Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное 6-месячное исследование для оценки долгосрочной безопасности Engensis при боковом амиотрофическом склерозе (REViVALS-1B)

23 сентября 2025 г. обновлено: Helixmith Co., Ltd.

6-месячное дополнительное исследование в соответствии с протоколом VMALS-002-2 (фаза 2a, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование для оценки безопасности Engensis у участников с боковым амиотрофическим склерозом)

Целью данного исследования является оценка долгосрочной безопасности внутримышечного (в/м) введения препарата Энгенсис у участников с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), которые ранее были рандомизированы, получали лечение и завершили визит на 180-й день исследования VMALS-002- 2. Безопасность будет оцениваться по частоте возникновения нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE), серьезных нежелательных явлений, возникающих при лечении (TESAE), нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI), и клинически значимых лабораторных показателей. В таблице ниже приведены дополнительные исследовательские конечные точки.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Vmals-002-2b был исследованием расширения безопасности после VMALS-002-2, которое представляло собой фазу 2A, двойное слепое, рандомизированное плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование, предназначенное для оценки безопасности внутримышечного введения Engensis у субъектов с боковым боковым склерозом. Это примерно 180-дневное исследование расширения, когда субъекты завершают комбинированное участие с посещением дня 365. Оценки, которые должны проводиться во время этого расширения, были следующими: жизненно важные признаки, вес и высота, полное физическое обследование, электрокардиограмма с 12 отведениями, запись всех сопутствующих препаратов и процедур, клинические лабораторные оценки, пересмотренная амиотрофическая боковая функциональная шкала для сцеплероза, осведомленность о миротрофической оценочной оценочной, осмотре, амиотрофическая озабоченность, Вопросная амиотрофическая оценочная, амиотрофическая оценочная, амиотрофическая оценочная озаботья, осведомленность, амиотрофическая озабота, Вопросная озабота о амиотрофисе, Вопросная озабота о амиотрофисе, Вопросную озаботу, амиотрофическую оценос, амиотрофическую оценос, амиотрофическую оценос. изменений и клинического глобального впечатления от перемен. Оценка побочных явлений с лечением, возникающими серьезными побочными эффектами, нежелательных явлений, представляющих особый интерес и клинически значимые лабораторные ценности, продолжались со дня 180 г. Визит исследования VMALS-002-2 до расширения VMALS-002-2B в день 365.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

8

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники, завершившие визит на 180-й день в рамках VMALS-002-2, имеют право на участие в этом расширенном исследовании VMALS-002-2b.

Критерий исключения:

- Никто

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Энгенсис
Активный препарат сравнения: Engensis 64 мг Engensis на цикл лечения, каждый из 3 циклов состоит из 2 дней по 128 инъекций в правую и левую целевые мышцы с интервалом в 2 недели.
Биологический: Энгенсис
Лиофилизированный биопрепарат для восстановления, содержащий Engensis
Плацебо Компаратор: Плацебо
Сравнение плацебо: плацебо 32 мл плацебо на цикл лечения, каждый из 3 циклов состоит из 2 дней по 128 инъекций в правую и левую целевые мышцы с интервалом в 2 недели.
Другой: Плацебо
Жидкость для инъекций

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нежелательные явления с лечением у более чем 2 субъекта в целом по классу системного органа и предпочтительным терминам
Временное ограничение: День 0 по день 365
Чтобы оценить долгосрочную безопасность внутримышечных инъекций Engensis у участников с боковым амиотрофическим склерозом у более чем 2 участника по классу системного органа и предпочтительным терминам (Анализ безопасности населения)
День 0 по день 365

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Чтобы оценить изменения в мышечной функции после инъекций Engensis у участников амиотрофического бокового склероза.
Временное ограничение: День 0 и день 365

Изменения в исходном уровне (исследование vmals 002-2, день 0) в пересмотренном амиотрофическом боковом склерозе Оценка функций Общая оценка на дне 365 для Engensis по сравнению с плацебо

В этой нервно -мышечной оценке насчитывается 12 отдельных оценок, охватывающих бульбар, тонкий двигатель, валовой мотор и дыхание. Каждая отдельная оценка оценивается от 0 (худший случай) до 4 (лучший случай).

Общий балл рассчитывается как сумма всех 12 подсказок оценки. Обратите внимание, что в отчете клинического исследования будет сообщено только общий балл из -за небольшого числа субъектов.

Общий диапазон баллов составляет от минимум 0 (худший случай) до максимум 48 (лучший случай).
День 0 и день 365
Для оценки изменений силы мышц после инъекций инженеров у участников амиотрофического бокового склероза.
Временное ограничение: День 0 и день 365
Как оценивается двусторонняя с помощью ручной динамометрии в мышцах в верхних и нижних конечностях. Мышечная сила, измеренная ручной динамометрией (фунтов) и изменение от исходного уровня на 365 -й день мышечной группой (ITT популяция)
День 0 и день 365
Чтобы определить, оказывает ли внутримышечное введение Engensis влияние на респираторные способности у участников амиотрофического бокового склероза
Временное ограничение: День 0, день 240, день 300 и день 365

Медленная жизненно важная емкость - это тест легочной функции, который количественно определяет объем воздуха, который может медленно выдохнуть после медленного максимального вдыхания. Он измеряется в литрах воздуха, а процент изменений по сравнению с исходным уровнем является прогнозируемой процентной стоимостью и изменением по сравнению с исходным уровнем.

Изменение с исходного уровня (исследование VMALS 002-2, день 0) в медленной жизненно важной емкостью на 240-й день, день 300 и день 365 для участников с внутримышечным введением Engensis по сравнению с плацебо. Увеличение негативного изменения от исходных результатов указывает на ухудшение дыхательной способности.
День 0, день 240, день 300 и день 365
Чтобы определить, оказывает ли внутримышечный инженс влияние на респираторную функцию у участников амиотрофического бокового склероза - трахеостомия
Временное ограничение: День 0 по день 365
Всего участников, требующих процедур трахеостомии, которые получали внутримышечное введение Engensis, по сравнению с общим плацебо участников, требующих процедур трахеостомии.
День 0 по день 365
Чтобы определить, оказывает ли внутримышечное введение Engensis положительное влияние на выживаемость при амиотрофическом боковом склерозе участников - смертность от всех причин
Временное ограничение: День 0 по день 365

Общая смертность от всех причин для участников, которые получали внутримышечные инъекции Engensis, по сравнению с общей смертностью от всех причин для участников плацебо.

Общая смертность участников, получивших внутримышечное введение Engensis, по сравнению с общей смертностью участников плацебо.
День 0 по день 365
Чтобы оценить качество улучшения жизни после инъекций Engensis в участниках амиотрофического бокового склероза по сравнению с плацебо
Временное ограничение: День 0, день 240 и день 365

Участник заполняет 40 вопросов в вопроснике по оценке амиотрофического бокового склероза (ALSAQ-40) с 5 категориями: физическая мобильность, деятельность повседневной жизни и независимость, питание и употребление алкоголя, общение и эмоциональные реакции. Каждый вопрос имеет 5 ответов на выбор из: 0-never (лучший случай), 1-й-редко, 2-sometime, 3-y-a-and 4-al-always (худший случай).

ПРИМЕЧАНИЕ Для каждого вопроса есть минимум 0 (лучшее), до максимума 4 (худшее). Снижение баллов указывает на улучшение симптомов. Общие оценки анкеты оценки амиотрофического с боковым склерозом (ALSAQ-40) составляют категорию в процентах от 100% максимума. Каждая категория суммируется для населения намерения лечить.

Изменение от базовой линии была рассчитана и отображается в таблице. ALSAQ-40 был завершен при предварительном базовом посещении (день 0), а в день 240 и визитов в день 365.
День 0, день 240 и день 365
Для оценки пациента сообщали о улучшении результатов после инъекций инженера в участниках амиотрофического бокового склероза по сравнению с плацебо
Временное ограничение: День 240 и день 365

Впечатление субъекта на изменение после лечения было измерено с помощью глобального впечатления от пациента с помощью вопросника по использованию электронного пациента. Эта вопросник измеряет восприятие субъекта о том, как лечение повлияло на уровень активности, симптомов, эмоций и общего качества жизни.

Каждый дескриптор ранжируется по растущей шкале улучшения; Если 1 = без изменений (или условия ухудшилось), 2 = почти одинаковое, вряд ли какое -либо изменение вообще вообще, 3 = немного лучше, но не заметные изменения, 4 = несколько лучше, но изменение не изменило реального различия, 5 = умеренно лучше, и незначительное, но заметное изменение, 6 = лучше, и определенное улучшение, которое стало реальным и достойным разницей, и 7 = значительное, что значительно улучшилось, что значительно улучшилось.

Тест был самостоятельно введен в дни 240 и 365.
День 240 и день 365
Для оценки клинициста сообщили о улучшении результатов после инъекций инженера в участниках амиотрофического бокового склероза по сравнению с плацебо
Временное ограничение: День 240 и день 365
Клиническое глобальное впечатление об изменениях - это проверенный инструмент, выполненный наблюдателями как оценка качества жизни. Клиническое глобальное впечатление об изменениях представляет собой 8-балльную шкалу с оценками, варьирующимися ПЗУ, отмеченным улучшением, умеренным улучшением, минимальным улучшением, небольшим улучшением и неизменным (или худшим), а также индексом эффективности с вопросами в матрице для терапевтического эффекта и побочных эффектов. Тест был завершен в дни 240 и 365/ досрочное прекращение.
День 240 и день 365

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Helixmith Co., Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 ноября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

29 декабря 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

23 августа 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 ноября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 декабря 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 января 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

6 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 сентября 2025 г.

Последняя проверка

1 августа 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VMALS-002-2b

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться