근위축성 측삭 경화증에서 Engensis의 장기 안전성을 평가하기 위한 6개월 연장 연구 (REViVALS-1B)
프로토콜 VMALS-002-2에 따른 6개월 연장 연구(근위축성 측삭 경화증 참가자에서 Engensis의 안전성을 평가하기 위한 2a상, 이중맹검, 무작위, 위약 대조, 다기관 연구)
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- VMALS-002-2에서 180일 방문을 완료한 참가자는 이 확장 연구인 VMALS-002-2b에 등록할 자격이 있습니다.
제외 기준:
- 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 엔젠시스
활성 비교기: 치료 주기당 Engensis 64mg Engensis, 각각 2주 간격으로 오른쪽 및 왼쪽 표적 근육에 각각 128회 주사하는 2일로 구성된 3주기
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Engensis를 포함하는 재구성될 동결건조 생물학적 제제
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위약 비교기: 위약
위약 비교기: 치료 주기당 위약 32mL 위약, 각 3주기는 2주 간격으로 오른쪽 및 왼쪽 목표 근육에 각각 128회 주사하는 2일로 구성됨
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주사 가능한 액체
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시스템 장기 클래스 및 선호하는 용어에 의한 전반적으로 2 개 이상의 피험자에서 치료에 대한 부작용
기간: 0 일 ~ 365 일
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시스템 장기 클래스 및 선호하는 용어 (안전 분석 집단)에 의해 2 명 이상의 참가자에서 근 위축성 측면 경화증을 가진 참가자에서 Engensis의 근육 내 주사의 장기 안전성을 평가합니다.
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0 일 ~ 365 일
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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근 위축성 측면 경화증 참가자에서 Engensis 주사 후 근육 기능의 변화를 평가하려면
기간: 0 일과 365 일
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기준선에서의 변경 (연구 VMALS 002-2, 0 일)에서의 수정 된 근 위축성 측면 경화증 기능 등급은 위약에 비해 Engensis의 365 일에 총 점수 이 신경 근육 평가에는 전구, 미세 운동, 총 모터 및 호흡 평가를 다루는 12 개의 개별 평가가 있습니다. 각 개별 평가는 0 (최악의 경우)에서 4 (가장 좋은 경우)에서 점수를 매 깁니다. 총 점수는 12 개의 평가 하위 단위의 합으로 계산됩니다. 적은 수의 피험자로 인해 임상 연구 보고서에서 총 점수 만보 고됩니다. 총 점수 범위는 최소 0 (최악의 경우)에서 최대 48 (가장 좋은 경우)입니다. |
0 일과 365 일
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근 위축성 측면 경화증 참가자에서 Engensis 주사 후 근력 변화를 평가하려면
기간: 0 일과 365 일
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상부 및 하부 사지의 근육에서 핸드 헬드 다이너마미 트리에 의해 양측으로 평가 된 바와 같이.
핸드 헬드 다이나 모트 (LBS)에 의해 측정 된 근육 강도 (LBS.) 및 근육 그룹 (ITT 모집단)에 의해 기준선에서 365로 변화
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0 일과 365 일
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Engensis의 근육 내 투여가 근 위축성 측면 경화증 참가자의 호흡 능력에 영향을 미치는지 여부를 결정합니다.
기간: 0 일, 240 일, 300 일 및 365 일
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느린 활력은 느린 최대 흡입 후 천천히 숨을 내릴 수있는 공기의 양을 정량화하는 폐 기능 테스트입니다. 그것은 공기의 리터에서 측정되며 기준선에서의 변화의 백분율은 기준선에서 예측 된 값과 변화의 백분율입니다. 위약과 비교하여 Engensis의 근육 내 투여를받은 참가자의 경우 240 일, 300 일 및 365 일에 느린 생명적 용량으로 기준선 (연구 VMALS 002-2, 0 일)에서 변경. 기준 결과에서 부정적인 변화를 증가 시키면 호흡 용량이 악화됨을 나타냅니다. |
0 일, 240 일, 300 일 및 365 일
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근육 내 engensis가 근 위축성 측면 경화증의 호흡기 기능에 영향을 미치는지 확인하기 위해 - 기관 절개술
기간: 0 일 ~ 365 일
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기관 절개 절차가 필요한 총 위약 참가자와 비교하여 Engensis의 근육 내 투여를받은 기관 절개술 절차가 필요한 총 참가자.
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0 일 ~ 365 일
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Engensis의 근육 내 투여가 근 위축성 측면 경화증 참가자의 생존에 긍정적 인 영향을 미치는지 확인하기 위해 - 모든 원인 사망률
기간: 0 일 ~ 365 일
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engensis의 근육 내 주사를받은 참가자의 총 원인 사망률, 위약 참가자의 총 유능한 사망률과 비교하여 전체 원인 사망률. 총 위약 참가자 사망과 비교하여 엔세 시스의 근육 투여를받은 총 참가자 사망. |
0 일 ~ 365 일
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위 보와 비교하여 근 위축성 측면 경화증 참가자에서 Engensis 주사 후 삶의 질 향상을 평가하기 위해
기간: 0 일, 240 일 및 365 일
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참가자는 근위 영양 측면 경화증 평가 설문지 (ALSAQ-40)에서 신체 이동성, 일상 생활 및 독립성 활동, 식습관 및 음주, 의사 소통 및 정서적 반응의 5 가지 범주로 40 개의 질문을 완료합니다. 각 질문에는 0-never (Best Case), 1 드rary, 2-ometime, 3-in 및 4-Always (최악의 경우)를 선택할 수있는 5 가지 응답이 있습니다. 각 질문에 대해 최소 0 (최대), 최대 4 (최악)의 최소 0 (최고)이 있습니다. 점수 감소는 증상의 개선을 나타냅니다. 총 근 위축성 측면 경화증 평가 설문지 (ALSAQ-40) 점수는 100% 최대 백분율로 범주 당입니다. 치료 의도 인구에 대해 각 카테고리 백분율이 합산됩니다. 기준선으로부터의 변화는 계산되고 표에 표시되었다. ALSAQ-40은 예비 복용량 기준선 방문 (0 일)과 240 일 및 365 일에 완료되었습니다. |
0 일, 240 일 및 365 일
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환자를 평가하기 위해 위보와 비교하여 근 위축성 측면 경화증 참가자에서 ENGENSIS 주사 후 결과 개선을보고했습니다.
기간: 240 일과 365 일
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치료 후 대상의 변화에 대한 인상은 전자 환자보고 결과를 사용하여 환자의 전 세계 변화 설문지 인상으로 측정되었습니다. 이 설문지는 치료가 활동 수준, 증상, 감정 및 전반적인 삶의 질에 어떤 영향을 미쳤는지에 대한 대상의 인식을 측정합니다. 각 디스크립터는 개선 척도 증가로 순위가 매겨집니다. 어디에서 1 = 변화가 없음 (또는 조건이 악화됨), 2 = 거의 동일하지 않습니다. 3 = 조금 더 좋았지 만 눈에 띄는 변화가 없지만 4 = 다소 더 좋지만 변화는 실질적인 차이를 만들지 않았습니다. 이 시험은 240 일 및 365 일에 자체 관리되었다. |
240 일과 365 일
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임상의를 평가하기 위해 위 보와 비교하여 근 위축성 측면 경화증 참가자에서 Engensis 주사 후 결과 개선을보고했습니다.
기간: 240 일과 365 일
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임상 적 전 세계 변화의 인상은 삶의 질 평가로 관찰자가 완료 한 검증 된 도구입니다.
임상 변화의 변화는 8 점 척도로 ROM의 현저한 개선, 중간 정도의 개선, 최소 개선, 약간의 개선 및 변경되지 않은 (또는 더 나쁘다), 치료 효과 및 부작용에 대한 매트릭스의 질문이있는 효능 지수와 함께 240과 365/ 조기 종결에 완료되었습니다.
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240 일과 365 일
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VMALS-002-2b
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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