Un estudio de extensión de 6 meses para evaluar la seguridad a largo plazo de Engensis en la esclerosis lateral amiotrófica (REViVALS-1B)

Cambios desde la línea de base (Estudio VMALS 002-2, Día 0) en la función de esclerosis lateral amiotrófica revisada calificación de calificación total en el día 365 para Engensis en comparación con el placebo

Hay 12 evaluaciones separadas en esta evaluación neuromuscular que cubre las evaluaciones bulbar, motor fina, motor bruta y respiración. Cada evaluación individual se califica de 0 (peor de los casos) a 4 (mejor caso).

La puntuación total se calcula como la suma de las 12 subpenas de evaluación. Tenga en cuenta que solo se informará la puntuación total en el informe del estudio clínico debido al pequeño número de sujetos.

El rango de puntaje total es de un mínimo de 0 (peor de los casos) a un máximo de 48 (mejor caso).

La capacidad vital lenta es una prueba de función pulmonar que cuantifica el volumen de aire que se puede exhalar lentamente después de una inhalación máxima lenta. Se mide en litros de aire y el porcentaje de cambio desde el inicio es el porcentaje de valor predicho y el cambio desde el inicio.

Cambio desde la línea de base (estudio VMALS 002-2, día 0) en capacidad vital lenta en el día 240, día 300 y día 365 para los participantes con administración intramuscular de engensis en comparación con el placebo. El aumento del cambio negativo de los resultados basales indica el empeoramiento de la capacidad respiratoria.

Mortalidad total por todas las causas para los participantes que recibieron inyecciones intramusculares de Engensis, en comparación con la mortalidad total de todas las causas para los participantes placebo.

Muertes totales de participantes que recibieron administración intramuscular de Engensis, en comparación con las muertes totales de participantes del placebo.

El participante completa las 40 preguntas en el Cuestionario de evaluación de esclerosis lateral amiotrófica (ALSAQ-40) con 5 categorías: movilidad física, actividades de la vida diaria y la independencia, la alimentación y la bebida, la comunicación y las reacciones emocionales. Cada pregunta tiene 5 respuestas para seleccionar de: 0-nunca (mejor caso), 1 raramente, 2-dominio, 3 a menudo y 4-siempre (peor de los casos).

Nota Para cada pregunta hay un mínimo de 0 (mejor), al máximo 4 (peor). La disminución de los puntajes indica una mejora de los síntomas. Los puntajes de la evaluación de la evaluación de esclerosis lateral amiotrófica total (ALSAQ-40) son por categoría como porcentajes del 100% máximo. Cada porcentaje de categoría se suma para la población de intención de tratar.

El cambio desde la línea de base se calculó y se muestra en la tabla. ALSAQ-40 se completó en la visita de referencia previa a la dosis (día 0), y en el día 240 y las visitas de día 365.

La impresión del cambio del sujeto después del tratamiento se midió con el cuestionario de impresión global de cambio del paciente mediante el uso del resultado electrónico informado. Este cuestionario mide la percepción del sujeto de cómo el tratamiento ha afectado su nivel de actividad, síntomas, emociones y calidad de vida general.

Cada descriptor se clasifica en una escala de mejora creciente; Donde 1 = ningún cambio (o condición ha empeorado), 2 = casi lo mismo, casi ningún cambio, 3 = un poco mejor, pero sin cambio notable, 4 = algo mejor, pero el cambio no ha marcado ninguna diferencia real, 5 = moderadamente mejor mejor, y un cambio leve, 6 = mejor y una mejora definitiva que ha marcado una diferencia real y valiosa, y 7 = un gran mejor, y una mejora considerable que es considerable.

La prueba fue autoadministrada en los días 240 y 365.