WILLOW-studiet med M5049 i SLE og CLE (SCLE og/eller DLE) (WILLOW)
17. november 2025 opdateret af: EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
Et fase II, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret dosisområde, parallelt og adaptivt studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af Enpatoran i SLE og CLE (SCLE og/eller DLE) deltagere, der modtager standardbehandling (WILLOW)
Formålet med denne Proof of Concept (PoC) og Dose-finding (DF) kurveundersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af oralt administreret Enpatoran over 24 uger i systemisk lupus erythematosus (SLE) og kutan lupus erythematosus (CLE; subakut kutan lupus) erythematosus [SCLE] og/eller discoid lupus erythematosus [DLE]) deltagere i et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, parallelt, adaptivt og dosisområde.
Studievarighed: 33 uger Besøgsfrekvens: hver 2. eller 4. uge Enpatoran er ikke tilgængelig via et udvidet adgangsprogram.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
456
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- CINME - Centro De Investigaciones Metabolicas
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina
- Buenos Aires Skin
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina
- Centro Dermatologico Schejtman
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina
- Hospital Militar Central Dr. Cosme Argerich
-
Mar del Plata, Argentina
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata - CIM
-
Mendoza, Argentina
- Instituto de Reumatologia
-
Rosario, Argentina
- Instituto Médico de la Fundación Estudios Clínicos
-
San Fernando, Argentina
- Instituto Medico de alta Complejidad San Isidro S.A (IMAC)
-
San Juan, Argentina
- CER San Juan Centro Polivalente de Asistencia e Inv. Clinica
-
San Miguel, Argentina
- Psoriahue-Medicina Interdisciplinar
-
San Miguel de Tucumán, Argentina
- Centro de Investigaciones Medicas Tucuman
-
San Miguel de Tucumán, Argentina
- Investigaciones Clinicas Tucuman
-
-
-
-
-
Clayton, Australien
- Monash Medical Centre Clayton
-
Westmead, Australien
- Westmead Hospital - SUPERSEDED
-
Woolloongabba, Australien
- Veracity Clinical Research
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Brasilien
- Santa Casa de Misericordia de Belo Horizonte
-
Cuiabá, Brasilien
- Oncovida - Centro de Onco-Hematologia de Mato Grosso
-
Curitiba, Brasilien
- CETI - Centro de Estudos em Terapias Inovadoras Ltda.
-
Fortaleza, Brasilien
- HUWC - UFC - Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará
-
Juiz de Fora, Brasilien
- CMiP - Centro Mineiro de Pesquisa
-
Lajeado, Brasilien
- Hospital Bruno Born
-
Porto Alegre, Brasilien
- Hospital Moinhos de Vento
-
Salvador, Brasilien
- Clínica SER da Bahia
-
São José do Rio Preto, Brasilien
- Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose do Rio Preto - CIP - Centro Integrado de Pesquisa
-
São Paulo, Brasilien
- CEPIC - Centro Paulista de Investigação Clínica e Serviços Médicos
-
São Paulo, Brasilien
- CPCLIN - Centro de Pesquisas Clínicas Ltda.
-
-
-
-
-
Haskovo, Bulgarien
- DCC 'Sveti Georgi' EOOD - Cardiology Office
-
Plovdiv, Bulgarien
- MC Artmed OOD
-
Sevlievo, Bulgarien
- Medical Center-1-Sevlievo EOOD
-
Sofia, Bulgarien
- DCC "Alexandrovska", EOOD
-
Sofia, Bulgarien
- Military Medical Academy - MHAT - Sofia - Department of Rheumatology
-
Sofia, Bulgarien
- UMHAT "Sv. Ivan Rilski", EAD - Clinic of Rheumatology
-
-
-
-
-
Osorno, Chile
- Clinica Alemana de Osorno
-
Santiago, Chile
- Centro Medico Prosalud
-
Santiago, Chile
- BioMedica Research Group - Psicomedica Clinical and Research Group
-
Santiago, Chile
- CeCim Biocinetic
-
Santiago, Chile
- CIEC - Centro Internacional de Estudios Clínicos - Valenzuela Y Compania Ltda
-
Santiago, Chile
- Dermacross
-
-
-
-
-
Barranquilla, Colombia
- Centro de Investigacion Medico Asistencial S.A.S
-
Bogotá, Colombia
- Centro de Investigacion en Reumatologia y Especialidades Medicas CIREEM S.A.S.
-
Bucaramanga, Colombia
- Servimed S.A.S.
-
Medellín, Colombia
- Centro Integral de Reumatologia del Caribe SAS CIRCARIBE SAS
-
Zipaquirá, Colombia
- Healthy Medical Center
-
-
-
-
-
Cebu City, Filippinerne
- Perpetual Succour Hospital
-
Davao City, Filippinerne
- Davao Doctors Hospital - Medicine
-
Iloilo City, Filippinerne
- Iloilo Doctors Hospital
-
Lipa City, Filippinerne
- Mary Mediatrix Medical Center
-
Manila, Filippinerne
- Chinese General Hospital & Medical Center
-
Quezon City, Filippinerne
- Far Eastern University - Dr. Nicanor Reyes Medical Foundation - Department of Child Health
-
Quezon City, Filippinerne
- Ospital Ng Makati
-
-
-
-
California
-
Torrance, California, Forenede Stater, 90509
- The Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Florida
-
Brandon, Florida, Forenede Stater, 33511
- Bay Area Arthritis And Osteoporosis
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33135
- Advance Medical Research Center
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33165
- New Horizon Research Center, Inc
-
Miami Lakes, Florida, Forenede Stater, 33014
- Charisma Medical and Research Center
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32819
- HMD Research, LLC
-
Tamarac, Florida, Forenede Stater, 33321
- D&H Tamarac Research Center, LLC
-
-
Georgia
-
Sugar Hill, Georgia, Forenede Stater, 30518
- RNA America Health Sciences
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46256
- Dawes Fretzin Dermatology Group, LLC
-
-
Michigan
-
Grand Blanc, Michigan, Forenede Stater, 48439
- AA MRC LLC Ahmed Arif Medical Research Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
North Carolina
-
Smithfield, North Carolina, Forenede Stater, 27577
- Across the Life Span
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43215
- Ohio State University - CTMO Parent
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38119
- Ramesh C Gupta, MD - Memphis, TN
-
-
-
-
-
Athens, Grækenland
- General Hospital of Athens Laiko
-
Athens, Grækenland
- "Andreas Syggros" Hospital - Department of Dermatology
-
Pátrai, Grækenland
- University Hospital of Patra
-
Thessaloniki, Grækenland
- General Hospital of Thessaloniki "Hippokration"
-
Thessaloniki, Grækenland
- General Hospital Papageorgiou
-
Thessaloniki, Grækenland
- Skin and Venereal Diseases' Hospital
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel
- Chaim Sheba Medical Center - pt
-
-
-
-
-
Asahikawa-shi, Japan
- NHO Asahikawa Medical Center - Dept of Gastroenterology
-
Chiba, Japan
- NHO Chibahigashi National Hospital - Dept of Allergy/Rheumatology
-
Chūōku, Japan
- St. Luke's International Hospital - Dept of Immunology/Allergy
-
Hiroshima, Japan
- Hiroshima University Hospital - Dept of Rheumatology/Immunology
-
Kagoshima, Japan
- Eiraku Clinic - Dept of Rheumatology
-
Kanazawa, Japan
- Kanazawa University Hospital - Dept of Rheumatology/Immunology
-
Kawagoe-shi, Japan
- Saitama Medical Center - Dept of Rheumatology/Immunology
-
Kita-gun, Japan
- Kagawa University Hospital - Dept of Immunology/ Rheumatology
-
Meguro-ku, Japan
- Toho University Ohashi Medical Center - Dept of Immunology/Rheumatology
-
Sapporo, Japan
- Hokkaido University Hospital - Dept of Internal Medicine 2(Rheumatology/Immunolog
-
Sendai, Japan
- Tohoku University Hospital - Dept of Hematology/Immunology
-
Toon-shi, Japan
- Ehime University Hospital - Dept of Immunology/Rheumatology
-
-
-
-
-
Baotou, Kina
- The First Affiliated Hospital of Baotou Medical College
-
Beijing, Kina
- Peking Union Medical College Hospital - Beijing Union Medical College Hospital
-
Changchun, Kina
- The First Hospital of Jilin University
-
Changsha, Kina
- The 2nd Xiangya Hospital of Central South University
-
Chengdu, Kina
- West China Hospital, Sichuan University
-
Guangzhou, Kina
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
-
Guangzhou, Kina
- Guangdong Provincial People's Hospital - Oncology
-
Haikou, Kina
- Hainan General Hospital
-
Hohhot, Kina
- The Affiliated Hospital of Inner Mongolia Medical University
-
Luoyang, Kina
- The First Affiliated Hospital of Henan University of Science And Technology
-
Nanchang, Kina
- The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
-
Nanjing, Kina
- Hospital for Skin Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Nanjing, Kina
- The Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University
-
Shanghai, Kina
- Shanghai Skin Disease Hospital
-
Shanghai, Kina
- Huashan Hospital, Fudan University
-
Shanghai, Kina
- Renji Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine - West Branch
-
Shanghai, Kina
- Ruijin Hospital of Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
Suzhou, Kina
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Tianjin, Kina
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Xi'an, Kina
- The First Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
-
-
-
-
-
Quatre Bornes, Mauritius
- CAP Research Ltd
-
-
-
-
-
Cuernavaca, Mexico
- Consultorio Particular del Dr. Miguel Cortes Hernandez - (dentro del Centro de Especialidades Medicas Vista
-
Guadalajara, Mexico
- Centro de Estudios de Investigacion Basica Y Clinica SC
-
Mexicali, Mexico
- Centro Medico del Angel
-
Mexico City, Mexico
- CAIMED Investigacion en Salud S.A de C.V.
-
México, Mexico
- Centro de Investigacion Clínica GRAMEL S.C
-
México, Mexico
- Consultorio de Reumatologia - Hospital Angeles Lindavista Cons. 445B
-
México, Mexico
- Grupo Médico Camino S.C.
-
México, Mexico
- Clinstile, S.A. de C.V.
-
México, Mexico
- CITER, Centro de Investigacion y Tratamiento de las Enfermedades Reumaticas SA de CV
-
Torreón, Mexico
- CIMAB S.A. de C.V. - Centro de Investigacion Medica Alberto Bazzoni
-
Yucatán, Mexico
- Medical Care & Research SA de CV
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldova
- ICS ARENSIA Exploratory Medicine SRL - Republican Clinical Hospital "Timofei Mosneaga"
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen
- Nova Reuma Spolka Partnerska
-
Kościan, Polen
- Prywatna Praktyka Lekarska prof Pawel Hrycaj
-
Krakow, Polen
- Centrum Medyczne Plejady
-
Krakow, Polen
- Centrum Nowoczesnych Terapii Dobry Lekarz
-
Opole, Polen
- Twoja Przychodnia Opolskie Centrum Medyczne
-
Poznan, Polen
- Twoja Przychodnia PCM
-
Szczecin, Polen
- Twoja Przychodnia-Szczecinskie Centrum Medyczne
-
Warsaw, Polen
- Clinical Best Solutions - Warszawa
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumænien
- Centrul Medical Monza SRL - Arensia Exploratory Medicine
-
Bucharest, Rumænien
- S.C Delta Health Care S.R.L - Ponderas Academic Hospital
-
Bucharest, Rumænien
- Spitalul Clinic "Sf. Maria" - Clinica de Medicina Interna si Reumatologie
-
Bucharest, Rumænien
- Spitalul Clinic "Sf. Maria" - parent
-
Bucharest, Rumænien
- Spitalul Clinic Colentina - parent
-
Râmnicu Vâlcea, Rumænien
- Sc Medaudio-Optica Srl
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien
- Institute of Rheumatology
-
Belgrade, Serbien
- Institute of Rheumatology- 1
-
Belgrade, Serbien
- Institute of Rheumatology-1
-
Belgrade, Serbien
- University Clinical Center of Serbia - Clinic of Alergology and Imunology
-
Kragujevac, Serbien
- University Clinical Center Kragujevac
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanien
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña - Servicio de Reumatologia
-
Castelló, Spanien
- Hospital General de Castellon - Servicio de Reumatologia
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Servicio de Reumatologia
-
Málaga, Spanien
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Reumatology Dept
-
Santander, Spanien
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla - Servicio de Reumatologia
-
Seville, Spanien
- Hospital Quironsalud Sagrado Corazon - Reumatologia
-
Valencia, Spanien
- Hospital Universitario Dr. Peset - Servicio de Reumatologia
-
Valladolid, Spanien
- Hospital Universitario Rio Hortega - Servicio de Medicina Interna
-
-
-
-
-
Cape Town, Sydafrika
- Arthritis Clinical Research Trial Unit - Dr CE Spargo and Dr RB Bhorat
-
Pretoria, Sydafrika
- University of Pretoria Clinical Research Unit - Parent
-
Umhlanga, Sydafrika
- Naidoo, A - Netcare Umhlanga Hospital
-
-
-
-
-
Busan, Sydkorea
- Pusan National University Hospital
-
Incheon, Sydkorea
- Gachon University Gil Medical Center
-
Seoul, Sydkorea
- Seoul National University Hospital
-
Suwon, Sydkorea
- Ajou University Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan
- Cheng Hsin General Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Aktiv CLE (SCLE og/eller DLE) med et CLE sygdomsområde og aktivitetsindeks (CLASI-A) >= 8
- Aktiv SLE med tilstedeværelse af: CLASI-A >= 8 og BILAG 2004 1B, C, D (det vil sige [dvs.], Ingen BILAG 2004 A og No BILAG 2004 >= 2B) eller BILAG 2004 >= 1A eller 2B og 1 eller 2 af følgende: Hybrid Safety of Estrogens in Systemic Lupus Erythematosus National Assessment (SELENA)-SLEDAI >= 6 ved screeningsbesøg og bekræftet klinisk hybrid SELENA-SLEDAI >= 4 (eksklusive laboratorieparametre) på dag 1 besøg og/eller CLASI-A >= 8
- Modtagelse af en stabil dosis af mindst én af følgende standarder for plejebehandlinger for lupus: Immunmodulator/immunsuppressiv, orale kortikosteroider og/eller topikale kortikosteroider
- Andre protokoldefinerede inklusionskriterier kan være gældende
Ekskluderingskriterier:
- Andre autoimmune eller gigtsygdomme end SLE eller CLE
- Dermatologiske sygdomme andre end kutane manifestationer af SLE eller CLE
- Ukontrollerede medicinske tilstande, herunder betydelige kardiovaskulære hændelser, aktiv lupus nefritis og aktiv neurologisk lidelse
- Igangværende eller aktiv klinisk signifikant viral, bakteriel eller svampeinfektion
- Anamnese med ukontrollerede anfald eller anden neurologisk lidelse
- Anamnese med eller positiv for human immundefektvirus, hepatitis C-virus eller hepatitis B-virus
- Historie om malignitet
- Andre protokoldefinerede udelukkelseskriterier kan være gældende
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Kohorte A: Placebo
Deltagere med CLE (aktiv SCLE og/eller DLE) eller SLE med overvejende aktivt lupusudslæt (Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index [CLASI-A] større end eller lig med [>=] 8) vil blive tilmeldt kohorte A til modtage placebo matchet med Enpatoran.
|
Deltagerne vil modtage placebo matchet med Enpatoran i op til 24 uger.
|
|
Eksperimentel: Kohorte A: Enpatoran lav dosis
Deltagere med CLE (aktiv SCLE og/eller DLE) eller SLE med overvejende aktivt lupusudslæt (CLASI-A >= 8) vil blive tilmeldt kohorte A for at modtage lav dosis Enpatoran.
|
Deltagerne vil modtage filmovertrukne tabletter af Enpatoran i en lav dosis oralt, to gange dagligt (BID) i op til 24 uger.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Kohorte A: Enpatoran medium dosis
Deltagere med CLE (aktiv SCLE og/eller DLE) eller SLE med overvejende aktivt lupusudslæt (CLASI-A >= 8) vil blive tilmeldt kohorte A for at modtage medium dosis Enpatoran.
|
Deltagerne vil modtage filmovertrukne tabletter af Enpatoran i en medium dosis, oralt, BID op til 24 uger.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Kohorte A: Enpatoran høj dosis
Deltagere med CLE (aktiv SCLE og/eller DLE) eller SLE med overvejende aktivt lupusudslæt (CLASI-A >= 8) vil blive tilmeldt kohorte A for at modtage høje doser af Enpatoran.
|
Deltagerne vil modtage filmovertrukne tabletter af Enpatoran i en høj dosis oralt, BID op til 24 uger.
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Kohorte B (del 1 + del 2): Placebo
Deltagere med aktiv SLE, som har moderat til høj systemisk sygdomsaktivitet (British Isles Lupus Assessment Group [BILAG A/2B]) med 1 eller 2 af følgende: CLASI-A >= 8 og/eller Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI) ) >= 6 vil blive tilmeldt kohorte B for at modtage placebo matchet med Enpatoran.
|
Deltagerne vil modtage placebo matchet med Enpatoran i op til 24 uger.
|
|
Eksperimentel: Kohorte B (Del 1 + Del 2): Enpatoran høj dosis
Deltagere med aktiv SLE, som har moderat til høj systemisk sygdomsaktivitet (BILAG A/2B) med 1 eller 2 af følgende: CLASI-A >= 8 og/eller SLEDAI >= 6 vil blive tilmeldt kohorte B for at modtage en høj dosis af Enpatoran.
|
Deltagerne vil modtage filmovertrukne tabletter af Enpatoran i en høj dosis oralt, BID op til 24 uger.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Kohorte B (Del 2): Enpatoran lav dosis
Deltagere med aktiv SLE, som har moderat til høj systemisk sygdomsaktivitet (BILAG A/2B) med 1 eller 2 af følgende: CLASI-A >= 8 og/eller SLEDAI >= 6 vil blive tilmeldt kohorte B for at modtage lav dosis af M5049.
|
Deltagerne vil modtage filmovertrukne tabletter af Enpatoran i en lav dosis oralt, to gange dagligt (BID) i op til 24 uger.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Kohorte B (Del 2): Enpatoran medium dosis
Deltagere med aktiv SLE, som har moderat til høj systemisk sygdomsaktivitet (BILAG A/2B) med 1 eller 2 af følgende: CLASI-A >= 8 og/eller SLEDAI >= 6 vil blive tilmeldt kohorte B for at modtage medium dosis af Enpatoran.
|
Deltagerne vil modtage filmovertrukne tabletter af Enpatoran i en medium dosis, oralt, BID op til 24 uger.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kohorte A: Ændring fra baseline i Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index-A (CLASI-A) totalscore ved uge 16
Tidsramme: Baseline, uge 16
|
CLASI (Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index) var et valideret instrument, der blev brugt til at vurdere sygdomsaktivitet (CLASI-A) og skade ved lupus erythematosus.
Aktivitetskalaen omfattede erythema, skæl/hypertrofi, aktiv alopeci, nyligt hårtab og slimhindesygdom, mens skadeskalaen målte dyspigmentering, atrofi og ar.
CLASI-A-scorer varierede fra 0 til 70, hvor mild, moderat og svær sygdom svarede til scorer på henholdsvis 0-9, 10-20 og 21-70.
Erythema- og skæl/hypertrofi-subscorer blev beregnet over 13 kropsområder med maksimale scorer på henholdsvis 39 og 26.
De resterende 5 point afspejlede bidrag fra aktiv alopeci (0-3), nyligt hårtab (0-1) og slimhindeengagement (0-1), hvilket fuldendte den samlede CLASI-A-aktivitetscore.
Retningen afspejlede forværring med højere scorer og forbedring med lavere scorer.
|
Baseline, uge 16
|
|
Kohorte B: Antal deltagere med British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)-baseret Composite Lupus Assessment (BICLA)-respons ved uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
BILAG-baseret BICLA-respons defineres som deltagere, der opfylder alle følgende kriterier: 1. Forbedring i baseline BILAG-scoringer i alle organsystemer med moderat eller svær sygdomsaktivitet – dvs. alle karakter A-scoringer (svær sygdom, der kræver højdosisbehandling) skal forbedres til B (moderat), C (mild) eller D (ingen aktivitet); alle karakter B-scoringer (moderat sygdom, der kræver moderat behandling) skal forbedres til C eller D; 2. Ingen nye BILAG A-scoringer og højst én ny BILAG B-scoring; 3. Ingen forværring i total SLEDAI-2K-score fra baseline; 4. Ingen signifikant forværring (≤10%) i lægens globale vurdering; og 5. Ingen behandlingssvigt, defineret som påbegyndelse af ikke-protokolbehandling. Retningen er mod klinisk forbedring og sygdomsstabilisering.
|
I uge 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kohorte A og B: Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs), alvorlige TEAEs og bivirkninger (AEs) af særlig interesse
Tidsramme: Fra screening op til sikkerhedsopfølgning (op til cirka 33 uger)
|
En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der blev administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med denne behandling.
En AE kunne derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der var tidsmæssigt forbundet med brugen af et lægemiddel eller en protokolfastsat procedure, uanset om det blev anset for at være relateret til lægemidlet eller den protokolfastsatte procedure.
Alvorlig AE blev defineret som en AE, der resulterede i et af følgende udfald: død; livstruende; vedvarende/betydelig invaliditet/arbejdsuførhed; indlæggelse/forlænget indlæggelse på hospital; medfødt misdannelse/fødselsdefekt.
TEAE blev defineret som hændelser med debutdato eller forværring i løbet af behandlingsperioden.
TEAEs inkluderede alvorlige TEAEs og ikke-alvorlige TEAEs.
Bivirkninger af særlig interesse (AESI) er alvorlige eller ikke-alvorlige AEs, der er af klinisk interesse og blev nøje overvåget.
|
Fra screening op til sikkerhedsopfølgning (op til cirka 33 uger)
|
|
Kohorte A og B: Antal deltagere med unormale laboratorieparametre
Tidsramme: Fra screening op til sikkerhedsopfølgningsperioden (op til ca. 33 uger)
|
Laboratorieparametre omfattede hæmatologi, biokemi, urinanalyse, nyretoksicitet og hepatotoksicitet.
Antallet af deltagere med unormale laboratorieparametre (sværhedsgrad større end eller lig med 3) blev rapporteret.
Sværhedsgraden for TEAE'er af grad 3 eller højere blev graderet ved hjælp af National Cancer Institute - Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v5.0 toksicitetsgrader, som følger: Grad 3 = Svær; Grad 4 = Livstruende og Grad 5 = Død.
|
Fra screening op til sikkerhedsopfølgningsperioden (op til ca. 33 uger)
|
|
Kohorte A og B: Antal deltagere med klinisk signifikante forlængelser af QT-intervallet korrigeret ved hjælp af Fridericias formel (QTcF)
Tidsramme: Fra screening op til sikkerhedsopfølgningsperioden (op til cirka 33 uger)
|
12-leds EKG-optagelser omfattede rytme, hjertefrekvens (målt ved RR-interval), PR-interval, QRS-varighed og QT-interval.
Det korrigerede QT-interval (QTcF) blev beregnet ved hjælp af Fridericias formel.
12-leds EKG-optagelser blev udført efter, at deltagerne havde hvilet i mindst 10 minutter i halvliggende stilling.
Klinisk betydning blev vurderet af undersøgeren.
Antallet af deltagere med klinisk betydningsfulde forhøjelser i QTcF-fund blev rapporteret.
|
Fra screening op til sikkerhedsopfølgningsperioden (op til cirka 33 uger)
|
|
Kohorte A og Kohorte B: Ændring fra baseline i Cutaneous Lupus Activity Investigator's Global Assessment (CLA-IGA) skala score ved uge 16 og uge 24
Tidsramme: Baseline og ved uge 16 og uge 24
|
Cutaneous Lupus Activity Investigator's Global Assessment (CLA-IGA) er en valideret kliniker-rapporteret resultatmål, der bruges til at vurdere sygdomsalvorligheden hos deltagere med kutan lupus erythematosus.
Den er baseret på en 5-point ordinær skala, der evaluerer overordnede læsionsegenskaber, hvor 0 angiver "klar" hud og 4 repræsenterer "alvorlig" sygdom.
Skalaen inkluderer følgende kategorier: 0 (klar), 1 (næsten klar), 2 (mild), 3 (moderat) og 4 (alvorlig).
|
Baseline og ved uge 16 og uge 24
|
|
Kohorte A og Kohorte B: Ændring fra baseline i Physician's Global Assessment of Cutaneous Lupus Disease Activity Score ved uge 16 og 24
Tidsramme: Baseline og ved uge 16 og uge 24
|
Lægens globale vurdering af sygdomsaktivitet blev registreret ved hjælp af den 100 millimeter horisontale visuelle analoge skala (VAS).
Scoren afspejler klinikerens samlede vurdering baseret på kliniske tegn, symptomer, laboratoriefund og patientrapporterede resultater.
PGA bruges til at kvantificere sygdomsalvorlighed og overvåge behandlingsrespons over tid.
Lægen vurderede deltagerens sygdomsaktivitet på en skala fra 0-100 millimeter (mm), hvor 0 angav ingen sygdomsaktivitet og 100 repræsenterede maksimal sygdomsaktivitet.
|
Baseline og ved uge 16 og uge 24
|
|
Kohorte B: Antal deltagere med både BICLA-respons og klinisk meningsfuld kortikosteroid (CS) reduktion
Tidsramme: Ved uge 24 (BICLA-respons) og dag 1 op til uge 24 (CS-reduktioner)
|
BICLA (BILAG-Based Composite Lupus Assessment) definerer respons som forbedring i alle baseline BILAG A-scorer til B, C eller D og alle B-scorer til C eller D, uden nye A-scorer og ikke mere end én ny B-score.
Respondenter skal også vise ingen forværring i SLEDAI-2K eller Physician's Global Assessment (defineret som ≥0,3-point stigning).
Corticosteroid (CS) reduktion defineres som en reduktion i daglig prednison-ækvivalent dosis fra ≥10 mg på dag 1 til ≤5 mg ved uge 12, opretholdt gennem uge 24.
BILAG-grader afspejler sygdomsalvorlighed: A = svær sygdom, der kræver høj dosis terapi; B = moderat sygdom, der kræver moderat terapi; C = mild stabil sygdom; D = ingen nuværende aktivitet.
|
Ved uge 24 (BICLA-respons) og dag 1 op til uge 24 (CS-reduktioner)
|
|
Kohorte A og B: Antal deltagere med klinisk meningsfuld reduktion af kortikosteroider (CS)
Tidsramme: Dag 1 op til uge 24
|
CS-reduktion er defineret som reduktionen af den daglige prednison-ækvivalente dosis fra ≥ 10 mg på dag 1 til ≤ 5 mg ved uge 12-besøget og opretholdt gennem uge 24.
Antallet af deltagere med klinisk meningsfuld CS-reduktion blev rapporteret.
|
Dag 1 op til uge 24
|
|
Kohorte A: Antal deltagere med CLA-IGA score 0 eller 1 i uge 16 og uge 24
Tidsramme: I uge 16 og uge 24
|
Cutaneous Lupus Activity Investigator's Global Assessment (CLA-IGA) er et valideret klinikerrapporteret resultatmål, der anvendes til at vurdere sygdomsalvorligheden hos deltagere med kutant lupus erythematosus.
Det er baseret på en 5-punkts ordinalskala, der evaluerer overordnede læsionskarakteristika, hvor 0 angiver "klar" hud og 4 repræsenterer "alvorlig" sygdom.
Skalaen omfatter følgende kategorier: 0 (klar), 1 (næsten klar), 2 (let), 3 (moderat) og 4 (alvorlig).
Antallet af deltagere med CLA-IGA-score 0 eller 1 i uge 16 og uge 24 blev rapporteret.
|
I uge 16 og uge 24
|
|
Kohorte B: Antal deltagere med Systemic Lupus Erythematosus Responder Index-4 (SRI-4) respons uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
SRI-4-respons blev defineret som ≥ 4-punkts reduktion i Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K) totalscore, ingen nye British Isles Lupus Assessment Group (BILAG) A og ikke mere end 1 ny BILAG B-domænescore, ingen forværring (mindre end 10 procent stigning) fra baseline i Physician's Global Assessment of Disease Activity (PGA) og ingen behandlingssvigt.
SLEDAI-2K-vurderingen består af 24 punkter med en totalscore fra 0 (ingen symptomer) til 105 (tilstedeværelse af alle definerede symptomer), hvor højere score repræsenterer øget sygdomsaktivitet.
BILAG-indeks: vurderer kliniske tegn, symptomer eller laboratorieparametre relateret til Systemic Lupus Erythematosus (SLE), opdelt i 9 organsystemer.
For hvert organsystem A=svær sygdom, B=moderat sygdom, C=mild stabil sygdom, D=inaktiv, men tidligere aktiv, E=inaktiv og aldrig påvirket.
PGA vurderer sygdomsaktivitet på en visuel analog skala = fra 0 (meget godt) til 100 (meget dårligt).
|
I uge 24
|
|
Kohorte B: Antal deltagere, der opnår Lupus Lav Sygdomsaktivitetstilstand (LLDAS) i uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
Lupus Lav Sygdomsaktivitetstilstand (LLDAS) Opnåelse i uge 24 defineres som at opfylde alle følgende kriterier på det angivne tidspunkt: SLE Sygdomsaktivitet Index 2000 (SLEDAI-2K) ≤4 uden aktivitet i større organsystemer, ingen ny sygdomsaktivitet sammenlignet med den foregående vurdering, Lægens Globale Vurdering (PGA) ≤1, nuværende prednison dosis ≤7,5 mg/dag og standard vedligeholdelsesdosis af immunsuppressive terapier.
Antallet af deltagere med LLDAS Opnåelse i uge 24 blev rapporteret.
|
I uge 24
|
|
Kohorte B: Antal deltagere, der opnåede remission i uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
Remission opnåelse blev defineret som en Clinical Hybrid Safety of Estrogens in Lupus Erythematosus National Assessment-Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index score på 0, Physician's Global Assessment of Systemic Lupus Erythematosus <0.5 (0-3 skala), daglig prednisolon-ækvivalent dosis ≤5 mg, og stabil brug af immunsuppressive terapier inklusive biologika.
Antallet af deltagere, der opnåede remission, blev rapporteret.
|
I uge 24
|
|
Kohorte B: Procentdel af deltagere med 50 % reduktion i udgangspunkt for ømme og hævede led ved uge 24
Tidsramme: I uge 24
|
Sporgeskemaet med 28-led tælling vurderer 14 led på hver side (i alt 28 led) for både ømhed og hævelse.
Resultatet for vurderingen af hvert led kan være "fraværende", "til stede", "erstattet" eller "kan ikke vurderes". Den ømme 28-led tælling vil blive beregnet som antallet af led, der er ømme.
Den hævede 28-led tælling vil blive beregnet som antallet af led, der er hævede.
Antallet af ømme og hævede led vil blive beregnet som antallet af led, der både er ømme og hævede.
Procentdelen af deltagere med 50% reduktion i baseline-ømme og hævet tælling ved uge 24 blev rapporteret.
|
I uge 24
|
|
Kohorte B: Tid til første moderate/svære British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)-udbrud
Tidsramme: Baseline (dag 1) til og med uge 24
|
Tid til første moderate/svære British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)-blusning er defineret som tiden fra baseline til den første forekomst af moderat eller svær sygdomsaktivitet, målt ved BILAG-indekset.
BILAG-indekset vurderer kliniske tegn, symptomer og laboratorieparametre relateret til systemisk lupus erythematosus (SLE) på tværs af 9 organsystemer.
Hvert organsystem scores alfabetisk: A (svær sygdom), B (moderat sygdom), C (mild stabil sygdom), D (inaktiv, men tidligere aktiv) og E (inaktiv og aldrig påvirket).
En moderat/svær blusning defineres som tilstedeværelsen af mindst én ny eller forværret BILAG A-score (svær sygdomsaktivitet) eller to eller flere nye eller forværrede BILAG B-scorer (moderat sygdomsaktivitet) i ethvert organsystem sammenlignet med det foregående besøg.
Tid til første moderate/svære British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)-blusning blev estimeret via Kaplan-Meier-metoden.
|
Baseline (dag 1) til og med uge 24
|
|
Kohorte B: Tid til første Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SLEDAI) Flare Index (SFI) Svær flare
Tidsramme: Baseline (dag 1) til og med uge 24
|
Tid til første Systemisk Lupus Erythematosus Sygdomsaktivitet Index (SLEDAI) Flare Index (SFI) Alvorlig Flare er defineret som tiden fra baseline til første forekomst af en alvorlig flare, målt ved SLEDAI Flare Index (SFI).
En alvorlig flare er karakteriseret ved en ≥12-points stigning i SLEDAI-scoren fra forrige besøg, ledsaget af en ≥2,5-points stigning i lægens globale vurdering (på en 0-3 visuel analog skala), og en ændring i behandlingen såsom indledning af kortikosteroider i en dosis >0,5 mg/kg/dag og/eller tilføjelse af et nyt immunsuppressivt middel.
Tid til første Systemisk Lupus Erythematosus Sygdomsaktivitet Index (SLEDAI) Flare Index (SFI) Alvorlig Flare blev estimeret via Kaplan-Meier-metoden.
|
Baseline (dag 1) til og med uge 24
|
|
Kohorte A og B: Ændring fra baseline i Skindex 29+3 symptomdomænescore uge 24
Tidsramme: Baseline og i uge 24
|
Skindex 29+3 er et selvrapporteret måleinstrument for hudspecifikke symptomer og funktionsevne hos CLE-populationer og indeholder emner fra Skindex-29, som er designet til brug på tværs af dermatologiske tilstande, samt 3 yderligere emner specifikke for lupus.
Subskala-scorer genereres for hvert af de 3 oprindelige domæner i Skindex-29, dvs. symptomer, funktionsevne og emotionel velvære.
For alle subskala-scorer indikerer højere scorer lavere funktionsevne/værre symptomer.
Symptomdomænet inkluderer emner, der måler fysiske fornemmelser såsom kløe, brændende fornemmelse, stikkende smerte og smerte.
Hvert emne vurderes på en 5-punkts Likert-skala fra 1 ("aldrig") til 5 ("hele tiden"), og scorerne omregnes til en skala fra 0-100, hvor højere scorer indikerer mere alvorlige symptomer.
|
Baseline og i uge 24
|
|
Kohorte A og B: Ændring fra baseline i Skindex 29+3-funktionsdomænescore ved uge 24
Tidsramme: Baseline og i uge 24
|
Skindex 29+3 er et selvrapporteret mål for hudspecifikke symptomer og funktionsevne for CLE-populationer og inkluderer elementer fra Skindex-29, der er designet til brug på tværs af dermatologiske tilstande, samt 3 yderligere elementer specifikke for lupus.
Underskalascorer genereres for hvert af de 3 oprindelige domæner i Skindex-29, dvs. symptomer, funktionsevne og følelsesmæssig trivsel.
For alle underskalascorer indikerer højere scorer lavere funktionsevne/værre symptomer.
Funktionsevnedomænet vurderer påvirkningen af hudsygdom på daglige aktiviteter, sociale interaktioner og arbejde.
Elementer vurderes på en 5-punkts Likert-skala (1 = "aldrig" til 5 = "hele tiden") og omdannes til en 0-100 skala, hvor højere scorer afspejler større funktionsnedsættelse.
|
Baseline og i uge 24
|
|
Kohorte A og B: Ændring fra baseline i Skindex 29+3 følelsesdomænescore ved uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
|
Skindex 29+3 er en selvrapporteret måling af hudspecifikke symptomer og funktionsevne hos CLE-populationer og inkluderer elementer fra Skindex-29, som er designet til brug på tværs af dermatologiske tilstande, samt 3 yderligere elementer specifikke for lupus.
Underskalascorer genereres for hvert af de 3 originale domæner i Skindex-29, dvs. symptomer, funktionsevne og emotionel trivsel.
For alle underskalascorer indikerer højere score lavere funktionsevne/værre symptomer.
Emotionsdomænet i Skindex-29+3 vurderer den psykologiske påvirkning af hudsygdom hos personer med kutant lupus erythematosus.
Det inkluderer elementer, der måler følelser som forlegenhed, frustration, vrede, sorg og bekymring relateret til hudens symptomer.
Hvert element vurderes på en 5-punkts Likert-skala fra 1 ("aldrig") til 5 ("hele tiden"), og scorerne omregnes til en 0-100 skala, hvor højere score indikerer større emotionel nød.
|
Baseline og uge 24
|
|
Kohorte A og B: Ændring fra baseline i Skindex 29+3 lupus-specifikke domænescore ved uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
|
Skindex-29+3 er et selvrapporteret mål for hudrelaterede symptomer og funktionsevne hos CLE-populationer.
Det inkluderer emner fra Skindex-29, der er designet til brug på tværs af dermatologiske tilstande, og 3 yderligere lupus-specifikke emner.
Underskalascores genereres for de 3 oprindelige domæner: symptomer, funktionsevne og følelsesmæssig trivsel.
For alle underskalaer indikerer højere scores værre symptomer eller lavere funktionsevne.
Det lupus-specifikke domæne fanger symptomer og bekymringer, der er unikke for kutant lupus, herunder følsomhed over for sollys, udbrud fra miljøeksponering og følelsesmæssig påvirkning af lupus-relaterede hudforandringer.
Hvert emne vurderes på en 5-punkts Likert-skala fra 1 ("aldrig") til 5 ("hele tiden"), og scores transformeres til en 0-100 skala.
Højere scores afspejler større symptombelastning og sygdomsindvirkning.
|
Baseline og uge 24
|
|
Kohorte A og B: Ændring fra baseline i Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Træthedsscore ved uge 24
Tidsramme: Baseline og ved uge 24
|
Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-Fatigue) er et selvrapporteret spørgeskema med 13 spørgsmål, der er designet til at vurdere træthed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktionsevne hos personer med kronisk sygdom, herunder systemisk lupus erythematosus.
Hvert spørgsmål vurderes på en 5-punkts Likert-skala fra 0 = "slet ikke" til 4 = "i høj grad".
Spørgsmålene scores, således at 0 repræsenterer det værste og 4 det bedst mulige resultat.
Scoren spænder fra 0 til 52, hvor højere scorer indikerer mindre træthed og bedre funktionsevne.
|
Baseline og ved uge 24
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Medical Responsible, EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
31. marts 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
20. november 2024
Studieafslutning (Faktiske)
20. november 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. december 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. december 2021
Først opslået (Faktiske)
17. december 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
1. december 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. november 2025
Sidst verificeret
1. november 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MS200569_0003
- 2021-004648-27 (EudraCT nummer)
- 2024-510872-18-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Vi er forpligtet til at forbedre folkesundheden gennem ansvarlig deling af data fra kliniske forsøg.
Efter godkendelse af et nyt produkt eller en ny indikation for et godkendt produkt i både USA og EU, vil undersøgelsessponsoren og/eller dens tilknyttede virksomheder dele undersøgelsesprotokoller, anonymiserede patientdata og undersøgelsesniveaudata og redigerede kliniske undersøgelsesrapporter med kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere, efter anmodning, efter behov for at udføre legitim forskning.
Yderligere information om, hvordan du anmoder om data, kan findes på vores hjemmeside bit.ly/IPD21
IPD-delingstidsramme
Inden for seks måneder efter godkendelsen af et nyt produkt eller en ny indikation for et godkendt produkt i både USA og EU
IPD-delingsadgangskriterier
Kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere kan anmode om dataene.
Sådanne anmodninger skal indgives skriftligt til virksomhedens portal og vil blive internt gennemgået med hensyn til kriterier for forskeres kvalifikation og legitimitet af forskningsforslaget.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .