WILLOW-studien med M5049 i SLE og CLE (SCLE og/eller DLE) (WILLOW)
17. november 2025 oppdatert av: EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
En fase II, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert dose-varierende, parallell og adaptiv studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Enpatoran ved SLE og CLE (SCLE og/eller DLE) deltakere som mottar standard omsorg (WILLOW)
Hensikten med denne Proof of Concept (PoC) og Dose-finding (DF) kurvstudie er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til oralt administrert Enpatoran over 24 uker ved systemisk lupus erythematosus (SLE) og kutan lupus erythematosus (CLE; subakutt kutan lupus) erythematosus [SCLE] og/eller discoid lupus erythematosus [DLE]) deltakere i en randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert, parallell, adaptiv og dosevarierende setting.
Studievarighet: 33 uker Besøksfrekvens: hver 2. eller 4. uke Enpatoran er ikke tilgjengelig gjennom et utvidet tilgangsprogram.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
456
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- CINME - Centro De Investigaciones Metabolicas
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina
- Buenos Aires Skin
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina
- Centro Dermatologico Schejtman
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina
- Hospital Militar Central Dr. Cosme Argerich
-
Mar del Plata, Argentina
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata - CIM
-
Mendoza, Argentina
- Instituto de Reumatologia
-
Rosario, Argentina
- Instituto Medico de la Fundacion Estudios Clinicos
-
San Fernando, Argentina
- Instituto Medico de alta Complejidad San Isidro S.A (IMAC)
-
San Juan, Argentina
- CER San Juan Centro Polivalente de Asistencia e Inv. Clinica
-
San Miguel, Argentina
- Psoriahue-Medicina Interdisciplinar
-
San Miguel de Tucumán, Argentina
- Centro de Investigaciones Médicas Tucuman
-
San Miguel de Tucumán, Argentina
- Investigaciones Clinicas Tucuman
-
-
-
-
-
Clayton, Australia
- Monash Medical Centre Clayton
-
Westmead, Australia
- Westmead Hospital - SUPERSEDED
-
Woolloongabba, Australia
- Veracity Clinical Research
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Brasil
- Santa Casa de Misericordia de Belo Horizonte
-
Cuiabá, Brasil
- Oncovida - Centro de Onco-Hematologia de Mato Grosso
-
Curitiba, Brasil
- CETI - Centro de Estudos em Terapias Inovadoras Ltda.
-
Fortaleza, Brasil
- HUWC - UFC - Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará
-
Juiz de Fora, Brasil
- CMiP - Centro Mineiro de Pesquisa
-
Lajeado, Brasil
- Hospital Bruno Born
-
Porto Alegre, Brasil
- Hospital Moinhos de Vento
-
Salvador, Brasil
- Clínica SER da Bahia
-
São José do Rio Preto, Brasil
- Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose do Rio Preto - CIP - Centro Integrado de Pesquisa
-
São Paulo, Brasil
- CEPIC - Centro Paulista de Investigação Clínica e Serviços Médicos
-
São Paulo, Brasil
- CPCLIN - Centro de Pesquisas Clínicas Ltda.
-
-
-
-
-
Haskovo, Bulgaria
- DCC 'Sveti Georgi' EOOD - Cardiology Office
-
Plovdiv, Bulgaria
- MC Artmed OOD
-
Sevlievo, Bulgaria
- Medical Center-1-Sevlievo EOOD
-
Sofia, Bulgaria
- DCC "Alexandrovska", EOOD
-
Sofia, Bulgaria
- Military Medical Academy - MHAT - Sofia - Department of Rheumatology
-
Sofia, Bulgaria
- UMHAT "Sv. Ivan Rilski", EAD - Clinic of Rheumatology
-
-
-
-
-
Osorno, Chile
- Clinica Alemana de Osorno
-
Santiago, Chile
- Centro Medico Prosalud
-
Santiago, Chile
- BioMedica Research Group - Psicomedica Clinical and Research Group
-
Santiago, Chile
- CeCim Biocinetic
-
Santiago, Chile
- CIEC - Centro Internacional de Estudios Clínicos - Valenzuela Y Compania Ltda
-
Santiago, Chile
- Dermacross
-
-
-
-
-
Barranquilla, Colombia
- Centro de Investigacion Medico Asistencial S.A.S
-
Bogotá, Colombia
- Centro de Investigacion en Reumatologia y Especialidades Medicas CIREEM S.A.S.
-
Bucaramanga, Colombia
- Servimed S.A.S.
-
Medellín, Colombia
- Centro Integral de Reumatologia del Caribe SAS CIRCARIBE SAS
-
Zipaquirá, Colombia
- Healthy Medical Center
-
-
-
-
-
Cebu City, Filippinene
- Perpetual Succour Hospital
-
Davao City, Filippinene
- Davao Doctors Hospital - Medicine
-
Iloilo City, Filippinene
- Iloilo Doctors Hospital
-
Lipa City, Filippinene
- Mary Mediatrix Medical Center
-
Manila, Filippinene
- Chinese General Hospital & Medical Center
-
Quezon City, Filippinene
- Far Eastern University - Dr. Nicanor Reyes Medical Foundation - Department of Child Health
-
Quezon City, Filippinene
- Ospital Ng Makati
-
-
-
-
California
-
Torrance, California, Forente stater, 90509
- The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Florida
-
Brandon, Florida, Forente stater, 33511
- Bay Area Arthritis And Osteoporosis
-
Miami, Florida, Forente stater, 33135
- Advance Medical Research Center
-
Miami, Florida, Forente stater, 33165
- New Horizon Research Center, Inc
-
Miami Lakes, Florida, Forente stater, 33014
- Charisma Medical and Research Center
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32819
- HMD Research, LLC
-
Tamarac, Florida, Forente stater, 33321
- D&H Tamarac Research Center, LLC
-
-
Georgia
-
Sugar Hill, Georgia, Forente stater, 30518
- RNA America Health Sciences
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46256
- Dawes Fretzin Dermatology Group, LLC
-
-
Michigan
-
Grand Blanc, Michigan, Forente stater, 48439
- AA MRC LLC Ahmed Arif Medical Research Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
North Carolina
-
Smithfield, North Carolina, Forente stater, 27577
- Across the Life Span
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43215
- Ohio State University - CTMO Parent
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38119
- Ramesh C Gupta, MD - Memphis, TN
-
-
-
-
-
Athens, Hellas
- General Hospital of Athens Laiko
-
Athens, Hellas
- "Andreas Syggros" Hospital - Department of Dermatology
-
Pátrai, Hellas
- University Hospital of Patra
-
Thessaloniki, Hellas
- General Hospital of Thessaloniki "Hippokration"
-
Thessaloniki, Hellas
- General Hospital Papageorgiou
-
Thessaloniki, Hellas
- Skin and Venereal Diseases' Hospital
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel
- Chaim Sheba Medical Center - pt
-
-
-
-
-
Asahikawa-shi, Japan
- NHO Asahikawa Medical Center - Dept of Gastroenterology
-
Chiba, Japan
- NHO Chibahigashi National Hospital - Dept of Allergy/Rheumatology
-
Chūōku, Japan
- St. Luke's International Hospital - Dept of Immunology/Allergy
-
Hiroshima, Japan
- Hiroshima University Hospital - Dept of Rheumatology/Immunology
-
Kagoshima, Japan
- Eiraku Clinic - Dept of Rheumatology
-
Kanazawa, Japan
- Kanazawa University Hospital - Dept of Rheumatology/Immunology
-
Kawagoe-shi, Japan
- Saitama Medical Center - Dept of Rheumatology/Immunology
-
Kita-gun, Japan
- Kagawa University Hospital - Dept of Immunology/ Rheumatology
-
Meguro-ku, Japan
- Toho University Ohashi Medical Center - Dept of Immunology/Rheumatology
-
Sapporo, Japan
- Hokkaido University Hospital - Dept of Internal Medicine 2(Rheumatology/Immunolog
-
Sendai, Japan
- Tohoku University Hospital - Dept of Hematology/Immunology
-
Toon-shi, Japan
- Ehime University Hospital - Dept of Immunology/Rheumatology
-
-
-
-
-
Baotou, Kina
- The First Affiliated Hospital of Baotou Medical College
-
Beijing, Kina
- Peking Union Medical College Hospital - Beijing Union Medical College Hospital
-
Changchun, Kina
- The First Hospital of Jilin University
-
Changsha, Kina
- The 2nd Xiangya Hospital of Central South University
-
Chengdu, Kina
- West China Hospital, Sichuan University
-
Guangzhou, Kina
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
-
Guangzhou, Kina
- Guangdong Provincial People's Hospital - Oncology
-
Haikou, Kina
- Hainan General Hospital
-
Hohhot, Kina
- The Affiliated Hospital of Inner Mongolia Medical University
-
Luoyang, Kina
- The First Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology
-
Nanchang, Kina
- The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
-
Nanjing, Kina
- Hospital for Skin Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Nanjing, Kina
- The Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University
-
Shanghai, Kina
- Shanghai Skin Disease Hospital
-
Shanghai, Kina
- Huashan Hospital, Fudan University
-
Shanghai, Kina
- Renji Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine - West Branch
-
Shanghai, Kina
- Ruijin Hospital of Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
Suzhou, Kina
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Tianjin, Kina
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Xi'an, Kina
- The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
-
-
-
-
-
Quatre Bornes, Mauritius
- CAP Research Ltd
-
-
-
-
-
Cuernavaca, Mexico
- Consultorio Particular del Dr. Miguel Cortes Hernandez - (dentro del Centro de Especialidades Medicas Vista
-
Guadalajara, Mexico
- Centro de Estudios de Investigacion Basica Y Clinica SC
-
Mexicali, Mexico
- Centro Medico del Angel
-
Mexico City, Mexico
- CAIMED Investigacion en Salud S.A de C.V.
-
México, Mexico
- Centro de Investigacion Clínica GRAMEL S.C
-
México, Mexico
- Consultorio de Reumatologia - Hospital Angeles Lindavista Cons. 445B
-
México, Mexico
- Grupo Médico Camino S.C.
-
México, Mexico
- Clinstile, S.A. de C.V.
-
México, Mexico
- CITER, Centro de Investigacion y Tratamiento de las Enfermedades Reumaticas SA de CV
-
Torreón, Mexico
- CIMAB S.A. de C.V. - Centro de Investigacion Medica Alberto Bazzoni
-
Yucatán, Mexico
- Medical Care & Research SA de CV
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldova
- ICS ARENSIA Exploratory Medicine SRL - Republican Clinical Hospital "Timofei Mosneaga"
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen
- Nova Reuma Spolka Partnerska
-
Kościan, Polen
- Prywatna Praktyka Lekarska prof Pawel Hrycaj
-
Krakow, Polen
- Centrum Medyczne Plejady
-
Krakow, Polen
- Centrum Nowoczesnych Terapii Dobry Lekarz
-
Opole, Polen
- Twoja Przychodnia Opolskie Centrum Medyczne
-
Poznan, Polen
- Twoja Przychodnia PCM
-
Szczecin, Polen
- Twoja Przychodnia-Szczecinskie Centrum Medyczne
-
Warsaw, Polen
- Clinical Best Solutions - Warszawa
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania
- Centrul Medical Monza SRL - Arensia Exploratory Medicine
-
Bucharest, Romania
- S.C Delta Health Care S.R.L - Ponderas Academic Hospital
-
Bucharest, Romania
- Spitalul Clinic "Sf. Maria" - Clinica de Medicina Interna si Reumatologie
-
Bucharest, Romania
- Spitalul Clinic "Sf. Maria" - parent
-
Bucharest, Romania
- Spitalul Clinic Colentina - parent
-
Râmnicu Vâlcea, Romania
- SC Medaudio-Optica SRL
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia
- Institute of Rheumatology
-
Belgrade, Serbia
- Institute of Rheumatology- 1
-
Belgrade, Serbia
- Institute of Rheumatology-1
-
Belgrade, Serbia
- University Clinical Center of Serbia - Clinic of Alergology and Imunology
-
Kragujevac, Serbia
- University Clinical Center Kragujevac
-
-
-
-
-
A Coruña, Spania
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña - Servicio de Reumatologia
-
Castelló, Spania
- Hospital General de Castellon - Servicio de Reumatologia
-
Madrid, Spania
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Servicio de Reumatologia
-
Málaga, Spania
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Reumatology Dept
-
Santander, Spania
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla - Servicio de Reumatologia
-
Seville, Spania
- Hospital Quironsalud Sagrado Corazon - Reumatologia
-
Valencia, Spania
- Hospital Universitario Dr. Peset - Servicio de Reumatologia
-
Valladolid, Spania
- Hospital Universitario Rio Hortega - Servicio de Medicina Interna
-
-
-
-
-
Busan, Sør -Korea
- Pusan National University Hospital
-
Incheon, Sør -Korea
- Gachon University Gil Medical Center
-
Seoul, Sør -Korea
- Seoul National University Hospital
-
Suwon, Sør -Korea
- Ajou University Hospital
-
-
-
-
-
Cape Town, Sør-Afrika
- Arthritis Clinical Research Trial Unit - Dr CE Spargo and Dr RB Bhorat
-
Pretoria, Sør-Afrika
- University of Pretoria Clinical Research Unit - Parent
-
Umhlanga, Sør-Afrika
- Naidoo, A - Netcare Umhlanga Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan
- Cheng Hsin General Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Aktiv CLE (SCLE og/eller DLE) med et CLE sykdomsområde og aktivitetsindeks (CLASI-A) >= 8
- Aktiv SLE med tilstedeværelse av: CLASI-A >= 8 og BILAG 2004 1B, C, D (det vil si [dvs.], Ingen BILAG 2004 A og No BILAG 2004 >= 2B) eller BILAG 2004 >= 1A eller 2B og 1 eller 2 av følgende: Hybrid Safety of Estrogens in Systemic Lupus Erythematosus National Assessment (SELENA)-SLEDAI >= 6 ved screeningbesøk og bekreftet klinisk hybrid SELENA-SLEDAI >= 4 (ekskludert laboratorieparametere) på dag 1 besøk og/eller CLASI-A >= 8
- Får en stabil dose av minst én av følgende standarder for omsorgsbehandlinger for lupus: Immunmodulator/immunsuppressiv, orale kortikosteroider og/eller topikale kortikosteroider
- Andre protokolldefinerte inklusjonskriterier kan gjelde
Ekskluderingskriterier:
- Autoimmun eller revmatisk sykdom annen enn SLE eller CLE
- Dermatologiske sykdommer andre enn kutane manifestasjoner av SLE eller CLE
- Ukontrollerte medisinske tilstander inkludert betydelige kardiovaskulære hendelser, aktiv lupus nefritis og aktiv nevrologisk lidelse
- Pågående eller aktiv klinisk signifikant viral, bakteriell eller soppinfeksjon
- Anamnese med ukontrollerte anfall eller annen nevrologisk lidelse
- Anamnese med eller positiv for humant immunsviktvirus, hepatitt C-virus eller hepatitt B-virus
- Historie om malignitet
- Andre protokolldefinerte eksklusjonskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Kohort A: Placebo
Deltakere med CLE (aktiv SCLE og/eller DLE) eller SLE med overveiende aktivt lupusutslett (Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index [CLASI-A] større enn eller lik [>=] 8) vil bli registrert i kohort A til motta placebo matchet med Enpatoran.
|
Deltakerne vil motta placebo tilpasset Enpatoran opptil 24 uker.
|
|
Eksperimentell: Kohort A: Enpatoran lav dose
Deltakere med CLE (aktiv SCLE og/eller DLE) eller SLE med hovedsakelig aktivt lupusutslett (CLASI-A >= 8) vil bli registrert i kohort A for å motta lav dose Enpatoran.
|
Deltakerne vil motta filmdrasjerte tabletter av Enpatoran i en lav dose oralt, to ganger daglig (BID) i opptil 24 uker.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort A: Enpatoran middels dose
Deltakere med CLE (aktiv SCLE og/eller DLE) eller SLE med hovedsakelig aktivt lupusutslett (CLASI-A >= 8) vil bli registrert i kohort A for å motta middels dose Enpatoran.
|
Deltakerne vil motta filmdrasjerte tabletter av Enpatoran i en middels dose, oralt, to ganger daglig i opptil 24 uker.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort A: Enpatoran høy dose
Deltakere med CLE (aktiv SCLE og/eller DLE) eller SLE med hovedsakelig aktivt lupusutslett (CLASI-A >= 8) vil bli registrert i kohort A for å motta høy dose Enpatoran.
|
Deltakerne vil motta filmdrasjerte tabletter av Enpatoran i en høy dose, oralt, to ganger daglig i opptil 24 uker.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Kohort B (del 1 + del 2): Placebo
Deltakere med aktiv SLE som har moderat til høy systemisk sykdomsaktivitet (British Isles Lupus Assessment Group [BILAG A/2B]) med 1 eller 2 av følgende: CLASI-A >= 8 og/eller Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI) ) >= 6 vil bli registrert i kohort B for å motta placebo matchet med Enpatoran.
|
Deltakerne vil motta placebo tilpasset Enpatoran opptil 24 uker.
|
|
Eksperimentell: Kohort B (del 1 + del 2): Enpatoran høy dose
Deltakere med aktiv SLE som har moderat til høy systemisk sykdomsaktivitet (BILAG A/2B) med 1 eller 2 av følgende: CLASI-A >= 8 og/eller SLEDAI >= 6 vil bli registrert i kohort B for å motta høy dose av Enpatoran.
|
Deltakerne vil motta filmdrasjerte tabletter av Enpatoran i en høy dose, oralt, to ganger daglig i opptil 24 uker.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort B (Del 2): Enpatoran lav dose
Deltakere med aktiv SLE som har moderat til høy systemisk sykdomsaktivitet (BILAG A/2B) med 1 eller 2 av følgende: CLASI-A >= 8 og/eller SLEDAI >= 6 vil bli registrert i Cohort B for å motta lav dose av M5049.
|
Deltakerne vil motta filmdrasjerte tabletter av Enpatoran i en lav dose oralt, to ganger daglig (BID) i opptil 24 uker.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort B (del 2): Enpatoran middels dose
Deltakere med aktiv SLE som har moderat til høy systemisk sykdomsaktivitet (BILAG A/2B) med 1 eller 2 av følgende: CLASI-A >= 8 og/eller SLEDAI >= 6 vil bli registrert i kohort B for å motta middels dose av Enpatoran.
|
Deltakerne vil motta filmdrasjerte tabletter av Enpatoran i en middels dose, oralt, to ganger daglig i opptil 24 uker.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kohort A: Endring fra utgangspunkt i Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index-A (CLASI-A) totalsum ved uke 16
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 16
|
CLASI (Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index) var et validert instrument brukt for å vurdere sykdomsaktivitet (CLASI-A) og skade ved lupus erythematosus.
Aktivitetskalaen inkluderte erytem, skall/hypertrofi, aktiv alopeci, nylig hårtap og slimhinneaffeksjon, mens skadekalaen målte dyspigmentering, atrofi og arrdannelse.
CLASI-A-poeng varierte fra 0 til 70, med mild, moderat og alvorlig sykdom tilsvarende poengsummer på 0-9, 10-20 og henholdsvis 21-70.
Erytem og skall/hypertrofi underpoeng ble beregnet over 13 kroppsområder, med maksimale poengsummer på henholdsvis 39 og 26.
De resterende 5 poengene reflekterte bidrag fra aktiv alopeci (0-3), nylig hårtap (0-1) og slimhinneaffeksjon (0-1), som fullførte den totale CLASI-A aktivitetspoengsummen.
Retningen reflekterte forverring med høyere poengsummer og forbedring med lavere poengsummer.
|
Utgangspunkt, uke 16
|
|
Kohort B: Antall deltakere med British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)-basert sammensatt lupusvurdering (BICLA)-respons ved uke 24
Tidsramme: På uke 24
|
BILAG-basert BICLA-respons er definert som deltakere som oppfyller alle følgende kriterier: 1. Forbedring i utgangspunkt BILAG-poeng i alle organsystemer med moderat eller alvorlig sykdomsaktivitet – dvs. alle karakter A-poeng (alvorlig sykdom som krever høy dose-terapi) må forbedres til B (moderat), C (mild) eller D (ingen aktivitet); alle karakter B-poeng (moderat sykdom som krever moderat terapi) må forbedres til C eller D; 2. Ingen nye BILAG A-poeng og ikke mer enn ett nytt BILAG B-poeng; 3. Ingen forverring i total SLEDAI-2K-poengsum fra utgangspunktet; 4. Ingen betydelig forverring (≤10 %) i legenes globale vurdering; og 5. Ingen behandlingssvikt, definert som start av ikke-protokollbehandling. Retningen er mot klinisk forbedring og sykdomsstabilisering.
|
På uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kohort A og B: Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs), alvorlige TEAEs og spesielle bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Fra screening opp til sikkerhetsoppfølgingsperioden (opptil omtrent 33 uker)
|
En bivirkning ble definert som enhver uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker som ble administrert et farmasøytisk produkt, og som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med denne behandlingen.
En bivirkning kan derfor være ethvert ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruk av et legemiddel eller protokoll-spesifisert prosedyre, uavhengig av om det ble ansett som relatert til legemiddelet eller protokoll-spesifisert prosedyre.
Alvorlig bivirkning ble definert som en bivirkning som resulterte i noen av følgende utfall: død; livstruende; vedvarende/betydelig funksjonshemming/uførhet; innleggelse/forlenget innleggelse på sykehus; medfødt anomali/fødselsdefekt.
Behandlingsrelaterte bivirkninger ble definert som hendelser med startdato eller forverring under behandlingsperioden.
Behandlingsrelaterte bivirkninger inkluderte alvorlige behandlingsrelaterte bivirkninger og ikke-alvorlige behandlingsrelaterte bivirkninger.
Bivirkninger av spesiell interesse er alvorlige eller ikke-alvorlige bivirkninger som er av klinisk interesse og ble nøye fulgt.
|
Fra screening opp til sikkerhetsoppfølgingsperioden (opptil omtrent 33 uker)
|
|
Kohort A og B: Antall deltakere med unormale laboratorieparametere
Tidsramme: Fra screening opp til sikkerhetsoppfølgingsperioden (opp til omtrent 33 uker)
|
Laboratorieparametrene inkluderte hematologi, biokjemi, urinanalyse, nyretoksisitet og hepatotoksisitet.
Antall deltakere med unormale laboratorieparametere (alvorlighetsgrad større enn eller lik 3) ble rapportert.
Alvorlighetsgraden for TEAE-er av grad 3 eller høyere ble gradert ved hjelp av National Cancer Institute - Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v5.0 toksisitetsgrader, som følger: Grad 3 = Alvorlig; Grad 4 = Livstruende og Grad 5 = Dødsfall.
|
Fra screening opp til sikkerhetsoppfølgingsperioden (opp til omtrent 33 uker)
|
|
Kohort A og B: Antall deltakere med klinisk signifikant forlengelse av QT-intervall korrigert ved bruk av Fridericias formel (QTcF)
Tidsramme: Fra screening til oppfølgingsperioden for sikkerhet (opptil ca. 33 uker)
|
12-leders EKG-opptak inkluderte rytme, hjertefrekvens (målt ved RR-intervall), PR-intervall, QRS-varighet og QT-intervall.
Det korrigerte QT-intervallet (QTcF) ble beregnet ved hjelp av Fridericias formel.
12-leders EKG-opptak ble tatt etter at deltakerne hadde hvilt i minst 10 minutter i halvliggende stilling.
Klinisk betydning ble vurdert av undersøkeren.
Antall deltakere med klinisk signifikante økninger i QTcF-funn ble rapportert.
|
Fra screening til oppfølgingsperioden for sikkerhet (opptil ca. 33 uker)
|
|
Kohort A og Kohort B: Endring fra baseline i Cutaneous Lupus Activity Investigator's Global Assessment (CLA-IGA)-skåren ved uke 16 og uke 24
Tidsramme: Baseline og ved uke 16 og uke 24
|
Cutaneous Lupus Activity Investigator's Global Assessment (CLA-IGA) er et valideret kliniker-rapportert utfallsmål som brukes til å vurdere sykdomsalvorlighet hos deltakere med kutan lupus erythematosus.
Den er basert på en 5-punkts ordinær skala som vurderer generelle lesjonsegenskaper, der 0 indikerer "klar" hud og 4 representerer "alvorlig" sykdom.
Skalaen inkluderer følgende kategorier: 0 (klar), 1 (nesten klar), 2 (mild), 3 (moderat) og 4 (alvorlig).
|
Baseline og ved uke 16 og uke 24
|
|
Kohort A og Kohort B: Endring fra baseline i Physician's Global Assessment of Cutaneous Lupus Disease Activity Score ved uke 16 og 24
Tidsramme: Baseline og uke 16 og uke 24
|
Legens globale vurdering av sykdomsaktivitet ble registrert ved hjelp av den 100 millimeter horisontale visuelle analoge skalaen (VAS).
Poengsummen reflekterer klinikerens integrerte vurdering basert på kliniske tegn, symptomer, laboratoriefunn og pasientrapporterte resultater.
PGA brukes til å kvantifisere sykdommens alvorlighetsgrad og overvåke behandlingsrespons over tid.
Legens vurdering av deltakerens sykdomsaktivitet ble målt på en skala fra 0-100 millimeter (mm), der 0 indikerte ingen sykdomsaktivitet og 100 representerte maksimal sykdomsaktivitet.
|
Baseline og uke 16 og uke 24
|
|
Kohort B: Antall deltakere med både BICLA-respons og klinisk meningsfull kortikosteroid (CS)-reduksjon
Tidsramme: I uke 24 (BICLA-respons) og dag 1 opp til uke 24 (CS-reduksjoner)
|
BICLA (BILAG-basert sammensatt lupusvurdering) definerer respons som forbedring av alle baseline BILAG A-poeng til B, C eller D og alle B-poeng til C eller D, uten nye A-poeng og ikke mer enn ett nytt B-poeng.
Respondenter må også vise ingen forverring i SLEDAI-2K eller legeglobal vurdering (definert som ≥0,3-poeng økning).
Kortikosteroid (CS) reduksjon er definert som en reduksjon i daglig prednisonekvivalent dose fra ≥10 mg på dag 1 til ≤5 mg innen uke 12, opprettholdt gjennom uke 24.
BILAG-grader reflekterer sykdomsalvorlighet: A = alvorlig sykdom som krever høydoseterapi; B = moderat sykdom som krever moderat terapi; C = mild stabil sykdom; D = ingen nåværende aktivitet.
|
I uke 24 (BICLA-respons) og dag 1 opp til uke 24 (CS-reduksjoner)
|
|
Kohort A og B: Antall deltakere med klinisk meningsfull reduksjon av kortikosteroider (CS)
Tidsramme: Dag 1 opp til uke 24
|
CS-reduksjon er definert som reduksjonen av daglig prednisonekvivalent dose fra ≥ 10 mg på dag 1 til ≤ 5 mg ved uke 12-besøket og opprettholdt gjennom uke 24.
Antall deltakere med klinisk meningsfull CS-reduksjon ble rapportert.
|
Dag 1 opp til uke 24
|
|
Kohort A: Antall deltakere med CLA-IGA score 0 eller 1 ved uke 16 og uke 24
Tidsramme: På uke 16 og uke 24
|
Cutaneous Lupus Activity Investigator's Global Assessment (CLA-IGA) er et validerte klinikerrapportert resultatmål som brukes til å vurdere sykdomsalvorlighet hos deltakere med kutant lupus erythematosus.
Det er basert på en 5-punkts ordinal skala som evaluerer generelle lesjonsegenskaper, der 0 indikerer "klar" hud og 4 representerer "alvorlig" sykdom.
Skalaen inkluderer følgende kategorier: 0 (klar), 1 (nesten klar), 2 (mild), 3 (moderat) og 4 (alvorlig).
Antall deltakere med CLA-IGA score 0 eller 1 ved uke 16 og uke 24 ble rapportert.
|
På uke 16 og uke 24
|
|
Kohort B: Antall deltakere med Systemic Lupus Erythematosus Responder Index-4 (SRI-4) respons ved uke 24
Tidsramme: Ved uke 24
|
SRI-4-respons ble definert som en reduksjon på ≥ 4 poeng i Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K) totalscore, ingen nye British Isles Lupus Assessment Group (BILAG) A og ikke mer enn 1 ny BILAG B domene-score, ingen forverring (mindre enn 10 prosent økning) fra baseline i Physician's Global Assessment of Disease Activity (PGA) og ingen behandlingssvikt.
SLEDAI-2K-vurderingen består av 24 elementer med en totalscore fra 0 (ingen symptomer) til 105 (tilstedeværelse av alle definerte symptomer), der høyere score representerer økt sykdomsaktivitet.
BILAG-indeksen: vurderer kliniske tegn, symptomer eller laboratorieparametere relatert til Systemisk Lupus Erythematosus (SLE), delt inn i 9 organsystemer.
For hvert organsystem: A=alvorlig sykdom, B=moderat sykdom, C=mild stabil sykdom, D=inaktiv, men tidligere aktiv, E=inaktiv og aldri berørt.
PGA vurderer sykdomsaktivitet på en visuell analog skala fra 0 (veldig bra) til 100 (veldig dårlig).
|
Ved uke 24
|
|
Kohort B: Antall deltakere som oppnådde Lav sykdomsaktivitet ved lupus (LLDAS) ved uke 24
Tidsramme: Ved uke 24
|
Lupus Lav Sykdomsaktivitetstilstand (LLDAS) oppnådd ved uke 24 er definert som å oppfylle alle følgende kriterier på det angitte tidspunktet: SLE Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K) ≤4 uten aktivitet i store organsystemer, ingen ny sykdomsaktivitet sammenlignet med forrige vurdering, Physician's Global Assessment (PGA) ≤1, nåværende prednisondose ≤7,5 mg/dag, og standard vedlikeholdsdosering av immunsuppressive terapier.
Antall deltakere med LLDAS-oppnåelse ved uke 24 ble rapportert.
|
Ved uke 24
|
|
Kohort B: Antall deltakere med remisjon oppnådd ved uke 24
Tidsramme: I uke 24
|
Remisjonsoppnåelse ble definert som en Clinical Hybrid Safety of Estrogens in Lupus Erythematosus National Assessment-Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index poengsum på 0, Physician's Global Assessment of Systemic Lupus Erythematosus <0.5 (0-3 skala), daglig prednisolonekvivalent dose ≤5 mg, og stabil bruk av immunosuppressive terapier inkludert biologika.
Antall deltakere som oppnådde remisjon ble rapportert.
|
I uke 24
|
|
Kohort B: Prosentandel av deltakere med 50 % reduksjon i baseline ømme og hovne ledd ved uke 24
Tidsramme: På uke 24
|
Spørreskjemaet for 28-ledds telling vurderer 14 ledd på hver side (28 ledd totalt) for både ømhet og hevelse.
Resultatet for vurderingen av hvert ledd kan være "fravaerende", "tilstede", "erstattet" eller "ikke mulig å vurdere". Øm 28-ledds telling vil bli utledet som antall ledd som er ømme.
Hoven 28-ledds telling vil bli utledet som antall ledd som er hovne.
Antallet ømme og hovne ledd vil bli beregnet som antall ledd som er både ømme og hovne.
Prosentandel av deltakere med 50 % reduksjon i utgangspunkt for øm og hoven telling ved uke 24 ble rapportert.
|
På uke 24
|
|
Kohort B: Tid til første moderate/alvorlige British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)-flamming
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1) frem til uke 24
|
Tid til første moderate/alvorlige British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)-oppblussing er definert som tiden fra baseline til første forekomst av moderat eller alvorlig sykdomsaktivitet, målt ved BILAG-indeksen.
BILAG-indeksen vurderer kliniske tegn, symptomer og laboratorieparametere relatert til systemisk lupus erythematosus (SLE) over 9 organsystemer.
Hvert organsystem poengsummes alfabetisk: A (alvorlig sykdom), B (moderat sykdom), C (mild stabil sykdom), D (inaktiv, men tidligere aktiv), og E (inaktiv og aldri berørt).
En moderat/alvorlig oppblussing er definert som tilstedeværelsen av minst én ny eller forverret BILAG A-poengsum (alvorlig sykdomsaktivitet) eller to eller flere nye eller forverrede BILAG B-poengsummer (moderat sykdomsaktivitet) i et hvilket som helst organsystem, sammenlignet med forrige besøk.
Tid til første moderate/alvorlige British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)-oppblussing ble estimert via Kaplan-Meier-metoden.
|
Utgangspunkt (dag 1) frem til uke 24
|
|
Kohort B: Tid til første Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI) Flare Index (SFI) alvorlig flare
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1) gjennom uke 24
|
Tid til første alvorlige flare i Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI) Flare Index (SFI) defineres som tiden fra baseline til første forekomst av en alvorlig flare, målt ved SLEDAI Flare Index (SFI).
En alvorlig flare karakteriseres av en økning på ≥12 poeng i SLEDAI-scoren fra forrige besøk, ledsaget av en økning på ≥2,5 poeng i legenes globale vurdering (på en 0-3 visuell analog skala), og en behandlingsendring som innføring av kortikosteroider i en dose >0,5 mg/kg/dag og/eller tillegg av et nytt immunsuppresivt middel.
Tid til første alvorlige flare i Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI) Flare Index (SFI) ble estimert ved hjelp av Kaplan-Meier-metoden.
|
Utgangspunkt (dag 1) gjennom uke 24
|
|
Kohort A og B: Endring fra baseline i Skindex 29+3 symptomdomene-skår ved uke 24
Tidsramme: Baseline og i uke 24
|
Skindex 29+3 er et selvrapportert måleinstrument for hudspesifikke symptomer og funksjon hos CLE-populasjoner, og inkluderer elementer fra Skindex-29, som er designet for bruk på tvers av dermatologiske tilstander, samt 3 ekstra elementer spesifikke for lupus.
Underskalaer genereres for hvert av de 3 opprinnelige domenene i Skindex-29, nemlig symptomer, funksjon og emosjonell velvære.
For alle underskalaene indikerer høyere skår lavere funksjon/verre symptomer.
Symptomdomenet inkluderer elementer som måler fysiske følelser som kløe, brenning, stinging og smerte.
Hvert element vurderes på en 5-punkts Likert-skala fra 1 ("aldri") til 5 ("hele tiden"), og skårene transformeres til en 0-100 skala, der høyere skår indikerer mer alvorlige symptomer.
|
Baseline og i uke 24
|
|
Kohort A og B: Endring fra baseline i Skindex 29+3-funksjonsdomene-poengsummer ved uke 24
Tidsramme: Baseline og ved uke 24
|
Skindex 29+3 er et selvrapportert mål for hudspesifikke symptomer og funksjon for CLE-populasjoner, og inkluderer elementer fra Skindex-29, designet for bruk på tvers av dermatologiske tilstander, og 3 ekstra elementer spesifikke for lupus.
Underskala-scorer genereres for hvert av de 3 opprinnelige domenene til Skindex-29, dvs. symptomer, funksjon og emosjonell velvære.
For alle underskala-scorer indikerer høyere poengsum lavere funksjon/verre symptomer.
Funksjonsdomenet vurderer påvirkningen av hudsykdom på daglige aktiviteter, sosiale interaksjoner og arbeid.
Elementer vurderes på en 5-punkts Likert-skala (1 = "aldri" til 5 = "hele tiden") og transformeres til en 0-100 skala, hvor høyere poengsum reflekterer større funksjonsnedsettelse.
|
Baseline og ved uke 24
|
|
Kohort A og B: Endring fra baseline i Skindex 29+3 følelsesmessig domene poengsum ved uke 24
Tidsramme: Baseline og uke 24
|
Skindex 29+3 er et selvrapportert mål for hudspesifikke symptomer og funksjon for populasjoner med kutan lupus erythematosus (CLE), og inkluderer elementer fra Skindex-29, som er utviklet for bruk på tvers av dermatologiske tilstander, samt 3 tilleggselementer spesifikke for lupus.
Underskalascorer genereres for hvert av de 3 opprinnelige domenene i Skindex-29, dvs. symptomer, funksjon og emosjonell velvære.
For alle underskalascorer indikerer høyere skår lavere funksjon/verre symptomer.
Emosjonsdomenet i Skindex-29+3 vurderer den psykologiske påvirkningen av hudsykdom hos individer med kutan lupus erythematosus.
Det inkluderer elementer som måler følelser som flauhet, frustrasjon, sinne, tristhet og bekymring knyttet til hudens symptomer.
Hvert element vurderes på en 5-punkts Likert-skala fra 1 («aldri») til 5 («hele tiden»), og skårene transformeres til en skala fra 0 til 100, der høyere skår indikerer større emosjonell belastning.
|
Baseline og uke 24
|
|
Kohort A og B: Endring fra baseline i Skindex 29+3 lupus-spesifikke domene-skårer ved uke 24
Tidsramme: Baseline og ved uke 24
|
Skindex-29+3 er et selvrapportert mål på hudspesifikke symptomer og funksjon for CLE-populasjoner.
Den inkluderer elementer fra Skindex-29, designet for bruk på tvers av dermatologiske tilstander, og 3 tilleggselementer spesifikke for lupus.
Subskala-scorer genereres for de 3 opprinnelige domenene: symptomer, funksjon og emosjonell velvære.
For alle subskalaer indikerer høyere scorer verre symptomer eller lavere funksjon.
Det lupus-spesifikke domenet fanger symptomer og bekymringer unike for kutan lupus, inkludert følsomhet for sollys, oppblomstringer fra miljøeksponering og emosjonell påvirkning av lupus-relaterte hudendringer.
Hvert element vurderes på en 5-punkts Likert-skala fra 1 ("aldri") til 5 ("hele tiden"), og scorene transformeres til en 0-100 skala.
Høyere scorer reflekterer større symptombyrde og sykdomspåvirkning.
|
Baseline og ved uke 24
|
|
Kohort A og B: Endring fra baseline i Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue-skår ved uke 24
Tidsramme: Baseline og uke 24
|
Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-Fatigue) er et 13-spørsmål, selvrapportert spørreskjema utviklet for å vurdere tretthet og dens innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon hos personer med kronisk sykdom, inkludert systemisk lupus erythematosus.
Hvert spørsmål vurderes på en 5-punkts Likert-type skala fra 0 = "ikke i det hele tatt" til 4 = "i svært stor grad".
Spørsmålene poengsummes slik at 0 representerer det dårligste og 4 det beste mulige utfallet.
Poengsummen varierer fra 0 til 52, der høyere poengsum indikerer mindre tretthet og bedre funksjon.
|
Baseline og uke 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Medical Responsible, EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
31. mars 2022
Primær fullføring (Faktiske)
20. november 2024
Studiet fullført (Faktiske)
20. november 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. desember 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. desember 2021
Først lagt ut (Faktiske)
17. desember 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. november 2025
Sist bekreftet
1. november 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MS200569_0003
- 2021-004648-27 (EudraCT-nummer)
- 2024-510872-18-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Vi er forpliktet til å forbedre folkehelsen gjennom ansvarlig deling av data fra kliniske forsøk.
Etter godkjenning av et nytt produkt eller en ny indikasjon for et godkjent produkt i både USA og EU, vil studiesponsoren og/eller dens tilknyttede selskaper dele studieprotokoller, anonymiserte pasientdata og studienivådata, og redigerte kliniske studierapporter med kvalifiserte vitenskapelige og medisinske forskere, på forespørsel, etter behov for å utføre legitim forskning.
Ytterligere informasjon om hvordan du ber om data finner du på vår nettside bit.ly/IPD21
IPD-delingstidsramme
Innen seks måneder etter godkjenning av et nytt produkt eller en ny indikasjon for et godkjent produkt i både USA og EU
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kvalifiserte vitenskapelige og medisinske forskere kan be om dataene.
Slike forespørsler skal sendes skriftlig til virksomhetens portal og vil bli internt gjennomgått med hensyn til kriterier for forskeres kvalifikasjon og legitimitet av forskningsforslaget.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .