Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Šestiměsíční rozšiřující studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti Engensis u amyotrofické laterální sklerózy (REViVALS-1B)

23. září 2025 aktualizováno: Helixmith Co., Ltd.

Šestiměsíční prodloužená studie podle protokolu VMALS-002-2 (Fáze 2a, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie k posouzení bezpečnosti engenze u účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou)

Účelem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost intramuskulárního (IM) podávání Engensis u účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS), kteří byli dříve randomizováni, podstoupili léčbu a dokončili 180. den návštěvy studie VMALS-002- 2. Bezpečnost bude hodnocena podle výskytu nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), závažných nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TESAE), nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI) a klinicky významných laboratorních hodnot. Další, průzkumné koncové body naleznete v tabulce níže.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

VMALS-002-2B byla studie pro prodloužení bezpečnosti po VMALS-002-2, což byla fáze 2A, dvojitě slepá, randomizovaná, placebem kontrolovaná multicentrická studie, která má posoudit bezpečnost intramuskulárního podávání engensis u subjektů s amyotrofními laterálními sklerózou. Přibližně 180denní prodlužovací studie, přičemž subjekty dokončily kombinovanou účast s návštěvou 365. Hodnocení, které mají být provedeny během této prodlužovací studie, byly následující: Vitální znaky, hmotnost a výška, úplné fyzické vyšetření, 12-vodicí elektrokardiogram, záznam všech doprovodných léků a postupů, klinické laboratorní hodnocení, revidované amyotrofické sklerózy, plnění domota, 40 otázek, 40 otázek, 40 otázek, měnící se měnící se měnící, amyotrofické hodnocení, měnící se měnící se mění, amyotrofická smyšlená dotazy, měnící se měnící se mění, amyotrofické hodnocení, amyotrofické hodnocení, amyotrofické hodnocení, amyotrofické hodnocení, amyotrofické. a klinický globální dojem změny. Hodnocení nežádoucích účinků, které jsou léčeny, vážné nežádoucí účinky, nepříznivé účinky zvláštního zájmu a klinicky významných laboratorních hodnot pokračovaly od dne 180 návštěvy studie VMALS-002-2 prostřednictvím studie prodloužení VMALS-002-2B do dne 365.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 04763
        • Hanyang University Medical Center
  • Spojené státy
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78759
        • Austin Neuromuscular Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci, kteří dokončí návštěvu dne 180 ve VMALS-002-2, se mohou zapsat do této rozšiřující studie VMALS-002-2b.

Kritéria vyloučení:

- Žádný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Engensis
Aktivní komparátor: Engensis 64 mg Engensis na léčebný cyklus, každý ze 3 cyklů složených ze 2 dnů po 128 injekcích, každý do pravého a levého cílového svalu, s odstupem 2 týdnů
Biologický: Engensis
Lyofilizovaný biologický přípravek obsahující Engensis k rekonstituci
Komparátor placeba: Placebo
Placebo Comparator: Placebo 32 ml placeba na léčebný cyklus, každý ze 3 cyklů složených ze 2 dnů po 128 injekcích, každý do pravého a levého cílového svalu, s odstupem 2 týdnů
Jiný: Placebo
Injekční kapalina

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí účinky ve výši léčby celkově u více než 2 subjektů podle třídy systémových orgánů a preferovaného termínu
Časové okno: Den 0 na den 365
Chcete-li vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost intramuskulárních injekcí engensis u účastníků s amyotrofní laterální sklerózou u více než 2 účastníků pomocí třídy orgánů systémových orgánů a preferovaného termínu (populace bezpečnostní analýzy)
Den 0 na den 365

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit změny ve funkci svalů po injekcích engensis u amyotrofní postranní sklerózy účastníků
Časové okno: Den 0 a den 365

Změny z základní linie (Studie VMals 002-2, den 0) v revidovaném amyotrofní laterální skleróze celkové skóre v den 365 pro engensis ve srovnání s placebem

V tomto neuromuskulárním hodnocení je 12 samostatných hodnocení, které zahrnuje posouzení bulbar, jemného motoru, hrubého motoru a dýchání. Každé jednotlivé hodnocení je hodnoceno od 0 (nejhoršího případu) do 4 (nejlepší případ).

Celkové skóre se počítá jako součet všech 12 subscores hodnocení. Všimněte si, že ve zprávě o klinické studii bude hlášeno pouze celkové skóre kvůli malému počtu subjektů.

Celkový rozsah skóre je od minimálně 0 (nejhoršího případu) do maximálně 48 (nejlepší případ).
Den 0 a den 365
Vyhodnotit změny svalové síly po injekcích engensis u amyotrofní laterální sklerózy účastníků
Časové okno: Den 0 a den 365
Jak bylo hodnoceno bilaterálně ruční dynamometrií ve svalů v horních a dolních končetinách. Síla svalů měřená ruční dynamometrií (lbs.) A změna z výchozí hodnoty na den 365 svalovou skupinou (populace ITT)
Den 0 a den 365
Chcete -li zjistit, zda intramuskulární podávání engensis má účinky na respirační kapacitu u amyotrofní laterální sklerózy účastníků
Časové okno: Den 0, den 240, den 300 a den 365

Pomalá vitální kapacita je test plicní funkce, který kvantifikuje objem vzduchu, který lze po pomalé maximální inhalaci pomalu vydechnout. Měří se v litrech vzduchu a procento změny oproti základní linii je procento předpovídaná hodnota a změna oproti základní linii.

Změna z výchozí hodnoty (studium VMals 002-2, den 0) v pomalé vitální kapacitě v den 240, den 300 a den 365 pro účastníky s intramuskulárním podáváním Engensis ve srovnání s placebem. Zvýšení negativní změny z výchozích výsledků naznačuje zhoršení respirační kapacity.
Den 0, den 240, den 300 a den 365
Chcete -li zjistit, zda má intramuskulární engensis účinky na respirační funkci u amyotrofní laterální sklerózy účastníků - tracheostomie
Časové okno: Den 0 na den 365
Celkový počet účastníků vyžadujících tracheostomické postupy, které získaly intramuskulární podávání Engensis, ve srovnání s celkovými účastníky placeba vyžadujících tracheostomické postupy.
Den 0 na den 365
Chcete -li zjistit, zda intramuskulární podávání engensis má pozitivní účinky na přežití u amyotrofní laterální sklerózy účastníků - úmrtnost na všechny příčiny
Časové okno: Den 0 na den 365

Celková úmrtnost na všechny příčiny u účastníků, kteří dostávali intramuskulární injekce Engensis, ve srovnání s celkovou úmrtností pro účastníky placeba.

Celkové úmrtí účastníků, které dostaly intramuskulární podávání Engensis, ve srovnání s celkovými úmrtími účastníků placeba.
Den 0 na den 365
Zhodnotit kvalitu zlepšování života po injekcích engensis u amyotrofní laterální sklerózy ve srovnání s placebem
Časové okno: Den 0, den 240 a den 365

Účastník vyplňuje 40 otázek v dotazníku pro hodnocení amyotrofní laterální sklerózy (ALSAQ-40) s 5 kategoriemi: fyzická mobilita, činnosti každodenního života a nezávislosti, stravování a pití, komunikace a emocionální reakce. Každá otázka má 5 odpovědí na výběr z: 0-nikdy (nejlepší pouzdro), 1 zřídka, 2-měsíční, 3-často a 4-vždy (nejhorší případ).

Poznámka pro každou otázku existuje minimálně 0 (nejlepší), na maximum 4 (nejhorší). Snížení skóre naznačuje zlepšení příznaků. Celkové amyotrofní boční sklerózy hodnocení (ALSAQ-40) je na kategorii jako procenta 100% maximální. Každé procento kategorie je sčítano pro populaci úmyslného léčby.

Změna z výchozí hodnoty byla vypočtena a zobrazena v tabulce. ALSAQ-40 byl dokončen při návštěvě před dávkováním (den 0) a v den 240 a den 365.
Den 0, den 240 a den 365
Pro vyhodnocení zlepšení výsledku pacienta po injekcích engensis u amyotrofní laterální sklerózy ve srovnání s placebem
Časové okno: Den 240 a den 365

Dojem subjektu po změně po léčbě byl měřen globálním dotazníkem pro změnu pacientem pomocí výsledku elektronického pacienta. Tento dotazník měří vnímání toho, jak léčba ovlivnila jejich úroveň aktivity, symptomů, emocí a celkové kvality života.

Každý deskriptor je hodnocen na stupnici zvyšování zlepšení; where 1 = No change (or condition has got worse), 2=Almost the same, hardly any change at all, 3=A little better, but no noticeable change, 4=Somewhat better, but the change has not made any real difference, 5=Moderately better, and a slight but noticeable change, 6=Better, and a definite improvement that has made a real and worthwhile difference, and 7 = A great deal better, and a considerable improvement that as made all the difference.

Test byl podáván samostatně ve dnech 240 a 365.
Den 240 a den 365
Pro vyhodnocení klinického lékaře hlášeného zlepšení výsledku po injekcích engensis u amyotropní laterální sklerózy ve srovnání s placebem
Časové okno: Den 240 a den 365
Klinický globální dojem změny je validovaný nástroj, který pozorovatelé dokončili jako hodnocení kvality života. Klinický globální dojem změny je 8-bodová stupnice se skóre v rozsahu ROM výrazného zlepšení, mírného zlepšení, minimálního zlepšení, mírného zlepšení a nezměněného (nebo horšího), spolu s indexem účinnosti s otázkami v matici pro terapeutický účinek a vedlejší účinky. Byl dokončen test ve dnech 240 a 365/ časné zakončení.
Den 240 a den 365

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Helixmith Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. listopadu 2021

Primární dokončení (Aktuální)

29. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

23. srpna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. prosince 2021

První zveřejněno (Aktuální)

4. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

6. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. září 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VMALS-002-2b

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit