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L'étude WILLOW avec M5049 en SLE et CLE (SCLE et/ou DLE) (WILLOW)

17 novembre 2025 mis à jour par: EMD Serono Research & Development Institute, Inc.

Une étude de phase II, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose variable, parallèle et adaptative pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'enpatoran dans les participants SLE et CLE (SCLE et/ou DLE) recevant la norme de soins (WILLOW)

Le but de cette étude de panier de preuve de concept (PoC) et de recherche de dose (DF) est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité d'Enpatoran administré par voie orale sur 24 semaines dans le lupus érythémateux disséminé (SLE) et le lupus érythémateux cutané (CLE ; lupus cutané subaigu). érythémateux [SCLE] et/ou lupus érythémateux discoïde [DLE]) participants dans un cadre randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, parallèle, adaptatif et de dosage. Durée de l'étude : 33 semaines Fréquence des visites : toutes les 2 ou 4 semaines Enpatoran n'est pas disponible via un programme d'accès étendu.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

456

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Cape Town, Afrique du Sud
        • Arthritis Clinical Research Trial Unit - Dr CE Spargo and Dr RB Bhorat
      • Pretoria, Afrique du Sud
        • University of Pretoria Clinical Research Unit - Parent
      • Umhlanga, Afrique du Sud
        • Naidoo, A - Netcare Umhlanga Hospital
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine
        • CINME - Centro De Investigaciones Metabolicas
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentine
        • Buenos Aires Skin
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentine
        • Centro Dermatologico Schejtman
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentine
        • Hospital Militar Central Dr. Cosme Argerich
      • Mar del Plata, Argentine
        • Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata - CIM
      • Mendoza, Argentine
        • Instituto de Reumatologia
      • Rosario, Argentine
        • Instituto Medico de la Fundacion Estudios Clinicos
      • San Fernando, Argentine
        • Instituto Medico de alta Complejidad San Isidro S.A (IMAC)
      • San Juan, Argentine
        • CER San Juan Centro Polivalente de Asistencia e Inv. Clinica
      • San Miguel, Argentine
        • Psoriahue-Medicina Interdisciplinar
      • San Miguel de Tucumán, Argentine
        • Centro de Investigaciones Médicas Tucuman
      • San Miguel de Tucumán, Argentine
        • Investigaciones Clinicas Tucuman
  • Australie
      • Clayton, Australie
        • Monash Medical Centre Clayton
      • Westmead, Australie
        • Westmead Hospital - SUPERSEDED
      • Woolloongabba, Australie
        • Veracity Clinical Research
  • Brésil
      • Belo Horizonte, Brésil
        • Santa Casa de Misericordia de Belo Horizonte
      • Cuiabá, Brésil
        • Oncovida - Centro de Onco-Hematologia de Mato Grosso
      • Curitiba, Brésil
        • CETI - Centro de Estudos em Terapias Inovadoras Ltda.
      • Fortaleza, Brésil
        • HUWC - UFC - Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará
      • Juiz de Fora, Brésil
        • CMiP - Centro Mineiro de Pesquisa
      • Lajeado, Brésil
        • Hospital Bruno Born
      • Porto Alegre, Brésil
        • Hospital Moinhos de Vento
      • Salvador, Brésil
        • Clínica SER da Bahia
      • São José do Rio Preto, Brésil
        • Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose do Rio Preto - CIP - Centro Integrado de Pesquisa
      • São Paulo, Brésil
        • CEPIC - Centro Paulista de Investigação Clínica e Serviços Médicos
      • São Paulo, Brésil
        • CPCLIN - Centro de Pesquisas Clínicas Ltda.
  • Bulgarie
      • Haskovo, Bulgarie
        • DCC 'Sveti Georgi' EOOD - Cardiology Office
      • Plovdiv, Bulgarie
        • MC Artmed OOD
      • Sevlievo, Bulgarie
        • Medical Center-1-Sevlievo EOOD
      • Sofia, Bulgarie
        • DCC "Alexandrovska", EOOD
      • Sofia, Bulgarie
        • Military Medical Academy - MHAT - Sofia - Department of Rheumatology
      • Sofia, Bulgarie
        • UMHAT "Sv. Ivan Rilski", EAD - Clinic of Rheumatology
  • Chili
      • Osorno, Chili
        • Clinica Alemana de Osorno
      • Santiago, Chili
        • Centro Medico Prosalud
      • Santiago, Chili
        • BioMedica Research Group - Psicomedica Clinical and Research Group
      • Santiago, Chili
        • CeCim Biocinetic
      • Santiago, Chili
        • CIEC - Centro Internacional de Estudios Clínicos - Valenzuela Y Compania Ltda
      • Santiago, Chili
        • Dermacross
  • Chine
      • Baotou, Chine
        • The First Affiliated Hospital of Baotou Medical College
      • Beijing, Chine
        • Peking Union Medical College Hospital - Beijing Union Medical College Hospital
      • Changchun, Chine
        • The First Hospital of Jilin University
      • Changsha, Chine
        • The 2nd Xiangya Hospital of Central South University
      • Chengdu, Chine
        • West China Hospital, Sichuan University
      • Guangzhou, Chine
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Chine
        • Guangdong Provincial People's Hospital - Oncology
      • Haikou, Chine
        • Hainan General Hospital
      • Hohhot, Chine
        • The Affiliated Hospital of Inner Mongolia Medical University
      • Luoyang, Chine
        • The First Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology
      • Nanchang, Chine
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
      • Nanjing, Chine
        • Hospital for Skin Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences
      • Nanjing, Chine
        • The Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University
      • Shanghai, Chine
        • Shanghai Skin Disease Hospital
      • Shanghai, Chine
        • Huashan Hospital, Fudan University
      • Shanghai, Chine
        • Renji Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine - West Branch
      • Shanghai, Chine
        • Ruijin Hospital of Shanghai Jiaotong University School of Medicine
      • Suzhou, Chine
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
      • Tianjin, Chine
        • Tianjin Medical University General Hospital
      • Xi'an, Chine
        • The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
  • Colombie
      • Barranquilla, Colombie
        • Centro de Investigacion Medico Asistencial S.A.S
      • Bogotá, Colombie
        • Centro de Investigacion en Reumatologia y Especialidades Medicas CIREEM S.A.S.
      • Bucaramanga, Colombie
        • Servimed S.A.S.
      • Medellín, Colombie
        • Centro Integral de Reumatologia del Caribe SAS CIRCARIBE SAS
      • Zipaquirá, Colombie
        • Healthy Medical Center
  • Corée du Sud
      • Busan, Corée du Sud
        • Pusan National University Hospital
      • Incheon, Corée du Sud
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Seoul, Corée du Sud
        • Seoul National University Hospital
      • Suwon, Corée du Sud
        • Ajou University Hospital
  • Espagne
      • A Coruña, Espagne
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña - Servicio de Reumatologia
      • Castelló, Espagne
        • Hospital General de Castellon - Servicio de Reumatologia
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario 12 de Octubre - Servicio de Reumatologia
      • Málaga, Espagne
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Reumatology Dept
      • Santander, Espagne
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla - Servicio de Reumatologia
      • Seville, Espagne
        • Hospital Quironsalud Sagrado Corazon - Reumatologia
      • Valencia, Espagne
        • Hospital Universitario Dr. Peset - Servicio de Reumatologia
      • Valladolid, Espagne
        • Hospital Universitario Rio Hortega - Servicio de Medicina Interna
  • Grèce
      • Athens, Grèce
        • General Hospital of Athens Laiko
      • Athens, Grèce
        • "Andreas Syggros" Hospital - Department of Dermatology
      • Pátrai, Grèce
        • University Hospital of Patra
      • Thessaloniki, Grèce
        • General Hospital of Thessaloniki "Hippokration"
      • Thessaloniki, Grèce
        • General Hospital Papageorgiou
      • Thessaloniki, Grèce
        • Skin and Venereal Diseases' Hospital
  • Israël
      • Ramat Gan, Israël
        • Chaim Sheba Medical Center - pt
  • Japon
      • Asahikawa-shi, Japon
        • NHO Asahikawa Medical Center - Dept of Gastroenterology
      • Chiba, Japon
        • NHO Chibahigashi National Hospital - Dept of Allergy/Rheumatology
      • Chūōku, Japon
        • St. Luke's International Hospital - Dept of Immunology/Allergy
      • Hiroshima, Japon
        • Hiroshima University Hospital - Dept of Rheumatology/Immunology
      • Kagoshima, Japon
        • Eiraku Clinic - Dept of Rheumatology
      • Kanazawa, Japon
        • Kanazawa University Hospital - Dept of Rheumatology/Immunology
      • Kawagoe-shi, Japon
        • Saitama Medical Center - Dept of Rheumatology/Immunology
      • Kita-gun, Japon
        • Kagawa University Hospital - Dept of Immunology/ Rheumatology
      • Meguro-ku, Japon
        • Toho University Ohashi Medical Center - Dept of Immunology/Rheumatology
      • Sapporo, Japon
        • Hokkaido University Hospital - Dept of Internal Medicine 2(Rheumatology/Immunolog
      • Sendai, Japon
        • Tohoku University Hospital - Dept of Hematology/Immunology
      • Toon-shi, Japon
        • Ehime University Hospital - Dept of Immunology/Rheumatology
  • Maurice
      • Quatre Bornes, Maurice
        • CAP Research Ltd
  • Mexique
      • Cuernavaca, Mexique
        • Consultorio Particular del Dr. Miguel Cortes Hernandez - (dentro del Centro de Especialidades Medicas Vista
      • Guadalajara, Mexique
        • Centro de Estudios de Investigacion Basica Y Clinica SC
      • Mexicali, Mexique
        • Centro Medico del Angel
      • Mexico City, Mexique
        • CAIMED Investigacion en Salud S.A de C.V.
      • México, Mexique
        • Centro de Investigacion Clínica GRAMEL S.C
      • México, Mexique
        • Consultorio de Reumatologia - Hospital Angeles Lindavista Cons. 445B
      • México, Mexique
        • Grupo Médico Camino S.C.
      • México, Mexique
        • Clinstile, S.A. de C.V.
      • México, Mexique
        • CITER, Centro de Investigacion y Tratamiento de las Enfermedades Reumaticas SA de CV
      • Torreón, Mexique
        • CIMAB S.A. de C.V. - Centro de Investigacion Medica Alberto Bazzoni
      • Yucatán, Mexique
        • Medical Care & Research SA de CV
  • Moldavie
      • Chisinau, Moldavie
        • ICS ARENSIA Exploratory Medicine SRL - Republican Clinical Hospital "Timofei Mosneaga"
  • Philippines
      • Cebu City, Philippines
        • Perpetual Succour Hospital
      • Davao City, Philippines
        • Davao Doctors Hospital - Medicine
      • Iloilo City, Philippines
        • Iloilo Doctors Hospital
      • Lipa City, Philippines
        • Mary Mediatrix Medical Center
      • Manila, Philippines
        • Chinese General Hospital & Medical Center
      • Quezon City, Philippines
        • Far Eastern University - Dr. Nicanor Reyes Medical Foundation - Department of Child Health
      • Quezon City, Philippines
        • Ospital Ng Makati
  • Pologne
      • Bialystok, Pologne
        • Nova Reuma Spolka Partnerska
      • Kościan, Pologne
        • Prywatna Praktyka Lekarska prof Pawel Hrycaj
      • Krakow, Pologne
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Krakow, Pologne
        • Centrum Nowoczesnych Terapii Dobry Lekarz
      • Opole, Pologne
        • Twoja Przychodnia Opolskie Centrum Medyczne
      • Poznan, Pologne
        • Twoja Przychodnia PCM
      • Szczecin, Pologne
        • Twoja Przychodnia-Szczecinskie Centrum Medyczne
      • Warsaw, Pologne
        • Clinical Best Solutions - Warszawa
  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie
        • Centrul Medical Monza SRL - Arensia Exploratory Medicine
      • Bucharest, Roumanie
        • S.C Delta Health Care S.R.L - Ponderas Academic Hospital
      • Bucharest, Roumanie
        • Spitalul Clinic "Sf. Maria" - Clinica de Medicina Interna si Reumatologie
      • Bucharest, Roumanie
        • Spitalul Clinic "Sf. Maria" - parent
      • Bucharest, Roumanie
        • Spitalul Clinic Colentina - parent
      • Râmnicu Vâlcea, Roumanie
        • SC Medaudio-Optica SRL
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie
        • Institute of Rheumatology
      • Belgrade, Serbie
        • Institute of Rheumatology- 1
      • Belgrade, Serbie
        • Institute of Rheumatology-1
      • Belgrade, Serbie
        • University Clinical Center of Serbia - Clinic of Alergology and Imunology
      • Kragujevac, Serbie
        • University Clinical Center Kragujevac
  • Taïwan
      • Kaohsiung City, Taïwan
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
      • Taipei, Taïwan
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taïwan
        • Cheng Hsin General Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Torrance, California, États-Unis, 90509
        • The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center
    • Florida
      • Brandon, Florida, États-Unis, 33511
        • Bay Area Arthritis And Osteoporosis
      • Miami, Florida, États-Unis, 33135
        • Advance Medical Research Center
      • Miami, Florida, États-Unis, 33165
        • New Horizon Research Center, Inc
      • Miami Lakes, Florida, États-Unis, 33014
        • Charisma Medical and Research Center
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32819
        • HMD Research, LLC
      • Tamarac, Florida, États-Unis, 33321
        • D&H Tamarac Research Center, LLC
    • Georgia
      • Sugar Hill, Georgia, États-Unis, 30518
        • RNA America Health Sciences
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46256
        • Dawes Fretzin Dermatology Group, LLC
    • Michigan
      • Grand Blanc, Michigan, États-Unis, 48439
        • AA MRC LLC Ahmed Arif Medical Research Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Smithfield, North Carolina, États-Unis, 27577
        • Across the Life Span
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43215
        • Ohio State University - CTMO Parent
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38119
        • Ramesh C Gupta, MD - Memphis, TN

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • CLE actif (SCLE et / ou DLE) avec une zone de maladie CLE et un indice d'activité (CLASI-A)> = 8
  • SLE actif avec présence de : CLASI-A >= 8 et BILAG 2004 1B, C, D (c'est-à-dire [c'est-à-dire], Non BILAG 2004 A et Non BILAG 2004 >= 2B) ou BILAG 2004 >= 1A ou 2B et 1 ou 2 des éléments suivants : Hybrid Safety of Estrogens in Systemic Lupus Erythematosus National Assessment (SELENA)-SLEDAI >= 6 at Screening Visit and hybride clinique confirmé SELENA-SLEDAI >= 4 (à l'exclusion des paramètres de laboratoire) lors de la visite du jour 1 et/ou CLASI-A >= 8
  • Recevoir une dose stable d'au moins l'un des traitements standard suivants pour le lupus : immunomodulateur/immunosuppresseur, corticostéroïdes oraux et/ou corticostéroïdes topiques
  • D'autres critères d'inclusion définis par le protocole pourraient s'appliquer

Critère d'exclusion:

  • Maladie auto-immune ou rhumatismale autre que LED ou CLE
  • Maladies dermatologiques autres que les manifestations cutanées du LED ou du CLE
  • Conditions médicales non contrôlées, y compris événements cardiovasculaires importants, néphrite lupique active et trouble neurologique actif
  • Infection virale, bactérienne ou fongique cliniquement significative en cours ou active
  • Antécédents de crises incontrôlées ou d'autres troubles neurologiques
  • Antécédents ou positif pour le virus de l'immunodéficience humaine, le virus de l'hépatite C ou le virus de l'hépatite B
  • Antécédents de malignité
  • D'autres critères d'exclusion définis par le protocole pourraient s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Cohorte A : Placebo
Les participants atteints de CLE (SCLE actif et/ou DLE) ou de LED avec éruption lupique principalement active (Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index [CLASI-A] supérieur ou égal à [>=] 8) seront inscrits dans la cohorte A pour recevoir un placebo correspondant à Enpatoran.
Médicament: Placebo
Les participants recevront un placebo correspondant à Enpatoran jusqu'à 24 semaines.
Expérimental: Cohorte A : Enpatoran à faible dose
Les participants atteints de CLE (SCLE actif et/ou DLE) ou de LED avec une éruption lupique principalement active (CLASI-A >= 8) seront inscrits dans la cohorte A pour recevoir une faible dose d'Enpatoran.
Médicament: Enpatoran à faible dose
Les participants recevront des comprimés pelliculés d'Enpatoran à faible dose par voie orale, deux fois par jour (BID) jusqu'à 24 semaines.
Autres noms:
  • M5049
Expérimental: Cohorte A : Enpatoran dose moyenne
Les participants atteints de CLE (SCLE actif et/ou DLE) ou de LED avec éruption lupique principalement active (CLASI-A >= 8) seront recrutés dans la cohorte A pour recevoir une dose moyenne d'Enpatoran.
Médicament: Enpatoran dose moyenne
Les participants recevront des comprimés pelliculés d'Enpatoran à dose moyenne, par voie orale, BID jusqu'à 24 semaines.
Autres noms:
  • M5049
Expérimental: Cohorte A : Enpatoran à forte dose
Les participants atteints de CLE (SCLE actif et/ou DLE) ou de LED avec une éruption lupique principalement active (CLASI-A >= 8) seront inscrits dans la cohorte A pour recevoir une dose élevée d'Enpatoran.
Médicament: Enpatoran à forte dose
Les participants recevront des comprimés pelliculés d'Enpatoran à forte dose, par voie orale, BID jusqu'à 24 semaines.
Autres noms:
  • M5049
Comparateur placebo: Cohorte B (Partie 1 + Partie 2) : Placebo
Les participants atteints de LED actif qui ont une activité de la maladie systémique modérée à élevée (British Isles Lupus Assessment Group [BILAG A/2B]) avec 1 ou 2 des éléments suivants : CLASI-A >= 8 et/ou Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI ) >= 6 seront inscrits dans la cohorte B pour recevoir un placebo correspondant à Enpatoran.
Médicament: Placebo
Les participants recevront un placebo correspondant à Enpatoran jusqu'à 24 semaines.
Expérimental: Cohorte B (Partie 1 + Partie 2) : Enpatoran à forte dose
Les participants atteints de LED actif qui ont une activité systémique modérée à élevée de la maladie (BILAG A/2B) avec 1 ou 2 des éléments suivants : CLASI-A >= 8 et/ou SLEDAI >= 6 seront inscrits dans la cohorte B pour recevoir une dose élevée de Enpatoran.
Médicament: Enpatoran à forte dose
Les participants recevront des comprimés pelliculés d'Enpatoran à forte dose, par voie orale, BID jusqu'à 24 semaines.
Autres noms:
  • M5049
Expérimental: Cohorte B (Partie 2) : Enpatoran à faible dose
Les participants atteints de LED actif qui ont une activité de la maladie systémique modérée à élevée (BILAG A/2B) avec 1 ou 2 des éléments suivants : CLASI-A >= 8 et/ou SLEDAI >= 6 seront inscrits dans la cohorte B pour recevoir une faible dose de M5049.
Médicament: Enpatoran à faible dose
Les participants recevront des comprimés pelliculés d'Enpatoran à faible dose par voie orale, deux fois par jour (BID) jusqu'à 24 semaines.
Autres noms:
  • M5049
Expérimental: Cohorte B (Partie 2) : Enpatoran dose moyenne
Les participants atteints de LED actif qui ont une activité systémique modérée à élevée de la maladie (BILAG A/2B) avec 1 ou 2 des éléments suivants : CLASI-A >= 8 et/ou SLEDAI >= 6 seront inscrits dans la cohorte B pour recevoir une dose moyenne de Enpatoran.
Médicament: Enpatoran dose moyenne
Les participants recevront des comprimés pelliculés d'Enpatoran à dose moyenne, par voie orale, BID jusqu'à 24 semaines.
Autres noms:
  • M5049

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cohorte A : Variation par rapport à la valeur initiale du score total de l'indice de surface et de sévérité du lupus érythémateux cutané-A (CLASI-A) à la semaine 16
Délai: Valeur de base, semaine 16
Le CLASI (Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index) était un instrument validé utilisé pour évaluer l'activité de la maladie (CLASI-A) et les lésions dans le lupus érythémateux. L'échelle d'activité comprenait l'érythème, la desquamation/hypertrophie, l'alopécie active, la perte de cheveux récente et la maladie des muqueuses, tandis que l'échelle des lésions mesurait la dyspigmentation, l'atrophie et les cicatrices. Les scores CLASI-A variaient de 0 à 70, avec une maladie légère, modérée et sévère correspondant respectivement à des scores de 0-9, 10-20 et 21-70. Les sous-scores d'érythème et de desquamation/hypertrophie étaient calculés sur 13 zones corporelles, avec des scores maximums de 39 et 26, respectivement. Les 5 points restants reflétaient les contributions de l'alopécie active (0-3), de la perte de cheveux récente (0-1) et de l'atteinte des muqueuses (0-1), complétant le score total d'activité CLASI-A. La directionnalité reflétait une aggravation avec des scores plus élevés et une amélioration avec des scores plus bas.
Valeur de base, semaine 16
Cohort B : Nombre de participants ayant une réponse selon l'évaluation composite du lupus basée sur le British Isles Lupus Assessment Group (BICLA) à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
La réponse BICLA basée sur le BILAG est définie comme suit : les participants doivent remplir tous les critères suivants : 1. Amélioration des scores BILAG de référence dans tous les systèmes d'organes présentant une activité modérée ou sévère de la maladie, c'est-à-dire que tous les scores de grade A (maladie sévère nécessitant un traitement à haute dose) doivent s'améliorer pour atteindre le grade B (modéré), C (léger) ou D (aucune activité) ; tous les scores de grade B (maladie modérée nécessitant un traitement modéré) doivent s'améliorer pour atteindre le grade C ou D ; 2. Aucun nouveau score BILAG A et pas plus d'un nouveau score BILAG B ; 3. Aucune aggravation du score total SLEDAI-2K par rapport à la valeur de référence ; 4. Aucune détérioration significative (≤10%) dans l'évaluation globale du médecin ; et 5. Aucun échec thérapeutique, défini comme l'initiation d'un traitement non conforme au protocole. L'objectif est d'atteindre une amélioration clinique et une stabilisation de la maladie.
À la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cohorte A et B : Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (EIET), des EIET graves et des événements indésirables (EI) d'intérêt particulier
Délai: Du dépistage jusqu'à la période de suivi de sécurité (jusqu'à environ 33 semaines)
Un événement indésirable (EI) était défini comme toute manifestation médicale défavorable survenue chez un participant ayant reçu un produit pharmaceutique et qui n'avait pas nécessairement de relation causale avec ce traitement. Un EI pouvait donc être tout signe, symptôme ou maladie défavorable et non intentionnel, survenant dans un délai compatible avec l'utilisation d'un médicament ou d'une procédure spécifiée par le protocole, qu'il soit considéré comme lié ou non au médicament ou à la procédure spécifiée par le protocole. Un événement indésirable grave (EIG) était défini comme un EI entraînant l'un des critères suivants : décès ; mise en jeu du pronostic vital ; invalidité/incapacité persistante/significative ; hospitalisation initiale/prolongée ; anomalie congénitale/malformation à la naissance. Les événements indésirables émergents de traitement (EIET) étaient définis comme des événements dont la date de début ou l'aggravation survenait pendant la période de traitement. Les EIET incluaient les EIET graves et les EIET non graves. Les événements indésirables d'intérêt particulier (EAIP) sont des EI graves ou non graves qui présentent un intérêt clinique et ont été étroitement surveillés.
Du dépistage jusqu'à la période de suivi de sécurité (jusqu'à environ 33 semaines)
Cohortes A et B : Nombre de participants avec des paramètres de laboratoire anormaux
Délai: Du dépistage jusqu'à la période de suivi de sécurité (jusqu'à environ 33 semaines)
Les paramètres de laboratoire comprenaient l'hématologie, la biochimie, l'analyse d'urine, la toxicité rénale et l'hépatotoxicité. Le nombre de participants présentant des paramètres de laboratoire anormaux (gravité de grade supérieur ou égal à 3) a été rapporté. La gravité des événements indésirables émergents de traitement (TEAE) de grade 3 ou plus a été évaluée en utilisant les grades de toxicité du National Cancer Institute - Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v5.0, comme suit : Grade 3 = Sévère ; Grade 4 = Menace vitale ; Grade 5 = Décès.
Du dépistage jusqu'à la période de suivi de sécurité (jusqu'à environ 33 semaines)
Cohorts A et B : Nombre de participants présentant des augmentations cliniquement importantes de l'intervalle QT corrigé selon la formule de Fridericia (QTcF)
Délai: De la sélection jusqu'à la période de suivi de sécurité (jusqu'à environ 33 semaines)
Les enregistrements ECG à 12 dérivations comprenaient le rythme, la fréquence cardiaque (mesurée par l'intervalle RR), l'intervalle PR, la durée du QRS et l'intervalle QT. L'intervalle QT corrigé (QTcF) a été calculé à l'aide de la formule de Fridericia. Les enregistrements ECG à 12 dérivations ont été obtenus après que les participants se soient reposés pendant au moins 10 minutes en position semi-allongée. L'importance clinique a été déterminée par l'investigateur. Le nombre de participants présentant des augmentations cliniquement importantes des résultats QTCF a été rapporté.
De la sélection jusqu'à la période de suivi de sécurité (jusqu'à environ 33 semaines)
Cohorte A et Cohorte B : Évolution par rapport à la valeur initiale du score de l'échelle d'évaluation globale de l'activité du lupus cutané par l'investigateur (CLA-IGA) à la semaine 16 et à la semaine 24
Délai: À l'inclusion et aux semaines 16 et 24
L'évaluation globale de l'investigateur de l'activité du lupus cutané (CLA-IGA) est une mesure validée rapportée par le clinicien utilisée pour évaluer la sévérité de la maladie chez les participants atteints de lupus érythémateux cutané. Elle est basée sur une échelle ordinale à 5 points qui évalue les caractéristiques globales des lésions, où 0 indique une peau « claire » et 4 représente une maladie « sévère ». L'échelle comprend les catégories suivantes : 0 (claire), 1 (presque claire), 2 (légère), 3 (modérée) et 4 (sévère).
À l'inclusion et aux semaines 16 et 24
Cohorte A et Cohorte B : Changement par rapport à la valeur initiale du score d'évaluation globale du médecin de l'activité du lupus cutané à la semaine 16 et 24
Délai: Baseline et aux semaines 16 et 24
L'évaluation globale par le médecin de l'activité de la maladie a été enregistrée à l'aide de l'échelle visuelle analogique (EVA) horizontale de 100 millimètres. Le score reflète le jugement intégré du clinicien basé sur les signes cliniques, les symptômes, les résultats de laboratoire et les résultats rapportés par le patient. La PGA est utilisée pour quantifier la sévérité de la maladie et surveiller la réponse au traitement au fil du temps. Le médecin a évalué l'activité de la maladie du participant sur une échelle allant de 0 à 100 millimètres (mm), où 0 indiquait aucune activité de la maladie et 100 représentait une activité maximale de la maladie.
Baseline et aux semaines 16 et 24
Cohorte B : Nombre de participants ayant à la fois une réponse BICLA et une réduction cliniquement significative des corticostéroïdes (CS)
Délai: À la semaine 24 (réponse BICLA) et du jour 1 jusqu'à la semaine 24 (réductions CS)
L'évaluation composite du lupus basée sur le BILAG (BICLA) définit la réponse comme une amélioration de tous les scores BILAG A de base à B, C ou D et de tous les scores B à C ou D, sans nouveaux scores A et pas plus d'un nouveau score B.
Les répondeurs ne doivent également montrer aucune aggravation du SLEDAI-2K ou de l'évaluation globale du médecin (définie comme une augmentation ≥ 0,3 point).
La réduction des corticostéroïdes (CS) est définie comme une diminution de la dose quotidienne équivalente en prednisone de ≥ 10 mg au jour 1 à ≥ 5 mg à la semaine 12, maintenue jusqu'à la semaine 24.
Les grades BILAG reflètent la sévérité de la maladie : A = maladie sévère nécessitant un traitement à forte dose ; B = maladie modérée nécessitant un traitement modéré ; C = maladie légère stable ; D = aucune activité actuelle.
À la semaine 24 (réponse BICLA) et du jour 1 jusqu'à la semaine 24 (réductions CS)
Cohortes A et B : Nombre de participants avec une réduction cliniquement significative des corticostéroïdes (CS)
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 24
La réduction des CS est définie comme la réduction de la dose quotidienne équivalente à la prednisone de ≥ 10 mg au jour 1 à ≤ 5 mg lors de la visite de la semaine 12 et maintenue jusqu’à la semaine 24. Le nombre de participants ayant obtenu une réduction cliniquement significative des CS a été rapporté.
Jour 1 jusqu'à la semaine 24
Cohorte A : Nombre de participants avec un score CLA-IGA de 0 ou 1 à la semaine 16 et à la semaine 24
Délai: À la semaine 16 et à la semaine 24
L'Évaluation Globale de l'Investigateur de l'Activité du Lupus Cutané (CLA-IGA) est une mesure validée des résultats rapportés par le clinicien utilisée pour évaluer la sévérité de la maladie chez les participants atteints de lupus érythémateux cutané. Elle est basée sur une échelle ordinale à 5 points qui évalue les caractéristiques globales des lésions, où 0 indique une peau « claire » et 4 représente une maladie « sévère ». L'échelle comprend les catégories suivantes : 0 (clair), 1 (presque clair), 2 (léger), 3 (modéré) et 4 (sévère). Le nombre de participants avec un score CLA-IGA de 0 ou 1 à la Semaine 16 et à la Semaine 24 a été rapporté.
À la semaine 16 et à la semaine 24
Cohorte B : Nombre de participants avec une réponse à l'indice de réponse du lupus érythémateux systémique-4 (SRI-4) à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
La réponse SRI-4 était définie comme une réduction ≥ 4 points du score total de l'indice d'activité de la maladie du lupus érythémateux systémique 2000 (SLEDAI-2K), aucun nouveau domaine A du groupe d'évaluation du lupus des îles britanniques (BILAG) et pas plus d'un nouveau domaine B du BILAG, aucune aggravation (augmentation inférieure à 10 pour cent) par rapport à la valeur initiale dans l'évaluation globale de l'activité de la maladie par le médecin (PGA) et aucun échec du traitement. L'évaluation SLEDAI-2K comprend 24 items avec un score total de 0 (aucun symptôme) à 105 (présence de tous les symptômes définis), les scores plus élevés représentant une activité accrue de la maladie. Indice BILAG : évaluant les signes cliniques, les symptômes ou les paramètres de laboratoire liés au lupus érythémateux systémique (LES), divisés en 9 systèmes d'organes. Pour chaque système d'organe A = maladie sévère, B = maladie modérée, C = maladie légère stable, D = inactif, mais précédemment actif, E = inactif et jamais affecté. Le PGA évalue l'activité de la maladie sur une échelle visuelle analogique allant de 0 (très bien) à 100 (très mauvais).
À la semaine 24
Cohorte B : Nombre de participants ayant atteint l'état de faible activité de la maladie lupique (LLDAS) à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
L'atteinte de l'état de faible activité de la maladie lupique (LLDAS) à la semaine 24 est définie comme le respect de tous les critères suivants au moment spécifié : indice d'activité de la maladie du lupus érythémateux systémique 2000 (SLEDAI-2K) ≤4 sans activité dans les principaux systèmes organiques, aucune nouvelle activité de la maladie par rapport à l'évaluation précédente, évaluation globale du médecin (PGA) ≤1, dose actuelle de prednisone ≤7,5 mg/jour et posologie d'entretien standard des thérapies immunosuppressives. Le nombre de participants ayant atteint le LLDAS à la semaine 24 a été rapporté.
À la semaine 24
Cohorte B : Nombre de participants ayant atteint la rémission à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
L'obtention de la rémission était définie comme un score SELENA-SLEDAI (Clinical Hybrid Safety of Estrogens in Lupus Erythematosus National Assessment-Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index) de 0, une évaluation globale du médecin pour le lupus érythémateux systémique <0,5 (échelle 0-3), une dose quotidienne équivalente de prednisolone ≤5 mg, et un usage stable des thérapies immunosuppressives incluant les biothérapies. Le nombre de participants ayant atteint la rémission a été rapporté.
À la semaine 24
Cohort B : Pourcentage de participants présentant une réduction de 50 % du nombre de points douloureux et gonflés à la ligne de base à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
Le questionnaire du décompte articulaire à 28 évalue 14 articulations de chaque côté (28 articulations au total) pour la sensibilité et le gonflement. Le résultat de l'évaluation de chaque articulation peut être « absent », « présent », « remplacé » ou « impossible à évaluer ». Le décompte articulaire douloureux à 28 sera calculé comme le nombre d'articulations sensibles. Le décompte articulaire gonflé à 28 sera calculé comme le nombre d'articulations gonflées. Le nombre d'articulations douloureuses et gonflées sera calculé comme le nombre d'articulations à la fois sensibles et gonflées. Le pourcentage de participants avec une réduction de 50 % du décompte de base des articulations douloureuses et gonflées à la semaine 24 a été rapporté.
À la semaine 24
Cohort B : Temps jusqu'au premier épisode modéré/sévère selon le groupe d'évaluation du lupus des îles britanniques (BILAG)
Délai: De la ligne de base (jour 1) jusqu'à la semaine 24
Le délai jusqu'au premier épisode modéré/sévère selon le British Isles Lupus Assessment Group (BILAG) est défini comme le temps écoulé depuis la ligne de base jusqu'à la première occurrence d'une activité modérée ou sévère de la maladie, mesurée par l'indice BILAG. L'indice BILAG évalue les signes cliniques, les symptômes et les paramètres de laboratoire liés au lupus érythémateux systémique (LES) dans 9 systèmes d'organes. Chaque système d'organe est noté alphabétiquement : A (maladie sévère), B (maladie modérée), C (maladie légère stable), D (inactif mais précédemment actif) et E (inactif et jamais affecté). Un épisode modéré/sévère est défini par la présence d'au moins un nouveau score BILAG A (activité sévère de la maladie) ou de deux ou plusieurs nouveaux scores BILAG B (activité modérée de la maladie) dans n'importe quel système d'organe, par rapport à la visite précédente. Le délai jusqu'au premier épisode modéré/sévère selon le British Isles Lupus Assessment Group (BILAG) a été estimé par la méthode de Kaplan-Meier.
De la ligne de base (jour 1) jusqu'à la semaine 24
Cohort B : Délai jusqu'au premier indice de poussée sévère selon l'indice d'activité de la maladie du lupus érythémateux disséminé (SLEDAI) et l'indice de poussée (SFI)
Délai: Ligne de base (jour 1) jusqu'à la semaine 24
Le délai jusqu'au premier épisode sévère selon l'indice d'activité de la maladie du lupus érythémateux disséminé (SLEDAI) et l'indice de poussée (SFI) est défini comme le temps écoulé entre le début de l'étude et la première occurrence d'une poussée sévère, mesurée par l'indice de poussée SLEDAI (SFI). Une poussée sévère se caractérise par une augmentation ≥12 points du score SLEDAI par rapport à la visite précédente, accompagnée d'une augmentation ≥2,5 points de l'évaluation globale du médecin (sur une échelle visuelle analogique de 0 à 3), et d'un changement de traitement tel que l'initiation de corticostéroïdes à une dose >0,5 mg/kg/jour et/ou l'ajout d'un nouvel agent immunosuppresseur. Le délai jusqu'au premier épisode sévère selon l'indice d'activité de la maladie du lupus érythémateux disséminé (SLEDAI) et l'indice de poussée (SFI) a été estimé par la méthode de Kaplan-Meier.
Ligne de base (jour 1) jusqu'à la semaine 24
Cohorte A et B : Évolution par rapport à la valeur initiale du score du domaine Symptômes de Skindex 29+3 à la semaine 24
Délai: Au départ et à la semaine 24
Le Skindex 29+3 est une mesure auto-rapportée des symptômes spécifiques à la peau et du fonctionnement pour les populations atteintes de lupus érythémateux cutané (CLE). Il comprend des items du Skindex-29, conçu pour être utilisé dans diverses conditions dermatologiques, et 3 items supplémentaires spécifiques au lupus. Les scores des sous-échelles sont générés pour chacun des 3 domaines originaux du Skindex-29, à savoir les symptômes, le fonctionnement et le bien-être émotionnel. Pour tous les scores des sous-échelles, des scores plus élevés indiquent un fonctionnement inférieur ou des symptômes plus graves. Le domaine des symptômes comprend des items mesurant des sensations physiques telles que les démangeaisons, les brûlures, les picotements et la douleur. Chaque item est évalué sur une échelle de Likert à 5 points allant de 1 (« jamais ») à 5 (« tout le temps »), et les scores sont transformés en une échelle de 0 à 100, les scores plus élevés indiquant des symptômes plus sévères.
Au départ et à la semaine 24
Cohorte A et B : Évolution par rapport à la valeur initiale des scores du domaine Fonctionnement du Skindex 29+3 à la semaine 24
Délai: Ligne de base et à la semaine 24
Le Skindex 29+3 est une mesure auto-déclarée des symptômes et du fonctionnement spécifiques à la peau pour les populations atteintes de lupus érythémateux cutané (CLE). Il comprend des items issus du Skindex-29, conçu pour être utilisé dans diverses affections dermatologiques, et 3 items supplémentaires spécifiques au lupus.
Des scores de sous-échelles sont générés pour chacun des 3 domaines originaux du Skindex-29, à savoir les symptômes, le fonctionnement et le bien-être émotionnel.
Pour tous les scores de sous-échelles, des scores plus élevés indiquent un fonctionnement inférieur ou des symptômes plus graves.
Le domaine du fonctionnement évalue l'impact de la maladie cutanée sur les activités quotidiennes, les interactions sociales et le travail.
Les items sont évalués sur une échelle de Likert en 5 points (1 = « jamais » à 5 = « tout le temps ») et transformés en une échelle de 0 à 100, où des scores plus élevés reflètent une plus grande altération du fonctionnement.
Ligne de base et à la semaine 24
Cohortes A et B : Variation par rapport à la valeur initiale des scores du domaine Émotion du Skindex 29+3 à la semaine 24
Délai: À l'inclusion et à la semaine 24
Le Skindex 29+3 est une mesure auto-déclarée des symptômes spécifiques à la peau et du fonctionnement pour les populations atteintes de lupus érythémateux cutané (CLE). Il comprend des items du Skindex-29, conçu pour être utilisé dans diverses affections dermatologiques, ainsi que 3 items supplémentaires spécifiques au lupus.
Des scores de sous-échelles sont générés pour chacun des 3 domaines originaux du Skindex-29, à savoir les symptômes, le fonctionnement et le bien-être émotionnel.
Pour tous les scores de sous-échelles, des scores plus élevés indiquent un fonctionnement inférieur / des symptômes plus graves.
Le domaine émotionnel du Skindex-29+3 évalue l'impact psychologique de la maladie cutanée chez les individus atteints de lupus érythémateux cutané.
Il comprend des items qui mesurent des sentiments tels que l'embarras, la frustration, la colère, la tristesse et l'inquiétude liés aux symptômes cutanés.
Chaque item est noté sur une échelle de Likert en 5 points, de 1 (« jamais ») à 5 (« tout le temps »), et les scores sont transformés en une échelle de 0 à 100, les scores plus élevés indiquant une détresse émotionnelle plus importante.
À l'inclusion et à la semaine 24
Cohortes A et B : Variation par rapport à la valeur initiale des scores du domaine spécifique au lupus Skindex 29+3 à la semaine 24
Délai: Baseline et à la semaine 24
Le Skindex-29+3 est une mesure auto-rapportée des symptômes spécifiques à la peau et du fonctionnement pour les populations atteintes de lupus érythémateux cutané. Il comprend des items du Skindex-29, conçu pour être utilisé dans diverses conditions dermatologiques, ainsi que 3 items supplémentaires spécifiques au lupus. Des scores de sous-échelles sont générés pour les 3 domaines originaux : symptômes, fonctionnement et bien-être émotionnel. Pour toutes les sous-échelles, des scores plus élevés indiquent des symptômes plus graves ou un fonctionnement moins bon. Le domaine spécifique au lupus capture les symptômes et préoccupations uniques au lupus cutané, notamment la sensibilité à la lumière du soleil, les poussées dues à l'exposition environnementale et l'impact émotionnel des changements cutanés liés au lupus. Chaque item est évalué sur une échelle de Likert à 5 points allant de 1 (« jamais ») à 5 (« tout le temps »), et les scores sont transformés en une échelle de 0 à 100. Des scores plus élevés reflètent un fardeau symptomatique plus important et un impact plus fort de la maladie.
Baseline et à la semaine 24
Cohortes A et B : Changement par rapport au niveau de base dans les scores de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la fatigue (FACIT) à la semaine 24
Délai: Baseline et à la semaine 24
L'évaluation fonctionnelle de la fatigue dans les maladies chroniques (FACIT-Fatigue) est un questionnaire auto-rapporté de 13 items conçu pour évaluer la fatigue et son impact sur les activités quotidiennes et le fonctionnement des personnes atteintes de maladies chroniques, y compris le lupus érythémateux disséminé. Chaque item est noté sur une échelle de Likert en 5 points allant de 0 = "pas du tout" à 4 = "énormément". Les items sont notés de manière à ce que 0 représente le pire résultat possible et 4 le meilleur résultat possible. Le score varie de 0 à 52, les scores plus élevés indiquant moins de fatigue et un meilleur fonctionnement.
Baseline et à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

EMD Serono Research & Development Institute, Inc.

Collaborateurs

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Responsible, EMD Serono Research & Development Institute, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 mars 2022

Achèvement primaire (Réel)

20 novembre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

20 novembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 décembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 décembre 2021

Première publication (Réel)

17 décembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 novembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MS200569_0003
  • 2021-004648-27 (Numéro EudraCT)
  • 2024-510872-18-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Nous nous engageons à améliorer la santé publique grâce au partage responsable des données des essais cliniques. Suite à l'approbation d'un nouveau produit ou d'une nouvelle indication pour un produit approuvé aux États-Unis et dans l'Union européenne, le promoteur de l'étude et/ou ses sociétés affiliées partageront les protocoles d'étude, les données anonymisées des patients et les données au niveau de l'étude, ainsi que les rapports d'étude clinique rédigés avec des chercheurs scientifiques et médicaux qualifiés, sur demande, nécessaires à la conduite de recherches légitimes. De plus amples informations sur la manière de demander des données sont disponibles sur notre site Web bit.ly/IPD21

Délai de partage IPD

Dans les six mois suivant l'approbation d'un nouveau produit ou d'une nouvelle indication pour un produit approuvé aux États-Unis et dans l'Union européenne

Critères d'accès au partage IPD

Des chercheurs scientifiques et médicaux qualifiés peuvent demander les données. Ces demandes doivent être soumises par écrit sur le portail de l'entreprise et seront examinées en interne en ce qui concerne les critères de qualification des chercheurs et la légitimité de la proposition de recherche.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • ANALYTIC_CODE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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