Um estudo de extensão de 6 meses para avaliar a segurança a longo prazo do Engensis na esclerose lateral amiotrófica (REViVALS-1B)

Alterações da linha de base (Estudo VMals 002-2, dia 0) em esclerose lateral amiotrófica revisada Classificação total das pontuações no dia 365 para engensis em comparação com o placebo

Existem 12 avaliações separadas nesta avaliação neuromuscular que cobre bulbar, motor fino, motor bruto e avaliações respiratórias. Cada avaliação individual é pontuada de 0 (pior caso) a 4 (melhor caso).

A pontuação total é calculada como a soma de todos os 12 subescores de avaliação. Observe que apenas a pontuação total será relatada no relatório do estudo clínico devido ao pequeno número de indivíduos.

O intervalo de pontuação total é de um mínimo de 0 (pior caso) a um máximo de 48 (melhor caso).

A capacidade vital lenta é um teste de função pulmonar que quantifica o volume de ar que pode ser exalado lentamente após inalação máxima lenta. É medido em litros de ar e a porcentagem de mudança da linha de base é o valor percentual previsto e a alteração da linha de base.

Mudança da linha de base (Estudo VMals 002-2, dia 0) em capacidade vital lenta no dia 240, dia 300 e dia 365 para participantes com administração intramuscular de engensis em comparação ao placebo. O aumento da mudança negativa dos resultados da linha de base indica piora da capacidade respiratória.

A mortalidade total com todas as causas para os participantes que receberam injeções intramusculares de engensis, em comparação com a mortalidade total com todas as causas para os participantes do placebo.

As mortes totais dos participantes que receberam administração intramuscular de engensis, em comparação com as mortes totais dos participantes do placebo.

O participante completa as 40 perguntas no Questionário de Avaliação da Esclerose Lateral Amiotrófica (ALSAQ-40) com 5 categorias: mobilidade física, atividades de vida diária e independência, alimentação e bebida, comunicação e reações emocionais. Cada pergunta tem 5 respostas a serem selecionadas de: 0-NEVER (Best Caso), 1-Rarely, 2-Sometime, 3-often e 4-Always (pior caso).

Nota para cada pergunta, há um mínimo de 0 (melhor), no máximo 4 (pior). Os escores decrescentes indicam melhora dos sintomas. Os escores totais de avaliação da esclerose lateral amiotrófica (ALSAQ-40) são por categoria como porcentagens de 100% máximo. Cada porcentagem de categoria é somada para a população de intenção de tratar.

A alteração da linha de base foi calculada e exibida na tabela. O ALSAQ-40 foi concluído na visita de linha de base antes dose (dia 0) e nas visitas do dia 240 e do dia 365.

A impressão de mudança do sujeito após o tratamento foi medida com o questionário de impressão global de mudança do paciente através do uso do paciente eletrônico relatado como resultado. Este questionário mede a percepção do sujeito de como o tratamento afetou seu nível de atividade, sintomas, emoções e qualidade de vida geral.

Cada descritor é classificado em uma escala de melhoria crescente; where 1 = No change (or condition has got worse), 2=Almost the same, hardly any change at all, 3=A little better, but no noticeable change, 4=Somewhat better, but the change has not made any real difference, 5=Moderately better, and a slight but noticeable change, 6=Better, and a definite improvement that has made a real and worthwhile difference, and 7 = A great deal better, and a considerable improvement that as made all the difference.

O teste foi auto-administrado nos dias 240 e 365.