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ニーマンピック病 C 型に対する N-アセチル-L-ロイシンの重要な研究

2026年3月30日 更新者：IntraBio Inc

ニーマンピック病 C 型 (NPC) に対する N-アセチル-L-ロイシンの効果: 第 III 相、無作為化、プラセボ対照、二重盲検、クロスオーバー研究

ニーマン ピック病 C 型 (NPC) と診断された 4 歳以上の患者を対象とした、極めて重要な無作為化二重盲検プラセボ対照多施設治療研究。 この研究の目的は、N-アセチル-L-ロイシン (IB1001) の安全性、忍容性、有効性を標準治療と比較して評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、N-アセチル-L-ロイシン (IB1001) とプラセボの安全性と有効性を評価する、多国籍、無作為化、プラセボ対照、二重盲検、クロスオーバーの第 III 相試験であり、Niemann-Pick C 型の治療に使用されます。疾患（NPC）。

患者は 3 つの研究期間中に評価されます: ベースライン期間 (約 2 週間)、その後、最初の介入期間 (「期間私"）。 期間 I に続いて、患者は 2 回目の介入期間 (「期間 II」) の約 12 週間、反対の治療 (IB1001 またはプラセボ) を受けるためにクロスオーバーします。

患者は、各研究期間中に2回評価されます。 試験に参加した患者には、患者がIB1001にさらにアクセスできるように計画されている延長フェーズにロールオーバーする機会が提供される場合があります。

研究の種類

介入

入学 (推定)

53

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 完了
        • Mayo Clinic
  • イギリス
      • London、イギリス
        • 積極的、募集していない
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • 積極的、募集していない
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • 積極的、募集していない
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105
        • 募集
        • Amsterdam UMC
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Marion Brands, MD
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
        • 積極的、募集していない
        • The Royal Melbourne Hospital
  • スイス
      • Bern、スイス、3010
        • 積極的、募集していない
        • University Hospital Bern Inselspital
  • スロバキア
      • Bratislava、スロバキア、833 40
        • 積極的、募集していない
        • Comenius University in Bratislva
  • チェコ
      • Prague、チェコ、128 08
        • 積極的、募集していない
        • First Faculty of Medicine, Charles University Hospital Prague
  • ドイツ
      • Giessen、ドイツ、35389
        • 積極的、募集していない
        • University of Giessen
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • 完了
        • University of Hamburg
      • Höchheim、ドイツ、65239
        • 積極的、募集していない
        • SphinCS - Institute of Clinical Science in Lysosomal Storage Disorders
      • München、ドイツ、80539
        • まだ募集していません
        • Ludwig Maximilian University of Munich
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Susanne Schneider-Pils, MD
      • Münster、ドイツ、48149
        • 積極的、募集していない
        • University Hospital Munster

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

4年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 患者および/またはその法定代理人/親/公平な証人によって署名された書面によるインフォームドコンセント
  2. -インフォームドコンセントに署名した時点でNPCの遺伝子診断が確認された4歳以上の男性または女性。

  3. 妊娠することができる閉経前の女性として定義される出産の可能性のある女性は、性的に活動的でない場合（最初の投与の14日前に性的に禁欲し、最終投与後28日まで継続することを確認する）、または1つを使用している場合に含まれます以下の非常に効果的な避妊薬の 結果は

    1. 子宮内器具 (IUD);
    2. パートナーの外科的不妊手術 (最低 6 か月の精管切除術);
    3. 排卵の抑制（経口、膣内、または経皮のいずれか）に関連する組み合わせ（エストロゲンまたはプロゲストゲンを含む）ホルモン避妊;
    4. 排卵の抑制に関連するプロゲストーゲンのみのホルモン避妊（経口、注射、または埋め込みのいずれか）;
    5. 子宮内ホルモン放出システム (IUS);
    6. 両側卵管閉塞。

  4. -出産の可能性のない女性で、最初の投与の少なくとも6か月前に次のいずれかの不妊手術を受けている：

    1. 子宮鏡下滅菌;
    2. 両側卵管結紮または両側卵管切除;
    3. 子宮摘出術;
    4. 両側卵巣摘出術;または閉経後であって、初回投与前の少なくとも1年間無月経であり、卵胞刺激ホルモン（FSH）の血清レベルが閉経後の状態と一致している。 閉経後の女性のFSH分析は、スクリーニング時に行われます。 FSH レベルは、中央研究所によって決定された閉経後の範囲内にある必要があります。

  5. -精管切除されていない男性患者は、殺精子剤を含むコンドームを使用することに同意するか、研究中に性交を控えることに同意します 研究薬の最後の投与から90日後、女性のパートナーは、包含基準3または4に従うことに同意します。

    研究開始の 6 か月以上前に精管切除を受けた精管切除男性の場合、性交中にコンドームを使用する必要があります。 研究開始前6ヶ月以内に精管切除された男性は、精管切除されていない男性と同じ制限に従わなければなりません.

  6. 男性の場合、患者は最初の投与から最後の投与から90日後まで精子を提供しないことに同意します。

  7. 患者は以下に該当する必要があります。

    a) SARA スコアが 7 ≤ X ≤ 34 ポイント (40 点満点中) かつ b) 以下のいずれか: i. SARA スケールの歩行サブテストの 2 ～ 7 の範囲 (0 ～ 8 の範囲) 内、または ii. 9-Hole Peg Test with Dominant Hand (9HPT-D) (SCAFI サブテスト) を 20 ≤ X ≤150 秒で実行できる。

  8. -スクリーニング時の体重が15kg以上。

  9. 患者は、禁止薬物リストにあるものを含め、NPCの（症状）に対する既存の薬物療法/治療法を喜んで開示します。 禁止されていない医薬品/治療法 (NPC 向けの認可された医薬品 [例: miglustat]、言語療法、および理学療法）は、次の場合に許可されます。

    1. -治験責任医師は、投薬/治療が研究プロトコル/結果に干渉するとは考えていません
    2. -患者は、訪問1の少なくとも42日前から安定した用量/期間およびタイプの治療を受けています（ベースライン1）
    3. -患者は、研究期間中、安定した用量を維持することをいとわない/治療を変更しない。
  10. 書面による患者情報および患者またはその法定代理人/親によるインフォームドコンセントで提供される研究参加の意味の理解、および指示に従い、必要な研究訪問に出席する意欲を示す（子供の場合、この基準は両親または任命された保護者）。

除外基準:

  1. 一貫してできない患者 既知の過敏症または過敏症の病歴がある患者:

    1. アセチル-ロイシン (DL-、L-、D-) または誘導体。
    2. IB1001 サシェの賦形剤 (イソマルト、ヒプロメロース、ストロベリー味)。
    3. プラセボサシェの賦形剤（すなわち、イソマルト、ヒプロメロース、ストロベリーフレーバー、クエン酸、微結晶性セルロース、乳糖、安息香酸デナトニウム）。
  2. -別の臨床研究への同時参加、または治験薬（IMP;「治験薬」）の投与を含む臨床研究への参加 訪問1の少なくとも42日前。 治験責任医師、医療モニター、および治験依頼者の裁量により、特定の治験薬のウォッシュアウト期間は、薬物の薬理学的活性および薬物動態に基づいて、より長くなる場合があります。
  3. -身体的、認知的、または精神医学的状態の患者 治験責任医師の裁量により、医療モニターおよびスポンサー（該当する場合）と相談して、患者を危険にさらす可能性がある、研究結果を混乱させる可能性がある、または患者の参加を妨げる可能性があるつまり、臨床試験で確実に試験評価を実施します。
  4. 薬物、薬物、またはアルコールの既知または継続的な使用、誤用、または依存。
  5. 現在または計画中の妊娠中または授乳中の女性。
  6. -重度の視覚障害または聴覚障害（眼鏡または補聴器によって矯正されていない）を有する患者。研究者の裁量により、研究評価を実施する能力を妨げます。
  7. -関節炎または関節、筋肉、靭帯、および/または神経に影響を与える他の筋骨格障害と診断された患者。それ自体が患者の可動性に影響を与え、研究者の裁量により、研究評価を実行する能力を妨げます。

  8. -訪問1（ベースライン1）の前に、次の禁止薬物のいずれかから42日間の期間を経たくない、および/または受けることができず、訪問6まで禁止薬物なしでいる患者。

    1. N-アセチル-DL-ロイシン (例: タンガニール®);
    2. N-アセチル-L-ロイシン (IB1001-301 試験で IMP として提供されない場合は禁止);
    3. スルファサラジン;

    4. ロスバスタチン。

      -

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：N-アセチル-L-ロイシン (IB1001)
経口投与 (水、オレンジ ジュース、またはアーモンド ミルクに懸濁するための小袋に入った顆粒)。 13 歳以上の患者は、1 日あたり 4 g/日の合計投与量を受け取ります (1 日 3 回投与)。忍耐
薬：N-アセチル-L-ロイシン
N-アセチル-L-ロイシンは、経口投与される修飾されたアミノ酸エステルです（サシェに懸濁するための顆粒）。
他の名前：
  • IB1001
プラセボコンパレーター：プラセボ コンパレータ
経口投与 (水、オレンジ ジュース、またはアーモンド ミルクに懸濁するための小袋に入った顆粒)。 13 歳以上の患者は、1 日あたり 4 g/日の合計投与量を受け取ります (1 日 3 回投与)。忍耐
他の：プラセボ
一致するプラセボサシェ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
失調症の評価と評価のスケール (米国を除くすべての管轄区域)
時間枠：期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)
期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)
運動失調の評価と評価のための修正尺度 (米国のみ)
時間枠：期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)
期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)

二次結果の測定

結果測定
時間枠
脊髄小脳失調機能指数 (SCAFI)
時間枠：期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)
期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)
修正障害評価尺度
時間枠：期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)
期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)
医師/介護者/患者の臨床全体印象 (CGI)
時間枠：期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)
期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)
EuroQuol- 5 次元 (EQ-5D) 生活の質の尺度
時間枠：期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)
期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)
運動失調症の評価と評価の尺度 (米国のみ)
時間枠：期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)
期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)

その他の成果指標

結果測定
時間枠
ニーマン・ピック病 C 型臨床重症度尺度 (NPC-CSS)
時間枠：期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)
期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)
5-Domain Niemann-Pick 病 C 型臨床重症度スケール (NPC-CSS)
時間枠：期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)
期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)
治験責任医師/介護者/患者の臨床全体印象 (CGI)
時間枠：期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)
期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)
運動失調症の評価と評価のための修正尺度 (米国を除くすべての法域)
時間枠：期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)
期間 I の終わり (12 週) と期間 2 の終わり (24 週)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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IntraBio Inc

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年6月30日

一次修了 (推定)

2030年6月12日

研究の完了 (推定)

2030年12月1日

試験登録日

最初に提出

2021年12月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年12月6日

最初の投稿 (実際)

2021年12月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月30日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • IB1001-301

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

研究の結果は、完了後妥当な期間内に公開されます。 これらの調査結果では、仮名化された個々の患者データが利用できる場合があります。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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