SLE 및 CLE(SCLE 및/또는 DLE)에서 M5049를 사용한 WILLOW 연구(WILLOW)
2025년 11월 17일 업데이트: EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
표준 치료(WILLOW)를 받는 SLE 및 CLE(SCLE 및/또는 DLE) 참여자에서 Enpatoran의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 II상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 용량 범위, 병렬 및 적응 연구
이 PoC(Proof of Concept) 및 DF(Dose-finding) 바스켓 연구의 목적은 전신성 홍반성 루푸스(SLE) 및 피부성 홍반성 루푸스(CLE; 아급성 피부 루푸스)에서 24주 동안 경구 투여된 Enpatoran의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다. 홍반성 홍반[SCLE] 및/또는 원판상 홍반성 루푸스[DLE]) 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 평행, 적응 및 용량 범위 설정의 참가자.
연구 기간: 33주 방문 빈도: 2주 또는 4주마다 Enpatoran은 확장 액세스 프로그램을 통해 사용할 수 없습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
456
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
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연구 장소
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Athens, 그리스
- General Hospital of Athens Laiko
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Athens, 그리스
- "Andreas Syggros" Hospital - Department of Dermatology
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Pátrai, 그리스
- University Hospital of Patra
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Thessaloniki, 그리스
- General Hospital of Thessaloniki "Hippokration"
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Thessaloniki, 그리스
- General Hospital Papageorgiou
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Thessaloniki, 그리스
- Skin and Venereal Diseases' Hospital
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Cape Town, 남아프리카
- Arthritis Clinical Research Trial Unit - Dr CE Spargo and Dr RB Bhorat
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Pretoria, 남아프리카
- University of Pretoria Clinical Research Unit - Parent
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Umhlanga, 남아프리카
- Naidoo, A - Netcare Umhlanga Hospital
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Kaohsiung City, 대만
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
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Taipei, 대만
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei, 대만
- Cheng Hsin General Hospital
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Busan, 대한민국
- Pusan National University Hospital
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Incheon, 대한민국
- Gachon University Gil Medical Center
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Seoul, 대한민국
- Seoul National University Hospital
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Suwon, 대한민국
- Ajou University Hospital
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Bucharest, 루마니아
- Centrul Medical Monza SRL - Arensia Exploratory Medicine
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Bucharest, 루마니아
- S.C Delta Health Care S.R.L - Ponderas Academic Hospital
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Bucharest, 루마니아
- Spitalul Clinic "Sf. Maria" - Clinica de Medicina Interna si Reumatologie
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Bucharest, 루마니아
- Spitalul Clinic "Sf. Maria" - parent
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Bucharest, 루마니아
- Spitalul Clinic Colentina - parent
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Râmnicu Vâlcea, 루마니아
- SC Medaudio-Optica SRL
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Cuernavaca, 멕시코
- Consultorio Particular del Dr. Miguel Cortes Hernandez - (dentro del Centro de Especialidades Medicas Vista
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Guadalajara, 멕시코
- Centro de Estudios de Investigacion Basica Y Clinica SC
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Mexicali, 멕시코
- Centro Medico del Angel
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Mexico City, 멕시코
- CAIMED Investigacion en Salud S.A de C.V.
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México, 멕시코
- Centro de Investigacion Clínica GRAMEL S.C
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México, 멕시코
- Consultorio de Reumatologia - Hospital Angeles Lindavista Cons. 445B
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México, 멕시코
- Grupo Médico Camino S.C.
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México, 멕시코
- Clinstile, S.A. de C.V.
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México, 멕시코
- CITER, Centro de Investigacion y Tratamiento de las Enfermedades Reumaticas SA de CV
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Torreón, 멕시코
- CIMAB S.A. de C.V. - Centro de Investigacion Medica Alberto Bazzoni
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Yucatán, 멕시코
- Medical Care & Research SA de CV
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Quatre Bornes, 모리셔스
- CAP Research Ltd
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Chisinau, 몰도바
- ICS ARENSIA Exploratory Medicine SRL - Republican Clinical Hospital "Timofei Mosneaga"
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California
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Torrance, California, 미국, 90509
- The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center
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Florida
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Brandon, Florida, 미국, 33511
- Bay Area Arthritis And Osteoporosis
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Miami, Florida, 미국, 33135
- Advance Medical Research Center
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Miami, Florida, 미국, 33165
- New Horizon Research Center, Inc
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Miami Lakes, Florida, 미국, 33014
- Charisma Medical and Research Center
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Orlando, Florida, 미국, 32819
- HMD Research, LLC
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Tamarac, Florida, 미국, 33321
- D&H Tamarac Research Center, LLC
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Georgia
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Sugar Hill, Georgia, 미국, 30518
- RNA America Health Sciences
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46256
- Dawes Fretzin Dermatology Group, LLC
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Michigan
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Grand Blanc, Michigan, 미국, 48439
- AA MRC LLC Ahmed Arif Medical Research Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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North Carolina
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Smithfield, North Carolina, 미국, 27577
- Across the Life Span
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43215
- Ohio State University - CTMO Parent
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38119
- Ramesh C Gupta, MD - Memphis, TN
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Haskovo, 불가리아
- DCC 'Sveti Georgi' EOOD - Cardiology Office
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Plovdiv, 불가리아
- MC Artmed OOD
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Sevlievo, 불가리아
- Medical Center-1-Sevlievo EOOD
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Sofia, 불가리아
- DCC "Alexandrovska", EOOD
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Sofia, 불가리아
- Military Medical Academy - MHAT - Sofia - Department of Rheumatology
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Sofia, 불가리아
- UMHAT "Sv. Ivan Rilski", EAD - Clinic of Rheumatology
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Belo Horizonte, 브라질
- Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
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Cuiabá, 브라질
- Oncovida - Centro de Onco-Hematologia de Mato Grosso
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Curitiba, 브라질
- CETI - Centro de Estudos em Terapias Inovadoras Ltda.
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Fortaleza, 브라질
- HUWC - UFC - Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará
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Juiz de Fora, 브라질
- CMiP - Centro Mineiro de Pesquisa
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Lajeado, 브라질
- Hospital Bruno Born
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Porto Alegre, 브라질
- Hospital Moinhos de Vento
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Salvador, 브라질
- Clínica SER da Bahia
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São José do Rio Preto, 브라질
- Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose do Rio Preto - CIP - Centro Integrado de Pesquisa
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São Paulo, 브라질
- CEPIC - Centro Paulista de Investigação Clínica e Serviços Médicos
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São Paulo, 브라질
- CPCLIN - Centro de Pesquisas Clínicas Ltda.
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Belgrade, 세르비아
- Institute of Rheumatology
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Belgrade, 세르비아
- Institute of Rheumatology- 1
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Belgrade, 세르비아
- Institute of Rheumatology-1
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Belgrade, 세르비아
- University Clinical Center of Serbia - Clinic of Alergology and Imunology
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Kragujevac, 세르비아
- University Clinical Center Kragujevac
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A Coruña, 스페인
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña - Servicio de Reumatologia
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Castelló, 스페인
- Hospital General de Castellon - Servicio de Reumatologia
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Servicio de Reumatologia
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Málaga, 스페인
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Reumatology Dept
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Santander, 스페인
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla - Servicio de Reumatologia
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Seville, 스페인
- Hospital Quironsalud Sagrado Corazon - Reumatologia
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Valencia, 스페인
- Hospital Universitario Dr. Peset - Servicio de Reumatologia
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Valladolid, 스페인
- Hospital Universitario Rio Hortega - Servicio de Medicina Interna
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Buenos Aires, 아르헨티나
- CINME - Centro De Investigaciones Metabolicas
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Ciudad Autonoma Buenos Aires, 아르헨티나
- Buenos Aires Skin
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Ciudad Autonoma Buenos Aires, 아르헨티나
- Centro Dermatologico Schejtman
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Ciudad Autonoma Buenos Aires, 아르헨티나
- Hospital Militar Central Dr. Cosme Argerich
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Mar del Plata, 아르헨티나
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata - CIM
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Mendoza, 아르헨티나
- Instituto de Reumatologia
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Rosario, 아르헨티나
- Instituto Médico de la Fundación Estudios Clínicos
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San Fernando, 아르헨티나
- Instituto Medico de alta Complejidad San Isidro S.A (IMAC)
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San Juan, 아르헨티나
- CER San Juan Centro Polivalente de Asistencia e Inv. Clinica
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San Miguel, 아르헨티나
- Psoriahue-Medicina Interdisciplinar
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San Miguel de Tucumán, 아르헨티나
- Centro de Investigaciones Medicas Tucuman
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San Miguel de Tucumán, 아르헨티나
- Investigaciones Clinicas Tucuman
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Ramat Gan, 이스라엘
- Chaim Sheba Medical Center - pt
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Asahikawa-shi, 일본
- NHO Asahikawa Medical Center - Dept of Gastroenterology
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Chiba, 일본
- NHO Chibahigashi National Hospital - Dept of Allergy/Rheumatology
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Chūōku, 일본
- St. Luke's International Hospital - Dept of Immunology/Allergy
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Hiroshima, 일본
- Hiroshima University Hospital - Dept of Rheumatology/Immunology
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Kagoshima, 일본
- Eiraku Clinic - Dept of Rheumatology
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Kanazawa, 일본
- Kanazawa University Hospital - Dept of Rheumatology/Immunology
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Kawagoe-shi, 일본
- Saitama Medical Center - Dept of Rheumatology/Immunology
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Kita-gun, 일본
- Kagawa University Hospital - Dept of Immunology/ Rheumatology
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Meguro-ku, 일본
- Toho University Ohashi Medical Center - Dept of Immunology/Rheumatology
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Sapporo, 일본
- Hokkaido University Hospital - Dept of Internal Medicine 2(Rheumatology/Immunolog
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Sendai, 일본
- Tohoku University Hospital - Dept of Hematology/Immunology
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Toon-shi, 일본
- Ehime University Hospital - Dept of Immunology/Rheumatology
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Baotou, 중국
- The First Affiliated Hospital of Baotou Medical College
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Beijing, 중국
- Peking Union Medical College Hospital - Beijing Union Medical College Hospital
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Changchun, 중국
- The First Hospital of Jilin University
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Changsha, 중국
- The 2nd Xiangya Hospital of Central South University
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Chengdu, 중국
- West China Hospital, Sichuan University
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Guangzhou, 중국
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
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Guangzhou, 중국
- Guangdong Provincial People's Hospital - Oncology
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Haikou, 중국
- Hainan General Hospital
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Hohhot, 중국
- The Affiliated Hospital of Inner Mongolia Medical University
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Luoyang, 중국
- The First Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology
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Nanchang, 중국
- The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
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Nanjing, 중국
- Hospital for Skin Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences
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Nanjing, 중국
- The Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University
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Shanghai, 중국
- Shanghai Skin Disease Hospital
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Shanghai, 중국
- Huashan Hospital, Fudan University
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Shanghai, 중국
- Renji Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine - West Branch
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Shanghai, 중국
- Ruijin Hospital of Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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Suzhou, 중국
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Tianjin, 중국
- Tianjin Medical University General Hospital
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Xi'an, 중국
- The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
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Osorno, 칠레
- Clinica Alemana de Osorno
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Santiago, 칠레
- Centro Medico Prosalud
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Santiago, 칠레
- BioMedica Research Group - Psicomedica Clinical and Research Group
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Santiago, 칠레
- CeCim Biocinetic
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Santiago, 칠레
- CIEC - Centro Internacional de Estudios Clínicos - Valenzuela Y Compania Ltda
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Santiago, 칠레
- Dermacross
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Barranquilla, 콜롬비아
- Centro de Investigacion Medico Asistencial S.A.S
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Bogotá, 콜롬비아
- Centro de Investigacion en Reumatologia y Especialidades Medicas CIREEM S.A.S.
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Bucaramanga, 콜롬비아
- Servimed S.A.S.
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Medellín, 콜롬비아
- Centro Integral de Reumatologia del Caribe SAS CIRCARIBE SAS
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Zipaquirá, 콜롬비아
- Healthy Medical Center
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Bialystok, 폴란드
- Nova Reuma Spolka Partnerska
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Kościan, 폴란드
- Prywatna Praktyka Lekarska prof Pawel Hrycaj
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Krakow, 폴란드
- Centrum Medyczne Plejady
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Krakow, 폴란드
- Centrum Nowoczesnych Terapii Dobry Lekarz
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Opole, 폴란드
- Twoja Przychodnia Opolskie Centrum Medyczne
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Poznan, 폴란드
- Twoja Przychodnia PCM
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Szczecin, 폴란드
- Twoja Przychodnia-Szczecinskie Centrum Medyczne
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Warsaw, 폴란드
- Clinical Best Solutions - Warszawa
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Cebu City, 필리핀 제도
- Perpetual Succour Hospital
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Davao City, 필리핀 제도
- Davao Doctors Hospital - Medicine
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Iloilo City, 필리핀 제도
- Iloilo Doctors Hospital
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Lipa City, 필리핀 제도
- Mary Mediatrix Medical Center
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Manila, 필리핀 제도
- Chinese General Hospital & Medical Center
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Quezon City, 필리핀 제도
- Far Eastern University - Dr. Nicanor Reyes Medical Foundation - Department of Child Health
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Quezon City, 필리핀 제도
- Ospital ng Makati
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Clayton, 호주
- Monash Medical Centre Clayton
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Westmead, 호주
- Westmead Hospital - SUPERSEDED
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Woolloongabba, 호주
- Veracity Clinical Research
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- CLE 질병 영역 및 활동 지수(CLASI-A) >= 8인 활동성 CLE(SCLE 및/또는 DLE)
- 존재하는 활성 SLE: CLASI-A >= 8 및 BILAG 2004 1B, C, D(즉, [즉], BILAG 2004 A 없음 및 BILAG 2004 >= 2B 없음) 또는 BILAG 2004 >= 1A 또는 2B 및 다음 중 1개 또는 2개: 전신성 홍반성 루푸스 국가 평가(SELENA)에서 에스트로겐의 혼성 안전성 - 스크리닝 방문 시 SLEDAI >= 6 및 확인된 임상 하이브리드 SELENA-SLEDAI >= 4(실험실 매개변수 제외) 및/또는 CLASI-A >= 8
- 루푸스에 대한 다음 표준 치료 요법 중 적어도 하나의 안정적인 용량을 받고 있음: 면역 조절제/면역억제제, 경구 코르티코스테로이드 및/또는 국소 코르티코스테로이드
- 다른 프로토콜 정의 포함 기준이 적용될 수 있음
제외 기준:
- SLE 또는 CLE 이외의 자가면역 또는 류마티스 질환
- SLE 또는 CLE의 피부 증상 이외의 피부 질환
- 중대한 심혈관 사건, 활동성 루푸스 신염, 활동성 신경 장애를 포함한 통제되지 않는 의학적 상태
- 진행 중이거나 임상적으로 중요한 바이러스, 세균 또는 진균 감염
- 조절되지 않는 발작 또는 기타 신경 장애의 병력
- 인간 면역결핍 바이러스, C형 간염 바이러스 또는 B형 간염 바이러스의 병력 또는 양성
- 악성의 역사
- 다른 프로토콜 정의 제외 기준이 적용될 수 있음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 집단 A: 위약
CLE(활성 SCLE 및/또는 DLE) 또는 우세하게 활동성 루푸스 발진이 있는 SLE(피부 홍반성 루푸스 질병 부위 및 중증도 지수[CLASI-A]가 [>=] 8 이상)를 가진 참가자는 코호트 A에 등록됩니다. Enpatoran과 일치하는 위약을 받습니다.
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참가자는 최대 24주 동안 엔파토란과 일치하는 위약을 받게 됩니다.
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실험적: 코호트 A: 엔파토란 저용량
CLE(활성 SCLE 및/또는 DLE) 또는 주로 활동성 루푸스 발진(CLASI-A >= 8)이 있는 SLE가 있는 참가자는 저용량 엔파토란을 투여받기 위해 코호트 A에 등록됩니다.
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참가자는 Enpatoran 필름 코팅 정제를 저용량 경구로 최대 24주 동안 1일 2회(BID) 받게 됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 코호트 A: 엔파토란 중간 용량
CLE(활성 SCLE 및/또는 DLE) 또는 주로 활동성 루푸스 발진(CLASI-A >= 8)이 있는 SLE가 있는 참가자는 중간 용량의 엔파토란을 투여받기 위해 코호트 A에 등록됩니다.
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참가자는 Enpatoran의 필름 코팅 정제를 최대 24주 동안 중간 용량의 경구 BID로 받게 됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 코호트 A: 엔파토란 고용량
CLE(활동성 SCLE 및/또는 DLE) 또는 우세한 활동성 루푸스 발진(CLASI-A >= 8)이 있는 SLE가 있는 참가자는 고용량의 엔파토란을 투여받기 위해 코호트 A에 등록됩니다.
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참가자는 Enpatoran의 필름 코팅 정제를 최대 24주 동안 고용량 구두 BID로 받게 됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 코호트 B(파트 1 + 파트 2): 위약
다음 중 1개 또는 2개를 포함하는 중등도 내지 높은 전신 질환 활동도(영국 제도 루푸스 평가 그룹[BILAG A/2B])가 있는 활동성 SLE가 있는 참가자: CLASI-A >= 8 및/또는 전신성 홍반성 루푸스 질병 활동 지수(SLEDAI) ) >= 6이 코호트 B에 등록되어 엔파토란에 매칭된 위약을 받을 것입니다.
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참가자는 최대 24주 동안 엔파토란과 일치하는 위약을 받게 됩니다.
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실험적: 코호트 B(파트 1 + 파트 2): 엔파토란 고용량
CLASI-A >= 8 및/또는 SLEDAI >= 6 중 1개 또는 2개를 갖는 중등도 내지 높은 전신 질환 활동도(BILAG A/2B)를 갖는 활동성 SLE를 갖는 참가자는 코호트 B에 등록되어 고용량의 엔파토란.
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참가자는 Enpatoran의 필름 코팅 정제를 최대 24주 동안 고용량 구두 BID로 받게 됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 코호트 B(파트 2): 엔파토란 저용량
CLASI-A >= 8 및/또는 SLEDAI >= 6 중 1개 또는 2개를 갖는 중등도 내지 높은 전신 질환 활동도(BILAG A/2B)를 갖는 활동성 SLE를 갖는 참가자는 코호트 B에 등록되어 저용량의 M5049.
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참가자는 Enpatoran 필름 코팅 정제를 저용량 경구로 최대 24주 동안 1일 2회(BID) 받게 됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 코호트 B(파트 2): 엔파토란 중간 용량
CLASI-A >= 8 및/또는 SLEDAI >= 6 중 1개 또는 2개를 갖는 중간 내지 높은 전신 질환 활동도(BILAG A/2B)를 갖는 활동성 SLE를 갖는 참가자는 코호트 B에 등록되어 중간 용량의 엔파토란.
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참가자는 Enpatoran의 필름 코팅 정제를 최대 24주 동안 중간 용량의 경구 BID로 받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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코호트 A: 16주차 피부 홍반성 루푸스 질환 면적 및 중증도 지수-A(CLASI-A) 총 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 16주차
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CLASI(피부 홍반성 루푸스 질병 영역 및 중증도 지수)는 홍반성 루푸스의 질병 활동도(CLASI-A)와 손상을 평가하는 데 사용되는 검증된 도구였습니다.
활동도 척도는 홍반, 비늘/비대, 활동성 탈모, 최근 탈모, 점막 질환을 포함하며, 손상 척도는 색소 이상, 위축, 흉터를 측정했습니다.
CLASI-A 점수는 0에서 70까지 범위를 가지며, 경미, 중등도, 중증 질환은 각각 0-9, 10-20, 21-70 점수에 해당합니다.
홍반과 비늘/비대 하위 점수는 13개 신체 부위에 걸쳐 계산되었으며, 최대 점수는 각각 39와 26입니다.
나머지 5점은 활동성 탈모(0-3), 최근 탈모(0-1), 점막 침범(0-1)의 기여를 반영하여 총 CLASI-A 활동도 점수를 완성합니다.
방향성은 점수가 높을수록 악화되고, 점수가 낮을수록 개선됨을 반영했습니다.
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기준선, 16주차
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코호트 B: 24주차에 영국 아일즈 루푸스 평가 그룹(BILAG) 기반 복합 루푸스 평가(BICLA) 반응을 보인 참가자 수
기간: 24주차에
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BILAG 기반 BICLA 반응은 참가자가 다음 모든 기준을 충족하는 것으로 정의됩니다: 1. 중등도 또는 중증 질병 활동성을 보이는 모든 장기 시스템에서 기준선 BILAG 점수 개선-즉, 모든 등급 A 점수(고용량 치료가 필요한 중증 질병)는 B(중등도), C(경증) 또는 D(활동성 없음)로 개선되어야 합니다; 모든 등급 B 점수(중등도 치료가 필요한 중등도 질병)는 C 또는 D로 개선되어야 합니다; 2. 새로운 BILAG A 점수가 없으며 새로운 BILAG B 점수가 1개 이하; 3. 기준선 대비 총 SLEDAI-2K 점수의 악화 없음; 4. 의사의 전반적 평가에서 유의미한 악화(≤10%) 없음; 그리고 5. 치료 실패 없음, 이는 비-프로토콜 치료의 시작으로 정의됩니다. 방향성은 임상적 개선과 질병 안정화를 향합니다.
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24주차에
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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코호트 A 및 B: 치료 관련 이상사례(TEAE), 중대한 TEAE 및 특별 관심 이상사례(AE)가 발생한 참가자 수
기간: 선별 검사부터 안전성 추적 관찰 기간까지(최대 약 33주)
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AE는 약물 제품을 투여받은 참가자에서 발생한 모든 의학적 이상 반응으로 정의되었으며, 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
따라서 AE는 의약품 또는 프로토콜에 명시된 절차의 사용과 시간적으로 연관된 불리하고 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병으로, 의약품 또는 프로토콜에 명시된 절차와 관련이 있는 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 포함됩니다.
심각한 AE는 다음과 같은 결과를 초래한 AE로 정의되었습니다: 사망; 생명을 위협하는 경우; 지속적/중대한 장애/무능력; 초기/장기간의 입원 치료; 선천적 이상/선천적 결함.
TEAE는 치료 기간 동안 발생일 또는 악화가 있는 사건으로 정의되었습니다.
TEAE에는 심각한 TEAE와 비심각한 TEAE가 포함됩니다.
특별 관심 이상 반응(AESI)은 임상적으로 관심이 있고 면밀히 추적된 심각하거나 비심각한 AE입니다.
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선별 검사부터 안전성 추적 관찰 기간까지(최대 약 33주)
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코호트 A와 B: 비정상적인 실험실 매개변수를 가진 참가자 수
기간: 선별 검사부터 안전성 추적 관찰 기간까지(최대 약 33주)
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실험실 매개변수는 혈액학, 생화학, 요분석, 신독성 및 간독성을 포함했습니다.
비정상적인 실험실 매개변수(등급 3 이상의 중증도)를 보인 참가자 수가 보고되었습니다.
등급 3 이상의 치료 중 발생한 이상반응(TEAE)의 중증도는 미국 국립암연구소(NCI)의 이상반응 공통용어기준(CTCAE) v5.0 독성 등급을 사용하여 다음과 같이 등급화되었습니다: 등급 3 = 중증; 등급 4 = 생명을 위협하는 수준; 등급 5 = 사망.
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선별 검사부터 안전성 추적 관찰 기간까지(최대 약 33주)
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코호트 A 및 B: 프리데리시아 공식(QTcF)으로 보정한 QT 간격의 임상적으로 중요한 증가가 있는 참가자 수
기간: 선별 검사부터 안전성 추적 기간까지(최대 약 33주)
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12-리드 심전도 기록에는 리듬, 심박수(RR 간격으로 측정), PR 간격, QRS 지속 시간 및 QT 간격이 포함되었습니다.
수정 QT 간격(QTcF)은 프리데리시아 공식을 사용하여 계산되었습니다.
12-리드 심전도 기록은 참가자가 반누위 자세로 최소 10분 동안 휴식을 취한 후에 얻었습니다.
임상적 중요성은 연구자가 결정했습니다.
QTcF 결과에서 임상적으로 중요한 증가가 있는 참가자의 수가 보고되었습니다.
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선별 검사부터 안전성 추적 기간까지(최대 약 33주)
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코호트 A 및 코호트 B: 16주 및 24주 시점에서 피부 홍반성 루푸스 활동성 평가자 전반적 평가(CLA-IGA) 척도 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 16주차와 24주차
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커태니어스 루푸스 활동성 조사관의 전반적 평가(CLA-IGA)는 피부 홍반성 루푸스 환자의 질병 중증도를 평가하는 데 사용되는 검증된 임상 보고 결과 측정법입니다.
이 평가법은 전체 병변 특성을 평가하는 5점 서열 척도를 기반으로 하며, 0은 "깨끗한" 피부를 나타내고 4는 "중증" 질병을 나타냅니다.
척도에는 다음과 같은 범주가 포함됩니다: 0 (깨끗함), 1 (거의 깨끗함), 2 (경증), 3 (중등도), 4 (중증).
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기준선 및 16주차와 24주차
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코호트 A와 코호트 B: 16주 및 24주 시점에서 피부 홍반성 루푸스 질환 활동 점수에 대한 의사의 전반적 평가의 기준치 대비 변화
기간: 기초치 및 16주차 및 24주차
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의사의 전반적 질병 활동 평가는 100mm 수평 시각 아날로그 척도(VAS)를 사용하여 기록되었습니다.
점수는 임상 징후, 증상, 검사실 소견 및 환자 보고 결과를 기반으로 한 의사의 종합적 판단을 반영합니다.
PGA는 질병 중증도를 정량화하고 시간 경과에 따른 치료 반응을 모니터링하는 데 사용됩니다.
의사는 참가자의 질병 활동을 0-100mm 범위의 척도로 평가했으며, 0은 질병 활동이 없음을, 100은 최대 질병 활동을 나타냅니다.
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기초치 및 16주차 및 24주차
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코호트 B: BICLA 반응과 임상적으로 의미 있는 코르티코스테로이드(CS) 감소를 모두 보인 참가자 수
기간: 24주차 (BICLA 반응) 및 1일차부터 24주차까지 (CS 감소)
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BICLA(BILAG 기반 복합성 루푸스 평가)는 반응을 모든 기준선 BILAG A 점수가 B, C 또는 D로, 모든 B 점수가 C 또는 D로 개선되고, 새로운 A 점수가 없으며, 새로운 B 점수가 최대 한 개 이하인 것으로 정의합니다.
반응자는 또한 SLEDAI-2K나 의사의 전반적 평가(0.3점 이상 증가로 정의)에서 악화가 없어야 합니다.
코르티코스테로이드(CS) 감량은 1일차에 10mg 이상의 프레드니손 등가 용량이 12주차까지 5mg 이하로 감소하고, 24주차까지 유지되는 것으로 정의됩니다.
BILAG 등급은 질병 심각도를 반영합니다: A = 고용량 치료가 필요한 중증 질환; B = 중등도 치료가 필요한 중등도 질환; C = 경미한 안정성 질환; D = 현재 활동성 없음.
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24주차 (BICLA 반응) 및 1일차부터 24주차까지 (CS 감소)
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코호트 A 및 B: 임상적으로 의미 있는 코르티코스테로이드(CS) 감소를 보인 참가자 수
기간: 1일차부터 24주차까지
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CS 감소는 1일차에 일일 프레드니손 상당 용량이 ≥10 mg에서 12주차 방문 시까지 ≤5 mg으로 감소하고 24주차까지 유지되는 것으로 정의됩니다.
임상적으로 의미 있는 CS 감소가 있는 참가자 수가 보고되었습니다.
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1일차부터 24주차까지
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코호트 A: 16주차 및 24주차에 CLA-IGA 점수가 0 또는 1인 참가자 수
기간: 제16주와 제24주에
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피부 홍반성 루푸스 활동도 평가자의 전반적 평가(CLA-IGA)는 피부 홍반성 루푸스 참가자의 질병 중증도를 평가하기 위해 사용되는 검증된 임상의 보고 결과 측정 도구입니다.
이는 전체 병변 특성을 평가하는 5점 서열 척도를 기반으로 하며, 0은 피부가 "명확함"을 나타내고 4는 "심각한" 질병을 나타냅니다.
척도에는 다음 범주가 포함됩니다: 0 (명확함), 1 (거의 명확함), 2 (경증), 3 (중등도), 4 (심각함).
16주차 및 24주차에 CLA-IGA 점수가 0 또는 1인 참가자 수가 보고되었습니다.
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제16주와 제24주에
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코호트 B: 24주차에 전신 홍반성 루푸스 반응 지수-4(SRI-4) 반응을 보인 참가자 수
기간: 24주째에
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SRI-4 반응은 Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K) 총 점수에서 ≥4점 감소, 새로운 British Isles Lupus Assessment Group (BILAG) A 등급 없음 및 새로운 BILAG B 도메인 점수가 1개 이하, Physician's Global Assessment of Disease Activity (PGA)에서 기준선 대비 악화 없음(10% 미만 증가) 및 치료 실패 없음을 의미합니다.
SLEDAI-2K 평가는 0(증상 없음)부터 105(정의된 모든 증상 존재)까지 총점을 가지는 24개 항목으로 구성되며, 점수가 높을수록 질병 활동도가 증가함을 나타냅니다.
BILAG 지수: Systemic Lupus Erythematosus (SLE)와 관련된 임상 징후, 증상 또는 실험실 매개변수를 평가하며, 9개의 장기 시스템으로 구분됩니다.
각 장기 시스템별 A=중증 질환, B=중등도 질환, C=경증 안정 질환, D=비활성(이전에 활동적), E=비활성(영향 받은 적 없음)으로 평가됩니다.
PGA는 시각적 상사 척도(0=매우 양호, 100=매우 불량)로 질병 활동도를 평가합니다.
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24주째에
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코호트 B: 24주차에 루푸스 저활동성 질환 상태(LLDAS) 달성 참가자 수
기간: 24주차에
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루푸스 저활동성 상태(LLDAS) 24주차 달성은 다음과 같은 모든 기준을 특정 시점에서 충족하는 것으로 정의됩니다: SLE 질환 활동 지수 2000(SLEDAI-2K) ≤4(주요 장기 시스템에서 활동 없음), 이전 평가와 비교하여 새로운 질환 활동 없음, 의사 전반적 평가(PGA) ≤1, 현재 프레드니손 용량 ≤7.5mg/일, 그리고 면역억제 요법의 표준 유지 용량.
24주차에 LLDAS 달성한 참가자 수가 보고되었습니다.
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24주차에
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코호트 B: 24주차 완화 달성 참가자 수
기간: 24주차에
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관해 도달은 임상 하이브리드 안전성 지수(Clinical Hybrid Safety of Estrogens in Lupus Erythematosus National Assessment-Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index) 점수 0점, 의사의 전신성 홍반성 루푸스 전반적 평가(Physician's Global Assessment of Systemic Lupus Erythematosus) <0.5(0-3 척도), 일일 프레드니솔론-동등 용량 ≤5 mg, 생물학적 제제를 포함한 면역억제 요법의 안정적인 사용으로 정의되었습니다.
관해를 달성한 참가자 수를 보고하였습니다.
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24주차에
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코호트 B: 24주차 기준선 압통 및 부종 수치 50% 감소 참가자 비율
기간: 24주차에
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28개 관절 평가 설문지는 양쪽 각각 14개 관절(총 28개 관절)의 압통과 부종을 평가합니다.
각 관절 평가 결과는 "없음", "있음", "대체됨" 또는 "평가 불가"로 기록됩니다.
압통 28개 관절 수는 압통이 있는 관절 수로 계산됩니다.
부종 28개 관절 수는 부종이 있는 관절 수로 계산됩니다.
압통 및 부종 관절 수는 압통과 부종이 모두 있는 관절 수로 계산됩니다.
24주차에 기준선 대비 압통 및 부종 관절 수가 50% 감소한 참가자 비율이 보고되었습니다.
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24주차에
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코호트 B: 첫 중등도/중증 영국 아일랜드 루푸스 평가 그룹(BILAG) 악화까지의 시간
기간: 기준선 (1일차)부터 24주차까지
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첫 번째 중등도/중증 영국제도 루푸스 평가 그룹(BILAG) 발현까지의 시간은 기준 시점부터 BILAG 지수로 측정한 중등도 또는 중증 질환 활동이 처음 발생하는 시점까지의 시간으로 정의됩니다.
BILAG 지수는 9개의 장기 시스템에 걸친 전신성 홍반성 루푸스(SLE)와 관련된 임상 징후, 증상 및 실험실 매개변수를 평가합니다.
각 장기 시스템은 알파벳 순으로 점수가 매겨집니다: A(중증 질환), B(중등도 질환), C(경증 안정 질환), D(비활성화되었지만 이전에 활동적이었던 경우), E(비활성화되었으며 영향을 받은 적이 없는 경우).
중등도/중증 발현은 이전 방문과 비교하여 모든 장기 시스템에서 최소한 하나의 새로운 또는 악화된 BILAG A 점수(중증 질환 활동) 또는 두 개 이상의 새로운 또는 악화된 BILAG B 점수(중등도 질환 활동)가 존재하는 것으로 정의됩니다.
첫 번째 중등도/중증 영국제도 루푸스 평가 그룹(BILAG) 발현까지의 시간은 카플란-마이어 방법을 통해 추정되었습니다.
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기준선 (1일차)부터 24주차까지
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코호트 B: 첫 전신성 홍반성 루푸스 질환 활동 지수(SLEDAI) 플레어 지수(SFI) 중증 플레어까지의 시간
기간: 베이스라인(1일차)부터 24주차까지
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Time to First Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI) Flare Index (SFI) Severe Flare는 기준 시점부터 SLEDAI Flare Index (SFI)로 측정된 중증 악화의 첫 발생까지의 시간으로 정의됩니다.
중증 악화는 이전 방문 대비 SLEDAI 점수에서 ≥12점 증가와 함께 의사의 전반적 평가(0-3 시각적 아날로그 척도 기준)에서 ≥2.5점 증가, 그리고 0.5 mg/kg/일 이상 용량의 코르티코스테로이드 시작 및/또는 새로운 면역억제제 추가와 같은 치료 변화가 동반되는 특징을 가집니다.
Time to First Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI) Flare Index (SFI) Severe Flare는 카플란-마이어 방법을 통해 추정되었습니다.
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베이스라인(1일차)부터 24주차까지
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코호트 A 및 B: 24주차 Skindex 29+3 증상 도메인 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 24주차
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Skindex 29+3는 CLE 집단을 대상으로 피부 특이적 증상과 기능을 자가 보고하는 측정 도구로, 다양한 피부 질환에 사용하도록 설계된 Skindex-29의 항목과 루푸스에 특화된 3개의 추가 항목으로 구성됩니다.
하위 척도 점수는 Skindex-29의 3가지 원래 영역, 즉 증상, 기능, 정서적 안녕감 각각에 대해 생성됩니다.
모든 하위 척도 점수에서 높은 점수는 낮은 기능/악화된 증상을 나타냅니다.
증상 영역에는 가려움, 작열감, 따끔거림, 통증과 같은 신체적 감각을 측정하는 항목이 포함됩니다.
각 항목은 1("전혀 없음")부터 5("항상")까지의 5점 리커트 척도로 평가되며, 점수는 0-100 척도로 변환되어 높은 점수가 더 심각한 증상을 나타냅니다.
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기준선 및 24주차
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코호트 A 및 B: 기준선 대비 24주차 Skindex 29+3 기능 영역 점수의 변화
기간: 기준선 및 24주차
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Skindex 29+3은 CLE 환자 집단을 위한 피부 특이적 증상 및 기능에 대한 자가 보고 측정 도구로, 다양한 피부 질환에 사용하도록 설계된 Skindex-29의 항목과 루푸스에 특화된 3개의 추가 항목을 포함합니다.
하위 척도 점수는 Skindex-29의 3가지 원래 영역, 즉 증상, 기능 및 정서적 안녕감 각각에 대해 생성됩니다.
모든 하위 척도 점수에서 높은 점수는 낮은 기능/악화된 증상을 나타냅니다.
기능 영역은 피부 질환이 일상 활동, 사회적 상호작용 및 업무에 미치는 영향을 평가합니다.
항목은 5점 리커트 척도(1 = "전혀 없음"에서 5 = "항상")로 평가되며 0-100 척도로 변환되며, 높은 점수는 기능의 더 큰 장애를 반영합니다.
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기준선 및 24주차
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코호트 A와 B: 24주차의 Skindex 29+3 감정 영역 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 24주차
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Skindex 29+3은 피부 홍반성 루푸스(CLE) 환자 집단을 위한 피부 특이적 증상 및 기능에 대한 자가 보고 측정 도구로, 다양한 피부 질환에 사용하도록 설계된 Skindex-29의 항목과 루푸스에 특화된 3가지 추가 항목을 포함합니다.
Skindex-29의 원래 3개 영역(즉, 증상, 기능, 정서적 안녕감) 각각에 대해 하위 척도 점수가 생성됩니다.
모든 하위 척도 점수에서 점수가 높을수록 기능 저하/악화된 증상을 나타냅니다.
Skindex-29+3의 정서 영역은 피부 홍반성 루푸스 환자에서 피부 질환의 심리적 영향을 평가합니다.
이 영역에는 피부 증상과 관련된 당황, 좌절, 분노, 슬픔, 걱정과 같은 감정을 측정하는 항목들이 포함됩니다.
각 항목은 1("전혀 없음")부터 5("항상")까지의 5점 리커트 척도로 평가되며, 점수는 0-100 척도로 변환됩니다. 점수가 높을수록 더 큰 정서적 고통을 나타냅니다.
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기준선 및 24주차
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코호트 A 및 B: 24주차의 Skindex 29+3 루푸스 특이 도메인 점수에서의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 24주차
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Skindex-29+3은 CLE 환자 집단을 위한 피부 관련 증상과 기능에 대한 자가 보고 측정 도구입니다.
이는 피부과적 질환 전반에 사용하도록 설계된 Skindex-29의 문항과, 루푸스에 특화된 추가 3개 문항을 포함합니다.
3개의 기존 영역(증상, 기능, 정서적 안녕)에 대한 하위 척도 점수가 생성됩니다.
모든 하위 척도에서 높은 점수는 더 심한 증상이나 더 낮은 기능을 나타냅니다.
루푸스 특이적 영역은 피부 루푸스에 고유한 증상과 우려사항(햇빛에 대한 민감성, 환경 노출에 의한 악화, 루푸스 관련 피부 변화의 정서적 영향 등)을 포착합니다.
각 문항은 1("전혀 없음")부터 5("항상")까지의 5점 리커트 척도로 평가되며, 점수는 0-100 척도로 변환됩니다.
높은 점수는 더 큰 증상 부담과 질병 영향을 반영합니다.
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기준선 및 24주차
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코호트 A와 B: 24주차의 만성 질환 기능 평가(FACIT)-피로 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준 시점 및 24주차
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기능적 만성 질환 평가 - 피로도(FACIT-Fatigue)는 13개 항목으로 구성된 자가 보고 설문지로, 전신성 홍반성 루푸스를 포함한 만성 질환 환자의 피로도와 일상 활동 및 기능에 미치는 영향을 평가하기 위해 설계되었습니다.
각 항목은 0 = "전혀 아니다"에서 4 = "매우 그렇다"까지의 5점 리커트 척도로 평가됩니다.
항목은 0이 가장 나쁜 결과를, 4가 가장 좋은 결과를 나타내도록 점수가 매겨집니다.
점수 범위는 0에서 52까지이며, 점수가 높을수록 피로도가 적고 기능이 더 좋음을 나타냅니다.
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기준 시점 및 24주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Responsible, EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 3월 31일
기본 완료 (실제)
2024년 11월 20일
연구 완료 (실제)
2024년 11월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 12월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 12월 8일
처음 게시됨 (실제)
2021년 12월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 17일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MS200569_0003
- 2021-004648-27 (EudraCT 번호)
- 2024-510872-18-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
우리는 임상 시험 데이터의 책임 있는 공유를 통해 공중 보건을 향상시키기 위해 최선을 다하고 있습니다.
미국과 유럽 연합에서 신제품 또는 승인된 제품에 대한 새로운 적응증이 승인된 후, 연구 후원자 및/또는 계열사는 연구 프로토콜, 익명화된 환자 데이터 및 연구 수준 데이터, 수정된 임상 연구 보고서를 다음과 공유합니다. 적법한 연구를 수행하는 데 필요한 자격을 갖춘 과학 및 의학 연구원의 요청 시.
데이터 요청 방법에 대한 자세한 내용은 당사 웹사이트 bit.ly/IPD21에서 확인할 수 있습니다.
IPD 공유 기간
미국과 유럽 연합에서 승인된 제품에 대한 신제품 또는 새로운 적응증 승인 후 6개월 이내
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 과학 및 의료 연구원이 데이터를 요청할 수 있습니다.
이러한 요청은 회사 포털에 서면으로 제출해야 하며 연구자 자격 기준 및 연구 제안의 적법성에 대해 내부적으로 검토합니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ANALYTIC_CODE
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .