Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kluczowe badanie N-acetylo-L-leucyny w chorobie Niemanna-Picka typu C

30 marca 2026 zaktualizowane przez: IntraBio Inc

Wpływ N-acetylo-L-leucyny na chorobę Niemanna-Picka typu C (NPC): faza III, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie krzyżowe

Kluczowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie terapeutyczne dla pacjentów w wieku 4 lat i starszych z potwierdzoną diagnozą choroby Niemanna-Picka typu C (NPC). Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności N-acetylo-L-leucyny (IB1001) w porównaniu ze standardową opieką.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to międzynarodowe, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie zaślepione, skrzyżowane badanie fazy III, które oceni bezpieczeństwo i skuteczność N-acetylo-L-leucyny (IB1001) w porównaniu z placebo w leczeniu choroby Niemanna-Picka typu C choroba (NPC).

Pacjenci będą oceniani podczas trzech okresów badania: okresu wyjściowego (około 2 tygodni), po którym zostaną losowo przydzieleni (1:1) do leczenia IB1001 lub placebo przez około 12 tygodni podczas pierwszego okresu interwencji („Okres I"). Po okresie I pacjenci przejdą na przeciwne leczenie (IB1001 lub Placebo) przez około 12 tygodni podczas drugiego okresu interwencji („Okres II”).

Pacjenci będą oceniani dwukrotnie podczas każdego okresu badania. Pacjenci, którzy brali udział w badaniu, mogą otrzymać możliwość przejścia do fazy przedłużenia, która ma umożliwić pacjentom dalszy dostęp do IB1001.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

53

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Czechy
      • Prague, Czechy, 128 08
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • First Faculty of Medicine, Charles University Hospital Prague
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105
  • Niemcy
      • Giessen, Niemcy, 35389
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Giessen
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Zakończony
        • University of Hamburg
      • Höchheim, Niemcy, 65239
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • SphinCS - Institute of Clinical Science in Lysosomal Storage Disorders
      • München, Niemcy, 80539
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ludwig Maximilian University of Munich
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Susanne Schneider-Pils, MD
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University Hospital Munster
  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Zakończony
        • Mayo Clinic
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria, 3010
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University Hospital Bern Inselspital
  • Słowacja
      • Bratislava, Słowacja, 833 40
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Comenius University in Bratislva
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Royal Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pisemna świadoma zgoda podpisana przez pacjenta i/lub jego przedstawiciela prawnego/rodzica/bezstronnego świadka
  2. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥4 lat z potwierdzoną genetyczną diagnozą NPC w momencie podpisywania świadomej zgody.

  3. Kobiety w wieku rozrodczym, zdefiniowane jako kobiety w wieku przedmenopauzalnym zdolne do zajścia w ciążę, zostaną uwzględnione, jeśli są albo nieaktywne seksualnie (abstynencja seksualna przez 14 dni przed pierwszą dawką i potwierdzono jej kontynuację przez 28 dni po ostatniej dawce) lub stosujące z następujących wysoce skutecznych środków antykoncepcyjnych (tj. prowadzi do

    1. wkładka wewnątrzmaciczna (IUD);
    2. sterylizacja chirurgiczna partnera (wazektomia przez minimum 6 miesięcy);
    3. złożone (zawierające estrogen lub progestagen) hormonalne środki antykoncepcyjne związane z hamowaniem owulacji (doustne, dopochwowe lub przezskórne);
    4. antykoncepcja hormonalna zawierająca wyłącznie progestagen, związana z hamowaniem owulacji (doustna, w postaci zastrzyków lub w postaci implantu);
    5. wewnątrzmaciczny układ uwalniający hormony (IUS);
    6. obustronna niedrożność jajowodów.

  4. Kobiety w wieku rozrodczym, które co najmniej 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki przeszły jedną z następujących procedur sterylizacji:

    1. sterylizacja histeroskopowa;
    2. obustronne podwiązanie jajowodów lub obustronna salpingektomia;
    3. usunięcie macicy;
    4. obustronne wycięcie jajników; LUB być po menopauzie z brakiem miesiączki przez co najmniej 1 rok przed podaniem pierwszej dawki i stężeniem hormonu folikulotropowego (FSH) w surowicy odpowiadającemu stanowi pomenopauzalnemu. Analiza FSH u kobiet po menopauzie zostanie przeprowadzona podczas badania przesiewowego. Stężenia FSH powinny mieścić się w zakresie pomenopauzalnym określonym przez laboratorium centralne.

  5. Pacjent płci męskiej bez wazektomii wyraża zgodę na stosowanie prezerwatywy ze środkiem plemnikobójczym lub powstrzymanie się od współżycia seksualnego podczas badania do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku, a partnerka zgadza się spełnić kryteria włączenia 3 lub 4.

    W przypadku mężczyzny po wazektomii, który przeszedł wazektomię 6 miesięcy lub dłużej przed rozpoczęciem badania, wymagane jest używanie prezerwatywy podczas stosunku płciowego. Mężczyzna, który został poddany wazektomii mniej niż 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania, musi podlegać tym samym ograniczeniom, co mężczyzna, który nie został poddany wazektomii.

  6. Jeśli pacjent jest mężczyzną, pacjent zgadza się nie oddawać nasienia od pierwszej dawki do 90 dni po ostatniej dawce.

  7. Pacjenci muszą mieścić się w:

    a) Wynik SARA 7 ≤ X ≤ 34 punkty (na 40) ORAZ b) Albo: i. W zakresie 2-7 (zakres 0-8) podtestu Chód w skali SARA OR ii. Być w stanie wykonać test kołków z 9 dołkami dominującą ręką (9HPT-D) (podtest SCAFI) w 20 ≤ X ≤150 sekund.

  8. Waga ≥15 kg podczas badania przesiewowego.

  9. Pacjenci są skłonni ujawnić swoje istniejące leki/terapie (objawy) NPC, w tym te znajdujące się na liście leków zabronionych. Niezakazane leki/terapie (dozwolone leki dla NPC [np. miglustat], logopedia, fizjoterapia) są dozwolone pod warunkiem:

    1. Badacz nie wierzy, że leki/terapia będą kolidować z protokołem/wynikami badania
    2. Pacjenci stosowali stabilną dawkę/czas trwania i rodzaj terapii przez co najmniej 42 dni przed wizytą 1 (linia wyjściowa 1)
    3. Pacjenci są chętni do utrzymania stałej dawki/niezmieniania terapii przez cały czas trwania badania.
  10. Zrozumienie implikacji udziału w badaniu, wyrażone w pisemnej informacji dla pacjenta i świadomej zgodzie pacjenta lub jego przedstawiciela prawnego/rodzica oraz wykazanie chęci zastosowania się do zaleceń i uczestniczenia w wymaganych wizytach studyjnych (w przypadku dzieci to kryterium będzie również oceniane w rodzice lub wyznaczeni opiekunowie).

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci, którzy nie są w stanie konsekwentnie Pacjenci, u których znana jest nadwrażliwość lub nadwrażliwość w wywiadzie na:

    1. Acetylo-leucyna (DL-, L-, D-) lub pochodne.
    2. Substancje pomocnicze saszetki IB1001 (tj. izomalt, hypromeloza i aromat truskawkowy).
    3. Substancje pomocnicze saszetki placebo (tj. izomalt, hypromeloza, aromat truskawkowy, kwas cytrynowy, celuloza mikrokrystaliczna, laktoza, benzoesan denatonium).
  2. Jednoczesny udział w innym badaniu klinicznym lub udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym obejmującym podawanie badanego produktu leczniczego (IMP; „badany lek”) przez co najmniej 42 dni przed Wizytą 1. Według uznania badacza, monitora medycznego i sponsora okres wypłukiwania określonych IMP może być dłuższy w zależności od aktywności farmakologicznej i farmakokinetyki leku.
  3. Pacjenci ze schorzeniami fizycznymi, poznawczymi lub psychiatrycznymi, które według uznania badacza i po konsultacji z Monitorem Medycznym i Sponsorem (w stosownych przypadkach) mogą narazić pacjenta na ryzyko, mogą zakłócić wyniki badania lub mogą zakłócać udział pacjenta w badaniu klinicznym, tj. rzetelnie przeprowadzać oceny badania.
  4. Znane lub uporczywe używanie, niewłaściwe używanie lub uzależnienie od leków, narkotyków lub alkoholu.
  5. Obecna lub planowana ciąża lub kobiety karmiące piersią.
  6. Pacjenci z poważnymi zaburzeniami wzroku lub słuchu (które nie są korygowane przez okulary lub aparaty słuchowe), które według uznania badacza utrudniają im przeprowadzanie oceny badania.
  7. Pacjenci, u których zdiagnozowano zapalenie stawów lub inne zaburzenia układu mięśniowo-szkieletowego wpływające na stawy, mięśnie, więzadła i/lub nerwy, które same w sobie wpływają na mobilność pacjenta i, według uznania badacza, zakłócają ich zdolność do przeprowadzania oceny badania.

  8. Pacjenci, którzy nie chcą i/lub nie mogą poddać się 42-dniowemu okresowi odstawienia któregokolwiek z poniższych zabronionych leków przed Wizytą 1 (linia bazowa 1) i pozostają bez zabronionych leków do Wizyty 6.

    1. N-Acetylo-DL-Leucyna (np. Tanganil®);
    2. N-Acetylo-L-Leucyna (zabroniona, jeśli nie jest dostarczana jako IMP w badaniu IB1001-301);
    3. sulfasalazyna;

    4. Rozuwastatyna.

      -

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: N-acetylo-L-leucyna (IB1001)
Podanie doustne (granulat w saszetce do sporządzania zawiesiny w wodzie, soku pomarańczowym lub mleku migdałowym). Pacjenci w wieku ≥13 lat otrzymają całkowitą dawkę dobową 4 g (podawana w 3 dawkach dziennie); pacjenci
Lek: N-Acetylo-L-Leucyna
N-Acetylo-L-Leucyna to modyfikowany ester aminokwasu do podawania doustnego (granulki do sporządzania zawiesiny w saszetce)
Inne nazwy:
  • IB1001
Komparator placebo: Komparator placebo
Podanie doustne (granulat w saszetce do sporządzania zawiesiny w wodzie, soku pomarańczowym lub mleku migdałowym). Pacjenci w wieku ≥13 lat otrzymają całkowitą dawkę dobową 4 g (podawana w 3 dawkach dziennie); pacjenci
Inny: Placebo
Pasująca saszetka placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Skala oceny i oceny ataksji (wszystkie jurysdykcje z wyjątkiem USA)
Ramy czasowe: Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)
Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)
Zmodyfikowana skala oceny i oceny ataksji (tylko USA)
Ramy czasowe: Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)
Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Indeks czynnościowy ataksji rdzeniowo-móżdżkowej (SCAFI)
Ramy czasowe: Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)
Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)
Zmodyfikowana skala oceny niepełnosprawności
Ramy czasowe: Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)
Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)
Ogólne wrażenia kliniczne lekarza / opiekuna / pacjenta (CGI)
Ramy czasowe: Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)
Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)
EuroQuol- 5-wymiarowa (EQ-5D) Skala Jakości Życia
Ramy czasowe: Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)
Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)
Skala oceny i oceny ataksji (tylko USA)
Ramy czasowe: Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)
Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Skala ciężkości choroby Niemanna-Picka typu C (NPC-CSS)
Ramy czasowe: Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)
Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)
5-domenowa skala ciężkości choroby Niemanna-Picka typu C (NPC-CSS)
Ramy czasowe: Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)
Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)
Globalne wrażenia kliniczne badacza / opiekuna / pacjenta (CGI)
Ramy czasowe: Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)
Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)
Zmodyfikowana skala oceny i oceny ataksji (wszystkie jurysdykcje z wyjątkiem USA)
Ramy czasowe: Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)
Koniec okresu I (tydzień 12) a koniec okresu 2 (tydzień 24)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

IntraBio Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

12 czerwca 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 grudnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IB1001-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Wyniki badania zostaną opublikowane w rozsądnym terminie po zakończeniu. Pseudonimizowane dane poszczególnych pacjentów mogą być dostępne w tych ustaleniach.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj