Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Keskeinen tutkimus N-asetyyli-L-leusiinista Niemann-Pickin C-tyypin taudissa

maanantai 30. maaliskuuta 2026 päivittänyt: IntraBio Inc

N-asetyyli-L-leusiinin vaikutukset Niemann-Pickin C-tyypin tautiin (NPC): A vaihe III, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, ristikkäinen tutkimus

Keskeinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus 4-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille, joilla on vahvistettu Niemann Pick -taudin tyyppi C (NPC) diagnoosi. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida N-asetyyli-L-leusiinin (IB1001) turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa normaaliin hoitoon verrattuna.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikansallinen, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, vaiheen III ristikkäinen tutkimus, jossa arvioidaan N-asetyyli-L-leusiinin (IB1001) turvallisuutta ja tehoa plaseboon verrattuna Niemann-Pickin tyypin C hoidossa. tauti (NPC).

Potilaat arvioidaan kolmen tutkimusjakson aikana: perusjakso (noin 2 viikkoa), jonka jälkeen heidät satunnaistetaan (1:1) saamaan IB1001- tai lumelääkehoitoa noin 12 viikon ajan ensimmäisen interventiojakson aikana ("jakso minä"). Jakson I jälkeen potilaat siirtyvät saamaan päinvastaista hoitoa (IB1001 tai lumelääke) noin 12 viikon ajan toisen interventiojakson ("jakso II") aikana.

Potilaat arvioidaan kahdesti kunkin tutkimusjakson aikana. Tutkimukseen osallistuneille potilaille voidaan tarjota mahdollisuus siirtyä laajennusvaiheeseen, jonka on suunniteltu mahdollistavan potilaiden pääsyn IB1001:een.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

53

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105
        • Rekrytointi
        • Amsterdam UMC
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marion Brands, MD
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Saksa
      • Giessen, Saksa, 35389
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Giessen
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Valmis
        • University of Hamburg
      • Höchheim, Saksa, 65239
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • SphinCS - Institute of Clinical Science in Lysosomal Storage Disorders
      • München, Saksa, 80539
        • Ei vielä rekrytointia
        • Ludwig Maximilian University of Munich
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Susanne Schneider-Pils, MD
      • Münster, Saksa, 48149
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University Hospital Munster
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia, 833 40
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Comenius University in Bratislva
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi, 3010
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University Hospital Bern Inselspital
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki, 128 08
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • First Faculty of Medicine, Charles University Hospital Prague
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Valmis
        • Mayo Clinic

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaan ja/tai hänen laillisen edustajansa/vanhemman/ puolueettoman todistajan allekirjoittama kirjallinen tietoinen suostumus
  2. Mies tai nainen, jonka ikä on ≥ 4 vuotta ja jolla on vahvistettu geneettinen NPC-diagnoosi tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.

  3. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka määritellään premenopausaalisilla naisilla, jotka voivat tulla raskaaksi, otetaan mukaan, jos he ovat joko seksuaalisesti inaktiivisia (seksuaalisesti pidättyväisiä 14 päivää ennen ensimmäistä annosta ja vahvistavat jatkavansa 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen) tai seuraavista erittäin tehokkaista ehkäisyvälineistä (esim. johtaa

    1. kohdunsisäinen laite (IUD);
    2. kumppanin kirurginen sterilointi (vasektomia vähintään 6 kuukautta);
    3. yhdistetty (estrogeenia tai progestogeenia sisältävä) hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estoon (joko oraalinen, intravaginaalinen tai transdermaalinen);
    4. pelkkä progestiini hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estämiseen (joko oraalinen, injektoitava tai implantoitava);
    5. intrauterine hormone Releasing System (IUS);
    6. kahdenvälinen munanjohtimen tukos.

  4. Naiset, jotka eivät ole raskaana ja joille on tehty jokin seuraavista sterilointitoimenpiteistä vähintään 6 kuukautta ennen ensimmäistä annosta:

    1. hysteroskooppinen sterilointi;
    2. kahdenvälinen munanjohtimen ligaation tai kahdenvälinen salpingektomia;
    3. kohdun poisto;
    4. kahdenvälinen munanpoisto; TAI olla postmenopausaalisessa amenorreassa vähintään 1 vuoden ajan ennen ensimmäistä annosta ja follikkelia stimuloivan hormonin (FSH) seerumin tasot vastaavat postmenopausaalista tilaa. FSH-analyysi postmenopausaalisille naisille tehdään seulonnassa. FSH-tasojen tulee olla postmenopausaalisilla keskuslaboratorion määrittämillä rajoilla.

  5. Ei-vasektomoitu miespotilas suostuu käyttämään kondomia spermisidillä tai pidättäytymään seksuaalisesta kanssakäymisestä tutkimuksen aikana 90 päivään asti viimeisen tutkimuslääkitysannoksen jälkeen, ja naispuolinen kumppani suostuu noudattamaan sisällyttämistä koskevia kriteerejä 3 tai 4.

    Mieheltä, jolta on tehty vasektomia ja jolle on tehty vasektomia vähintään 6 kuukautta ennen tutkimuksen aloittamista, on käytettävä kondomia yhdynnän aikana. Miehen, jolle on tehty vasektomia alle 6 kuukautta ennen tutkimuksen aloittamista, on noudatettava samoja rajoituksia kuin ei-vasektomoidun miehen.

  6. Jos potilas on mies, hän suostuu olemaan luovuttamatta siittiöitä ensimmäisestä annoksesta ennen kuin 90 päivää viimeisen annoksen jälkeen.

  7. Potilaiden on kuuluttava:

    a) SARA-pisteet 7 ≤ X ≤ 34 pistettä (/40) JA b) Joko: i. SARA-asteikon kävely-alitestin alueella 2–7 (0–8) TAI ii. Pystyy suorittamaan 9-reikäinen tapitesti hallitsevalla kädellä (9HPT-D) (SCAFI-alitesti) 20 ≤ X ≤ 150 sekunnissa.

  8. Paino ≥15 kg seulonnassa.

  9. Potilaat ovat valmiita paljastamaan olemassa olevat lääkkeensä/hoitonsa NPC:n (oireiden) varalta, mukaan lukien kiellettyjen lääkkeiden luettelossa olevat. Ei-kielletyt lääkkeet/terapiat (luvat NPC-lääkkeet [esim. miglustaatti], puheterapia ja fysioterapia) ovat sallittuja, jos:

    1. Tutkija ei usko, että lääkitys/hoito häiritsee tutkimusprotokollaa/tuloksia
    2. Potilaat ovat saaneet vakaan annoksen/keston ja hoidon tyypin vähintään 42 päivää ennen käyntiä 1 (lähtötaso 1)
    3. Potilaat ovat valmiita säilyttämään vakaan annoksen / eivät muuta hoitoaan koko tutkimuksen ajan.
  10. Ymmärrys tutkimukseen osallistumisen vaikutuksista, jotka annetaan kirjallisissa potilastiedoissa ja potilaiden tai heidän laillisen edustajansa/vanhemman tietoisessa suostumuksessa, ja osoittaa halukkuutta noudattaa ohjeita ja osallistua vaadituille opintokäynneille (lapsille tämä kriteeri arvioidaan myös vanhemmat tai määrätyt huoltajat).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, jotka eivät pysty jatkuvasti Potilaat, joilla on tunnettu yliherkkyys tai aiempi yliherkkyys:

    1. Asetyyli-leusiini (DL-, L-, D-) tai johdannaiset.
    2. Apuaineet IB1001-pussi (eli isomalti-, hypromelloosi- ja mansikka-aromi).
    3. Lumepussin apuaineet (eli isomalti, hypromelloosi, mansikkaaromi, sitruunahappo, mikrokiteinen selluloosa, laktoosi, denatoniumbentsoaatti).
  2. Samanaikainen osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tai osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen, jossa annetaan tutkimuslääkettä (IMP; "tutkimuslääke") vähintään 42 päivää ennen käyntiä 1. Tutkijan, Medical Monitorin ja sponsorin harkinnan mukaan tiettyjen IMP-lääkkeiden poistumisaika voi olla pidempi lääkkeen farmakologisen aktiivisuuden ja farmakokinetiikkaan perustuen.
  3. Potilaat, joilla on fyysinen, kognitiivinen tai psykiatrinen sairaus, joka tutkijan harkinnan mukaan ja lääkärin ja sponsorin (tarvittaessa) kanssa voi vaarantaa potilaan, saattaa hämmentää tutkimustuloksia tai häiritä potilaan osallistumista kliinisessä tutkimuksessa, eli suorita tutkimusarvioinnit luotettavasti.
  4. Tunnettu tai jatkuva käyttö, väärinkäyttö tai riippuvuus lääkkeistä, huumeista tai alkoholista.
  5. Nykyinen tai suunniteltu raskaus tai imettävät naiset.
  6. Potilaat, joilla on vaikea näkö- tai kuulovamma (jota ei korjata silmälaseilla tai kuulokojeilla), joka tutkijan harkinnan mukaan häiritsee heidän kykyään suorittaa tutkimusarviointeja.
  7. Potilaat, joilla on diagnosoitu niveltulehdus tai muu tuki- ja liikuntaelin sairaus, joka vaikuttaa niveliin, lihaksiin, nivelsiteisiin ja/tai hermoihin, jotka itsessään vaikuttavat potilaan liikkuvuuteen ja tutkijan harkinnan mukaan häiritsevät heidän kykyään suorittaa tutkimusarviointeja.

  8. Potilaat, jotka eivät halua ja/tai eivät pysty nauttimaan 42 päivän jaksoa seuraavista kielletyistä lääkkeistä ennen käyntiä 1 (perustaso 1) ja jäävät ilman kiellettyä lääkitystä käynnin 6 ajan.

    1. N-asetyyli-DL-leusiini (esim. Tanganil®);
    2. N-asetyyli-L-leusiini (kielletty, jos sitä ei ole toimitettu IMP:nä IB1001-301-tutkimuksessa);
    3. sulfasalatsiini;

    4. Rosuvastatiini.

      -

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: N-asetyyli-L-leusiini (IB1001)
Suun kautta (rakeet pussissa suspensiota varten veteen, appelsiinimehuun tai mantelimaitoon). Potilaat, jotka ovat ≥13-vuotiaita, saavat kokonaisvuorokausiannoksen 4 g/vrk (3 annoksena päivässä); potilaita
Lääke: N-asetyyli-L-leusiini
N-asetyyli-L-leusiini on modifioitu aminohappoesteri, joka annetaan suun kautta (rakeet suspensiota varten pussissa)
Muut nimet:
  • IB1001
Placebo Comparator: Placebo-vertailija
Suun kautta (rakeet pussissa suspensiota varten veteen, appelsiinimehuun tai mantelimaitoon). Potilaat, jotka ovat ≥13-vuotiaita, saavat kokonaisvuorokausiannoksen 4 g/vrk (3 annoksena päivässä); potilaita
Muut: Plasebo
Yhteensopiva Placebo-pussi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Ataxian arvioinnin ja luokituksen asteikko (kaikki lainkäyttöalueet paitsi Yhdysvallat)
Aikaikkuna: Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)
Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)
Muokattu asteikko Ataxian arviointiin ja luokitukseen (vain Yhdysvallat)
Aikaikkuna: Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)
Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Spinocerebellar Ataxia Functional Index (SCAFI)
Aikaikkuna: Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)
Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)
Muokattu vammaisuusluokitusasteikko
Aikaikkuna: Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)
Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)
Lääkärin/hoitajan/potilaan kliiniset globaalit vaikutelmat (CGI)
Aikaikkuna: Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)
Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)
EuroQuol-5-ulotteinen (EQ-5D) elämänlaatuasteikko
Aikaikkuna: Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)
Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)
Ataxian arvioinnin ja luokituksen asteikko (vain Yhdysvallat)
Aikaikkuna: Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)
Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niemann-Pickin taudin tyypin C kliininen vakavuusasteikko (NPC-CSS)
Aikaikkuna: Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)
Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)
5-domain Niemann-Pickin taudin tyypin C kliininen vakavuusasteikko (NPC-CSS)
Aikaikkuna: Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)
Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)
Tutkijan / hoitajan / potilaan kliiniset maailmanlaajuiset vaikutelmat (CGI)
Aikaikkuna: Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)
Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)
Muokattu asteikko Ataxian arviointiin ja luokitukseen (kaikki lainkäyttöalueet paitsi Yhdysvallat)
Aikaikkuna: Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)
Jakson I loppu (viikko 12) vs. jakson 2 loppu (viikko 24)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

IntraBio Inc

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 30. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 12. kesäkuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 6. joulukuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. joulukuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 20. joulukuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 3. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IB1001-301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Tutkimuksen tulokset julkaistaan ​​kohtuullisen ajan kuluessa valmistumisesta. Näissä löydöksissä saattaa olla pseudonyymiksi tehtyjä yksittäisiä potilastietoja.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa