Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een cruciale studie van N-acetyl-L-leucine op de ziekte van Niemann-Pick type C

30 maart 2026 bijgewerkt door: IntraBio Inc

Effecten van N-acetyl-L-leucine op de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC): een fase III, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, cross-over studie

Een cruciale, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter therapeutische studie voor patiënten van 4 jaar en ouder met een bevestigde diagnose van de ziekte van Niemann Pick type C (NPC). Het doel van deze studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van N-acetyl-L-leucine (IB1001) te evalueren in vergelijking met de standaardbehandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multinationale, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, cross-over fase III-studie die de veiligheid en werkzaamheid van N-Acetyl-L-Leucine (IB1001) versus Placebo voor de behandeling van Niemann-Pick type C zal beoordelen. ziekte (NPC).

Patiënten zullen worden beoordeeld gedurende drie studieperiodes: een basislijnperiode (ongeveer 2 weken), waarna ze gerandomiseerd (1:1) zullen worden behandeld met IB1001 of Placebo gedurende ongeveer 12 weken tijdens de eerste interventieperiode ("Periodeperiode"). L"). Na Periode I zullen patiënten gedurende ongeveer 12 weken kruisen om de tegenovergestelde behandeling (IB1001 of Placebo) te krijgen tijdens een tweede interventieperiode ("Periode II).

Patiënten zullen tijdens elke studieperiode twee keer worden beoordeeld. Patiënten die aan het onderzoek hebben deelgenomen, kunnen de mogelijkheid krijgen om over te stappen naar een verlengingsfase, die is gepland om patiënten verdere toegang tot IB1001 te geven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

53

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
        • Actief, niet wervend
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Duitsland
      • Giessen, Duitsland, 35389
        • Actief, niet wervend
        • University of Giessen
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Voltooid
        • University of Hamburg
      • Höchheim, Duitsland, 65239
        • Actief, niet wervend
        • SphinCS - Institute of Clinical Science in Lysosomal Storage Disorders
      • München, Duitsland, 80539
        • Nog niet aan het werven
        • Ludwig Maximilian University of Munich
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Susanne Schneider-Pils, MD
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Actief, niet wervend
        • University Hospital Munster
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105
  • Slowakije
      • Bratislava, Slowakije, 833 40
        • Actief, niet wervend
        • Comenius University in Bratislva
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië, 128 08
        • Actief, niet wervend
        • First Faculty of Medicine, Charles University Hospital Prague
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Actief, niet wervend
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Actief, niet wervend
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Actief, niet wervend
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Voltooid
        • Mayo Clinic
  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland, 3010
        • Actief, niet wervend
        • University Hospital Bern Inselspital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekend door de patiënt en/of hun wettelijke vertegenwoordiger/ouder/onpartijdige getuige
  2. Man of vrouw van ≥4 jaar met een bevestigde genetische diagnose van NPC op het moment van ondertekening van geïnformeerde toestemming.

  3. Vrouwen die zwanger kunnen worden, gedefinieerd als een premenopauzale vrouw die in staat is zwanger te worden, worden opgenomen als ze ofwel seksueel inactief zijn (seksuele onthouding gedurende 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis en bevestigen om door te gaan tot 28 dagen na de laatste dosis) of een van de volgende zeer effectieve anticonceptiva (d.w.z. resulteert in

    1. spiraaltje (IUD);
    2. chirurgische sterilisatie van de partner (vasectomie gedurende minimaal 6 maanden);
    3. gecombineerde (oestrogeen- of progestageenbevattende) hormonale anticonceptie geassocieerd met de remming van de ovulatie (oraal, intravaginaal of transdermaal);
    4. hormonale anticonceptie met alleen progestageen geassocieerd met de remming van de ovulatie (oraal, injecteerbaar of implanteerbaar);
    5. intra-uterien hormoonafgiftesysteem (IUS);
    6. bilaterale occlusie van de eileiders.

  4. Vrouwen die niet zwanger kunnen worden en die ten minste 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis een van de volgende sterilisatieprocedures hebben ondergaan:

    1. hysteroscopische sterilisatie;
    2. bilaterale tubaligatie of bilaterale salpingectomie;
    3. hysterectomie;
    4. bilaterale ovariëctomie; OF postmenopauzaal zijn met amenorroe gedurende ten minste 1 jaar voorafgaand aan de eerste dosis en serumspiegels van follikelstimulerend hormoon (FSH) die overeenkomen met de postmenopauzale status. FSH-analyse voor postmenopauzale vrouwen zal worden uitgevoerd bij de screening. FSH-spiegels moeten in het postmenopauzale bereik liggen, zoals bepaald door het centrale laboratorium.

  5. Mannelijke patiënt zonder vasectomie stemt ermee in een condoom met zaaddodend middel te gebruiken of zich te onthouden van geslachtsgemeenschap tijdens het onderzoek tot 90 dagen na de laatste dosis onderzoeksmedicatie en de vrouwelijke partner stemt ermee in te voldoen aan inclusiecriteria 3 of 4.

    Voor een gesteriliseerde man die zijn vasectomie 6 maanden of langer voor aanvang van de studie heeft ondergaan, is het verplicht om een ​​condoom te gebruiken tijdens geslachtsgemeenschap. Een man die minder dan 6 maanden voor aanvang van de studie gesteriliseerd is, moet dezelfde beperkingen volgen als een niet-gevasectomiseerde man.

  6. Als het een man is, stemt de patiënt ermee in geen sperma te doneren vanaf de eerste dosis tot 90 dagen na de laatste dosis.

  7. Patiënten moeten vallen binnen:

    a) Een SARA-score van 7 ≤ X ≤ 34 punten (van de 40) EN b) Ofwel: i. Binnen het bereik 2-7 (bereik 0-8) van de subtest Gait van de SARA-schaal OF ii. In staat zijn om de 9-gaats pintest met dominante hand (9HPT-D) (SCAFI-subtest) uit te voeren in 20 ≤ X ≤150 seconden.

  8. Gewicht ≥15 kg bij screening.

  9. Patiënten zijn bereid om hun bestaande medicijnen/therapieën voor (de symptomen) van NPC bekend te maken, inclusief die op de lijst met verboden medicijnen. Niet-verboden medicijnen/therapieën (goedgekeurde medicijnen voor NPC [bijv. miglustat], logopedie en fysiotherapie) zijn toegestaan ​​mits:

    1. De onderzoeker gelooft niet dat de medicatie/therapie het onderzoeksprotocol/de resultaten zal verstoren
    2. Patiënten hebben gedurende ten minste 42 dagen vóór bezoek 1 (basislijn 1) een stabiele dosis/duur en soort therapie gehad
    3. Patiënten zijn bereid een stabiele dosis te handhaven/niet van therapie te veranderen tijdens de duur van het onderzoek.
  10. Inzicht in de implicaties van deelname aan het onderzoek, verstrekt in de schriftelijke patiënteninformatie en geïnformeerde toestemming door patiënten of hun wettelijke vertegenwoordiger/ouder, en blijk geven van de bereidheid om de instructies op te volgen en de vereiste studiebezoeken bij te wonen (voor kinderen zal dit criterium ook worden beoordeeld in ouders of aangewezen voogden).

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten die niet in staat zijn om consistent te zijn Patiënten met een bekende overgevoeligheid of een voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor:

    1. Acetyl-Leucine (DL-, L-, D-) of derivaten.
    2. Hulpstoffen het sachet IB1001 (namelijk isomalt, hypromellose en aardbeiensmaak).
    3. Hulpstoffen het placebozakje (namelijk isomalt, hypromellose, aardbeiensmaakstof, citroenzuur, microkristallijne cellulose, lactose, denatoniumbenzoaat).
  2. Gelijktijdige deelname aan een ander klinisch onderzoek of deelname aan een klinisch onderzoek met toediening van een geneesmiddel voor onderzoek (IMP; 'studiegeneesmiddel') gedurende ten minste 42 dagen voorafgaand aan Bezoek 1. Naar goeddunken van de onderzoeker, medische monitor en sponsor kan de wash-outperiode voor specifieke IMP's langer zijn op basis van de farmacologische activiteit en farmacokinetiek van het geneesmiddel.
  3. Patiënten met een fysieke, cognitieve of psychiatrische aandoening die, naar goeddunken van de onderzoeker en in overleg met de medische monitor en sponsor (indien van toepassing), de patiënt in gevaar kan brengen, de onderzoeksresultaten kan verwarren of de deelname van de patiënt kan verstoren in de klinische studie, d.w.z. op betrouwbare wijze onderzoeksbeoordelingen uitvoeren.
  4. Bekend of aanhoudend gebruik, misbruik of afhankelijkheid van medicijnen, drugs of alcohol.
  5. Huidige of geplande zwangerschap of vrouwen die borstvoeding geven.
  6. Patiënten met een ernstig gezichts- of gehoorverlies (dat niet wordt gecorrigeerd door een bril of gehoorapparaat) dat, naar goeddunken van de onderzoeker, hun vermogen belemmert om onderzoeksbeoordelingen uit te voeren.
  7. Patiënten bij wie artritis of andere musculoskeletale aandoeningen zijn vastgesteld die gewrichten, spieren, ligamenten en/of zenuwen aantasten en die op zichzelf de mobiliteit van de patiënt aantasten en, naar goeddunken van de onderzoeker, hun vermogen om onderzoeksbeoordelingen uit te voeren belemmeren.

  8. Patiënten die voorafgaand aan Bezoek 1 (Baseline 1) geen van de volgende verboden medicatie willen en/of niet kunnen ondergaan en tot en met Bezoek 6 zonder verboden medicatie blijven.

    1. N-Acetyl-DL-Leucine (bijv. Tanganil®);
    2. N-Acetyl-L-Leucine (verboden indien niet geleverd als IMP in de IB1001-301-studie);
    3. Sulfasalazine;

    4. Rosuvastatine.

      -

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: N-acetyl-L-leucine (IB1001)
Orale toediening (korrel in sachet voor suspensie in water, sinaasappelsap of amandelmelk). Patiënten ≥13 jaar krijgen een totale dagelijkse dosis van 4 g/dag (toegediend als 3 doses per dag); patiënten
Geneesmiddel: N-acetyl-L-leucine
N-Acetyl-L-Leucine is een gemodificeerde aminozuurester die oraal wordt toegediend (granulaat voor suspensie in een sachet)
Andere namen:
  • IB1001
Placebo-vergelijker: Placebo-vergelijker
Orale toediening (korrel in sachet voor suspensie in water, sinaasappelsap of amandelmelk). Patiënten ≥13 jaar krijgen een totale dagelijkse dosis van 4 g/dag (toegediend als 3 doses per dag); patiënten
Ander: Placebo
Bijpassend Placebo-zakje

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (alle rechtsgebieden behalve de VS)
Tijdsspanne: Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)
Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)
Gewijzigde schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (alleen VS)
Tijdsspanne: Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)
Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Spinocerebellaire Ataxie Functionele Index (SCAFI)
Tijdsspanne: Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)
Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)
Gewijzigde handicapbeoordelingsschaal
Tijdsspanne: Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)
Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)
Klinische globale indrukken (CGI) van arts/verzorger/patiënt
Tijdsspanne: Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)
Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)
EuroQuol- 5 Dimensie (EQ-5D) Kwaliteit van Leven Schaal
Tijdsspanne: Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)
Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)
Schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (alleen VS)
Tijdsspanne: Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)
Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Ziekte van Niemann-Pick type C Clinical Severity Scale (NPC-CSS)
Tijdsspanne: Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)
Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)
5-domein ziekte van Niemann-Pick type C Clinical Severity Scale (NPC-CSS)
Tijdsspanne: Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)
Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)
Onderzoeker/verzorger/patiënt Clinical Global Impressions (CGI)
Tijdsspanne: Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)
Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)
Gewijzigde schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (alle rechtsgebieden behalve de VS)
Tijdsspanne: Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)
Einde van periode I (week 12) versus einde van periode 2 (week 24)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

IntraBio Inc

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 juni 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

12 juni 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 december 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 december 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 december 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IB1001-301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

De resultaten van het onderzoek zullen binnen een redelijke termijn na voltooiing worden gepubliceerd. In deze bevindingen kunnen gepseudonimiseerde individuele patiëntgegevens beschikbaar zijn.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren