Une étude de prolongation de 6 mois pour évaluer l'innocuité à long terme d'Engensis dans la sclérose latérale amyotrophique (REViVALS-1B)

Changements par rapport à la ligne de base (étude vmals 002-2, jour 0) dans la fonction de sclérose latérale amyotrophique révisée notant les scores totaux au jour 365 pour Ennensis par rapport au placebo

Il existe 12 évaluations distinctes dans cette évaluation neuromusculaire couvrant les évaluations bulbaires, moteurs fins, moteurs brutes et respiratoires. Chaque évaluation individuelle est notée de 0 (pire cas) à 4 (meilleur cas).

Le score total est calculé comme la somme des 12 sous-scores d'évaluation. Notez que seul le score total sera signalé dans le rapport d'étude clinique en raison du petit nombre de sujets.

La plage de score totale est d'un minimum de 0 (pire cas) à un maximum de 48 (meilleur cas).

La capacité vitale lente est un test de fonction pulmonaire qui quantifie le volume d'air qui peut être lentement expiré après inhalation maximale lente. Il est mesuré en litres d'air et le pourcentage de variation de la ligne de base est le pourcentage de valeur prédite et la variation de la ligne de base.

Changement par rapport à la ligne de base (étude VMALS 002-2, jour 0) en capacité vitale lente le jour 240, le jour 300 et le jour 365 pour les participants atteints d'administration intramusculaire d'Engensis par rapport au placebo. L'augmentation du changement négatif par rapport aux résultats de base indique une aggravation de la capacité respiratoire.

Mortalité totale toutes causes confondues pour les participants qui ont reçu des injections intramusculaires d'Engenis, par rapport à la mortalité totale toutes causes de causes pour les participants placebo.

Les décès totaux des participants qui ont reçu l'administration intramusculaire d'Engensis, par rapport aux décès totaux des participants placebo.

Le participant remplit les 40 questions du questionnaire amyotrophique sur l'évaluation de la sclérose latérale (ALSAQ-40) avec 5 catégories: mobilité physique, activités de la vie quotidienne et de l'indépendance, de l'alimentation et de la consommation d'alcool, de la communication et des réactions émotionnelles. Chaque question a 5 réponses à sélectionner parmi: 0-never (meilleur cas), 1-Rarement, 2-SOMETIME, 3-ONTEN et 4-STALWAYS (pire cas).

Remarque Pour chaque question, il y a un minimum de 0 (le meilleur), au maximum 4 (pire). La diminution des scores indique une amélioration des symptômes. Les scores totaux du questionnaire sur l'évaluation de la sclérose latérale amyotrophique (ALSAQ-40) sont par catégorie en pourcentages de 100% maximum. Chaque pourcentage de catégorie est additionné pour la population en intention de traiter.

Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé et affiché dans le tableau. L'Alsaq-40 a été achevée lors de la visite de référence avant la dose (jour 0) et aux visites du jour 240 et du jour 365.

L'impression de changement du sujet après le traitement a été mesurée avec le questionnaire sur l'impression mondiale du patient du changement grâce à l'utilisation du résultat électronique signalé par le patient. Ce questionnaire mesure la perception du sujet de la façon dont le traitement a affecté leur niveau d'activité, de symptômes, d'émotions et de qualité de vie globale.

Chaque descripteur est classé sur une échelle d'amélioration croissante; where 1 = No change (or condition has got worse), 2=Almost the same, hardly any change at all, 3=A little better, but no noticeable change, 4=Somewhat better, but the change has not made any real difference, 5=Moderately better, and a slight but noticeable change, 6=Better, and a definite improvement that has made a real and worthwhile difference, and 7 = A great deal better, and a considerable improvement that as made all the difference.

Le test a été auto-administré aux jours 240 et 365.