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Une étude pivot de la N-acétyl-L-leucine sur la maladie de Niemann-Pick de type C

30 mars 2026 mis à jour par: IntraBio Inc

Effets de la N-acétyl-L-leucine sur la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) : étude croisée de phase III, randomisée, contrôlée par placebo, à double insu

Une étude thérapeutique pivot, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique pour les patients âgés de 4 ans et plus avec un diagnostic confirmé de la maladie de Niemann Pick de type C (NPC). L'objectif de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de la N-acétyl-L-leucine (IB1001) par rapport à la norme de soins.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase III multinationale, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle et croisée qui évaluera l'innocuité et l'efficacité de la N-acétyl-L-leucine (IB1001) par rapport à un placebo pour le traitement de Niemann-Pick de type C maladie (NPC).

Les patients seront évalués au cours de trois périodes d'étude : une période de référence (environ 2 semaines), après laquelle ils seront randomisés (1:1) pour recevoir un traitement avec IB1001 ou un placebo pendant environ 12 semaines au cours de la première période d'intervention ("Période JE"). Après la Période I, les patients passeront pour recevoir le traitement opposé (IB1001 ou Placebo) pendant environ 12 semaines au cours d'une deuxième période d'intervention ("Période II).

Les patients seront évalués deux fois au cours de chaque période d'étude. Les patients qui ont participé à l'étude peuvent se voir offrir la possibilité de passer à une phase d'extension, qui est prévue pour permettre aux patients d'avoir un accès supplémentaire à IB1001.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

53

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Giessen, Allemagne, 35389
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Giessen
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • Complété
        • University of Hamburg
      • Höchheim, Allemagne, 65239
        • Actif, ne recrute pas
        • SphinCS - Institute of Clinical Science in Lysosomal Storage Disorders
      • München, Allemagne, 80539
        • Pas encore de recrutement
        • Ludwig Maximilian University of Munich
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Susanne Schneider-Pils, MD
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Actif, ne recrute pas
        • University Hospital Munster
  • Australie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3050
        • Actif, ne recrute pas
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Actif, ne recrute pas
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Actif, ne recrute pas
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Actif, ne recrute pas
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Slovaquie
      • Bratislava, Slovaquie, 833 40
        • Actif, ne recrute pas
        • Comenius University in Bratislva
  • Suisse
      • Bern, Suisse, 3010
        • Actif, ne recrute pas
        • University Hospital Bern Inselspital
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie, 128 08
        • Actif, ne recrute pas
        • First Faculty of Medicine, Charles University Hospital Prague
  • États-Unis
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Complété
        • Mayo Clinic

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Consentement éclairé écrit signé par le patient et/ou son représentant légal/parent/témoin impartial
  2. Homme ou femme âgé de ≥ 4 ans avec un diagnostic génétique confirmé de NPC au moment de la signature du consentement éclairé.

  3. Les femmes en âge de procréer, définies comme une femme préménopausée capable de tomber enceinte, seront incluses si elles sont sexuellement inactives (abstinentes sexuellement pendant 14 jours avant la première dose et confirment qu'elles continuent jusqu'à 28 jours après la dernière dose) ou si elles utilisent un des contraceptifs hautement efficaces suivants (c.-à-d. résulte en

    1. dispositif intra-utérin (DIU);
    2. stérilisation chirurgicale du partenaire (vasectomie pendant 6 mois minimum) ;
    3. contraception hormonale combinée (contenant des œstrogènes ou des progestatifs) associée à l'inhibition de l'ovulation (soit orale, intravaginale ou transdermique);
    4. contraception hormonale progestative seule associée à l'inhibition de l'ovulation (soit orale, injectable ou implantable);
    5. système intra-utérin de libération d'hormones (IUS);
    6. occlusion tubaire bilatérale.

  4. Femmes en âge de procréer qui ont subi l'une des procédures de stérilisation suivantes au moins 6 mois avant la première dose :

    1. stérilisation hystéroscopique;
    2. ligature bilatérale des trompes ou salpingectomie bilatérale ;
    3. hystérectomie;
    4. ovariectomie bilatérale; OU être ménopausée avec aménorrhée depuis au moins 1 an avant la première dose et des taux sériques d'hormone folliculo-stimulante (FSH) compatibles avec le statut post-ménopausique. L'analyse de la FSH pour les femmes ménopausées sera effectuée lors du dépistage. Les niveaux de FSH doivent se situer dans la plage post-ménopausique déterminée par le laboratoire central.

  5. Le patient masculin non vasectomisé s'engage à utiliser un préservatif avec spermicide ou à s'abstenir de rapports sexuels pendant l'étude jusqu'à 90 jours après la dernière dose de médicament à l'étude et la partenaire féminine s'engage à se conformer aux critères d'inclusion 3 ou 4.

    Pour un homme vasectomisé qui a subi sa vasectomie 6 mois ou plus avant le début de l'étude, il est nécessaire qu'il utilise un préservatif pendant les rapports sexuels. Un homme qui a été vasectomisé moins de 6 mois avant le début de l'étude doit suivre les mêmes restrictions qu'un homme non vasectomisé.

  6. S'il s'agit d'un homme, le patient s'engage à ne pas donner de sperme à partir de la première dose jusqu'à 90 jours après la dernière dose.

  7. Les patients doivent relever de :

    a) Un score SARA de 7 ≤ X ≤ 34 points (sur 40) ET b) Soit : i. Entre 2 et 7 (entre 0 et 8) du sous-test de marche de l'échelle SARA OU ii. Être capable d'effectuer le 9-Hole Peg Test with Dominant Hand (9HPT-D) (sous-test SCAFI) en 20 ≤ X ≤ 150 secondes.

  8. Poids ≥ 15 kg au moment du dépistage.

  9. Les patients sont disposés à divulguer leurs médicaments/thérapies existants pour (les symptômes) de NPC, y compris ceux figurant sur la liste des médicaments interdits. Médicaments/thérapies non interdits (médicaments autorisés pour NPC [par ex. miglustat], orthophonie et physiothérapie) sont autorisés à condition :

    1. L'investigateur ne pense pas que le médicament/la thérapie interférera avec le protocole/les résultats de l'étude
    2. Les patients ont reçu une dose/durée et un type de traitement stables pendant au moins 42 jours avant la visite 1 (référence 1)
    3. Les patients sont disposés à maintenir une dose stable / à ne pas modifier leur traitement pendant toute la durée de l'étude.
  10. Une compréhension des implications de la participation à l'étude, fournie dans les informations écrites du patient et le consentement éclairé des patients ou de leur représentant légal/parent, et démontre une volonté de se conformer aux instructions et d'assister aux visites d'étude requises (pour les enfants, ce critère sera également évalué dans parents ou tuteurs désignés).

Critère d'exclusion:

  1. Patients qui sont incapables de régulièrement Patients qui ont une hypersensibilité connue ou des antécédents d'hypersensibilité à :

    1. Acétyl-Leucine (DL-, L-, D-) ou dérivés.
    2. Excipients le sachet IB1001 (à savoir isomalt, hypromellose, et arôme fraise).
    3. Excipients du sachet placebo (à savoir isomalt, hypromellose, arôme fraise, acide citrique, cellulose microcristalline, lactose, benzoate de dénatonium).
  2. Participation simultanée à une autre étude clinique ou participation à toute étude clinique impliquant l'administration d'un médicament expérimental (IMP ; "médicament à l'étude") pendant au moins 42 jours avant la visite 1. À la discrétion de l'investigateur, du moniteur médical et du promoteur, la période de sevrage pour des IMP spécifiques peut être plus longue en fonction de l'activité pharmacologique et de la pharmacocinétique du médicament.
  3. Patients présentant un état physique, cognitif ou psychiatrique qui, à la discrétion de l'investigateur et en consultation avec le moniteur médical et le promoteur (le cas échéant), peut mettre le patient en danger, peut confondre les résultats de l'étude ou peut interférer avec la participation du patient dans l'étude clinique, c'est-à-dire effectuer de manière fiable des évaluations d'étude.
  4. Utilisation, mauvaise utilisation ou dépendance connue ou persistante de médicaments, de drogues ou d'alcool.
  5. Grossesse en cours ou planifiée ou femmes qui allaitent.
  6. Patients présentant une déficience visuelle ou auditive sévère (qui n'est pas corrigée par des lunettes ou des prothèses auditives) qui, à la discrétion de l'investigateur, interfère avec leur capacité à effectuer les évaluations de l'étude.
  7. Les patients qui ont été diagnostiqués avec de l'arthrite ou d'autres troubles musculo-squelettiques affectant les articulations, les muscles, les ligaments et/ou les nerfs qui en eux-mêmes affectent la mobilité du patient et, à la discrétion de l'investigateur, interfèrent avec leur capacité à effectuer des évaluations d'étude.

  8. Les patients qui ne veulent pas et/ou ne peuvent pas subir une période de 42 jours de l'un des médicaments interdits suivants avant la visite 1 (référence 1) et restent sans médicament interdit jusqu'à la visite 6.

    1. N-acétyl-DL-leucine (par ex. Tanganil®);
    2. N-Acetyl-L-Leucine (interdit s'il n'est pas fourni comme IMP dans l'essai IB1001-301) ;
    3. sulfasalazine ;

    4. Rosuvastatine.

      -

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: N-acétyl-L-leucine (IB1001)
Administration orale (granulé en sachet pour suspension dans l'eau, le jus d'orange ou le lait d'amande). Les patients âgés de ≥ 13 ans recevront une dose quotidienne totale de 4 g/jour (administrée en 3 doses par jour) ; les patients
Médicament: N-acétyl-L-leucine
La N-acétyl-L-leucine est un ester d'acide aminé modifié administré par voie orale (granulés pour suspension en sachet)
Autres noms:
  • IB1001
Comparateur placebo: Comparateur placebo
Administration orale (granulé en sachet pour suspension dans l'eau, le jus d'orange ou le lait d'amande). Les patients âgés de ≥ 13 ans recevront une dose quotidienne totale de 4 g/jour (administrée en 3 doses par jour) ; les patients
Autre: Placebo
Sachet de placebo correspondant

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Échelle pour l'évaluation et l'évaluation de l'ataxie (toutes les juridictions sauf les États-Unis)
Délai: Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)
Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)
Échelle modifiée pour l'évaluation et l'évaluation de l'ataxie (États-Unis uniquement)
Délai: Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)
Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Index fonctionnel de l'ataxie spinocérébelleuse (SCAFI)
Délai: Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)
Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)
Échelle d'évaluation de l'invalidité modifiée
Délai: Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)
Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)
Impressions cliniques globales (CGI) du médecin / soignant / patient
Délai: Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)
Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)
Échelle de qualité de vie EuroQuol - 5 dimensions (EQ-5D)
Délai: Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)
Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)
Échelle pour l'évaluation et l'évaluation de l'ataxie (États-Unis uniquement)
Délai: Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)
Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Échelle de gravité clinique de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC-CSS)
Délai: Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)
Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)
Échelle de gravité clinique de la maladie de Niemann-Pick de type C à 5 domaines (NPC-CSS)
Délai: Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)
Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)
Impressions cliniques globales (CGI) de l'investigateur / du soignant / du patient
Délai: Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)
Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)
Échelle modifiée pour l'évaluation et l'évaluation de l'ataxie (toutes les juridictions sauf les États-Unis)
Délai: Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)
Fin de la période I (semaine 12) vs fin de la période 2 (semaine 24)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

IntraBio Inc

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 juin 2022

Achèvement primaire (Estimé)

12 juin 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 décembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 décembre 2021

Première publication (Réel)

20 décembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IB1001-301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les résultats de l'étude seront publiés dans un délai raisonnable d'achèvement. Des données individuelles pseudonymisées sur les patients peuvent être disponibles dans ces résultats.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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