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C형 Niemann-Pick 질병에 대한 N-Acetyl-L-Leucine의 핵심 연구

2026년 3월 30일 업데이트: IntraBio Inc

N-Acetyl-L-Leucine이 Niemann-Pick 질병 유형 C(NPC)에 미치는 영향: 제 III상, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 교차 연구

Niemann Pick 질병 유형 C(NPC)의 진단이 확인된 4세 이상의 환자를 대상으로 한 중추적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 치료 연구. 이 연구의 목적은 표준 치료와 비교하여 N-아세틸-L-류신(IB1001)의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 Niemann-Pick 유형 C의 치료를 위한 N-Acetyl-L-Leucine(IB1001) 대 위약의 안전성과 효능을 평가할 다국적, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 교차 III상 연구입니다. 질병(NPC).

환자는 세 가지 연구 기간 동안 평가됩니다: 기준선 기간(약 2주), 그 후 첫 개입 기간("기간 나"). I 기간 후, 환자는 두 번째 개입 기간("II 기간) 동안 약 12주 동안 반대 치료(IB1001 또는 위약)를 받기 위해 교차할 것입니다.

환자는 각 연구 기간 동안 두 번 평가됩니다. 연구에 참여한 환자들에게는 환자들이 IB1001에 더 접근할 수 있도록 계획된 연장 단계로 롤오버할 수 있는 기회가 제공될 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

53

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1105
  • 독일
      • Giessen, 독일, 35389
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • University of Giessen
      • Hamburg, 독일, 20246
        • 완전한
        • University of Hamburg
      • Höchheim, 독일, 65239
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • SphinCS - Institute of Clinical Science in Lysosomal Storage Disorders
      • München, 독일, 80539
        • 아직 모집하지 않음
        • Ludwig Maximilian University of Munich
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Susanne Schneider-Pils, MD
      • Münster, 독일, 48149
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • University Hospital Munster
  • 미국
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • 완전한
        • Mayo Clinic
  • 스위스
      • Bern, 스위스, 3010
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • University Hospital Bern Inselspital
  • 슬로바키아
      • Bratislava, 슬로바키아, 833 40
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Comenius University in Bratislva
  • 영국
      • London, 영국
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • 체코
      • Prague, 체코, 128 08
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • First Faculty of Medicine, Charles University Hospital Prague
  • 호주
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3050
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • The Royal Melbourne Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 환자 및/또는 법적 대리인/부모/공정한 증인이 서명한 서면 동의서
  2. 동의서 서명 시점에 NPC의 유전적 진단이 확인된 4세 이상의 남성 또는 여성.

  3. 임신 가능성이 있는 폐경 전 여성으로 정의되는 가임 여성은 성적으로 활동하지 않는 경우(첫 번째 투여 전 14일 동안 금욕하고 마지막 투여 후 28일까지 계속되는 것으로 확인됨) 또는 다음 중 하나를 사용하는 경우 포함됩니다. 다음과 같은 매우 효과적인 피임법(즉, 결과

    1. 자궁 내 장치(IUD);
    2. 파트너의 외과적 불임 수술(최소 6개월 동안의 정관 절제술);
    3. 배란 억제와 관련된 복합(에스트로겐 또는 프로게스토겐 함유) 호르몬 피임법(경구, 질내 또는 경피);
    4. 배란 억제와 관련된 프로게스토겐 단독 호르몬 피임법(경구, 주사 또는 이식);
    5. 자궁내 호르몬 방출 시스템(IUS);
    6. 양측 난관 폐쇄.

  4. 1차 접종 전 최소 6개월 전에 다음 중 하나의 불임 시술을 받은 가임 여성:

    1. 자궁경 멸균법;
    2. 양측 난관 결찰술 또는 양측 난관절제술;
    3. 자궁절제술;
    4. 양측 난소절제술; 또는 첫 번째 투여 전 최소 1년 동안 무월경을 동반한 폐경 후 및 난포 자극 호르몬(FSH) 혈청 수치가 폐경 후 상태와 일치해야 합니다. 폐경 후 여성에 대한 FSH 분석은 스크리닝 시 수행됩니다. FSH 수치는 중앙 검사실에서 결정한 폐경 후 범위에 있어야 합니다.

  5. 정관 수술을 하지 않은 남성 환자는 연구 약물의 마지막 투여 후 90일까지 연구 기간 동안 살정제와 함께 콘돔을 사용하거나 성교를 삼가는 데 동의하고 여성 파트너는 포함 기준 3 또는 4를 준수하는 데 동의합니다.

    연구 시작 6개월 이상 전에 정관 절제술을 받은 정관 절제술을 받은 남성의 경우 성교 중에 콘돔을 사용해야 합니다. 연구 시작 전 6개월 이내에 정관 수술을 받은 남성은 정관 수술을 받지 않은 남성과 동일한 제한 사항을 따라야 합니다.

  6. 남성인 경우, 환자는 첫 번째 투여부터 마지막 ​​투여 후 90일까지 정자를 기증하지 않는 데 동의합니다.

  7. 환자는 다음 범위에 속해야 합니다.

    a) SARA 점수 7 ≤ X ≤ 34점(40점 만점) 및 b) 다음 중 하나: i. SARA 척도의 보행 소검사의 2-7 범위(0-8 범위) 이내 또는 ii. 20 ≤ X ≤150초 내에 지배적인 손으로 9홀 페그 테스트(9HPT-D)(SCAFI 하위 테스트)를 수행할 수 있어야 합니다.

  8. 스크리닝 시 체중 ≥15kg.

  9. 환자는 금지 약물 목록에 있는 약물을 포함하여 NPC의 (증상)에 대한 기존 약물/요법을 기꺼이 공개합니다. 금지되지 않은 약물/요법(NPC용 승인 의약품[예: miglustat], 언어 치료 및 물리 치료)는 다음과 같은 경우 허용됩니다.

    1. 연구자는 약물/요법이 연구 프로토콜/결과를 방해할 것이라고 생각하지 않습니다.
    2. 환자는 방문 1(기준 1) 전 최소 42일 동안 안정적인 용량/기간 및 치료 유형을 받았습니다.
    3. 환자는 연구 기간 동안 안정적인 용량을 기꺼이 유지하고/치료를 변경하지 않습니다.
  10. 서면 환자 정보 및 환자 또는 법적 대리인/부모의 정보에 입각한 동의서에 제공된 연구 참여의 의미에 대한 이해, 지침을 준수하고 필요한 연구 방문에 참석하려는 의지를 보여줍니다(아동의 경우 이 기준은 부모 또는 지정된 보호자).

제외 기준:

  1. 지속적으로 할 수 없는 환자 알려진 과민성 또는 과민성 병력이 있는 환자:

    1. 아세틸-류신(DL-, L-, D-) 또는 유도체.
    2. IB1001 봉지의 부형제(즉, 이소말트, 하이프로멜로오스 및 딸기 향).
    3. 부형제 위약 향낭(즉, 이소말트, 히프로멜로오스, 딸기향, 구연산, 미정질 셀룰로오스, 유당, 데나토늄 벤조에이트).
  2. 방문 1 이전 최소 42일 동안 다른 임상 연구에 동시 참여 또는 연구 의약품(IMP; '연구 약물')의 투여를 포함하는 임의의 임상 연구에 참여. 조사자, Medical Monitor 및 후원자의 재량에 따라 특정 IMP에 대한 휴약 기간은 약물의 약리학적 활성 및 약동학에 따라 더 길어질 수 있습니다.
  3. 연구자의 재량에 따라 의료 모니터 및 후원자(해당되는 경우)와 협의하여 환자를 위험에 빠뜨리거나 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 환자의 참여를 방해할 수 있는 신체적, 인지적 또는 정신 질환이 있는 환자 임상 연구에서, 즉 안정적으로 연구 평가를 수행합니다.
  4. 약물, 약물 또는 알코올의 알려진 또는 지속적인 사용, 오용 또는 의존성.
  5. 현재 또는 계획된 임신 또는 모유 수유 중인 여성.
  6. 연구자의 재량에 따라 연구 평가를 수행하는 능력을 방해하는 심각한 시각 또는 청각 장애(안경이나 보청기로 교정되지 않음)가 있는 환자.
  7. 관절, 근육, 인대 및/또는 신경에 ​​영향을 미치는 관절염 또는 기타 근골격계 장애로 진단받은 환자는 스스로 환자의 이동성에 영향을 미치고 연구자의 재량에 따라 연구 평가를 수행하는 능력을 방해합니다.

  8. 방문 1(기준선 1) 이전에 하기 금지된 약물로부터 42일의 기간을 원하지 않거나 및/또는 할 수 없고 방문 6까지 금지된 약물 없이 남아 있는 환자.

    1. N-아세틸-DL-류신(예: Tanganil®);
    2. N-Acetyl-L-Leucine(IB1001-301 시험에서 IMP로 제공되지 않은 경우 금지됨);
    3. 설파살라진;

    4. 로수바스타틴.

      -

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: N-아세틸-L-류신(IB1001)
경구 투여(물, 오렌지 주스 또는 아몬드 우유에 현탁하기 위한 향주머니의 과립). 13세 이상의 환자는 1일 총 4g을 투여받습니다(1일 3회 투여). 환자
의약품: N-아세틸-L-류신
N-Acetyl-L-Leucine은 경구 투여되는 변형된 아미노산 에스테르입니다(주머니에 현탁하기 위한 과립)
다른 이름들:
  • IB1001
위약 비교기: 위약 대조
경구 투여(물, 오렌지 주스 또는 아몬드 우유에 현탁하기 위한 향주머니의 과립). 13세 이상의 환자는 1일 총 4g을 투여받습니다(1일 3회 투여). 환자
다른: 위약
일치하는 위약 향낭

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
운동 실조증 평가 및 등급 척도(미국을 제외한 모든 관할 구역)
기간: 기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)
기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)
운동실조 평가 및 평가를 위한 수정 척도(미국만 해당)
기간: 기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)
기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)

2차 결과 측정

결과 측정
기간
척수소뇌 운동 실조증 기능 지수(SCAFI)
기간: 기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)
기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)
수정된 장애 등급 척도
기간: 기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)
기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)
의사/간병인/환자의 임상적 전반적 인상(CGI)
기간: 기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)
기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)
EuroQuol- 5차원(EQ-5D) 삶의 질 척도
기간: 기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)
기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)
운동 실조증 평가 및 등급 척도(미국만 해당)
기간: 기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)
기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)

기타 결과 측정

결과 측정
기간
Niemann-Pick 질병 유형 C 임상 심각도 척도(NPC-CSS)
기간: 기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)
기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)
5-영역 Niemann-Pick 질병 유형 C 임상 심각도 척도(NPC-CSS)
기간: 기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)
기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)
조사자/간병인/환자의 임상적 전반적 인상(CGI)
기간: 기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)
기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)
실조증 평가 및 평가를 위한 수정된 척도(미국을 제외한 모든 관할 구역)
기간: 기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)
기간 I 종료(12주) 대 기간 2 종료(24주)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

IntraBio Inc

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 6월 30일

기본 완료 (추정된)

2030년 6월 12일

연구 완료 (추정된)

2030년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 12월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 12월 6일

처음 게시됨 (실제)

2021년 12월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 30일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IB1001-301

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

연구 결과는 합리적인 완료 시간 내에 발표될 것입니다. 가명 처리된 개별 환자 데이터는 이러한 결과에서 사용할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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