De WILLOW-studie met M5049 in SLE en CLE (SCLE en/of DLE) (WILLOW)
17 november 2025 bijgewerkt door: EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
Een fase II, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde dosisvariërende, parallelle en adaptieve studie om de werkzaamheid en veiligheid van enpatoran te evalueren bij SLE en bij CLE (SCLE en/of DLE) deelnemers die Standard of Care (WILLOW) ontvangen
Het doel van deze Proof of Concept (PoC) en Dose-finding (DF) mandstudie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van oraal toegediend Enpatoran gedurende 24 weken bij systemische lupus erythematosus (SLE) en cutane lupus erythematosus (CLE; subacute cutane lupus erythematosus [SCLE] en/of discoïde lupus erythematosus [DLE]) deelnemers in een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle, adaptieve en dosisafhankelijke setting.
Studieduur: 33 weken Bezoekfrequentie: elke 2 of 4 weken Enpatoran is niet beschikbaar via een uitgebreid toegangsprogramma.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
456
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Buenos Aires, Argentinië
- CINME - Centro De Investigaciones Metabolicas
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentinië
- Buenos Aires Skin
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentinië
- Centro Dermatologico Schejtman
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentinië
- Hospital Militar Central Dr. Cosme Argerich
-
Mar del Plata, Argentinië
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata - CIM
-
Mendoza, Argentinië
- Instituto de Reumatologia
-
Rosario, Argentinië
- Instituto Medico de la Fundacion Estudios Clinicos
-
San Fernando, Argentinië
- Instituto Medico de alta Complejidad San Isidro S.A (IMAC)
-
San Juan, Argentinië
- CER San Juan Centro Polivalente de Asistencia e Inv. Clinica
-
San Miguel, Argentinië
- Psoriahue-Medicina Interdisciplinar
-
San Miguel de Tucumán, Argentinië
- Centro de Investigaciones Médicas Tucuman
-
San Miguel de Tucumán, Argentinië
- Investigaciones Clinicas Tucuman
-
-
-
-
-
Clayton, Australië
- Monash Medical Centre Clayton
-
Westmead, Australië
- Westmead Hospital - SUPERSEDED
-
Woolloongabba, Australië
- Veracity Clinical Research
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Brazilië
- Santa Casa de Misericordia de Belo Horizonte
-
Cuiabá, Brazilië
- Oncovida - Centro de Onco-Hematologia de Mato Grosso
-
Curitiba, Brazilië
- CETI - Centro de Estudos em Terapias Inovadoras Ltda.
-
Fortaleza, Brazilië
- HUWC - UFC - Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará
-
Juiz de Fora, Brazilië
- CMiP - Centro Mineiro de Pesquisa
-
Lajeado, Brazilië
- Hospital Bruno Born
-
Porto Alegre, Brazilië
- Hospital Moinhos de Vento
-
Salvador, Brazilië
- Clínica SER da Bahia
-
São José do Rio Preto, Brazilië
- Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose do Rio Preto - CIP - Centro Integrado de Pesquisa
-
São Paulo, Brazilië
- CEPIC - Centro Paulista de Investigação Clínica e Serviços Médicos
-
São Paulo, Brazilië
- CPCLIN - Centro de Pesquisas Clínicas Ltda.
-
-
-
-
-
Haskovo, Bulgarije
- DCC 'Sveti Georgi' EOOD - Cardiology Office
-
Plovdiv, Bulgarije
- MC Artmed OOD
-
Sevlievo, Bulgarije
- Medical Center-1-Sevlievo EOOD
-
Sofia, Bulgarije
- DCC "Alexandrovska", EOOD
-
Sofia, Bulgarije
- Military Medical Academy - MHAT - Sofia - Department of Rheumatology
-
Sofia, Bulgarije
- UMHAT "Sv. Ivan Rilski", EAD - Clinic of Rheumatology
-
-
-
-
-
Osorno, Chili
- Clinica Alemana de Osorno
-
Santiago, Chili
- Centro Medico Prosalud
-
Santiago, Chili
- BioMedica Research Group - Psicomedica Clinical and Research Group
-
Santiago, Chili
- CeCim Biocinetic
-
Santiago, Chili
- CIEC - Centro Internacional de Estudios Clínicos - Valenzuela Y Compania Ltda
-
Santiago, Chili
- Dermacross
-
-
-
-
-
Baotou, China
- The First Affiliated Hospital of Baotou Medical College
-
Beijing, China
- Peking Union Medical College Hospital - Beijing Union Medical College Hospital
-
Changchun, China
- The First Hospital of Jilin University
-
Changsha, China
- The 2nd Xiangya Hospital of Central South University
-
Chengdu, China
- West China Hospital, Sichuan University
-
Guangzhou, China
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
-
Guangzhou, China
- Guangdong Provincial People's Hospital - Oncology
-
Haikou, China
- Hainan General Hospital
-
Hohhot, China
- The Affiliated Hospital of Inner Mongolia Medical University
-
Luoyang, China
- The First Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology
-
Nanchang, China
- The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
-
Nanjing, China
- Hospital for Skin Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Nanjing, China
- The Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University
-
Shanghai, China
- Shanghai Skin Disease Hospital
-
Shanghai, China
- Huashan Hospital, Fudan University
-
Shanghai, China
- Renji Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine - West Branch
-
Shanghai, China
- Ruijin Hospital of Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
Suzhou, China
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Tianjin, China
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Xi'an, China
- The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
-
-
-
-
-
Barranquilla, Colombia
- Centro de Investigacion Medico Asistencial S.A.S
-
Bogotá, Colombia
- Centro de Investigacion en Reumatologia y Especialidades Medicas CIREEM S.A.S.
-
Bucaramanga, Colombia
- Servimed S.A.S.
-
Medellín, Colombia
- Centro Integral de Reumatologia del Caribe SAS CIRCARIBE SAS
-
Zipaquirá, Colombia
- Healthy Medical Center
-
-
-
-
-
Cebu City, Filippijnen
- Perpetual Succour Hospital
-
Davao City, Filippijnen
- Davao Doctors Hospital - Medicine
-
Iloilo City, Filippijnen
- Iloilo Doctors Hospital
-
Lipa City, Filippijnen
- Mary Mediatrix Medical Center
-
Manila, Filippijnen
- Chinese General Hospital & Medical Center
-
Quezon City, Filippijnen
- Far Eastern University - Dr. Nicanor Reyes Medical Foundation - Department of Child Health
-
Quezon City, Filippijnen
- Ospital Ng Makati
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland
- General Hospital of Athens Laiko
-
Athens, Griekenland
- "Andreas Syggros" Hospital - Department of Dermatology
-
Pátrai, Griekenland
- University Hospital of Patra
-
Thessaloniki, Griekenland
- General Hospital of Thessaloniki "Hippokration"
-
Thessaloniki, Griekenland
- General Hospital Papageorgiou
-
Thessaloniki, Griekenland
- Skin and Venereal Diseases' Hospital
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israël
- Chaim Sheba Medical Center - pt
-
-
-
-
-
Asahikawa-shi, Japan
- NHO Asahikawa Medical Center - Dept of Gastroenterology
-
Chiba, Japan
- NHO Chibahigashi National Hospital - Dept of Allergy/Rheumatology
-
Chūōku, Japan
- St. Luke's International Hospital - Dept of Immunology/Allergy
-
Hiroshima, Japan
- Hiroshima University Hospital - Dept of Rheumatology/Immunology
-
Kagoshima, Japan
- Eiraku Clinic - Dept of Rheumatology
-
Kanazawa, Japan
- Kanazawa University Hospital - Dept of Rheumatology/Immunology
-
Kawagoe-shi, Japan
- Saitama Medical Center - Dept of Rheumatology/Immunology
-
Kita-gun, Japan
- Kagawa University Hospital - Dept of Immunology/ Rheumatology
-
Meguro-ku, Japan
- Toho University Ohashi Medical Center - Dept of Immunology/Rheumatology
-
Sapporo, Japan
- Hokkaido University Hospital - Dept of Internal Medicine 2(Rheumatology/Immunolog
-
Sendai, Japan
- Tohoku University Hospital - Dept of Hematology/Immunology
-
Toon-shi, Japan
- Ehime University Hospital - Dept of Immunology/Rheumatology
-
-
-
-
-
Quatre Bornes, Mauritius
- CAP Research Ltd
-
-
-
-
-
Cuernavaca, Mexico
- Consultorio Particular del Dr. Miguel Cortes Hernandez - (dentro del Centro de Especialidades Medicas Vista
-
Guadalajara, Mexico
- Centro de Estudios de Investigacion Basica Y Clinica SC
-
Mexicali, Mexico
- Centro Medico del Angel
-
Mexico City, Mexico
- CAIMED Investigacion en Salud S.A de C.V.
-
México, Mexico
- Centro de Investigacion Clínica GRAMEL S.C
-
México, Mexico
- Consultorio de Reumatologia - Hospital Angeles Lindavista Cons. 445B
-
México, Mexico
- Grupo Médico Camino S.C.
-
México, Mexico
- Clinstile, S.A. de C.V.
-
México, Mexico
- CITER, Centro de Investigacion y Tratamiento de las Enfermedades Reumaticas SA de CV
-
Torreón, Mexico
- CIMAB S.A. de C.V. - Centro de Investigacion Medica Alberto Bazzoni
-
Yucatán, Mexico
- Medical Care & Research SA de CV
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldavië
- ICS ARENSIA Exploratory Medicine SRL - Republican Clinical Hospital "Timofei Mosneaga"
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen
- Nova Reuma Spolka Partnerska
-
Kościan, Polen
- Prywatna Praktyka Lekarska prof Pawel Hrycaj
-
Krakow, Polen
- Centrum Medyczne Plejady
-
Krakow, Polen
- Centrum Nowoczesnych Terapii Dobry Lekarz
-
Opole, Polen
- Twoja Przychodnia Opolskie Centrum Medyczne
-
Poznan, Polen
- Twoja Przychodnia PCM
-
Szczecin, Polen
- Twoja Przychodnia-Szczecinskie Centrum Medyczne
-
Warsaw, Polen
- Clinical Best Solutions - Warszawa
-
-
-
-
-
Bucharest, Roemenië
- Centrul Medical Monza SRL - Arensia Exploratory Medicine
-
Bucharest, Roemenië
- S.C Delta Health Care S.R.L - Ponderas Academic Hospital
-
Bucharest, Roemenië
- Spitalul Clinic "Sf. Maria" - Clinica de Medicina Interna si Reumatologie
-
Bucharest, Roemenië
- Spitalul Clinic "Sf. Maria" - parent
-
Bucharest, Roemenië
- Spitalul Clinic Colentina - parent
-
Râmnicu Vâlcea, Roemenië
- SC Medaudio-Optica SRL
-
-
-
-
-
Belgrade, Servië
- Institute of Rheumatology
-
Belgrade, Servië
- Institute of Rheumatology- 1
-
Belgrade, Servië
- Institute of Rheumatology-1
-
Belgrade, Servië
- University Clinical Center of Serbia - Clinic of Alergology and Imunology
-
Kragujevac, Servië
- University Clinical Center Kragujevac
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanje
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña - Servicio de Reumatologia
-
Castelló, Spanje
- Hospital General de Castellon - Servicio de Reumatologia
-
Madrid, Spanje
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Servicio de Reumatologia
-
Málaga, Spanje
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Reumatology Dept
-
Santander, Spanje
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla - Servicio de Reumatologia
-
Seville, Spanje
- Hospital Quironsalud Sagrado Corazon - Reumatologia
-
Valencia, Spanje
- Hospital Universitario Dr. Peset - Servicio de Reumatologia
-
Valladolid, Spanje
- Hospital Universitario Rio Hortega - Servicio de Medicina Interna
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan
- Cheng Hsin General Hospital
-
-
-
-
California
-
Torrance, California, Verenigde Staten, 90509
- The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Florida
-
Brandon, Florida, Verenigde Staten, 33511
- Bay Area Arthritis And Osteoporosis
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33135
- Advance Medical Research Center
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33165
- New Horizon Research Center, Inc
-
Miami Lakes, Florida, Verenigde Staten, 33014
- Charisma Medical and Research Center
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32819
- HMD Research, LLC
-
Tamarac, Florida, Verenigde Staten, 33321
- D&H Tamarac Research Center, LLC
-
-
Georgia
-
Sugar Hill, Georgia, Verenigde Staten, 30518
- RNA America Health Sciences
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46256
- Dawes Fretzin Dermatology Group, LLC
-
-
Michigan
-
Grand Blanc, Michigan, Verenigde Staten, 48439
- AA MRC LLC Ahmed Arif Medical Research Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota
-
-
North Carolina
-
Smithfield, North Carolina, Verenigde Staten, 27577
- Across the Life Span
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43215
- Ohio State University - CTMO Parent
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38119
- Ramesh C Gupta, MD - Memphis, TN
-
-
-
-
-
Busan, Zuid -Korea
- Pusan National University Hospital
-
Incheon, Zuid -Korea
- Gachon University Gil Medical Center
-
Seoul, Zuid -Korea
- Seoul National University Hospital
-
Suwon, Zuid -Korea
- Ajou University Hospital
-
-
-
-
-
Cape Town, Zuid-Afrika
- Arthritis Clinical Research Trial Unit - Dr CE Spargo and Dr RB Bhorat
-
Pretoria, Zuid-Afrika
- University of Pretoria Clinical Research Unit - Parent
-
Umhlanga, Zuid-Afrika
- Naidoo, A - Netcare Umhlanga Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Actieve CLE (SCLE en/of DLE) met een CLE disease area and activity index (CLASI-A) >= 8
- Actieve SLE met aanwezigheid van: CLASI-A >= 8 en BILAG 2004 1B, C, D (d.w.z. [i.e.], Geen BILAG 2004 A en Geen BILAG 2004 >= 2B) of BILAG 2004 >= 1A of 2B en 1 of 2 van de volgende: Hybrid Safety of Oestrogens in Systemic Lupus Erythematosus National Assessment (SELENA)-SLEDAI >= 6 bij screeningbezoek en bevestigde klinische hybride SELENA-SLEDAI >= 4 (exclusief laboratoriumparameters) bij Dag 1 Bezoek en/of CLASI-A >= 8
- Een stabiele dosis ontvangen van ten minste een van de volgende standaardzorgtherapieën voor lupus: immunomodulator / immunosuppressivum, orale corticosteroïden en / of lokale corticosteroïden
- Andere in het protocol gedefinieerde opnamecriteria kunnen van toepassing zijn
Uitsluitingscriteria:
- Auto-immuunziekte of reumatische aandoening anders dan SLE of CLE
- Andere dermatologische aandoeningen dan huiduitingen van SLE of CLE
- Ongecontroleerde medische aandoeningen, waaronder significante cardiovasculaire gebeurtenissen, actieve lupus nefritis en actieve neurologische aandoening
- Aanhoudende of actieve klinisch significante virale, bacteriële of schimmelinfectie
- Geschiedenis van ongecontroleerde aanvallen of andere neurologische aandoening
- Geschiedenis van of positief voor humaan immunodeficiëntievirus, hepatitis C-virus of hepatitis B-virus
- Geschiedenis van maligniteit
- Andere in het protocol gedefinieerde uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Cohort A: Placebo
Deelnemers met CLE (actieve SCLE en/of DLE) of SLE met overwegend actieve lupusuitslag (Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index [CLASI-A] groter dan of gelijk aan [>=] 8) worden ingeschreven in cohort A tot placebo krijgen die is afgestemd op Enpatoran.
|
Deelnemers krijgen gedurende maximaal 24 weken een placebo dat is afgestemd op Enpatoran.
|
|
Experimenteel: Cohort A: lage dosis Enpatoran
Deelnemers met CLE (actieve SCLE en/of DLE) of SLE met overwegend actieve lupusuitslag (CLASI-A >= 8) zullen worden opgenomen in cohort A om een lage dosis Enpatoran te krijgen.
|
Deelnemers krijgen filmomhulde tabletten van Enpatoran in een lage dosis oraal, tweemaal daags (BID) gedurende maximaal 24 weken.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Cohort A: gemiddelde dosis Enpatoran
Deelnemers met CLE (actieve SCLE en/of DLE) of SLE met overwegend actieve lupusuitslag (CLASI-A >= 8) zullen worden opgenomen in cohort A om een gemiddelde dosis Enpatoran te krijgen.
|
Deelnemers krijgen filmomhulde tabletten van Enpatoran in een gemiddelde dosis, oraal, tweemaal daags tot 24 weken.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Cohort A: hoge dosis Enpatoran
Deelnemers met CLE (actieve SCLE en/of DLE) of SLE met overwegend actieve lupusuitslag (CLASI-A >= 8) zullen worden opgenomen in cohort A om een hoge dosis Enpatoran te krijgen.
|
Deelnemers krijgen filmomhulde tabletten van Enpatoran in een hoge dosis, oraal, BID tot 24 weken.
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Cohort B (Deel 1 + Deel 2): Placebo
Deelnemers met actieve SLE die een matige tot hoge systemische ziekteactiviteit hebben (British Isles Lupus Assessment Group [BILAG A/2B]) met 1 of 2 van de volgende: CLASI-A >= 8 en/of Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI ) >= 6 zullen worden opgenomen in cohort B om een placebo te krijgen dat overeenkomt met Enpatoran .
|
Deelnemers krijgen gedurende maximaal 24 weken een placebo dat is afgestemd op Enpatoran.
|
|
Experimenteel: Cohort B (Deel 1 + Deel 2): Enpatoran hoge dosis
Deelnemers met actieve SLE die matige tot hoge systemische ziekteactiviteit (BILAG A/2B) hebben met 1 of 2 van de volgende: CLASI-A >= 8 en/of SLEDAI >= 6 zullen worden ingeschreven in cohort B om een hoge dosis Enpatoraans.
|
Deelnemers krijgen filmomhulde tabletten van Enpatoran in een hoge dosis, oraal, BID tot 24 weken.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Cohort B (deel 2): lage dosis Enpatoran
Deelnemers met actieve SLE die matige tot hoge systemische ziekteactiviteit (BILAG A/2B) hebben met 1 of 2 van de volgende: CLASI-A >= 8 en/of SLEDAI >= 6 zullen worden opgenomen in cohort B om een lage dosis M5049.
|
Deelnemers krijgen filmomhulde tabletten van Enpatoran in een lage dosis oraal, tweemaal daags (BID) gedurende maximaal 24 weken.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Cohort B (deel 2): gemiddelde dosis Enpatoran
Deelnemers met actieve SLE die matige tot hoge systemische ziekteactiviteit (BILAG A/2B) hebben met 1 of 2 van de volgende: CLASI-A >= 8 en/of SLEDAI >= 6 zullen worden opgenomen in cohort B om een gemiddelde dosis van Enpatoraans.
|
Deelnemers krijgen filmomhulde tabletten van Enpatoran in een gemiddelde dosis, oraal, tweemaal daags tot 24 weken.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Cohort A: Verandering vanaf baseline in Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index-A (CLASI-A) totale score na 16 weken
Tijdsspanne: Baseline, week 16
|
De CLASI (Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index) was een gevalideerd instrument dat werd gebruikt om ziekteactiviteit (CLASI-A) en schade bij lupus erythematosus te beoordelen.
De activiteitsschaal omvatte erytheem, schilfering/hypertrofie, actieve alopecia, recent haarverlies en slijmvliesaandoeningen, terwijl de schadeschaal dyspigmentatie, atrofie en littekenvorming mat.
CLASI-A-scores varieerden van 0 tot 70, waarbij milde, matige en ernstige ziekte overeenkwamen met scores van respectievelijk 0-9, 10-20 en 21-70.
Erytheem- en schilfering/hypertrofie subscores werden berekend over 13 lichaamsgebieden, met maximale scores van respectievelijk 39 en 26.
De overige 5 punten weerspiegelden bijdragen van actieve alopecia (0-3), recent haarverlies (0-1) en slijmvliesbetrokkenheid (0-1), waarmee de totale CLASI-A-activiteitsscore werd voltooid.
De richting weerspiegelde verslechtering bij hogere scores en verbetering bij lagere scores.
|
Baseline, week 16
|
|
Cohort B: Aantal deelnemers met een British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)-gebaseerde gecombineerde lupusbeoordeling (BICLA)-respons na 24 weken
Tijdsspanne: In week 24
|
BILAG-gebaseerde BICLA-respons wordt gedefinieerd als deelnemers die aan alle volgende criteria voldoen: 1. Verbetering in baseline BILAG-scores in alle orgaansystemen met matige of ernstige ziekteactiviteit - d.w.z., alle graad A-scores (ernstige ziekte die hoge dosis therapie vereist) moeten verbeteren naar B (matig), C (mild) of D (geen activiteit); alle graad B-scores (matige ziekte die matige therapie vereist) moeten verbeteren naar C of D; 2. Geen nieuwe BILAG A-scores en niet meer dan één nieuwe BILAG B-score; 3. Geen verslechtering in totale SLEDAI-2K-score vanaf baseline; 4. Geen significante verslechtering (≤10%) in de beoordeling van de arts; en 5. Geen behandelingsfalen, gedefinieerd als start van niet-protocoltherapie. De richting is gericht op klinische verbetering en ziekte stabilisatie.
|
In week 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Cohort A en B: Aantal deelnemers met behandelinggerelateerde bijwerkingen (TEAEs), ernstige TEAEs en bijwerkingen (AEs) van speciaal belang
Tijdsspanne: Vanaf de screening tot en met de veiligheidsopvolgingsperiode (tot ongeveer 33 weken)
|
Een AE werd gedefinieerd als elke ongunstige medische gebeurtenis bij een deelnemer die een farmaceutisch product kreeg toegediend en die niet noodzakelijk een causaal verband had met deze behandeling.
Een AE kan dus elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte zijn dat tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel of een protocolgespecificeerde procedure, ongeacht of het als gerelateerd aan het geneesmiddel of de protocolgespecificeerde procedure wordt beschouwd.
Een ernstige AE werd gedefinieerd als een AE die resulteerde in een van de volgende uitkomsten: overlijden; levensbedreigend; aanhoudende/aanzienlijke invaliditeit/incapaciteit; initiële/verlengde klinische opname; aangeboren afwijking/geboorteafwijking.
TEAE werd gedefinieerd als gebeurtenissen met een begin- of verergeringdatum tijdens de behandelingsperiode.
TEAE's omvatten ernstige TEAE's en niet-ernstige TEAE's.
Bijwerkingen van bijzonder belang (AESI) zijn ernstige of niet-ernstige AE's die van klinisch belang zijn en nauwlettend werden gevolgd.
|
Vanaf de screening tot en met de veiligheidsopvolgingsperiode (tot ongeveer 33 weken)
|
|
Cohort A en B: Aantal deelnemers met abnormale laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Van screening tot en met de veiligheidsopvolgperiode (tot ongeveer 33 weken)
|
Laboratoriumparameters omvatten hematologie, biochemie, urineonderzoek, niertoxiciteit en hepatotoxiciteit.
Aantal deelnemers met abnormale laboratoriumparameters (ernst van graad groter dan of gelijk aan 3) werd gerapporteerd.
Ernst van graad 3 of hoger TEAE's werden beoordeeld met behulp van National Cancer Institute - Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v5.0 toxiciteitsgraden, als volgt: Graad 3 = Ernstig; Graad 4 = Levensbedreigend en Graad 5 = Overlijden.
|
Van screening tot en met de veiligheidsopvolgperiode (tot ongeveer 33 weken)
|
|
Cohort A en B: Aantal deelnemers met klinisch belangrijke toename in QT-interval gecorrigeerd met de formule van Fridericia (QTcF)
Tijdsspanne: Van screening tot de veiligheidsopvolgingsperiode (tot ongeveer 33 weken)
|
12-lead ECG-opnamen omvatten ritme, hartslag (gemeten via het RR-interval), PR-interval, QRS-duur en QT-interval.
Het gecorrigeerde QT-interval (QTcF) werd berekend met de formule van Fridericia.
12-lead ECG-opnamen werden verkregen nadat de deelnemers minstens 10 minuten in halfliggende positie hadden gerust.
De klinische relevantie werd door de onderzoeker vastgesteld.
Het aantal deelnemers met klinisch relevante toename van QTCF-bevindingen werd gerapporteerd.
|
Van screening tot de veiligheidsopvolgingsperiode (tot ongeveer 33 weken)
|
|
Cohort A en Cohort B: Verandering vanaf baseline in de Cutane Lupus Activiteit Investigator's Global Assessment (CLA-IGA) schaal score bij week 16 en week 24
Tijdsspanne: Baseline en op week 16 en week 24
|
De Cutaneous Lupus Activity Investigator's Global Assessment (CLA-IGA) is een gevalideerde, door de clinicus gerapporteerde uitkomstmaat die wordt gebruikt om de ernst van de ziekte te beoordelen bij deelnemers met cutane lupus erythematosus.
Het is gebaseerd op een ordinale schaal van 5 punten die de algemene kenmerken van de laesies evalueert, waarbij 0 "helder" huid aangeeft en 4 "ernstige" ziekte vertegenwoordigt.
De schaal omvat de volgende categorieën: 0 (helder), 1 (bijna helder), 2 (mild), 3 (matig) en 4 (ernstig).
|
Baseline en op week 16 en week 24
|
|
Cohort A en Cohort B: Verandering vanaf baseline in de Physician's Global Assessment of Cutaneous Lupus Disease Activity Score op week 16 en 24
Tijdsspanne: Baseline en op week 16 en week 24
|
De Physician's Global Assessment of Disease Activity werd vastgelegd met behulp van de 100 millimeter horizontale Visueel Analoge Schaal (VAS).
De score weerspiegelt het geïntegreerde oordeel van de clinicus op basis van klinische tekenen, symptomen, laboratoriumbevindingen en door de patiënt gerapporteerde uitkomsten.
PGA wordt gebruikt om de ernst van de ziekte te kwantificeren en de respons op de behandeling in de loop van de tijd te volgen.
De arts beoordeelde de ziekteactiviteit van de deelnemer op een schaal van 0-100 millimeter (mm), waarbij 0 geen ziekteactiviteit aangaf en 100 maximale ziekteactiviteit vertegenwoordigde.
|
Baseline en op week 16 en week 24
|
|
Cohort B: Aantal deelnemers met zowel een BICLA-respons als een klinisch significante corticosteroïden (CS)-reductie
Tijdsspanne: In week 24 (BICLA-respons) en dag 1 tot week 24 (CS-verminderingen)
|
BICLA (BILAG-Based Composite Lupus Assessment) definieert respons als verbetering van alle baseline BILAG A-scores naar B, C of D en alle B-scores naar C of D, zonder nieuwe A-scores en niet meer dan één nieuwe B-score.
Responders moeten ook geen verslechtering vertonen in SLEDAI-2K of Physician's Global Assessment (gedefinieerd als een toename van ≥0,3 punten).
Corticosteroïd (CS)-reductie wordt gedefinieerd als een afname van de dagelijkse prednison-equivalente dosis van ≥10 mg op Dag 1 naar ≤5 mg tegen Week 12, die wordt volgehouden tot Week 24.
BILAG-graden weerspiegelen ziekte-ernst: A = ernstige ziekte die hoge dosis therapie vereist; B = matige ziekte die matige therapie vereist; C = milde stabiele ziekte; D = geen huidige activiteit.
|
In week 24 (BICLA-respons) en dag 1 tot week 24 (CS-verminderingen)
|
|
Cohort A en B: Aantal deelnemers met klinisch betekenisvolle corticosteroiden (CS) reductie
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met Week 24
|
CS-reductie wordt gedefinieerd als de vermindering van de dagelijkse prednison-equivalente dosis van ≥ 10 mg op dag 1 tot ≤ 5 mg bij het bezoek van week 12 en volgehouden tot week 24.
Het aantal deelnemers met klinisch betekenisvolle CS-reductie werd gerapporteerd.
|
Dag 1 tot en met Week 24
|
|
Cohort A: Aantal deelnemers met CLA-IGA-score 0 of 1 op week 16 en week 24
Tijdsspanne: In week 16 en week 24
|
De Cutaneous Lupus Activity Investigator's Global Assessment (CLA-IGA) is een gevalideerde door de clinicus gerapporteerde uitkomstmaat die wordt gebruikt om de ernst van de ziekte te beoordelen bij deelnemers met cutane lupus erythematosus.
Het is gebaseerd op een ordinale schaal van 5 punten die de algemene laesiekenmerken evalueert, waarbij 0 "helder" huid aangeeft en 4 "ernstige" ziekte vertegenwoordigt.
De schaal omvat de volgende categorieën: 0 (helder), 1 (bijna helder), 2 (mild), 3 (matig) en 4 (ernstig).
Het aantal deelnemers met een CLA-IGA-score van 0 of 1 op week 16 en week 24 werd gerapporteerd.
|
In week 16 en week 24
|
|
Cohort B: Aantal deelnemers met Systemic Lupus Erythematosus Responder Index-4 (SRI-4) respons op week 24
Tijdsspanne: In week 24
|
SRI-4 respons werd gedefinieerd als een ≥ 4-punts reductie in de Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K) totaalscore, geen nieuwe British Isles Lupus Assessment Group (BILAG) A en niet meer dan 1 nieuwe BILAG B domeinscore, geen verslechtering (minder dan 10 procent toename) vanaf baseline in Physician's Global Assessment of Disease Activity (PGA) en geen behandelingsfalen.
SLEDAI-2K beoordeling bestaat uit 24 items met een totaalscore van 0 (geen symptomen) tot 105 (aanwezigheid van alle gedefinieerde symptomen) waarbij hogere scores een verhoogde ziekteactiviteit vertegenwoordigen.
BILAG Index: beoordeling van klinische tekenen, symptomen of laboratoriumparameters gerelateerd aan Systemische Lupus Erythematosus (SLE), verdeeld in 9 orgaansystemen.
Voor elk orgaansysteem A=ernstige ziekte, B=matige ziekte, C=milde stabiele ziekte, D=inactief, maar eerder actief, E=inactief en nooit aangedaan.
De PGA beoordeelt ziekteactiviteit op een visuele analoge schaal = van 0 (zeer goed) tot 100 (zeer slecht).
|
In week 24
|
|
Cohort B: Aantal deelnemers met behaalde Lupus Lage Ziekteactiviteitstaat (LLDAS) op week 24
Tijdsspanne: In week 24
|
Lupus Low Disease Activity State (LLDAS) Attainment op Week 24 wordt gedefinieerd als het voldoen aan alle volgende criteria op het gespecificeerde tijdstip: SLE Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K) ≤4 zonder activiteit in grote orgaansystemen, geen nieuwe ziekteactiviteit vergeleken met de vorige beoordeling, Physician's Global Assessment (PGA) ≤1, huidige prednisondosis ≤7.5 mg/dag, en standaard onderhoudsdosering van immunosuppressieve therapieën.
Het aantal deelnemers met LLDAS Attainment op Week 24 werd gerapporteerd.
|
In week 24
|
|
Cohort B: Aantal deelnemers met remissiebereik op week 24
Tijdsspanne: In week 24
|
Het bereiken van remissie werd gedefinieerd als een Clinical Hybrid Safety of Estrogens in Lupus Erythematosus National Assessment-Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index score van 0, Physician's Global Assessment of Systemic Lupus Erythematosus <0.5 (0-3 schaal), dagelijkse prednisolone-equivalente dosis ≤5 mg, en stabiel gebruik van immunosuppressieve therapieën inclusief biologische middelen.
Het aantal deelnemers dat remissie bereikte, werd gerapporteerd.
|
In week 24
|
|
Cohort B: Percentage van deelnemers met 50% reductie in uitgangswaarden van pijnlijke en gezwollen gewrichten bij week 24
Tijdsspanne: In week 24
|
De 28-gewrichtentelling vragenlijst beoordeelt 14 gewrichten aan elke zijde (28 gewrichten in totaal) op zowel gevoeligheid als zwelling.
Het resultaat voor de beoordeling van elk gewricht kan "afwezig", "aanwezig", "vervangen" of "niet te beoordelen" zijn. De gevoelige 28-gewrichtentelling wordt afgeleid als het aantal gewrichten dat gevoelig is.
De gezwollen 28-gewrichtentelling wordt afgeleid als het aantal gewrichten dat gezwollen is.
Het aantal gevoelige en gezwollen gewrichten wordt berekend als het aantal gewrichten dat zowel gevoelig als gezwollen is.
Het percentage deelnemers met een 50% reductie in de baseline gevoelige en gezwollen telling na 24 weken werd gerapporteerd.
|
In week 24
|
|
Cohort B: Tijd tot Eerste Matige/Ernstige British Isles Lupus Assessment Group (BILAG) Opflakkering
Tijdsspanne: Baseline (dag 1) tot en met week 24
|
De tijd tot de eerste matige/ernstige British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)-opvlamming wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de baseline tot het eerste optreden van matige of ernstige ziekteactiviteit, zoals gemeten door de BILAG-index.
De BILAG-index beoordeelt klinische tekenen, symptomen en laboratoriumparameters gerelateerd aan systemische lupus erythematosus (SLE) over 9 orgaansystemen.
Elk orgaansysteem wordt alfabetisch gescoord: A (ernstige ziekte), B (matige ziekte), C (milde stabiele ziekte), D (inactief maar eerder actief) en E (inactief en nooit aangetast).
Een matige/ernstige opvlamming wordt gedefinieerd als de aanwezigheid van ten minste één nieuwe of verslechterende BILAG A-score (ernstige ziekteactiviteit) of twee of meer nieuwe of verslechterende BILAG B-scores (matige ziekteactiviteit) in elk orgaansysteem, vergeleken met het vorige bezoek.
De tijd tot de eerste matige/ernstige British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)-opvlamming werd geschat via de Kaplan-Meier-methode.
|
Baseline (dag 1) tot en met week 24
|
|
Cohort B: Tijd tot eerste ernstige opvlamming op de Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI) Flare Index (SFI)
Tijdsspanne: Baseline (dag 1) tot en met week 24
|
Time to First Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI) Flare Index (SFI) Severe Flare wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de baseline tot het eerste optreden van een ernstige flare, zoals gemeten door de SLEDAI Flare Index (SFI).
Een ernstige flare wordt gekenmerkt door een toename van ≥12 punten in de SLEDAI-score ten opzichte van het vorige bezoek, vergezeld van een toename van ≥2,5 punten in de globale beoordeling van de arts (op een visuele analoge schaal van 0-3), en een wijziging in de behandeling, zoals het starten van corticosteroïden in een dosering >0,5 mg/kg/dag en/of het toevoegen van een nieuw immunosuppressivum.
Time to First Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI) Flare Index (SFI) Severe Flare werd geschat via de Kaplan-Meier-methode.
|
Baseline (dag 1) tot en met week 24
|
|
Cohort A en B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Skindex 29+3 Symptoomdomeinscore bij week 24
Tijdsspanne: Baseline en na 24 weken
|
De Skindex 29+3 is een zelfgerapporteerde maat voor huidgerelateerde symptomen en functioneren bij SLE-populaties, en bevat items van de Skindex-29, ontworpen voor gebruik bij diverse dermatologische aandoeningen, en 3 aanvullende items specifiek voor lupus.
Subschaalscores worden gegenereerd voor elk van de 3 originele domeinen van de Skindex-29, namelijk symptomen, functioneren en emotioneel welzijn.
Voor alle subschaalscores geven hogere scores een lager functioneren/ernstigere symptomen aan.
Het symptoomdomein bevat items die fysieke sensaties meten zoals jeuk, branderigheid, steken en pijn.
Elk item wordt beoordeeld op een 5-punts Likertschaal van 1 ("nooit") tot 5 ("altijd"), en scores worden omgezet naar een schaal van 0-100, waarbij hogere scores ernstigere symptomen aangeven.
|
Baseline en na 24 weken
|
|
Cohort A en B: Verandering vanaf Baseline in de Skindex 29+3 Functioneringsdomeinscores na Week 24
Tijdsspanne: Baseline en na 24 weken
|
De Skindex 29+3 is een zelfgerapporteerde maatstaf voor huidspecifieke symptomen en functioneren voor CLE-populaties, en bevat items van de Skindex-29, ontworpen voor gebruik bij verschillende dermatologische aandoeningen, en 3 extra items specifiek voor lupus.
Subschaalscores worden gegenereerd voor elk van de 3 originele domeinen van de Skindex-29, namelijk symptomen, functioneren en emotioneel welzijn.
Voor alle subschaalscores geven hogere scores een lager functioneren/ernstigere symptomen aan.
Het functioneringsdomein beoordeelt de impact van huidziekte op dagelijkse activiteiten, sociale interacties en werk.
Items worden beoordeeld op een 5-punts Likertschaal (1 = "nooit" tot 5 = "altijd") en omgezet naar een schaal van 0-100, waarbij hogere scores een grotere beperking in functioneren weerspiegelen.
|
Baseline en na 24 weken
|
|
Cohort A en B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Skindex 29+3-emotiedomeinscores bij week 24
Tijdsspanne: Uitgangswaarde en na 24 weken
|
De Skindex 29+3 is een zelfgerapporteerde meting van huidgerelateerde symptomen en functioneren voor CLE-populaties, en bevat items van de Skindex-29, die ontworpen is voor gebruik bij verschillende dermatologische aandoeningen, en 3 aanvullende items specifiek voor lupus.
Voor elk van de 3 originele domeinen van de Skindex-29, namelijk symptomen, functioneren en emotioneel welzijn, worden subschaalscores gegenereerd.
Voor alle subschaalscores geven hogere scores een lager functioneren/ernstigere symptomen aan.
Het emotiedomein van de Skindex-29+3 beoordeelt de psychologische impact van huidaandoeningen bij personen met cutaan lupus erythematosus.
Het bevat items die gevoelens meten zoals schaamte, frustratie, woede, verdriet en zorgen gerelateerd aan huidsymptomen.
Elk item wordt beoordeeld op een 5-punts Likertschaal van 1 ("nooit") tot 5 ("altijd"), en scores worden omgezet naar een schaal van 0-100, waarbij hogere scores grotere emotionele distress aangeven.
|
Uitgangswaarde en na 24 weken
|
|
Cohort A en B: Verandering vanaf baseline in de Skindex 29+3 lupus-specifieke domeinscores na 24 weken
Tijdsspanne: Baseline en op week 24
|
De Skindex-29+3 is een zelfgerapporteerde maatstaf voor huidgerelateerde symptomen en functioneren voor CLE-populaties.
Het bevat items van de Skindex-29, ontworpen voor gebruik bij diverse dermatologische aandoeningen, en 3 aanvullende items specifiek voor lupus.
Subschaalscores worden gegenereerd voor de 3 originele domeinen: symptomen, functioneren en emotioneel welzijn.
Voor alle subschalen duiden hogere scores op ernstigere symptomen of slechter functioneren.
Het lupus-specifieke domein vangt symptomen en zorgen op die uniek zijn voor cutane lupus, waaronder gevoeligheid voor zonlicht, opvlammingen door blootstelling aan de omgeving en de emotionele impact van lupus-gerelateerde huidveranderingen.
Elk item wordt beoordeeld op een 5-punts Likertschaal van 1 ("nooit") tot 5 ("altijd"), en scores worden omgezet naar een schaal van 0-100.
Hogere scores weerspiegelen een grotere symptoomlast en ziekte-impact.
|
Baseline en op week 24
|
|
Cohort A en B: Verandering ten opzichte van de baseline in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Vermoeidheidsscores na 24 weken
Tijdsspanne: Baseline en op week 24
|
De Functionele Beoordeling van Chronische Ziekte Therapie - Vermoeidheid (FACIT-Vermoeidheid) is een 13-item, zelfgerapporteerde vragenlijst die is ontworpen om vermoeidheid en de impact ervan op dagelijkse activiteiten en functioneren te beoordelen bij personen met een chronische ziekte, waaronder systemische lupus erythematosus.
Elk item wordt beoordeeld op een 5-punts Likert-schaal variërend van 0 = "helemaal niet" tot 4 = "heel erg".
Items worden gescoord om ervoor te zorgen dat 0 het slechtst mogelijke resultaat vertegenwoordigt en 4 het best mogelijke resultaat.
De score varieert van 0 tot 52, waarbij hogere scores wijzen op minder vermoeidheid en beter functioneren.
|
Baseline en op week 24
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Responsible, EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
31 maart 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
20 november 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
20 november 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 december 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 december 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
17 december 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 november 2025
Laatst geverifieerd
1 november 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MS200569_0003
- 2021-004648-27 (EudraCT-nummer)
- 2024-510872-18-00 (Ctis)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
We zetten ons in voor het verbeteren van de volksgezondheid door op verantwoorde wijze gegevens uit klinische onderzoeken te delen.
Na goedkeuring van een nieuw product of een nieuwe indicatie voor een goedgekeurd product in zowel de VS als de Europese Unie, zullen de studiesponsor en/of zijn gelieerde bedrijven onderzoeksprotocollen, geanonimiseerde patiëntgegevens en gegevens op studieniveau en geredigeerde klinische onderzoeksrapporten delen met gekwalificeerde wetenschappelijke en medische onderzoekers, op verzoek, voor zover nodig voor het uitvoeren van legitiem onderzoek.
Meer informatie over het opvragen van gegevens vindt u op onze website bit.ly/IPD21
IPD-tijdsbestek voor delen
Binnen zes maanden na goedkeuring van een nieuw product of een nieuwe indicatie voor een goedgekeurd product in zowel de Verenigde Staten als de Europese Unie
IPD-toegangscriteria voor delen
Gekwalificeerde wetenschappelijke en medische onderzoekers kunnen de gegevens opvragen.
Dergelijke verzoeken moeten schriftelijk worden ingediend bij de portal van het bedrijf en zullen intern worden beoordeeld op criteria voor de kwalificatie van onderzoekers en de legitimiteit van het onderzoeksvoorstel.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ANALYTIC_CODE
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .