Een verlengingsonderzoek van 6 maanden om de langetermijnveiligheid van Engensis bij amyotrofische laterale sclerose te beoordelen (REViVALS-1B)

Veranderingen ten opzichte van de basislijn (studie VMAL 002-2, dag 0) in herziene amyotrofe laterale sclerose-functie de totale scores op dag 365 voor Engensis vergeleken met placebo

Er zijn 12 afzonderlijke beoordelingen in deze neuromusculaire beoordeling die bulbar, fijne motor-, bruto motor- en ademhalingsbeoordelingen omvatten. Elke individuele beoordeling wordt gescoord van 0 (slechtste geval) tot 4 (beste geval).

De totale score wordt berekend als de som van alle 12 beoordelingssubscores. Merk op dat alleen de totale score zal worden gerapporteerd in het klinische studierapport vanwege het kleine aantal proefpersonen.

Het totale scorebereik is van een minimum van 0 (worst case) tot een maximum van 48 (beste case).

Langzame vitale capaciteit is een pulmonale functietest die het volume van lucht kwantificeert dat langzaam kan worden uitgeademd na langzame maximale inademing. Het wordt gemeten in liters lucht en het percentage verandering van de basislijn is de percentage voorspelde waarde en verandering ten opzichte van de basislijn.

Verandering van de basislijn (studie VMALS 002-2, dag 0) in langzame vitale capaciteit op dag 240, dag 300 en dag 365 voor deelnemers met intramusculaire toediening van Engensis in vergelijking met placebo. Het verhogen van de negatieve verandering ten opzichte van de basisresultaten duidt op verergering van de luchtwegcapaciteit.

Totale sterfte door alle oorzaken voor deelnemers die intramusculaire injecties van Engensis ontvingen, vergeleken met de totale sterfte door alle oorzaken voor placebo-deelnemers.

Totale sterfgevallen door deelnemers die intramusculaire toediening van Engensis ontvingen, vergeleken met de totale sterfgevallen van placebo -deelnemers.

De deelnemer voltooit de 40 vragen in de Amyotrofe laterale sclerose-beoordelingsvragenlijst (ALSAQ-40) met 5 categorieën: fysieke mobiliteit, activiteiten van het dagelijks leven en onafhankelijkheid, eten en drinken, communicatie en emotionele reacties. Elke vraag heeft 5 antwoorden om te selecteren uit: 0-nooit (het beste geval), 1-vrijwel, 2-sometime, 3-of-zeer en 4-always (slechtste geval).

Opmerking voor elke vraag is er een minimum van 0 (het beste), tot maximaal 4 (slechtste). Afnemende scores duiden op verbetering van de symptomen. De totale amyotrofe laterale sclerose-beoordelingsvragenlijst (ALSAQ-40) scores zijn per categorie als percentages van 100% maximaal. Elk categoriepercentage wordt opgeteld voor de intent-to-treat populatie.

De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend en weergegeven in de tabel. ALSAQ-40 werd voltooid bij het baseline bezoek van de pre-dosis (dag 0) en op de dag 240 en dag 365 bezoeken.

De indruk van de patiënt van verandering na behandeling werd gemeten met de globale indruk van de patiënt van verandering vragenlijst door het gebruik van de elektronische patiënt gerapporteerde uitkomst. Deze vragenlijst meet de perceptie van het onderwerp over hoe de behandeling hun niveau van activiteit, symptomen, emoties en de algehele kwaliteit van leven heeft beïnvloed.

Elke descriptor wordt gerangschikt op een toenemende verbeteringsschaal; Waar 1 = geen verandering (of toestand is erger), 2 = bijna hetzelfde, nauwelijks enige verandering, 3 = een beetje beter, maar geen merkbare verandering, 4 = enigszins beter, maar de verandering heeft geen echt verschil gemaakt, 5 = matig beter, en een lichte maar een klein aantal veranderingen, en een definitieve veranderingen, en een grote verbetering van het verschil, en een overzicht van het verschil, en een overzicht van het verschil, en een overzicht van het verschil, en een overzicht van het verschil, en een overzicht van het verschil.

De test werd zelf toegediend op dagen 240 en 365.