6-miesięczne rozszerzenie badania w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa Engensis w stwardnieniu zanikowym bocznym (REViVALS-1B)

Zmiany z linii wyjściowej (badanie VMALS 002-2, dzień 0) w zmienionym amiotroficznym poziomie stwardnienia bocznego

W niniejszej ocenie nerwowo -mięśniowej obejmuje 12 osobnych ocen obejmujących oceny drobnego silnika, silnika brutto i oddychania. Każda indywidualna ocena jest oceniana od 0 (najgorszy przypadek) do 4 (najlepszy przypadek).

Całkowity wynik jest obliczany jako suma wszystkich 12 podsoków oceny. Należy zauważyć, że tylko całkowity wynik zostanie zgłoszony w raporcie z badania klinicznego ze względu na niewielką liczbę osób.

Całkowity zakres wyników wynosi od minimum 0 (najgorszy przypadek) do maksymalnie 48 (najlepszy przypadek).

Powolna żywotność jest testem funkcji płuc, który określa objętość powietrza, którą można powoli wydychać po powolnym maksymalnym wdychaniu. Jest mierzony w litrach powietrza, a odsetek zmian od wartości wyjściowej jest procentową wartością przewidywaną i zmianą od wartości wyjściowej.

Zmiana od wartości wyjściowej (badanie VMALS 002-2, dzień 0) w powolnej pojemności żywotnej w dniu 240, dniu 300 i dnia 365 dla uczestników z domięśniowym podawaniem engensis w porównaniu do placebo. Zwiększenie negatywnych zmian w stosunku do wyników wyjściowych wskazuje na pogorszenie zdolności oddechowej.

Całkowita śmiertelność z całkowitej przyczyny dla uczestników, którzy otrzymali zastrzyki domięśniowe engensis, w porównaniu do całkowitej śmiertelności z całkowitej przyczyny dla uczestników placebo.

Całkowita liczba zgonów uczestników, która otrzymała domięśniowe podawanie engensis, w porównaniu z całkowitą liczbą zgonów uczestników placebo.

Uczestnik wypełnia 40 pytań w kwestionariuszu oceny stwardnienia bocznego amyotroficznego (ALSAQ-40) z 5 kategoriami: mobilność fizyczna, czynności codziennego życia i niezależności, jedzenie i picie, komunikacja i reakcje emocjonalne. Każde pytanie ma 5 odpowiedzi na wybór: 0-nigdy (najlepszy przypadek), 1-rzadkie, 2-sometime, 3-potencjalne i 4-always (najgorszy przypadek).

Uwaga dla każdego pytania jest minimum 0 (najlepsze) do maksymalnie 4 (najgorsze). Zmniejszenie wyników wskazuje na poprawę objawów. Całkowity kwestionariusz oceny stwardnienia bocznego amiotroficznego (ALSAQ-40) są według kategorii jako odsetek 100% maksimum. Każdy odsetek kategorii jest sumowany dla populacji zamiaru leczenia.

Zmiana od linii bazowej została obliczona i wyświetlona w tabeli. ALSAQ-40 zostało zakończone podczas wizyty podstawowej przed dawką (dzień 0) oraz w dniach 240 i dnia 365.

Wrażenie zmiany przez pacjent po leczeniu mierzono za pomocą kwestionariusza globalnego pacjenta w kwestionariuszu zmiany poprzez zastosowanie wyniku pacjenta elektronicznego. Ten kwestionariusz mierzy postrzeganie przez pacjenta, w jaki sposób leczenie wpłynęło na ich poziom aktywności, objawy, emocji i ogólnej jakości życia.

Każdy deskryptor jest uszeregowany w rosnącej skali poprawy; Gdzie 1 = żadna zmiana (lub warunek się nie pogorszył), 2 = prawie ta sama, prawie żadna zmiana, 3 = nieco lepsza, ale bez zauważalnej zmiany, 4 = nieco lepsza, ale zmiana nie zmieniła żadnej rzeczywisty różnicę, 5 = umiarkowanie lepsza i niewielka, ale zauważalna zmiana, 6 = lepsza i wyraźna poprawa, która zrobiła prawdziwą i opłaconą różnicę, a 7 = duża różnica, a znaczna poprawa.

Test był samodzielny w dniach 240 i 365.