di interesse clinico che sono stati seguiti attentamente.
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Dal periodo di screening fino al periodo di follow-up di sicurezza (fino a circa 33 settimane)
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Cohort A e B: Numero di Partecipanti con Parametri di Laboratorio Anomali
Lasso di tempo: Dallo screening fino al periodo di follow-up di sicurezza (fino a circa 33 settimane)
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I parametri di laboratorio includevano ematologia, biochimica, analisi delle urine, tossicità renale ed epatotossicità.
È stato riportato il numero di partecipanti con parametri di laboratorio anormali (gravità di grado maggiore o uguale a 3).
La gravità dei TEAE di grado 3 o superiore è stata valutata utilizzando i gradi di tossicità del National Cancer Institute - Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v5.0, come segue: Grado 3 = Grave; Grado 4 = Pericoloso per la vita e Grado 5 = Morte.
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Dallo screening fino al periodo di follow-up di sicurezza (fino a circa 33 settimane)
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Cohort A e B: Numero di partecipanti con aumenti clinicamente importanti dell'intervallo QT corretto utilizzando la formula di Fridericia (QTcF)
Lasso di tempo: Dallo screening fino al periodo di follow-up di sicurezza (fino a circa 33 settimane)
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Le registrazioni ECG a 12 derivazioni includevano ritmo, frequenza cardiaca (misurata come intervallo RR), intervallo PR, durata QRS e intervallo QT.
L'intervallo QT corretto (QTcF) è stato calcolato utilizzando la formula di Fridericia.
Le registrazioni ECG a 12 derivazioni sono state ottenute dopo che i partecipanti si erano riposati per almeno 10 minuti in posizione semisupina.
L'importanza clinica è stata determinata dallo sperimentatore.
È stato riportato il numero di partecipanti con aumenti clinicamente importanti nei risultati di QTcF.
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Dallo screening fino al periodo di follow-up di sicurezza (fino a circa 33 settimane)
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Cohort A e Cohort B: Variazione dal Basale del Punteggio della Scala Cutaneous Lupus Activity Investigator's Global Assessment (CLA-IGA) alla Settimana 16 e alla Settimana 24
Lasso di tempo: Baseline e alla Settimana 16 e Settimana 24
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La Cutaneous Lupus Activity Investigator's Global Assessment (CLA-IGA) è una misura di esito validata riportata dal clinico utilizzata per valutare la gravità della malattia nei partecipanti con lupus eritematoso cutaneo.
Si basa su una scala ordinale a 5 punti che valuta le caratteristiche complessive delle lesioni, dove 0 indica una pelle "pulita" e 4 rappresenta una malattia "grave".
La scala include le seguenti categorie: 0 (pulita), 1 (quasi pulita), 2 (lieve), 3 (moderata) e 4 (grave).
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Baseline e alla Settimana 16 e Settimana 24
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Cohort A e Cohort B: Variazione rispetto al basale nel punteggio di valutazione globale del medico dell'attività della malattia del lupus cutaneo alla settimana 16 e 24
Lasso di tempo: Baseline e alle settimane 16 e 24
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La valutazione globale del medico dell'attività della malattia è stata registrata utilizzando la scala analogica visiva (VAS) orizzontale da 100 millimetri.
Il punteggio riflette il giudizio integrato del clinico basato su segni clinici, sintomi, risultati di laboratorio ed esiti riportati dal paziente.
La PGA viene utilizzata per quantificare la gravità della malattia e monitorare la risposta al trattamento nel tempo.
Il medico ha valutato l'attività della malattia del partecipante su una scala compresa tra 0 e 100 millimetri (mm), dove 0 indicava nessuna attività di malattia e 100 rappresentava la massima attività di malattia.
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Baseline e alle settimane 16 e 24
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Cohort B: Numero di Partecipanti con Risposta BICLA e con Riduzione Clinicamente Significativa dei Corticosteroidi (CS)
Lasso di tempo: Alla settimana 24 (risposta BICLA) e dal giorno 1 fino alla settimana 24 (riduzioni CS)
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BICLA (BILAG-Based Composite Lupus Assessment) definisce la risposta come un miglioramento di tutti i punteggi BILAG A basali a B, C o D e di tutti i punteggi B a C o D, senza nuovi punteggi A e non più di un nuovo punteggio B.
I responder devono anche non mostrare peggioramento nello SLEDAI-2K o nella Valutazione Globale del Medico (definita come aumento ≥0,3 punti).
La riduzione del corticosteroide (CS) è definita come una diminuzione della dose giornaliera equivalente al prednisone da ≥10 mg al Giorno 1 a ≤5 mg entro la Settimana 12, mantenuta fino alla Settimana 24.
I gradi BILAG riflettono la gravità della malattia: A = malattia grave che richiede terapia ad alte dosi; B = malattia moderata che richiede terapia moderata; C = malattia lieve stabile; D = nessuna attività attuale.
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Alla settimana 24 (risposta BICLA) e dal giorno 1 fino alla settimana 24 (riduzioni CS)
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Cohort A e B: Numero di partecipanti con riduzione clinicamente significativa dei corticosteroidi (CS)
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 fino alla Settimana 24
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La riduzione del CS è definita come la riduzione della dose giornaliera equivalente di prednisone da ≥ 10 mg al Giorno 1 a ≤ 5 mg entro la visita della Settimana 12 e mantenuta fino alla Settimana 24.
È stato riportato il numero di partecipanti con una riduzione clinicamente significativa del CS.
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Dal Giorno 1 fino alla Settimana 24
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Cohort A: Numero di partecipanti con punteggio CLA-IGA 0 o 1 alla settimana 16 e alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 16 e alla settimana 24
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Il Cutaneous Lupus Activity Investigator's Global Assessment (CLA-IGA) è un outcome measure validato riportato dal clinico utilizzato per valutare la gravità della malattia nei partecipanti con lupus eritematoso cutaneo.
Si basa su una scala ordinale a 5 punti che valuta le caratteristiche complessive delle lesioni, dove 0 indica la pelle "chiara" e 4 rappresenta la malattia "grave".
La scala include le seguenti categorie: 0 (chiara), 1 (quasi chiara), 2 (lieve), 3 (moderata) e 4 (grave).
È stato riportato il numero di partecipanti con punteggio CLA-IGA 0 o 1 alla Settimana 16 e alla Settimana 24.
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Alla settimana 16 e alla settimana 24
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Cohort B: Numero di partecipanti con risposta all'Indice di Risposta per il Lupus Eritematoso Sistemico-4 (SRI-4) alla Settimana 24
Lasso di tempo: Alla Settimana 24
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La risposta SRI-4 è stata definita come una riduzione di ≥4 punti nel punteggio totale dell'indice di attività della malattia del lupus eritematoso sistemico 2000 (SLEDAI-2K), nessun nuovo punteggio di dominio A del British Isles Lupus Assessment Group (BILAG) e non più di 1 nuovo punteggio di dominio BILAG B, nessun peggioramento (aumento inferiore al 10%) rispetto al basale nella valutazione globale dell'attività della malattia del medico (PGA) e nessun fallimento del trattamento.
La valutazione SLEDAI-2K consiste in 24 elementi con un punteggio totale da 0 (nessun sintomo) a 105 (presenza di tutti i sintomi definiti), con punteggi più alti che rappresentano un aumento dell'attività della malattia.
Indice BILAG: valuta i segni clinici, i sintomi o i parametri di laboratorio relativi al lupus eritematoso sistemico (LES), suddivisi in 9 sistemi di organi.
Per ogni sistema di organi A=malattia grave, B=malattia moderata, C=malattia lieve stabile, D=inattiva, ma precedentemente attiva, E=inattiva e mai colpita.
La PGA valuta l'attività della malattia su una scala analogica visiva da 0 (molto bene) a 100 (molto scarsa).
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Alla Settimana 24
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Cohort B: Numero di partecipanti che hanno raggiunto lo stato di bassa attività della malattia del lupus (LLDAS) alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla Settimana 24
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Il raggiungimento dello stato di bassa attività di malattia nel lupus (LLDAS) alla Settimana 24 è definito come il soddisfacimento di tutti i seguenti criteri al momento specificato: SLE Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K) ≤4 senza attività nei sistemi di organi principali, nessuna nuova attività di malattia rispetto alla valutazione precedente, Physician's Global Assessment (PGA) ≤1, dose attuale di prednisone ≤7,5 mg/giorno e dosaggio di mantenimento standard delle terapie immunosoppressive.
Il numero di partecipanti che hanno raggiunto l'LLDAS alla Settimana 24 è stato riportato.
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Alla Settimana 24
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Cohort B: Numero di partecipanti con ottenimento della remissione alla settimana 24
Lasso di tempo: A 24 settimane
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Il raggiungimento della remissione è stato definito come un punteggio Clinical Hybrid Safety of Estrogens in Lupus Erythematosus National Assessment-Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index pari a 0, una valutazione globale del medico per il lupus eritematoso sistemico <0,5 (scala 0-3), una dose giornaliera equivalente di prednisolone ≤5 mg e un uso stabile di terapie immunosoppressive, inclusi i biologici. È stato riportato il numero di partecipanti che hanno raggiunto la remissione.
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A 24 settimane
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Cohort B: Percentuale di partecipanti con riduzione del 50% rispetto al conteggio basale dei punti dolenti e gonfi alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla Settimana 24
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Il questionario a 28 articolazioni valuta 14 articolazioni per lato (28 articolazioni in totale) sia per la dolorabilità che per il gonfiore.
Il risultato per la valutazione di ciascuna articolazione può essere "assente", "presente", "sostituita" o "non valutabile". Il conteggio delle articolazioni doloranti a 28 articolazioni sarà derivato come il conteggio delle articolazioni che sono doloranti.
Il conteggio delle articolazioni gonfie a 28 articolazioni sarà derivato come il conteggio delle articolazioni che sono gonfie.
Il numero di articolazioni doloranti e gonfie sarà calcolato come il conteggio delle articolazioni che sono sia doloranti che gonfie.
È stata riportata la percentuale di partecipanti con una riduzione del 50% rispetto al conteggio basale di articolazioni doloranti e gonfie alla settimana 24.
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Alla Settimana 24
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Cohort B: Tempo al Primo Riacutizzazione Moderata/Grave secondo il British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)
Lasso di tempo: Da baseline (Giorno 1) fino alla Settimana 24
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Il Tempo al Primo Riacutizzazione Moderata/Grave del British Isles Lupus Assessment Group (BILAG) è definito come il tempo dalla baseline alla prima occorrenza di attività di malattia moderata o grave, misurata dall'Indice BILAG.
L'Indice BILAG valuta segni clinici, sintomi e parametri di laboratorio relativi al lupus eritematoso sistemico (LES) in 9 sistemi d'organo.
Ogni sistema d'organo è valutato alfabeticamente: A (malattia grave), B (malattia moderata), C (malattia lieve stabile), D (inattiva ma precedentemente attiva) ed E (inattiva e mai affetta).
Una riacutizzazione moderata/grave è definita come la presenza di almeno un nuovo o peggiorato punteggio BILAG A (attività di malattia grave) o due o più nuovi o peggiorati punteggi BILAG B (attività di malattia moderata) in qualsiasi sistema d'organo, rispetto alla visita precedente.
Il Tempo al Primo Riacutizzazione Moderata/Grave del British Isles Lupus Assessment Group (BILAG) è stato stimato tramite il metodo di Kaplan-Meier.
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Da baseline (Giorno 1) fino alla Settimana 24
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Cohort B: Tempo fino al primo episodio grave dell'Indice di Attività della Malattia del Lupus Eritematoso Sistemico (SLEDAI) Flare Index (SFI)
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1) fino alla Settimana 24
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Il tempo al primo episodio grave dell'indice di riacutizzazione dell'indice di attività della malattia del lupus eritematoso sistemico (SLEDAI) (SFI) è definito come il tempo dalla baseline alla prima occorrenza di un episodio grave, misurato dall'indice di riacutizzazione SLEDAI (SFI).
Un episodio grave è caratterizzato da un aumento ≥12 punti del punteggio SLEDAI rispetto alla visita precedente, accompagnato da un aumento ≥2,5 punti nella valutazione globale del medico (su una scala analogica visiva 0-3), e un cambiamento nel trattamento come l'inizio di corticosteroidi a una dose >0,5 mg/kg/giorno e/o l'aggiunta di un nuovo agente immunosoppressivo.
Il tempo al primo episodio grave dell'indice di riacutizzazione dell'indice di attività della malattia del lupus eritematoso sistemico (SLEDAI) (SFI) è stato stimato tramite il metodo di Kaplan-Meier.
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Baseline (Giorno 1) fino alla Settimana 24
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Cohort A e B: Variazione rispetto al basale del punteggio del dominio dei sintomi Skindex 29+3 alla settimana 24
Lasso di tempo: Baseline e alla settimana 24
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Il Skindex 29+3 è uno strumento di autovalutazione dei sintomi specifici della pelle e del funzionamento per le popolazioni con CLE e include elementi dello Skindex-29, progettato per l'uso in diverse condizioni dermatologiche, e 3 elementi aggiuntivi specifici per il lupus.
I punteggi delle sottoscale vengono generati per ciascuno dei 3 domini originali dello Skindex-29, ovvero sintomi, funzionamento e benessere emotivo. Per tutti i punteggi delle sottoscale, punteggi più alti indicano un funzionamento inferiore/sintomi peggiori. Il dominio dei sintomi include elementi che misurano sensazioni fisiche come prurito, bruciore, pizzicore e dolore. Ogni elemento è valutato su una scala Likert a 5 punti da 1 ("mai") a 5 ("sempre") e i punteggi vengono trasformati in una scala 0-100, con punteggi più alti che indicano sintomi più gravi. |
Baseline e alla settimana 24
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Cohort A e B: Variazione rispetto al basale nei punteggi del dominio Funzionalità di Skindex 29+3 alla settimana 24
Lasso di tempo: Baseline e alla Settimana 24
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Lo Skindex 29+3 è una misura auto-riferita di sintomi e funzionamento specifici della pelle per le popolazioni con CLE, e include elementi dello Skindex-29, progettato per l'uso in diverse condizioni dermatologiche, e 3 elementi aggiuntivi specifici per il lupus.
I punteggi delle sottoscale vengono generati per ciascuno dei 3 domini originali dello Skindex-29, ovvero sintomi, funzionamento e benessere emotivo.
Per tutti i punteggi delle sottoscale, punteggi più alti indicano un funzionamento inferiore/sintomi peggiori.
Il dominio del funzionamento valuta l'impatto della malattia della pelle sulle attività quotidiane, le interazioni sociali e il lavoro.
Gli elementi sono valutati su una scala Likert a 5 punti (1 = "mai" a 5 = "sempre") e trasformati in una scala 0-100, dove punteggi più alti riflettono una maggiore compromissione del funzionamento.
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Baseline e alla Settimana 24
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Cohort A e B: Variazione rispetto al basale nei punteggi del dominio Emozione dello Skindex 29+3 alla settimana 24
Lasso di tempo: Baseline e alla Settimana 24
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Lo Skindex 29+3 è una misura auto-riferita dei sintomi specifici della pelle e del funzionamento per le popolazioni con CLE, e include elementi dello Skindex-29, progettato per l'uso in varie condizioni dermatologiche, e 3 elementi aggiuntivi specifici per il lupus.
I punteggi delle sottoscale sono generati per ciascuno dei 3 domini originali dello Skindex-29, ovvero sintomi, funzionamento e benessere emotivo. Per tutti i punteggi delle sottoscale, punteggi più alti indicano un funzionamento inferiore/sintomi peggiori. Il dominio delle emozioni dello Skindex-29+3 valuta l'impatto psicologico della malattia della pelle negli individui con lupus eritematoso cutaneo. Include elementi che misurano sentimenti come imbarazzo, frustrazione, rabbia, tristezza e preoccupazione legati ai sintomi della pelle. Ogni elemento è valutato su una scala Likert a 5 punti da 1 ("mai") a 5 ("sempre"), e i punteggi sono trasformati in una scala 0-100, con punteggi più alti che indicano un maggiore disagio emotivo. |
Baseline e alla Settimana 24
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Cohort A e B: Variazione rispetto al basale nei punteggi del dominio specifico per lupus Skindex 29+3 alla settimana 24
Lasso di tempo: Baseline e alla settimana 24
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Lo Skindex-29+3 è una misura auto-riferita dei sintomi specifici della pelle e del funzionamento per le popolazioni affette da CLE.
Include elementi dello Skindex-29, progettato per l'uso in varie condizioni dermatologiche, e 3 elementi aggiuntivi specifici per il lupus.
I punteggi delle sottoscale vengono generati per i 3 domini originali: sintomi, funzionamento e benessere emotivo.
Per tutte le sottoscale, punteggi più alti indicano sintomi peggiori o funzionamento inferiore.
Il dominio specifico del lupus cattura sintomi e preoccupazioni unici del lupus cutaneo, inclusa la sensibilità alla luce solare, le riacutizzazioni dovute all'esposizione ambientale e l'impatto emotivo dei cambiamenti cutanei legati al lupus.
Ogni elemento viene valutato su una scala Likert a 5 punti da 1 ("mai") a 5 ("sempre"), e i punteggi vengono trasformati in una scala 0-100.
Punteggi più alti riflettono un carico di sintomi maggiore e un impatto più significativo della malattia.
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Baseline e alla settimana 24
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Cohort A e B: Variazione rispetto al basale nei punteggi della Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue alla Settimana 24
Lasso di tempo: Baseline e alla Settimana 24
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La Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-Fatigue) è un questionario auto-somministrato di 13 voci progettato per valutare la fatica e il suo impatto sulle attività quotidiane e sul funzionamento negli individui con malattie croniche, incluso il lupus eritematoso sistemico.
Ogni voce è valutata su una scala Likert a 5 punti che va da 0 = "per niente" a 4 = "molto".
Le voci sono assegnate in modo che 0 rappresenti il peggior risultato possibile e 4 il migliore.
Il punteggio varia da 0 a 52, con punteggi più alti che indicano meno fatica e un migliore funzionamento.
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Baseline e alla Settimana 24
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Responsible, EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
31 marzo 2022
Completamento primario (Effettivo)
20 novembre 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
20 novembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 dicembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 dicembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
17 dicembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 dicembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 novembre 2025
Ultimo verificato
1 novembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MS200569_0003
- 2021-004648-27 (Numero EudraCT)
- 2024-510872-18-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Ci impegniamo a migliorare la salute pubblica attraverso la condivisione responsabile dei dati delle sperimentazioni cliniche.
A seguito dell'approvazione di un nuovo prodotto o di una nuova indicazione per un prodotto approvato sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea, lo sponsor dello studio e/o le sue società affiliate condivideranno i protocolli dello studio, i dati resi anonimi del paziente e i dati a livello di studio e i rapporti degli studi clinici redatti con ricercatori scientifici e medici qualificati, su richiesta, necessari per condurre ricerche legittime.
Ulteriori informazioni su come richiedere i dati sono disponibili sul nostro sito web bit.ly/IPD21
Periodo di condivisione IPD
Entro sei mesi dall'approvazione di un nuovo prodotto o da una nuova indicazione per un prodotto approvato sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Ricercatori scientifici e medici qualificati possono richiedere i dati.
Tali richieste dovranno essere presentate per iscritto al portale aziendale e saranno esaminate internamente in merito ai criteri di qualificazione dei ricercatori e alla legittimità della proposta di ricerca.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- CODICE_ANALITICO
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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