筋萎縮性側索硬化症における Engensis の長期安全性を評価するための 6 か月延長試験 (REViVALS-1B)

修正された筋萎縮性側索硬化症機能評価のベースライン（研究VMALS 002-2、0日目）からの変化は、プラセボと比較して365日目の365日目の合計スコアを評価します

この神経筋評価には、ブルバー、ファインモーター、総モーター、呼吸評価をカバーする12の個別の評価があります。 個々の評価は、0（最悪の場合）から4（ベストケース）から採点されます。

合計スコアは、12の評価サブスコアすべての合計として計算されます。 少数の被験者のために、臨床研究報告では合計スコアのみが報告されることに注意してください。

合計スコア範囲は、最低0（最悪の場合）から最大48（ベストケース）までです。

遅いバチョ酸塩は、最大吸入が遅い後にゆっくりと吐き出すことができる空気の量を定量化する肺機能検査です。 空気のリットルで測定され、ベースラインからの変化の割合は、予測値とベースラインからの変化率です。

プラセボと比較して、Engensisの筋肉内投与を有する参加者の240日目、300日目、365日目の低速容量のベースライン（研究VMALS 002-2、0日目）からの変更。 ベースラインの結果からの負の変化の増加は、呼吸能力の悪化を示しています。

プラセボ参加者の全死因死亡率と比較して、Engensisの筋肉内注射を受けた参加者の全死因死亡率。

プラセボ参加者の総参加者と比較して、Engensisの筋肉内投与を受けた参加者の総死亡。

参加者は、5つのカテゴリを使用して、筋萎縮性側索硬化症評価アンケート（ALSAQ-40）の40の質問を完了します。物理的な移動性、日常生活と独立の活動、食べて飲む、飲酒、コミュニケーション、感情的な反応。 各質問には、0-Never（Best Case）、1依存、2回、3回、3回、および4回の（最悪の場合）から選択する5つの回答があります。

ご注意質問ごとに、最低4（最悪）（最悪）があります。 スコアの減少は、症状の改善を示します。 筋萎縮性横方向硬化症評価アンケート（ALSAQ-40）スコアは、カテゴリごとに最大100％の割合としてです。 各カテゴリパーセンテージは、治療目的の母集団に対して合計されます。

ベースラインからの変更が計算され、テーブルに表示されました。 Alsaq-40は、投与前のベースライン訪問（0日目）で完了し、240日目と365日目の訪問で完了しました。

治療後の被験者の変化の印象は、電子患者が報告された結果を使用して、変化アンケートの患者のグローバルな印象で測定されました。 このアンケートは、治療が活動、症状、感情、および全体的な生活の質のレベルにどのように影響したかについての被験者の認識を測定します。

各記述子は、改善スケールの増加でランク付けされています。 1 =変更なし（または条件が悪化している）、2 =ほぼ同じ、ほぼ変化、3 =少し良く、4 =やや良くなりませんが、変化は真の違いをもたらしませんでしたが、5 =適度に改善され、わずかであるが顕著な変更、6 =より良い改善は、本当の違いを改善するための違いを改善しました。

このテストは、240日目と365日目に自己管理されました。